Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Studie van geïnhaleerde RCT1100 bij volwassenen met primaire ciliaire dyskinesie veroorzaakt door pathogene mutaties in het DNAI1-gen om de mucociliaire klaring te meten

28 april 2026 bijgewerkt door: ReCode Therapeutics

Een fase 1b, open-label onderzoek naar RCT1100 bij volwassenen met primaire ciliaire dyskinesie veroorzaakt door pathogene mutaties in het DNAI1-gen om de mucociliaire klaring en andere metingen van farmacodynamische activiteit te meten

Dit is een onderzoek met meerdere doses met RCT1100 en is ontworpen om gegevens over veiligheid, verdraagbaarheid en voorlopige werkzaamheid te verschaffen voor toekomstige klinische onderzoeken.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Het primaire doel van deze studie is het bepalen van de impact van meerdere doses geïnhaleerd RCT1100, toegediend via een vernevelaar, op MCC bij volwassen deelnemers met primaire ciliaire dyskinesie veroorzaakt door pathogene mutaties in het DNAI1-gen.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

14

Fase

  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Denemarken
      • Copenhagen, Denemarken, 2100
        • Copenhagen University Hospital - Rigshospitalet
  • Duitsland
    • North Rhine-Westphalia
      • Münster, North Rhine-Westphalia, Duitsland, 48149
        • Münster University Hospital, Albert-Schweitzer-Campus 1
  • Verenigde Staten
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Verenigde Staten, 27514
        • UNC

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Belangrijke inclusiecriteria:

  • De deelnemer is een man of vrouw en op het moment van toestemming 18 tot en met 75 jaar oud.
  • Deelnemer heeft ziekteveroorzakende (pathogene en/of waarschijnlijk pathogene) mutaties in het DNAI1-gen.
  • De deelnemer heeft een procent voorspeld geforceerd uitademingsvolume in 1 seconde (FEV1pp) van minimaal 40% voorspeld.

Uitsluitingscriteria:

  • Voorgeschiedenis of aanwezigheid van een klinisch significante medische, chirurgische, klinische laboratorium- of psychiatrische aandoening of ziekte.
  • Voorgeschiedenis van kanker, met uitzondering van adequaat behandeld basaalcel- of plaveiselcelcarcinoom van de huid.
  • Predispositie voor bloedingen of klinisch betekenisvolle bloedingen in de voorafgaande twaalf maanden
  • Medisch significante bloedspuwing.
  • Antistollingstherapie voor de behandeling van een longembolie of als u in de laatste 6 maanden van screening een longembolie heeft gehad.
  • Actieve tuberculose-infectie.
  • 12-afleidingen ECG met QT-interval >450 msec (of >480 msec voor BBB)

  • Laboratoriumafwijkingen bij klinische laboratoriumtests bij screening:

    1. Serumcreatinineniveau
    2. Totale bilirubine-, aspartaataminotransferase- of alanineaminotransferase-waarden
    3. Hematologische of stollingswaarden buiten het normale referentiebereik
  • Elke medische geschiedenis van ziekte die het potentieel heeft om een ​​stijging van het totale bilirubine boven de ULN te veroorzaken.
  • COVID-19-infectie binnen 4 weken na screening of ontvangst van het COVID-19-vaccin binnen 2 weken voorafgaand aan de eerste dosis RCT1100.
  • Ontvangst van een vaccin met levend virus, verzwakt levend virus of levende virale componenten binnen 2 weken vóór de eerste dosis RCT1100 of om deze vaccins te ontvangen tijdens de behandeling of binnen 8 weken na voltooiing van de onderzoeksbehandeling.

Andere in het protocol gedefinieerde opname-/uitsluitingscriteria kunnen van toepassing zijn.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: PCD-deelnemers
RCT1100-mRNA-therapie geleverd aan in aanmerking komende deelnemers met primaire ciliaire dyskinesie veroorzaakt door ziekteveroorzakende mutaties in het DNAI1-gen
Geneesmiddel: RCT1100
mRNA-therapie geleverd in verschillende dosissterktes, toegediend via orale inhalatie met behulp van een vernevelaar

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Om de impact van meerdere doses RCT1100 op MCC te bepalen
Tijdsspanne: Basislijn tot en met week 12
De verandering in de slijmvlies- en hoestklaring tot 1 uur na toediening van radiotracer door middel van de op albumine gebaseerde PRMC- of zwavelcolloïdtechniek
Basislijn tot en met week 12

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

ReCode Therapeutics

Onderzoekers

  • Studie stoel: John Matthews, MBBS, MCRP, PhD, ReCode Therapeutics, Inc.
  • Hoofdonderzoeker: Heymut Omran, MD, University Hospital Muenster
  • Hoofdonderzoeker: Kim G Nielsen, Dr Med Sci, Rigshospitalet, Denmark

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

22 oktober 2024

Primaire voltooiing (Werkelijk)

30 juni 2025

Studie voltooiing (Werkelijk)

10 februari 2026

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

7 oktober 2024

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

7 oktober 2024

Eerst geplaatst (Werkelijk)

9 oktober 2024

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

30 april 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

28 april 2026

Laatst geverifieerd

1 april 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • RCT1100-103

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Ja

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren