Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Fase 2-studie ter evaluatie van Rapcabtagene Autoleucel bij deelnemers met diffuse cutane systemische sclerose

1 september 2026 bijgewerkt door: Novartis Pharmaceuticals

Een fase 2, meerdelige, gerandomiseerde, open-label, beoordelaarsblinde, actief gecontroleerde studie om de werkzaamheid en veiligheid van behandeling met Rapcabtagene Autoleucel versus rituximab te evalueren bij deelnemers met ernstige refractaire diffuse cutane systemische sclerose

Het doel van deze studie is om de werkzaamheid, veiligheid en verdraagbaarheid van rapcabtagene autoleucel (eenmalig toegediend na lymfodepletie) te evalueren bij deelnemers met ernstige refractaire diffuse cutane systemische sclerose in vergelijking met rituximab.

Studie Overzicht

Toestand

Actief, niet wervend

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Dit is een fase 2, meerdelige, driejarige, gerandomiseerde, open-label, beoordelaarsgeblindeerde, multicentrische studie om de werkzaamheid en veiligheid van rapcabtagene autoleucel versus rituximab te evalueren bij deelnemers met ernstige refractaire diffuse cutane systemische sclerose (dcSSc). Deze studie bestaat uit twee cohorten:

  • Een Lead-in Cohort dat deelnemers inschrijft voor het ontvangen van rapcabtagene autoleucel.
  • Een gerandomiseerd cohort dat deelnemers inschrijft voor het ontvangen van rapcabtagene autoleucel of rituximab.

Na het einde van de studie zullen deelnemers die een infusie met rapcabtagene autoleucel hebben gekregen een lange termijn follow-up (LTFU)-periode ingaan die tot 15 jaar na de infusie met rapcabtagene autoleucel kan duren. Deze LTFU zal in een apart onderzoeksprotocol worden beschreven.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

96

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Argentinië
      • CABA, Argentinië, C1181ACH
        • Novartis Investigative Site
    • Córdoba Province
      • Córdoba, Córdoba Province, Argentinië, X5016KEH
        • Novartis Investigative Site
  • Australië
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, Australië, 2050
        • Novartis Investigative Site
      • Darlinghurst, New South Wales, Australië, 2010
        • Novartis Investigative Site
  • België
      • Ghent, België, 9000
        • Novartis Investigative Site
  • Brazilië
    • Estado de Bahia
      • Salvador, Estado de Bahia, Brazilië, 41253-190
        • Novartis Investigative Site
    • Paraná
      • Curitiba, Paraná, Brazilië, 80030-110
        • Novartis Investigative Site
    • São Paulo
      • Barretos, São Paulo, Brazilië, 14784-400
        • Novartis Investigative Site
      • São Paulo, São Paulo, Brazilië, 01232-010
        • Novartis Investigative Site
      • São Paulo, São Paulo, Brazilië, 01308-050
        • Novartis Investigative Site
  • Denemarken
      • Aarhus N, Denemarken, 8200
        • Novartis Investigative Site
  • Duitsland
      • Berlin, Duitsland, 13353
        • Novartis Investigative Site
      • Lübeck, Duitsland, 23538
        • Novartis Investigative Site
      • Mainz, Duitsland, 55131
        • Novartis Investigative Site
      • Nuremberg, Duitsland, 90419
        • Novartis Investigative Site
      • Ulm, Duitsland, 89081
        • Novartis Investigative Site
    • Baden-Wurttemberg
      • Freiburg im Breisgau, Baden-Wurttemberg, Duitsland, 79106
        • Novartis Investigative Site
    • Lower Saxony
      • Göttingen, Lower Saxony, Duitsland, 37075
        • Novartis Investigative Site
    • Saxony
      • Leipzig, Saxony, Duitsland, 04103
        • Novartis Investigative Site
    • Saxony-Anhalt
      • Halle, Saxony-Anhalt, Duitsland, 06120
        • Novartis Investigative Site
    • Thuringia
      • Jena, Thuringia, Duitsland, 07740
        • Novartis Investigative Site
  • Frankrijk
      • Bordeaux, Frankrijk, 33076
        • Novartis Investigative Site
      • Dijon, Frankrijk, 21000
        • Novartis Investigative Site
      • Lille, Frankrijk, 59037
        • Novartis Investigative Site
      • Lyon, Frankrijk, 69003
        • Novartis Investigative Site
      • Montpellier, Frankrijk, 34295
        • Novartis Investigative Site
      • Paris, Frankrijk, 75014
        • Novartis Investigative Site
      • Rennes, Frankrijk, 35033
        • Novartis Investigative Site
      • Strasbourg, Frankrijk, 67091
        • Novartis Investigative Site
  • Hongarije
      • Budapest, Hongarije, 1083
        • Novartis Investigative Site
    • Hajdu Bihar Megye
      • Debrecen, Hajdu Bihar Megye, Hongarije, 4032
        • Novartis Investigative Site
  • Israël
      • Haifa, Israël, 3109601
        • Novartis Investigative Site
      • Ramat Gan, Israël, 5265601
        • Novartis Investigative Site
      • Tel Aviv, Israël, 6423906
        • Novartis Investigative Site
  • Italië
    • AN
      • Ancona, AN, Italië, 60020
        • Novartis Investigative Site
    • BG
      • Bergamo, BG, Italië, 24127
        • Novartis Investigative Site
    • BS
      • Brescia, BS, Italië, 25123
        • Novartis Investigative Site
    • GE
      • Genova, GE, Italië, 16132
        • Novartis Investigative Site
    • MI
      • Milan, MI, Italië, 20132
        • Novartis Investigative Site
      • Milan, MI, Italië, 20122
        • Novartis Investigative Site
    • PE
      • Pescara, PE, Italië, 65124
        • Novartis Investigative Site
    • PG
      • Perugia, PG, Italië, 06129
        • Novartis Investigative Site
    • PI
      • Pisa, PI, Italië, 56126
        • Novartis Investigative Site
    • PV
      • Pavia, PV, Italië, 27100
        • Novartis Investigative Site
    • RM
      • Roma, RM, Italië, 00168
        • Novartis Investigative Site
    • UD
      • Udine, UD, Italië, 33100
        • Novartis Investigative Site
  • Japan
      • Fukuoka, Japan, 8128582
        • Novartis Investigative Site
      • Ishikawa, Japan, 9208641
        • Novartis Investigative Site
      • Kyoto, Japan, 6068507
        • Novartis Investigative Site
    • Hokkaido
      • Sapporo, Hokkaido, Japan, 0608648
        • Novartis Investigative Site
    • Miyagi
      • Sendai, Miyagi, Japan, 9808574
        • Novartis Investigative Site
    • Osaka
      • Suita, Osaka, Japan, 5650871
        • Novartis Investigative Site
    • Tokyo
      • Bunkyo-ku, Tokyo, Japan, 1138603
        • Novartis Investigative Site
  • Mexico
    • Nuevo León
      • Monterrey, Nuevo León, Mexico, 64460
        • Novartis Investigative Site
  • Nederland
      • Utrecht, Nederland, 3584 CX
        • Novartis Investigative Site
  • Oostenrijk
      • Graz, Oostenrijk, 8036
        • Novartis Investigative Site
      • Vienna, Oostenrijk, 1090
        • Novartis Investigative Site
      • Vienna, Oostenrijk, 1140
        • Novartis Investigative Site
  • Singapore
      • Singapore, Singapore, 169608
        • Novartis Investigative Site
  • Spanje
      • Barcelona, Spanje, 08035
        • Novartis Investigative Site
      • Barcelona, Spanje, 08041
        • Novartis Investigative Site
      • Córdoba, Spanje, 14004
        • Novartis Investigative Site
      • Madrid, Spanje, 28041
        • Novartis Investigative Site
      • Madrid, Spanje, 28009
        • Novartis Investigative Site
      • Málaga, Spanje, 29010
        • Novartis Investigative Site
      • Salamanca, Spanje, 37007
        • Novartis Investigative Site
      • Valencia, Spanje, 46026
        • Novartis Investigative Site
    • A Coruna
      • Santiago Compostela, A Coruna, Spanje, 15706
        • Novartis Investigative Site
    • Cantabria
      • Santander, Cantabria, Spanje, 39008
        • Novartis Investigative Site
    • Navarre
      • Pamplona, Navarre, Spanje, 31008
        • Novartis Investigative Site
  • Taiwan
      • Taichung, Taiwan, 407219
        • Novartis Investigative Site
  • Tsjechië
      • Olomouc, Tsjechië, 779 00
        • Novartis Investigative Site
      • Prague, Tsjechië, 128 00
        • Novartis Investigative Site
  • Verenigd Koninkrijk
    • South Yorkshire
      • Sheffield, South Yorkshire, Verenigd Koninkrijk, S10 2JF
        • Novartis Investigative Site
  • Verenigde Staten
    • California
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90095
        • UCLA
      • San Francisco, California, Verenigde Staten, 94115
        • UCSF
      • San Pablo, California, Verenigde Staten, 94806
        • Sutter Health Network
    • Florida
      • Zephyrhills, Florida, Verenigde Staten, 33542
        • FL Medical Clinic Orlando Health
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60611
        • Northwestern University
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Verenigde Staten, 52242
        • University of Iowa
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02118
        • Boston Medical Center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Verenigde Staten, 48109-5271
        • Michigan Med University of Michigan
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Verenigde Staten, 55455
        • University of Minnesota
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Verenigde Staten, 43210
        • James Cancer Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Verenigde Staten, 97239
        • Oregon Health Sciences University
    • South Dakota
      • Sioux Falls, South Dakota, Verenigde Staten, 57105
        • Avera Cancer
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Verenigde Staten, 84143
        • LDS Hospital
  • Zuid -Korea
      • Seoul, Zuid -Korea, 04763
        • Novartis Investigative Site
      • Seoul, Zuid -Korea, 06591
        • Novartis Investigative Site
    • Seoul
      • Seoul, Seoul, Zuid -Korea, 06351
        • Novartis Investigative Site
  • Zwitserland
      • Geneva, Zwitserland, 1211
        • Novartis Investigative Site
      • Lausanne, Zwitserland, 1011
        • Novartis Investigative Site
      • Zurich, Zwitserland, 8091
        • Novartis Investigative Site

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Deelnemer moet voldoen aan de 2013 American College of Rheumatology/European League Against Rheumatism classificatiecriteria voor systemische sclerose en voldoen aan de diffuse cutane SSc (dcSSc) subset-classificatie volgens LeRoy.
  2. De ziekte begint vanaf de eerste niet-Raynaud-symptomen die kunnen worden toegeschreven aan SSc (bijv. gezwollen handen, sclerodermie, digitale zweren, artralgie, kortademigheid) binnen 7 jaar voorafgaand aan het screeningsbezoek.

  3. Ernstige, progressieve systemische scleroseziekte gedefinieerd door ten minste een van de volgende:

    • Progressieve systemische sclerose-geassocieerde interstitiële longziekte
    • Ernstige, progressieve systemische sclerose-huidziekte
    • Klinisch significante systemische sclerose-geassocieerde cardiale betrokkenheid bij screening

Uitsluitingscriteria:

  1. Elke aandoening tijdens de screening die het volledig wegspoelen van medicijnen zoals vereist volgens het protocol zou kunnen voorkomen of die de deelnemer anderszins niet in aanmerking zou kunnen laten komen voor anti-CD19 CAR-T-therapie en verdere deelname aan het onderzoek, zoals beoordeeld door de onderzoeker.
  2. Deelnemers met een voorgeschiedenis van overgevoeligheid voor hulpstoffen in rapcabtagene autoleucel of voor rituximab.
  3. Elke deelnemer voor wie behandeling met rituximab naar de mening van de onderzoeker klinisch ongepast is.
  4. Elke medische aandoening die geen verband houdt met SSc en die, naar de mening van de onderzoeker, het vermogen van de deelnemer om lymfodepletie en anti-CD19 CAR-T-celtherapie te tolereren in gevaar zou brengen.
  5. Reumatische aandoeningen anders dan dcSSc (behalve secundair syndroom van Sjögren of scleroderma-myopathie), beperkte cutane systemische sclerose (lcSSc) of sinus-sclerodermie bij screening.
  6. Deelnemers met reeds bestaande pulmonale hypertensie.

  7. Significante nierpathologie bij screening, waaronder:

    • Actieve SSc-niercrisis
    • Bevestigde diagnose van glomerulonefritis
  8. Deelnemers met ongecontroleerde stadium II-hypertensie bij screening.
  9. Vaccinatie met levende verzwakte vaccins binnen 6 weken voorafgaand aan randomisatie.

Er kunnen andere in het protocol gedefinieerde opname-/uitsluitingscriteria van toepassing zijn.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Enkel

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: rapcabtagene autoleucel arm
rapcabtagene autoleucel
Biologisch: rapcabtagene autoleucel
eenmalige infusie van rapcabtagene autoleucel na lymfodepletietherapie met fludarabine (aangepast op basis van nierfunctiestoornis) en cyclophosphamide dagelijks gedurende 3 dagen.
Actieve vergelijker: rituximab-arm
rituximab
Biologisch: rituximab
rituximab intraveneuze infusie (i.v.) volgens protocol

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Het bereiken van een behandelingsrespons volgens de Revised Composite Response Index in Systemic Sclerosis 50 (rCRISS50)-definitie in week 52.
Tijdsspanne: Week 52

Om de superioriteit van rapcabtagene autoleucel als enkelvoudige infusie aan te tonen in vergelijking met rituximab, met betrekking tot het aantal deelnemers dat in week 52 een Revised Composite Response Index in Systemic Sclerosis 50 (rCRISS50)-respons bereikt.

Deze respons wordt beoordeeld op basis van 5 beoordelingsdomeinen: (1) aangepaste Rodnan Skin Score (mRSS), (2) Health Assessment Questionnaire Disability Index (HAQ-DI), (3) globale patiëntbeoordeling (PGA), (4) globale beoordeling door arts (PhGA) en (5) procent voorspelde geforceerde vitale capaciteit (FVC%).
Week 52

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in het percentage geforceerde vitale capaciteit (FVC), voorspeld in week 52
Tijdsspanne: Basislijn, week 52
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in voorspeld FVC-percentage
Basislijn, week 52
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de gemodificeerde Rodnan Skin Score (mRSS) in week 52.
Tijdsspanne: Basislijn, week 52
De gemodificeerde Rodnan Skin Score (mRSS) is een klinisch hulpmiddel dat wordt gebruikt om de huiddikte te beoordelen bij patiënten met systemische sclerose (sclerodermie). Het omvat het palperen van de huid en het beoordelen van de dikte ervan op een schaal van 0 tot 3 op 17 verschillende lichaamslocaties. De totaalscore is de som van de individuele scores van alle 17 locaties, variërend van 0 (normaal) tot 51 (ernstig).
Basislijn, week 52
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de Health Assessment Questionnaire Disability Index (HAQ-DI) in week 52.
Tijdsspanne: Basislijn, week 52
De Health Assessment Questionnaire Disability Index (HAQ-DI) is een veelgebruikt instrument om het niveau van functionele vaardigheden en beperkingen van een patiënt te meten. Het bestaat uit twintig vragen die acht domeinen van dagelijkse levensactiviteiten bestrijken: aankleden/verzorgen, opstaan, eten, lopen, hygiëne, reikwijdte, grip en activiteiten. Elke vraag wordt beoordeeld op een schaal van 0 (zonder problemen) tot 3 (niet in staat om te doen).
Basislijn, week 52
Incidentie en ernst van bijwerkingen (AES) en ernstige bijwerkingen (SAES)
Tijdsspanne: Tot het einde van de studie, beoordeeld tot ongeveer 5 jaar
De verdeling van bijwerkingen zal worden gedaan via de analyse van frequenties voor bijwerkingen (AES) en Serious Novelle Event (SAE's) door de monitoring van relevante klinische en laboratoriumveiligheidsparameters.
Tot het einde van de studie, beoordeeld tot ongeveer 5 jaar

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Onderzoekers

  • Studie directeur: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

29 oktober 2024

Primaire voltooiing (Geschat)

30 november 2028

Studie voltooiing (Geschat)

30 augustus 2032

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

22 oktober 2024

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

22 oktober 2024

Eerst geplaatst (Werkelijk)

24 oktober 2024

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

2 september 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

1 september 2026

Laatst geverifieerd

1 augustus 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • CYTB323K12201
  • 2023 (Subsidie/contract van de Amerikaanse NIH: GRAMMY Museum Foundation)
  • 2023-510380-34-00 (Andere identificatie: CTIS number)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

JA

Beschrijving IPD-plan

Novartis streeft ernaar om toegang tot gegevens op patiëntniveau en ondersteunende klinische documenten uit in aanmerking komende onderzoeken te delen met gekwalificeerde externe onderzoekers. Deze verzoeken worden beoordeeld en goedgekeurd door een onafhankelijk beoordelingspanel op basis van wetenschappelijke verdiensten. Alle verstrekte gegevens worden geanonimiseerd om de privacy van patiënten die aan het onderzoek hebben deelgenomen te respecteren, in overeenstemming met de toepasselijke wet- en regelgeving. De beschikbaarheid van onderzoeksgegevens is in overeenstemming met de criteria en het proces beschreven op www.clinicalstudydatarequest.com.

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren