Badanie fazy 2 oceniające autoleucel rapkabtagenu u uczestników z rozsianym skórnym twardziną układową
1 września 2026 zaktualizowane przez: Novartis Pharmaceuticals
Faza 2, wieloczęściowe, randomizowane, otwarte badanie, zaślepione przez oceniającego, kontrolowane substancją czynną, mające na celu ocenę skuteczności i bezpieczeństwa leczenia autoleucelem rapcabtagene w porównaniu z leczeniem rytuksymabem u uczestników z ciężką oporną na leczenie rozsianą stwardnieniem układowym skóry
Celem tego badania jest ocena skuteczności, bezpieczeństwa i tolerancji autoleucelu rapkabtagenu (podawanego jednorazowo po limfodeplecji) u uczestników z ciężką oporną na leczenie rozsianą twardziną układową skóry w porównaniu z rytuksymabem.
Przegląd badań
Status
Aktywny, nie rekrutujący
Warunki
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Jest to wieloośrodkowe, wieloczęściowe, trzyletnie, randomizowane badanie II fazy, otwarte, zaślepione przez osobę oceniającą, wieloośrodkowe, mające na celu ocenę skuteczności i bezpieczeństwa autoleucelu rapkabtagenu w porównaniu z rytuksymabem u uczestników z ciężką oporną na leczenie rozlaną skórną stwardnieniem układowym (dcSSc). Badanie obejmuje dwie kohorty:
- Kohorta wiodąca rejestrująca uczestników w celu otrzymania autoleucelu rapcabtagenu.
- Randomizowana kohorta rekrutująca uczestników do otrzymywania autoleucelu rapkabtagenu lub rytuksymabu.
Po zakończeniu badania uczestnicy, którzy otrzymali wlew autoleucelu rapkabtagenu, zostaną poddani długoterminowej obserwacji (LTFU) trwającej do 15 lat po wlewie autoleucelu rapkabtagenu. Ten LTFU zostanie opisany w odrębnym protokole badania.
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Szacowany)
96
Faza
- Faza 2
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
-
CABA, Argentyna, C1181ACH
- Novartis Investigative Site
-
-
Córdoba Province
-
Córdoba, Córdoba Province, Argentyna, X5016KEH
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
New South Wales
-
Camperdown, New South Wales, Australia, 2050
- Novartis Investigative Site
-
Darlinghurst, New South Wales, Australia, 2010
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Graz, Austria, 8036
- Novartis Investigative Site
-
Vienna, Austria, 1090
- Novartis Investigative Site
-
Vienna, Austria, 1140
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Ghent, Belgia, 9000
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
Estado de Bahia
-
Salvador, Estado de Bahia, Brazylia, 41253-190
- Novartis Investigative Site
-
-
Paraná
-
Curitiba, Paraná, Brazylia, 80030-110
- Novartis Investigative Site
-
-
São Paulo
-
Barretos, São Paulo, Brazylia, 14784-400
- Novartis Investigative Site
-
São Paulo, São Paulo, Brazylia, 01232-010
- Novartis Investigative Site
-
São Paulo, São Paulo, Brazylia, 01308-050
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Olomouc, Czechy, 779 00
- Novartis Investigative Site
-
Prague, Czechy, 128 00
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Aarhus N, Dania, 8200
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Bordeaux, Francja, 33076
- Novartis Investigative Site
-
Dijon, Francja, 21000
- Novartis Investigative Site
-
Lille, Francja, 59037
- Novartis Investigative Site
-
Lyon, Francja, 69003
- Novartis Investigative Site
-
Montpellier, Francja, 34295
- Novartis Investigative Site
-
Paris, Francja, 75014
- Novartis Investigative Site
-
Rennes, Francja, 35033
- Novartis Investigative Site
-
Strasbourg, Francja, 67091
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Barcelona, Hiszpania, 08035
- Novartis Investigative Site
-
Barcelona, Hiszpania, 08041
- Novartis Investigative Site
-
Córdoba, Hiszpania, 14004
- Novartis Investigative Site
-
Madrid, Hiszpania, 28041
- Novartis Investigative Site
-
Madrid, Hiszpania, 28009
- Novartis Investigative Site
-
Málaga, Hiszpania, 29010
- Novartis Investigative Site
-
Salamanca, Hiszpania, 37007
- Novartis Investigative Site
-
Valencia, Hiszpania, 46026
- Novartis Investigative Site
-
-
A Coruna
-
Santiago Compostela, A Coruna, Hiszpania, 15706
- Novartis Investigative Site
-
-
Cantabria
-
Santander, Cantabria, Hiszpania, 39008
- Novartis Investigative Site
-
-
Navarre
-
Pamplona, Navarre, Hiszpania, 31008
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Utrecht, Holandia, 3584 CX
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Haifa, Izrael, 3109601
- Novartis Investigative Site
-
Ramat Gan, Izrael, 5265601
- Novartis Investigative Site
-
Tel Aviv, Izrael, 6423906
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Fukuoka, Japonia, 8128582
- Novartis Investigative Site
-
Ishikawa, Japonia, 9208641
- Novartis Investigative Site
-
Kyoto, Japonia, 6068507
- Novartis Investigative Site
-
-
Hokkaido
-
Sapporo, Hokkaido, Japonia, 0608648
- Novartis Investigative Site
-
-
Miyagi
-
Sendai, Miyagi, Japonia, 9808574
- Novartis Investigative Site
-
-
Osaka
-
Suita, Osaka, Japonia, 5650871
- Novartis Investigative Site
-
-
Tokyo
-
Bunkyo-ku, Tokyo, Japonia, 1138603
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Seoul, Korea Południowa, 04763
- Novartis Investigative Site
-
Seoul, Korea Południowa, 06591
- Novartis Investigative Site
-
-
Seoul
-
Seoul, Seoul, Korea Południowa, 06351
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
Nuevo León
-
Monterrey, Nuevo León, Meksyk, 64460
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Berlin, Niemcy, 13353
- Novartis Investigative Site
-
Lübeck, Niemcy, 23538
- Novartis Investigative Site
-
Mainz, Niemcy, 55131
- Novartis Investigative Site
-
Nuremberg, Niemcy, 90419
- Novartis Investigative Site
-
Ulm, Niemcy, 89081
- Novartis Investigative Site
-
-
Baden-Wurttemberg
-
Freiburg im Breisgau, Baden-Wurttemberg, Niemcy, 79106
- Novartis Investigative Site
-
-
Lower Saxony
-
Göttingen, Lower Saxony, Niemcy, 37075
- Novartis Investigative Site
-
-
Saxony
-
Leipzig, Saxony, Niemcy, 04103
- Novartis Investigative Site
-
-
Saxony-Anhalt
-
Halle, Saxony-Anhalt, Niemcy, 06120
- Novartis Investigative Site
-
-
Thuringia
-
Jena, Thuringia, Niemcy, 07740
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Singapore, Singapur, 169608
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
California
-
Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90095
- UCLA
-
San Francisco, California, Stany Zjednoczone, 94115
- UCSF
-
San Pablo, California, Stany Zjednoczone, 94806
- Sutter Health Network
-
-
Florida
-
Zephyrhills, Florida, Stany Zjednoczone, 33542
- FL Medical Clinic Orlando Health
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
- Northwestern University
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Stany Zjednoczone, 52242
- University of Iowa
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02118
- Boston Medical Center
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Stany Zjednoczone, 48109-5271
- Michigan Med University of Michigan
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55455
- University of Minnesota
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43210
- James Cancer Hospital
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97239
- Oregon Health Sciences University
-
-
South Dakota
-
Sioux Falls, South Dakota, Stany Zjednoczone, 57105
- Avera Cancer
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84143
- LDS Hospital
-
-
-
-
-
Geneva, Szwajcaria, 1211
- Novartis Investigative Site
-
Lausanne, Szwajcaria, 1011
- Novartis Investigative Site
-
Zurich, Szwajcaria, 8091
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Taichung, Tajwan, 407219
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Budapest, Węgry, 1083
- Novartis Investigative Site
-
-
Hajdu Bihar Megye
-
Debrecen, Hajdu Bihar Megye, Węgry, 4032
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
AN
-
Ancona, AN, Włochy, 60020
- Novartis Investigative Site
-
-
BG
-
Bergamo, BG, Włochy, 24127
- Novartis Investigative Site
-
-
BS
-
Brescia, BS, Włochy, 25123
- Novartis Investigative Site
-
-
GE
-
Genova, GE, Włochy, 16132
- Novartis Investigative Site
-
-
MI
-
Milan, MI, Włochy, 20132
- Novartis Investigative Site
-
Milan, MI, Włochy, 20122
- Novartis Investigative Site
-
-
PE
-
Pescara, PE, Włochy, 65124
- Novartis Investigative Site
-
-
PG
-
Perugia, PG, Włochy, 06129
- Novartis Investigative Site
-
-
PI
-
Pisa, PI, Włochy, 56126
- Novartis Investigative Site
-
-
PV
-
Pavia, PV, Włochy, 27100
- Novartis Investigative Site
-
-
RM
-
Roma, RM, Włochy, 00168
- Novartis Investigative Site
-
-
UD
-
Udine, UD, Włochy, 33100
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
South Yorkshire
-
Sheffield, South Yorkshire, Zjednoczone Królestwo, S10 2JF
- Novartis Investigative Site
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
- Dorosły
- Starszy dorosły
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kryteria włączenia:
- Uczestnik musi spełniać kryteria klasyfikacji twardziny układowej American College of Rheumatology/European League Against Rheumatism z 2013 r. oraz spełniać kryteria klasyfikacji podzbioru rozsianych skórnych SSc (dcSSc) według LeRoya.
- Początek choroby od pierwszych objawów innych niż Raynaud, które można przypisać SSc (np. obrzęk dłoni, twardzina skóry, owrzodzenia palców, bóle stawów, duszność) w ciągu 7 lat przed wizytą przesiewową.
Ciężka, postępująca choroba twardziny układowej definiowana przez co najmniej jeden z poniższych:
- Postępująca śródmiąższowa choroba płuc związana z twardziną układową
- Ciężka, postępująca choroba skóry związana z twardziną układową
- Klinicznie istotne zajęcie serca związane z twardziną układową w badaniu przesiewowym
Kryteria wykluczenia:
- Jakikolwiek stan występujący podczas badania przesiewowego, który może uniemożliwić całkowite wypłukanie leków zgodnie z wymogami protokołu lub w inny sposób może sprawić, że uczestnik nie będzie kwalifikował się do terapii anty-CD19 CAR-T i dalszego udziału w badaniu, zgodnie z oceną Badacza.
- Uczestnicy z nadwrażliwością w wywiadzie na substancje pomocnicze autoleucelu rapkabtagenu lub na rytuksymab.
- Każdy uczestnik, dla którego leczenie rytuksymabem jest klinicznie nieodpowiednie w opinii badacza.
- Wszelkie schorzenia niezwiązane z SSc, które w opinii Badacza mogłyby zagrozić zdolności uczestnika do tolerowania limfodeplecji i terapii komórkami CAR-T anty-CD19.
- Choroba reumatyczna inna niż dcSSc (z wyjątkiem wtórnego zespołu Sjogrena lub miopatii twardzinowej), ograniczona skórna twardzina układowa (lcSSc) lub twardzina sinusoidalna w badaniu przesiewowym.
- Uczestnicy z istniejącym wcześniej nadciśnieniem płucnym.
Znacząca patologia nerek podczas badania przesiewowego, w tym:
- Aktywny kryzys nerkowy SSc
- Potwierdzona diagnoza kłębuszkowego zapalenia nerek
- Uczestnicy z niekontrolowanym nadciśnieniem tętniczym w stopniu II podczas badania przesiewowego.
- Szczepienie żywymi atenuowanymi szczepionkami w ciągu 6 tygodni przed randomizacją.
Mogą mieć zastosowanie inne kryteria włączenia/wyłączenia określone w protokole.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Pojedynczy
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: ramię autoleucelowe rapcabtagenu
autoleucel rapkabtagenu
|
pojedyncza infuzja rapcabtagene autoleucel po terapii limfodeplecyjnej fludarabiną (dostosowaną na podstawie upośledzenia czynności nerek) i cyklofosfamidem podawanym codziennie przez 3 dni.
|
|
Aktywny komparator: ramię rytuksymabu
rytuksymab
|
wlew dożylny rytuksymabu (i.v.) zgodnie z protokołem
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Osiągnięcie odpowiedzi na leczenie zgodnie ze zmienioną definicją złożonego wskaźnika odpowiedzi w twardzicy układowej 50 (rCRISS50) w 52. tygodniu.
Ramy czasowe: Tydzień 52
|
Wykazanie wyższości autoleucelu rapkabtagenu w pojedynczej infuzji w porównaniu z rytuksymabem, w odniesieniu do odsetka uczestników, którzy osiągnęli poprawiony wskaźnik odpowiedzi złożonej w leczeniu twardziny układowej 50 (rCRISS50) w 52. tygodniu. Odpowiedź tę ocenia się w 5 domenach oceny: (1) zmodyfikowana skala Rodnan Skin Score (mRSS), (2) wskaźnik niepełnosprawności kwestionariusza oceny stanu zdrowia (HAQ-DI), (3) globalna ocena pacjenta (PGA), (4) ogólna ocena lekarza (PhGA) i (5) przewidywana procentowo wymuszona pojemność życiowa (FVC%). |
Tydzień 52
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w % wymuszonej pojemności życiowej (FVC) przewidywana w 52. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 52
|
Zmiana przewidywanej wartości FVC% w porównaniu z wartością wyjściową
|
Wartość wyjściowa, tydzień 52
|
|
Zmiana w stosunku do wartości początkowej zmodyfikowanej skali Rodnan Skin Score (mRSS) w 52. tygodniu.
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 52
|
Zmodyfikowana skala Rodnan Skin Score (mRSS) jest narzędziem klinicznym stosowanym do oceny grubości skóry u pacjentów z twardziną układową (twardziną układową).
Polega na palpacji skóry i ocenie jej grubości w skali od 0 do 3 w 17 różnych miejscach ciała.
Całkowity wynik jest sumą indywidualnych wyników ze wszystkich 17 ośrodków i mieści się w zakresie od 0 (normalny) do 51 (ciężki).
|
Wartość wyjściowa, tydzień 52
|
|
Zmiana w stosunku do wartości początkowej wskaźnika niepełnosprawności zawartego w kwestionariuszu oceny stanu zdrowia (HAQ-DI) w 52. tygodniu.
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 52
|
Kwestionariusz oceny stanu zdrowia Wskaźnik niepełnosprawności (HAQ-DI) jest szeroko stosowanym narzędziem do pomiaru poziomu zdolności funkcjonalnych i niepełnosprawności pacjenta.
Składa się z 20 pytań obejmujących osiem dziedzin codziennych czynności: ubieranie się/pielęgnacja, wstawanie, jedzenie, chodzenie, higiena, zasięg, chwyt i czynności.
Każde pytanie jest oceniane w skali od 0 (bez trudności) do 3 (nie da się zrobić).
|
Wartość wyjściowa, tydzień 52
|
|
Występowanie i ciężkość zdarzeń niepożądanych (AES) i poważne zdarzenia niepożądane (SAE)
Ramy czasowe: Do końca badania, oceniany do około 5 lat
|
Rozkład zdarzeń niepożądanych zostanie przeprowadzony poprzez analizę częstotliwości dla zdarzeń niepożądanych (AES) i poważnych zdarzeń niepożądanych (SAE) poprzez monitorowanie odpowiednich parametrów bezpieczeństwa klinicznego i laboratoryjnego.
|
Do końca badania, oceniany do około 5 lat
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Śledczy
- Dyrektor Studium: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
29 października 2024
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
30 listopada 2028
Ukończenie studiów (Szacowany)
30 sierpnia 2032
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
22 października 2024
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
22 października 2024
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
24 października 2024
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
2 września 2026
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
1 września 2026
Ostatnia weryfikacja
1 sierpnia 2026
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Choroby tkanki łącznej
- Choroby skórne
- Choroby skóry i tkanki łącznej
- Twardzina układowa
- Twardzina rozlana
- Aminokwasy, peptydy i białka
- Białka
- Przeciwciała, monoklonalne
- Przeciwciała
- Immunoglobuliny
- Immunoproteiny
- Białka krwi
- Globuliny w surowicy
- Globuliny
- Przeciwciała, monoklonalne, mysie
- Rytuksymab
Inne numery identyfikacyjne badania
- CYTB323K12201
- 2023 (Grant/umowa NIH USA: GRAMMY Museum Foundation)
- 2023-510380-34-00 (Inny identyfikator: CTIS number)
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
TAK
Opis planu IPD
Firma Novartis zobowiązuje się do udostępniania wykwalifikowanym badaczom zewnętrznym danych na poziomie pacjenta i uzupełniających dokumentów klinicznych z kwalifikujących się badań.
Wnioski te są sprawdzane i zatwierdzane przez niezależny panel oceniający na podstawie wartości naukowej.
Wszystkie przekazane dane są anonimizowane w celu poszanowania prywatności pacjentów, którzy wzięli udział w badaniu, zgodnie z obowiązującymi przepisami prawa i regulacjami.
Dostępność danych z badania jest zgodna z kryteriami i procesem opisanym na stronie www.clinicalstudydatarequest.com.
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .