Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse af inhaleret RCT1100 hos voksne med primær ciliær dyskinesi forårsaget af patogene mutationer i DNAI1-genet for at måle mucociliær clearance

28. april 2026 opdateret af: ReCode Therapeutics

En fase 1b, åben-label, undersøgelse af RCT1100 hos voksne med primær ciliær dyskinesi forårsaget af patogene mutationer i DNAI1-genet for at måle mucociliær clearance og andre mål for farmakodynamisk aktivitet

Dette er et multi-dosis studie med RCT1100 og er designet til at give sikkerhed, tolerabilitet og foreløbige effektdata til fremtidige kliniske studier.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Det primære formål med denne undersøgelse er at bestemme virkningen af ​​multiple doser af inhaleret RCT1100, administreret via forstøver, på MCC med voksne deltagere med primær ciliær dyskinesi forårsaget af patogene mutationer i DNAI1-genet.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

14

Fase

  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Danmark
      • Copenhagen, Danmark, 2100
        • Copenhagen University Hospital - Rigshospitalet
  • Forenede Stater
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Forenede Stater, 27514
        • UNC
  • Tyskland
    • North Rhine-Westphalia
      • Münster, North Rhine-Westphalia, Tyskland, 48149
        • Münster University Hospital, Albert-Schweitzer-Campus 1

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Vigtigste inklusionskriterier:

  • Deltageren er en mand eller kvinde, 18 til 75 år, inklusive, på tidspunktet for samtykke.
  • Deltageren har sygdomsfremkaldende (patogene og/eller sandsynligt patogene) mutationer i DNAI1-genet.
  • Deltageren har en procent forudsagt forceret ekspiratorisk volumen på 1 sekund (FEV1pp) på mindst 40 % forudsagt.

Ekskluderingskriterier:

  • Anamnese eller tilstedeværelse af klinisk signifikant medicinsk, kirurgisk, klinisk laboratorie- eller psykiatrisk tilstand eller sygdom.
  • Anamnese med cancer, med undtagelse af tilstrækkeligt behandlet basalcelle- eller pladecellekarcinom i huden.
  • Disposition for blødning eller klinisk betydningsfuld hæmoragisk hændelse i de 12 måneder før
  • Medicinsk signifikant hæmoptyse.
  • Antikoagulationsbehandling til behandling af en lungeemboli eller har haft en lungeemboli inden for de sidste 6 måneders screening.
  • Aktiv tuberkuloseinfektion.
  • 12-aflednings-EKG med QT-interval >450 msek (eller >480 msek for BBB)

  • Laboratorieabnormiteter i kliniske laboratorietest ved screening:

    1. Serum kreatinin niveau
    2. Totale værdier for bilirubin, aspartataminotransferase eller alaninaminotransferase
    3. Hæmatologiske eller koagulationsværdier uden for det normale referenceområde
  • Enhver sygehistorie med sygdom, der har potentiale til at forårsage en stigning i total bilirubin over ULN.
  • COVID-19-infektion inden for 4 uger efter screening eller modtagelse af COVID-19-vaccine inden for 2 uger før første dosis af RCT1100.
  • Modtagelse af vaccine med levende virus, svækket levende virus eller levende virale komponenter inden for 2 uger før første dosis af RCT1100 eller for at modtage disse vacciner under behandlingen eller inden for 8 uger efter afsluttet undersøgelsesbehandling.

Andre protokoldefinerede inklusions-/eksklusionskriterier kan være gældende.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: PCD-deltagere
RCT1100 mRNA-terapi leveret til kvalificerede deltagere med primær ciliær dyskinesi forårsaget af sygdomsfremkaldende mutationer i DNAI1-genet
Medicin: RCT1100
mRNA-terapi leveret som varierende dosisstyrker administreret via oral inhalation ved hjælp af forstøver

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
For at bestemme virkningen af ​​flere doser af RCT1100 på MCC
Tidsramme: Baseline til og med uge 12
Ændringen i slimhinde- og hosteclearance gennem 1 time efter radiotracer administration ved enten den albumin-baserede PRMC eller svovl-kolloid teknik
Baseline til og med uge 12

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

ReCode Therapeutics

Efterforskere

  • Studiestol: John Matthews, MBBS, MCRP, PhD, ReCode Therapeutics, Inc.
  • Ledende efterforsker: Heymut Omran, MD, University hospital Muenster
  • Ledende efterforsker: Kim G Nielsen, Dr Med Sci, Rigshospitalet, Denmark

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

22. oktober 2024

Primær færdiggørelse (Faktiske)

30. juni 2025

Studieafslutning (Faktiske)

10. februar 2026

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

7. oktober 2024

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

7. oktober 2024

Først opslået (Faktiske)

9. oktober 2024

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

30. april 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

28. april 2026

Sidst verificeret

1. april 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • RCT1100-103

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ja

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med RCT1100

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Slovakia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner