Vaihe 2 -tutkimus Rapcabtagene Autoleucelin arvioimiseksi osallistujilla, joilla on diffuusi ihon systeeminen skleroosi
tiistai 1. syyskuuta 2026 päivittänyt: Novartis Pharmaceuticals
Vaihe 2, moniosainen, satunnaistettu, avoin, arvioijasokkoutettu, aktiivisesti kontrolloitu tutkimus Rapcabtagene Autoleucelin ja rituksimabihoidon tehokkuuden ja turvallisuuden arvioimiseksi potilailla, joilla on vaikea refraktaarinen diffuusi ihon systeeminen skleroosi
Tämän tutkimuksen tarkoituksena on arvioida rapkabtageeniautoleucelin tehoa, turvallisuutta ja siedettävyyttä (annettiin kerran lymfodepleetion jälkeen) potilailla, joilla on vaikea refraktaarinen diffuusi ihon systeeminen skleroosi suhteessa rituksimabiin.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Aktiivinen, ei rekrytointi
Ehdot
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämä on vaiheen 2, moniosainen, kolmivuotinen, satunnaistettu, avoin, arvioija-sokkoutettu, monikeskustutkimus, jossa arvioidaan rapkabtageenautoleucelin tehoa ja turvallisuutta rituksimabiin verrattuna potilailla, joilla on vaikea refraktiivinen diffuusi ihon systeeminen skleroosi (dcSSc). Tämä tutkimus käsittää kaksi kohorttia:
- Johtava kohortti, joka rekisteröi osallistujia saamaan rapcabtagene autoleucelia.
- Satunnaistettu kohortti, joka rekisteröi osallistujia saamaan rapcabtagene-autoleucelia tai rituksimabia.
Tutkimuksen päätyttyä osallistujat, jotka saivat rapcabtagene autoleucel -infuusion, siirtyvät pitkäaikaiseen seurantajaksoon (LTFU), joka kestää jopa 15 vuotta rapkabtageenin autoleucelin infuusion jälkeen. Tämä LTFU kuvataan erillisessä tutkimusprotokollassa.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
96
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Utrecht, Alankomaat, 3584 CX
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
CABA, Argentiina, C1181ACH
- Novartis Investigative Site
-
-
Córdoba Province
-
Córdoba, Córdoba Province, Argentiina, X5016KEH
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
New South Wales
-
Camperdown, New South Wales, Australia, 2050
- Novartis Investigative Site
-
Darlinghurst, New South Wales, Australia, 2010
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Ghent, Belgia, 9000
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
Estado de Bahia
-
Salvador, Estado de Bahia, Brasilia, 41253-190
- Novartis Investigative Site
-
-
Paraná
-
Curitiba, Paraná, Brasilia, 80030-110
- Novartis Investigative Site
-
-
São Paulo
-
Barretos, São Paulo, Brasilia, 14784-400
- Novartis Investigative Site
-
São Paulo, São Paulo, Brasilia, 01232-010
- Novartis Investigative Site
-
São Paulo, São Paulo, Brasilia, 01308-050
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Barcelona, Espanja, 08035
- Novartis Investigative Site
-
Barcelona, Espanja, 08041
- Novartis Investigative Site
-
Córdoba, Espanja, 14004
- Novartis Investigative Site
-
Madrid, Espanja, 28041
- Novartis Investigative Site
-
Madrid, Espanja, 28009
- Novartis Investigative Site
-
Málaga, Espanja, 29010
- Novartis Investigative Site
-
Salamanca, Espanja, 37007
- Novartis Investigative Site
-
Valencia, Espanja, 46026
- Novartis Investigative Site
-
-
A Coruna
-
Santiago Compostela, A Coruna, Espanja, 15706
- Novartis Investigative Site
-
-
Cantabria
-
Santander, Cantabria, Espanja, 39008
- Novartis Investigative Site
-
-
Navarre
-
Pamplona, Navarre, Espanja, 31008
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Seoul, Etelä -Korea, 04763
- Novartis Investigative Site
-
Seoul, Etelä -Korea, 06591
- Novartis Investigative Site
-
-
Seoul
-
Seoul, Seoul, Etelä -Korea, 06351
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Haifa, Israel, 3109601
- Novartis Investigative Site
-
Ramat Gan, Israel, 5265601
- Novartis Investigative Site
-
Tel Aviv, Israel, 6423906
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
AN
-
Ancona, AN, Italia, 60020
- Novartis Investigative Site
-
-
BG
-
Bergamo, BG, Italia, 24127
- Novartis Investigative Site
-
-
BS
-
Brescia, BS, Italia, 25123
- Novartis Investigative Site
-
-
GE
-
Genova, GE, Italia, 16132
- Novartis Investigative Site
-
-
MI
-
Milan, MI, Italia, 20132
- Novartis Investigative Site
-
Milan, MI, Italia, 20122
- Novartis Investigative Site
-
-
PE
-
Pescara, PE, Italia, 65124
- Novartis Investigative Site
-
-
PG
-
Perugia, PG, Italia, 06129
- Novartis Investigative Site
-
-
PI
-
Pisa, PI, Italia, 56126
- Novartis Investigative Site
-
-
PV
-
Pavia, PV, Italia, 27100
- Novartis Investigative Site
-
-
RM
-
Roma, RM, Italia, 00168
- Novartis Investigative Site
-
-
UD
-
Udine, UD, Italia, 33100
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Graz, Itävalta, 8036
- Novartis Investigative Site
-
Vienna, Itävalta, 1090
- Novartis Investigative Site
-
Vienna, Itävalta, 1140
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Fukuoka, Japani, 8128582
- Novartis Investigative Site
-
Ishikawa, Japani, 9208641
- Novartis Investigative Site
-
Kyoto, Japani, 6068507
- Novartis Investigative Site
-
-
Hokkaido
-
Sapporo, Hokkaido, Japani, 0608648
- Novartis Investigative Site
-
-
Miyagi
-
Sendai, Miyagi, Japani, 9808574
- Novartis Investigative Site
-
-
Osaka
-
Suita, Osaka, Japani, 5650871
- Novartis Investigative Site
-
-
Tokyo
-
Bunkyo-ku, Tokyo, Japani, 1138603
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
Nuevo León
-
Monterrey, Nuevo León, Meksiko, 64460
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Bordeaux, Ranska, 33076
- Novartis Investigative Site
-
Dijon, Ranska, 21000
- Novartis Investigative Site
-
Lille, Ranska, 59037
- Novartis Investigative Site
-
Lyon, Ranska, 69003
- Novartis Investigative Site
-
Montpellier, Ranska, 34295
- Novartis Investigative Site
-
Paris, Ranska, 75014
- Novartis Investigative Site
-
Rennes, Ranska, 35033
- Novartis Investigative Site
-
Strasbourg, Ranska, 67091
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Berlin, Saksa, 13353
- Novartis Investigative Site
-
Lübeck, Saksa, 23538
- Novartis Investigative Site
-
Mainz, Saksa, 55131
- Novartis Investigative Site
-
Nuremberg, Saksa, 90419
- Novartis Investigative Site
-
Ulm, Saksa, 89081
- Novartis Investigative Site
-
-
Baden-Wurttemberg
-
Freiburg im Breisgau, Baden-Wurttemberg, Saksa, 79106
- Novartis Investigative Site
-
-
Lower Saxony
-
Göttingen, Lower Saxony, Saksa, 37075
- Novartis Investigative Site
-
-
Saxony
-
Leipzig, Saxony, Saksa, 04103
- Novartis Investigative Site
-
-
Saxony-Anhalt
-
Halle, Saxony-Anhalt, Saksa, 06120
- Novartis Investigative Site
-
-
Thuringia
-
Jena, Thuringia, Saksa, 07740
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Singapore, Singapore, 169608
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Geneva, Sveitsi, 1211
- Novartis Investigative Site
-
Lausanne, Sveitsi, 1011
- Novartis Investigative Site
-
Zurich, Sveitsi, 8091
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Taichung, Taiwan, 407219
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Aarhus N, Tanska, 8200
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Olomouc, Tšekki, 779 00
- Novartis Investigative Site
-
Prague, Tšekki, 128 00
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Budapest, Unkari, 1083
- Novartis Investigative Site
-
-
Hajdu Bihar Megye
-
Debrecen, Hajdu Bihar Megye, Unkari, 4032
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
South Yorkshire
-
Sheffield, South Yorkshire, Yhdistynyt kuningaskunta, S10 2JF
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
California
-
Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90095
- UCLA
-
San Francisco, California, Yhdysvallat, 94115
- UCSF
-
San Pablo, California, Yhdysvallat, 94806
- Sutter Health Network
-
-
Florida
-
Zephyrhills, Florida, Yhdysvallat, 33542
- FL Medical Clinic Orlando Health
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
- Northwestern University
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Yhdysvallat, 52242
- University of Iowa
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02118
- Boston Medical Center
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Yhdysvallat, 48109-5271
- Michigan Med University of Michigan
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Yhdysvallat, 55455
- University of Minnesota
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43210
- James Cancer Hospital
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Yhdysvallat, 97239
- Oregon Health Sciences University
-
-
South Dakota
-
Sioux Falls, South Dakota, Yhdysvallat, 57105
- Avera Cancer
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84143
- LDS Hospital
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällön kriteerit:
- Osallistujan on täytettävä vuoden 2013 American College of Rheumatology/European League Against Rheumatism -luokituskriteerit systeemiselle skleroosille ja täytettävä LeRoyn mukaan diffuusi ihon SSc (dcSSc) -alaryhmäluokitus.
- Taudin puhkeaminen ensimmäisistä SSc:stä johtuvista ei-Raynaud-oireista (esim. turvonneet kädet, skleroderma, sormihaavat, nivelkipu, hengenahdistus) 7 vuoden sisällä ennen seulontakäyntiä.
Vaikea, etenevä systeeminen skleroosi, joka määritellään vähintään yhdellä seuraavista:
- Progressiivinen systeemiseen skleroosiin liittyvä interstitiaalinen keuhkosairaus
- Vaikea, etenevä systeeminen skleroosi ihosairaus
- Kliinisesti merkittävä systeemiseen skleroosiin liittyvä sydämen osallistuminen seulonnassa
Poissulkemiskriteerit:
- Mikä tahansa tila seulonnan aikana, joka voisi estää lääkkeiden täydellisen huuhtoutumisen protokollan edellyttämällä tavalla tai voi muutoin tehdä osallistujan kelpoisuuden anti-CD19 CAR-T -hoitoon ja tutkimukseen osallistumisen jatkamiseen tutkijan arvioiden mukaan.
- Osallistujat, joilla on aiemmin ollut yliherkkyyttä rapkabtageeniautoleucelin tai rituksimabin apuaineille.
- Kaikki osallistujat, joille rituksimabihoito on tutkijan mielestä kliinisesti sopimatonta.
- Kaikki sairaudet, jotka eivät liity SSc:hen ja jotka tutkijan mielestä vaarantaisivat osallistujan kyvyn sietää lymfodepletiota ja anti-CD19 CAR-T -soluhoitoa.
- Muu reumaattinen sairaus kuin dcSSc (paitsi sekundaarinen Sjogrenin oireyhtymä tai sklerodermamyopatia), rajoitettu ihon systeeminen skleroosi (lcSSc) tai sine skleroderma seulonnassa.
- Osallistujat, joilla on aiempi keuhkoverenpainetauti.
Merkittävä munuaispatologia seulonnassa, mukaan lukien:
- Aktiivinen SSc-munuaiskriisi
- Varmistettu glomerulonefriittidiagnoosi
- Osallistujat, joilla on hallitsematon vaiheen II verenpaine seulonnassa.
- Rokotus elävillä heikennetyillä rokotteilla 6 viikon sisällä ennen satunnaistamista.
Muita protokollan määrittelemiä sisällyttämis-/poissulkemiskriteerejä voidaan soveltaa.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Yksittäinen
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: rapcabtagene autoleucel -käsivarsi
rapcabtagene autoleucel
|
yksi rapcabtagene autoleucel -infuusio limfodepletoivan terapian jälkeen, joka sisältää fludarabinia (säädetty munuaisten vajaatoiminnan perusteella) ja syklofosfamidia kolmena päivänä.
|
|
Active Comparator: rituksimabin käsi
rituksimabi
|
rituksimabi suonensisäinen infuusio (i.v.) protokollan mukaisesti
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Hoitovasteen saavuttaminen systeemisen skleroosin 50 (rCRISS50) -määritelmän mukaisen tarkistetun yhdistetyn vasteindeksin mukaisesti viikolla 52.
Aikaikkuna: Viikko 52
|
Osoittaa rapkabtageeniautoleucelin paremmuus yksittäisenä infuusiona rituksimabiin verrattuna niiden osallistujien osuuteen, jotka saavuttivat tarkistetun yhdistetyn vasteindeksin systeemisessä skleroosissa 50 (rCRISS50) viikolla 52. Tätä vastetta arvioidaan viidellä arviointialueella: (1) muokattu Rodnanin ihopistemäärä (mRSS), (2) Health Assessment Questionnaire Disability Index (HAQ-DI), (3) potilaan kokonaisarvio (PGA), (4) lääkärin kokonaisarvio. (PhGA) ja (5) prosentin ennustettu pakotettu vitaalikapasiteetti (FVC%). |
Viikko 52
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutos lähtötasosta FVC (Forced Vital Capacity) -prosentissa, ennustettu viikolla 52
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 52
|
FVC prosentin muutos lähtötasosta ennustettu
|
Perustaso, viikko 52
|
|
Muutos lähtötasosta muokatussa Rodnanin ihopisteessä (mRSS) viikolla 52.
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 52
|
Modifioitu Rodnan Skin Score (mRSS) on kliininen työkalu, jolla arvioidaan ihon paksuutta potilailla, joilla on systeeminen skleroosi (skleroderma).
Siihen kuuluu ihon tunnustelu ja sen paksuuden arvioiminen asteikolla 0-3 17 eri kehon alueella.
Kokonaispistemäärä on kaikkien 17 paikan yksittäisten pisteiden summa, jotka vaihtelevat 0:sta (normaali) 51:een (vakava).
|
Perustaso, viikko 52
|
|
Muutos lähtötasosta Health Assessment Questionnaire Disability Index (HAQ-DI) -indeksissä viikolla 52.
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 52
|
Health Assessment Questionnaire Disability Index (HAQ-DI) on laajalti käytetty työkalu potilaan toimintakyvyn ja vamman tason mittaamiseen.
Se koostuu 20 kysymyksestä, jotka kattavat kahdeksan päivittäisen elämän osa-aluetta: pukeutuminen/hoito, nouseminen, syöminen, kävely, hygienia, ulottuvuus, pito ja aktiviteetit.
Jokainen kysymys arvioidaan asteikolla 0 (ilman vaikeuksia) 3:een (ei osaa tehdä).
|
Perustaso, viikko 52
|
|
Haittavaikutusten (AE) ja vakavien haittavaikutusten (SAE) esiintyvyys ja vakavuus
Aikaikkuna: Tutkimuksen loppuun saakka arvioidaan noin viisi vuotta
|
Haittavaikutusten jakautuminen tapahtuu analysoimalla haittavaikutuksia (AES) ja vakavia haittatapahtumia (SAE) seuraamalla asiaankuuluvia kliinisiä ja laboratorioturvallisuusparametreja.
|
Tutkimuksen loppuun saakka arvioidaan noin viisi vuotta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Tiistai 29. lokakuuta 2024
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Torstai 30. marraskuuta 2028
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Maanantai 30. elokuuta 2032
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Tiistai 22. lokakuuta 2024
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 22. lokakuuta 2024
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Torstai 24. lokakuuta 2024
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Keskiviikko 2. syyskuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 1. syyskuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Lauantai 1. elokuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Sidekudostaudit
- Ihosairaudet
- Iho- ja sidekudostaudit
- Skleroderma, systeeminen
- Skleroderma, diffuusi
- Aminohapot, peptidit ja proteiinit
- Proteiinit
- Vasta -aineet, monoklonaalinen
- Vasta -aineet
- Immunoglobuliinit
- Immunoproteiinit
- Veriproteiinit
- Seerumin globuliinit
- Globuliinit
- Vasta-aineet, monoklonaalinen, hiiren johdettu
- Rituksimabi
Muut tutkimustunnusnumerot
- CYTB323K12201
- 2023 (Yhdysvaltain NIH-apuraha/sopimus: GRAMMY Museum Foundation)
- 2023-510380-34-00 (Muu tunniste: CTIS number)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
JOO
IPD-suunnitelman kuvaus
Novartis on sitoutunut jakamaan pätevien ulkopuolisten tutkijoiden kanssa, käyttämään potilastason tietoja ja tukikelpoisten tutkimusten kliinisiä asiakirjoja.
Nämä pyynnöt tarkastelee ja hyväksyy riippumaton arviointilautakunta tieteellisten ansioiden perusteella.
Kaikki toimitetut tiedot anonymisoidaan tutkimukseen osallistuneiden potilaiden yksityisyyden kunnioittamiseksi sovellettavien lakien ja määräysten mukaisesti.
Tämä tutkimustietojen saatavuus on www.clinicalstudydatarequest.com -sivustolla kuvattujen kriteerien ja prosessin mukaisesti.
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .