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びまん性皮膚全身性硬化症の参加者におけるラプカブタジェン・オートロイセルを評価する第 2 相試験

2026年9月1日 更新者：Novartis Pharmaceuticals

重度の難治性びまん性皮膚全身性硬化症の参加者におけるラプカブタジェン・オートロイセル治療とリツキシマブ治療の有効性と安全性を評価するフェーズ2、マルチパート、ランダム化、非盲検、評価者盲検、実薬対照の研究

この研究の目的は、重度の難治性びまん性皮膚全身性硬化症の参加者におけるラプカブタゲン・オートロイセル（リンパ球枯渇後に1回投与）の有効性、安全性、忍容性をリツキシマブと比較して評価することです。

調査の概要

状態

積極的、募集していない

条件

介入・治療

詳細な説明

これは、重症難治性びまん性皮膚全身性硬化症（dcSSc）の参加者を対象に、ラプカブタゲン・オートロイセルとリツキシマブの有効性と安全性を評価するための、無作為化、非盲検、評価者盲検、多施設共同、多部構成、3年間の第2相試験である。 この研究は 2 つのコホートで構成されています。

  • ラプカブタジェン・オートロイセルを受けるために参加者を登録するリードインコホート。
  • ラプカブタゲン・オートロイセルまたはリツキシマブを受けるために参加者を登録するランダム化コホート。

研究終了後、ラプカブタジェン・オートロイセル注入を受けた参加者は、ラプカブタジェン・オートロイセル注入後最長15年間続く長期追跡期間（LTFU）に入ります。 この LTFU については、別の研究プロトコルで説明します。

研究の種類

介入

入学 (推定)

96

段階

  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • California
      • Los Angeles、California、アメリカ、90095
        • UCLA
      • San Francisco、California、アメリカ、94115
        • UCSF
      • San Pablo、California、アメリカ、94806
        • Sutter Health Network
    • Florida
      • Zephyrhills、Florida、アメリカ、33542
        • FL Medical Clinic Orlando Health
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、アメリカ、60611
        • Northwestern University
    • Iowa
      • Iowa City、Iowa、アメリカ、52242
        • University of Iowa
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、アメリカ、02118
        • Boston Medical Center
    • Michigan
      • Ann Arbor、Michigan、アメリカ、48109-5271
        • Michigan Med University of Michigan
    • Minnesota
      • Minneapolis、Minnesota、アメリカ、55455
        • University of Minnesota
    • Ohio
      • Columbus、Ohio、アメリカ、43210
        • James Cancer Hospital
    • Oregon
      • Portland、Oregon、アメリカ、97239
        • Oregon Health Sciences University
    • South Dakota
      • Sioux Falls、South Dakota、アメリカ、57105
        • Avera Cancer
    • Utah
      • Salt Lake City、Utah、アメリカ、84143
        • LDS Hospital
  • アルゼンチン
      • CABA、アルゼンチン、C1181ACH
        • Novartis Investigative Site
    • Córdoba Province
      • Córdoba、Córdoba Province、アルゼンチン、X5016KEH
        • Novartis Investigative Site
  • イギリス
    • South Yorkshire
      • Sheffield、South Yorkshire、イギリス、S10 2JF
        • Novartis Investigative Site
  • イスラエル
      • Haifa、イスラエル、3109601
        • Novartis Investigative Site
      • Ramat Gan、イスラエル、5265601
        • Novartis Investigative Site
      • Tel Aviv、イスラエル、6423906
        • Novartis Investigative Site
  • イタリア
    • AN
      • Ancona、AN、イタリア、60020
        • Novartis Investigative Site
    • BG
      • Bergamo、BG、イタリア、24127
        • Novartis Investigative Site
    • BS
      • Brescia、BS、イタリア、25123
        • Novartis Investigative Site
    • GE
      • Genova、GE、イタリア、16132
        • Novartis Investigative Site
    • MI
      • Milan、MI、イタリア、20132
        • Novartis Investigative Site
      • Milan、MI、イタリア、20122
        • Novartis Investigative Site
    • PE
      • Pescara、PE、イタリア、65124
        • Novartis Investigative Site
    • PG
      • Perugia、PG、イタリア、06129
        • Novartis Investigative Site
    • PI
      • Pisa、PI、イタリア、56126
        • Novartis Investigative Site
    • PV
      • Pavia、PV、イタリア、27100
        • Novartis Investigative Site
    • RM
      • Roma、RM、イタリア、00168
        • Novartis Investigative Site
    • UD
      • Udine、UD、イタリア、33100
        • Novartis Investigative Site
  • オランダ
      • Utrecht、オランダ、3584 CX
        • Novartis Investigative Site
  • オーストラリア
    • New South Wales
      • Camperdown、New South Wales、オーストラリア、2050
        • Novartis Investigative Site
      • Darlinghurst、New South Wales、オーストラリア、2010
        • Novartis Investigative Site
  • オーストリア
      • Graz、オーストリア、8036
        • Novartis Investigative Site
      • Vienna、オーストリア、1090
        • Novartis Investigative Site
      • Vienna、オーストリア、1140
        • Novartis Investigative Site
  • シンガポール
      • Singapore、シンガポール、169608
        • Novartis Investigative Site
  • スイス
      • Geneva、スイス、1211
        • Novartis Investigative Site
      • Lausanne、スイス、1011
        • Novartis Investigative Site
      • Zurich、スイス、8091
        • Novartis Investigative Site
  • スペイン
      • Barcelona、スペイン、08035
        • Novartis Investigative Site
      • Barcelona、スペイン、08041
        • Novartis Investigative Site
      • Córdoba、スペイン、14004
        • Novartis Investigative Site
      • Madrid、スペイン、28041
        • Novartis Investigative Site
      • Madrid、スペイン、28009
        • Novartis Investigative Site
      • Málaga、スペイン、29010
        • Novartis Investigative Site
      • Salamanca、スペイン、37007
        • Novartis Investigative Site
      • Valencia、スペイン、46026
        • Novartis Investigative Site
    • A Coruna
      • Santiago Compostela、A Coruna、スペイン、15706
        • Novartis Investigative Site
    • Cantabria
      • Santander、Cantabria、スペイン、39008
        • Novartis Investigative Site
    • Navarre
      • Pamplona、Navarre、スペイン、31008
        • Novartis Investigative Site
  • チェコ
      • Olomouc、チェコ、779 00
        • Novartis Investigative Site
      • Prague、チェコ、128 00
        • Novartis Investigative Site
  • デンマーク
      • Aarhus N、デンマーク、8200
        • Novartis Investigative Site
  • ドイツ
      • Berlin、ドイツ、13353
        • Novartis Investigative Site
      • Lübeck、ドイツ、23538
        • Novartis Investigative Site
      • Mainz、ドイツ、55131
        • Novartis Investigative Site
      • Nuremberg、ドイツ、90419
        • Novartis Investigative Site
      • Ulm、ドイツ、89081
        • Novartis Investigative Site
    • Baden-Wurttemberg
      • Freiburg im Breisgau、Baden-Wurttemberg、ドイツ、79106
        • Novartis Investigative Site
    • Lower Saxony
      • Göttingen、Lower Saxony、ドイツ、37075
        • Novartis Investigative Site
    • Saxony
      • Leipzig、Saxony、ドイツ、04103
        • Novartis Investigative Site
    • Saxony-Anhalt
      • Halle、Saxony-Anhalt、ドイツ、06120
        • Novartis Investigative Site
    • Thuringia
      • Jena、Thuringia、ドイツ、07740
        • Novartis Investigative Site
  • ハンガリー
      • Budapest、ハンガリー、1083
        • Novartis Investigative Site
    • Hajdu Bihar Megye
      • Debrecen、Hajdu Bihar Megye、ハンガリー、4032
        • Novartis Investigative Site
  • フランス
      • Bordeaux、フランス、33076
        • Novartis Investigative Site
      • Dijon、フランス、21000
        • Novartis Investigative Site
      • Lille、フランス、59037
        • Novartis Investigative Site
      • Lyon、フランス、69003
        • Novartis Investigative Site
      • Montpellier、フランス、34295
        • Novartis Investigative Site
      • Paris、フランス、75014
        • Novartis Investigative Site
      • Rennes、フランス、35033
        • Novartis Investigative Site
      • Strasbourg、フランス、67091
        • Novartis Investigative Site
  • ブラジル
    • Estado de Bahia
      • Salvador、Estado de Bahia、ブラジル、41253-190
        • Novartis Investigative Site
    • Paraná
      • Curitiba、Paraná、ブラジル、80030-110
        • Novartis Investigative Site
    • São Paulo
      • Barretos、São Paulo、ブラジル、14784-400
        • Novartis Investigative Site
      • São Paulo、São Paulo、ブラジル、01232-010
        • Novartis Investigative Site
      • São Paulo、São Paulo、ブラジル、01308-050
        • Novartis Investigative Site
  • ベルギー
      • Ghent、ベルギー、9000
        • Novartis Investigative Site
  • メキシコ
    • Nuevo León
      • Monterrey、Nuevo León、メキシコ、64460
        • Novartis Investigative Site
  • 台湾
      • Taichung、台湾、407219
        • Novartis Investigative Site
  • 日本
      • Fukuoka、日本、8128582
        • Novartis Investigative Site
      • Ishikawa、日本、9208641
        • Novartis Investigative Site
      • Kyoto、日本、6068507
        • Novartis Investigative Site
    • Hokkaido
      • Sapporo、Hokkaido、日本、0608648
        • Novartis Investigative Site
    • Miyagi
      • Sendai、Miyagi、日本、9808574
        • Novartis Investigative Site
    • Osaka
      • Suita、Osaka、日本、5650871
        • Novartis Investigative Site
    • Tokyo
      • Bunkyo-ku、Tokyo、日本、1138603
        • Novartis Investigative Site
  • 韓国
      • Seoul、韓国、04763
        • Novartis Investigative Site
      • Seoul、韓国、06591
        • Novartis Investigative Site
    • Seoul
      • Seoul、Seoul、韓国、06351
        • Novartis Investigative Site

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

  • 大人
  • 高齢者

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  1. 参加者は、2013年の米国リウマチ学会/欧州対リウマチ連盟による全身性硬化症の分類基準を満たし、LeRoyによるびまん性皮膚SSc（dcSSc）サブセット分類を満たさなければなりません。
  2. -スクリーニング来院前の7年以内に、SScに起因する最初の非レイノー症状（例、むくみ手、強皮症、指潰瘍、関節痛、呼吸困難）から疾患が発症した。

  3. 以下の少なくとも 1 つによって定義される重度の進行性の全身性硬化症。

    • 進行性の全身性硬化症に関連する間質性肺疾患
    • 重度の進行性全身性硬化症皮膚疾患
    • スクリーニング時の臨床的に重大な全身性硬化症に関連する心臓病変

除外基準:

  1. -治験責任医師の判断により、プロトコールに従って必要とされる薬剤の完全な洗い流しを妨げる可能性がある、またはそうでなければ参加者が抗CD19 CAR-T療法およびさらなる研究への参加を不適格にする可能性があるスクリーニング中のあらゆる状態。
  2. -ラプカブタゲン・オートロイセルの賦形剤またはリツキシマブに対する過敏症の病歴のある参加者。
  3. -研究者の意見においてリツキシマブによる治療が臨床的に不適切であると判断した参加者。
  4. 治験責任医師の意見において、リンパ球枯渇および抗CD19 CAR-T細胞療法に耐える参加者の能力を危険にさらすであろう、SScに関連しない病状。
  5. -スクリーニング時のdcSSc以外のリウマチ性疾患（続発性シェーグレン症候群または強皮症ミオパチーを除く）、限局性皮膚全身性硬化症（lcSSc）またはサイン強皮症。
  6. 既存の肺高血圧症を患っている参加者。

  7. スクリーニング時の重大な腎病理：以下を含む：

    • 活動性SSc腎危機
    • 糸球体腎炎の確定診断
  8. スクリーニング時にコントロールされていないステージ II 高血圧の参加者。
  9. 無作為化前の6週間以内に弱毒生ワクチンを接種する。

他のプロトコル定義の包含/除外基準が適用される場合があります。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：独身

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：ラプカブタジェン・オートロイセルアーム
ラプカブタゲン オートロイセル
生物学的：ラプカブタジェン アウトレウセル
フルダラビン（腎機能障害に基づき調整）およびシクロホスファミドによるリンパ球枯渇療法後、3日間毎日投与した後、rapcabtagene autoleucelの単回投与。
アクティブコンパレータ：リツキシマブアーム
リツキシマブ
生物学的：リツキシマブ
プロトコールに従ったリツキシマブの静脈内注入（i.v.）

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
52週目に改訂された全身性硬化症50の複合反応指数（rCRISS50）の定義に従った治療反応の達成。
時間枠：第52週

52週目に全身性硬化症50の改訂複合反応指数（rCRISS50）反応を達成した参加者の割合に関して、リツキシマブと比較して単回注入としてのラプカブタゲン・オートロイセルの優位性を実証する。

この反応は 5 つの評価領域にわたって評価されます: (1) 修正ロドナン皮膚スコア (mRSS)、(2) 健康評価アンケート障害指数 (HAQ-DI)、(3) 患者全体評価 (PGA)、(4) 医師全体評価(PhGA) および (5) パーセント予測努力肺活量 (FVC%)。
第52週

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
52週目に予測される努力肺活量（FVC）%のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、52 週目
FVC のベースラインからの変化 (% 予測)
ベースライン、52 週目
52 週目の修正ロドナン スキン スコア (mRSS) のベースラインからの変化。
時間枠：ベースライン、52 週目
修正ロドナン皮膚スコア (mRSS) は、全身性硬化症 (強皮症) 患者の皮膚の厚さを評価するために使用される臨床ツールです。 これには、皮膚を触診し、17 の異なる体の部位にわたってその厚さを 0 から 3 のスケールで評価することが含まれます。 合計スコアは、17 施設すべてからの個々のスコアの合計であり、範囲は 0 (正常) から 51 (重篤) です。
ベースライン、52 週目
52週目の健康評価アンケート障害指数（HAQ-DI）のベースラインからの変化。
時間枠：ベースライン、52 週目
健康評価アンケート障害指数 (HAQ-DI) は、患者の機能的能力と障害のレベルを測定するために広く使用されているツールです。 これは、日常生活活動の 8 つの領域 (服装/身だしなみ、起床、食事、歩行、衛生、手の届く範囲、握力、活動) をカバーする 20 の質問で構成されています。 各質問は 0 (困難なし) から 3 (できない) のスケールで評価されます。
ベースライン、52 週目
有害事象の発生率と重症度（AES）および深刻な有害事象（SAE）
時間枠：研究の終わりまで、約5年まで評価されました
有害事象の分布は、関連する臨床および実験室の安全パラメーターの監視を通じて、有害事象（AES）および重大な有害事象（SAE）の頻度の分析を介して行われます。
研究の終わりまで、約5年まで評価されました

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Novartis Pharmaceuticals

捜査官

  • スタディディレクター：Novartis Pharmaceuticals、Novartis Pharmaceuticals

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2024年10月29日

一次修了 (推定)

2028年11月30日

研究の完了 (推定)

2032年8月30日

試験登録日

最初に提出

2024年10月22日

QC基準を満たした最初の提出物

2024年10月22日

最初の投稿 (実際)

2024年10月24日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2026年9月2日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2026年9月1日

最終確認日

2026年8月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • CYTB323K12201
  • 2023 (米国 NIH グラント/契約：GRAMMY Museum Foundation)
  • 2023-510380-34-00 (その他の識別子：CTIS number)

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

はい

IPD プランの説明

ノバルティスは、資格のある外部研究者との共有、患者レベルのデータへのアクセス、および資格のある研究からの臨床文書のサポートに取り組んでいます。 これらの要求は、科学的メリットに基づいて独立した審査委員会によって審査され、承認されます。 提供されるすべてのデータは、適用される法律および規制に従って、治験に参加した患者のプライバシーを尊重するために匿名化されます。 この試験データの入手可能性は、www.clinicalstudydatarequest.com に記載されている基準とプロセスに従っています。

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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