미만성 피부 전신 경화증 환자의 Rapcabtagene Autoleucel을 평가하는 2상 연구
2026년 9월 1일 업데이트: Novartis Pharmaceuticals
중증 난치성 미만성 피부 전신 경화증 환자를 대상으로 Rituximab 치료와 비교하여 Rapcabtagene Autoleucel의 효능 및 안전성을 평가하기 위한 제2상 다부분, 무작위 배정, 공개 라벨, 평가자 눈가림, 활성 대조 연구
이 연구의 목적은 중증 난치성 미만성 피부 전신 경화증 환자에서 라프캡타진 오토류셀(림프고갈 후 1회 투여)의 효능, 안전성 및 내약성을 리툭시맙과 비교하여 평가하는 것입니다.
연구 개요
상세 설명
이는 중증 난치성 미만성 피부 전신 경화증(dcSSc)이 있는 참가자를 대상으로 라프캡타진 오토류셀 대 리툭시맙의 효능 및 안전성을 평가하기 위한 2상, 다부분, 3년, 무작위, 공개 라벨, 평가자 맹검, 다기관 연구입니다. 본 연구는 두 가지 집단으로 구성됩니다:
- 랩캡타진 오토류셀을 받기 위해 참가자를 등록하는 리드인 코호트.
- rapcabtagene autoleucel 또는 rituximab을 받기 위해 참가자를 등록하는 무작위 코호트.
연구 종료 후, 라프캡타진 오토류셀 주입을 받은 참가자는 라프캡타진 오토류셀 주입 후 최대 15년까지 지속되는 장기 추적 조사(LTFU) 기간에 진입하게 됩니다. 이 LTFU는 별도의 연구 프로토콜에서 설명됩니다.
연구 유형
중재적
등록 (추정된)
96
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Utrecht, 네덜란드, 3584 CX
- Novartis Investigative Site
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Taichung, 대만, 407219
- Novartis Investigative Site
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Seoul, 대한민국, 04763
- Novartis Investigative Site
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Seoul, 대한민국, 06591
- Novartis Investigative Site
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Seoul
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Seoul, Seoul, 대한민국, 06351
- Novartis Investigative Site
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Aarhus N, 덴마크, 8200
- Novartis Investigative Site
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Berlin, 독일, 13353
- Novartis Investigative Site
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Lübeck, 독일, 23538
- Novartis Investigative Site
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Mainz, 독일, 55131
- Novartis Investigative Site
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Nuremberg, 독일, 90419
- Novartis Investigative Site
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Ulm, 독일, 89081
- Novartis Investigative Site
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Baden-Wurttemberg
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Freiburg im Breisgau, Baden-Wurttemberg, 독일, 79106
- Novartis Investigative Site
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Lower Saxony
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Göttingen, Lower Saxony, 독일, 37075
- Novartis Investigative Site
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Saxony
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Leipzig, Saxony, 독일, 04103
- Novartis Investigative Site
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Saxony-Anhalt
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Halle, Saxony-Anhalt, 독일, 06120
- Novartis Investigative Site
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Thuringia
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Jena, Thuringia, 독일, 07740
- Novartis Investigative Site
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Nuevo León
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Monterrey, Nuevo León, 멕시코, 64460
- Novartis Investigative Site
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California
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Los Angeles, California, 미국, 90095
- UCLA
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San Francisco, California, 미국, 94115
- UCSF
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San Pablo, California, 미국, 94806
- Sutter Health Network
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Florida
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Zephyrhills, Florida, 미국, 33542
- FL Medical Clinic Orlando Health
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Illinois
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Chicago, Illinois, 미국, 60611
- Northwestern University
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Iowa
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Iowa City, Iowa, 미국, 52242
- University of Iowa
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, 미국, 02118
- Boston Medical Center
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, 미국, 48109-5271
- Michigan Med University of Michigan
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, 미국, 55455
- University of Minnesota
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Ohio
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Columbus, Ohio, 미국, 43210
- James Cancer Hospital
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Oregon
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Portland, Oregon, 미국, 97239
- Oregon Health Sciences University
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South Dakota
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Sioux Falls, South Dakota, 미국, 57105
- Avera Cancer
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Utah
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Salt Lake City, Utah, 미국, 84143
- LDS Hospital
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Ghent, 벨기에, 9000
- Novartis Investigative Site
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Estado de Bahia
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Salvador, Estado de Bahia, 브라질, 41253-190
- Novartis Investigative Site
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Paraná
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Curitiba, Paraná, 브라질, 80030-110
- Novartis Investigative Site
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São Paulo
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Barretos, São Paulo, 브라질, 14784-400
- Novartis Investigative Site
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São Paulo, São Paulo, 브라질, 01232-010
- Novartis Investigative Site
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São Paulo, São Paulo, 브라질, 01308-050
- Novartis Investigative Site
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Geneva, 스위스, 1211
- Novartis Investigative Site
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Lausanne, 스위스, 1011
- Novartis Investigative Site
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Zurich, 스위스, 8091
- Novartis Investigative Site
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Barcelona, 스페인, 08035
- Novartis Investigative Site
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Barcelona, 스페인, 08041
- Novartis Investigative Site
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Córdoba, 스페인, 14004
- Novartis Investigative Site
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Madrid, 스페인, 28041
- Novartis Investigative Site
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Madrid, 스페인, 28009
- Novartis Investigative Site
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Málaga, 스페인, 29010
- Novartis Investigative Site
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Salamanca, 스페인, 37007
- Novartis Investigative Site
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Valencia, 스페인, 46026
- Novartis Investigative Site
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A Coruna
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Santiago Compostela, A Coruna, 스페인, 15706
- Novartis Investigative Site
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Cantabria
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Santander, Cantabria, 스페인, 39008
- Novartis Investigative Site
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Navarre
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Pamplona, Navarre, 스페인, 31008
- Novartis Investigative Site
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Singapore, 싱가포르, 169608
- Novartis Investigative Site
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CABA, 아르헨티나, C1181ACH
- Novartis Investigative Site
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Córdoba Province
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Córdoba, Córdoba Province, 아르헨티나, X5016KEH
- Novartis Investigative Site
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South Yorkshire
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Sheffield, South Yorkshire, 영국, S10 2JF
- Novartis Investigative Site
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Graz, 오스트리아, 8036
- Novartis Investigative Site
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Vienna, 오스트리아, 1090
- Novartis Investigative Site
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Vienna, 오스트리아, 1140
- Novartis Investigative Site
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Haifa, 이스라엘, 3109601
- Novartis Investigative Site
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Ramat Gan, 이스라엘, 5265601
- Novartis Investigative Site
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Tel Aviv, 이스라엘, 6423906
- Novartis Investigative Site
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AN
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Ancona, AN, 이탈리아, 60020
- Novartis Investigative Site
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BG
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Bergamo, BG, 이탈리아, 24127
- Novartis Investigative Site
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BS
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Brescia, BS, 이탈리아, 25123
- Novartis Investigative Site
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GE
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Genova, GE, 이탈리아, 16132
- Novartis Investigative Site
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MI
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Milan, MI, 이탈리아, 20132
- Novartis Investigative Site
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Milan, MI, 이탈리아, 20122
- Novartis Investigative Site
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PE
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Pescara, PE, 이탈리아, 65124
- Novartis Investigative Site
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PG
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Perugia, PG, 이탈리아, 06129
- Novartis Investigative Site
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PI
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Pisa, PI, 이탈리아, 56126
- Novartis Investigative Site
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PV
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Pavia, PV, 이탈리아, 27100
- Novartis Investigative Site
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RM
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Roma, RM, 이탈리아, 00168
- Novartis Investigative Site
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UD
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Udine, UD, 이탈리아, 33100
- Novartis Investigative Site
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Fukuoka, 일본, 8128582
- Novartis Investigative Site
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Ishikawa, 일본, 9208641
- Novartis Investigative Site
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Kyoto, 일본, 6068507
- Novartis Investigative Site
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Hokkaido
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Sapporo, Hokkaido, 일본, 0608648
- Novartis Investigative Site
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Miyagi
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Sendai, Miyagi, 일본, 9808574
- Novartis Investigative Site
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Osaka
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Suita, Osaka, 일본, 5650871
- Novartis Investigative Site
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Tokyo
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Bunkyo-ku, Tokyo, 일본, 1138603
- Novartis Investigative Site
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Olomouc, 체코, 779 00
- Novartis Investigative Site
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Prague, 체코, 128 00
- Novartis Investigative Site
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Bordeaux, 프랑스, 33076
- Novartis Investigative Site
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Dijon, 프랑스, 21000
- Novartis Investigative Site
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Lille, 프랑스, 59037
- Novartis Investigative Site
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Lyon, 프랑스, 69003
- Novartis Investigative Site
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Montpellier, 프랑스, 34295
- Novartis Investigative Site
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Paris, 프랑스, 75014
- Novartis Investigative Site
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Rennes, 프랑스, 35033
- Novartis Investigative Site
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Strasbourg, 프랑스, 67091
- Novartis Investigative Site
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Budapest, 헝가리, 1083
- Novartis Investigative Site
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Hajdu Bihar Megye
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Debrecen, Hajdu Bihar Megye, 헝가리, 4032
- Novartis Investigative Site
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New South Wales
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Camperdown, New South Wales, 호주, 2050
- Novartis Investigative Site
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Darlinghurst, New South Wales, 호주, 2010
- Novartis Investigative Site
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 참가자는 전신 경화증에 대한 2013 American College of Rheumatology/European League Against Rheumatism 분류 기준을 충족하고 LeRoy에 따른 미만성 피부 SSc(dcSSc) 하위 집합 분류를 충족해야 합니다.
- 스크리닝 방문 전 7년 이내에 SSc에 기인한 최초의 레이노 이외의 증상(예: 손 부종, 경피증, 손가락 궤양, 관절통, 호흡곤란)으로 인한 질병 발병.
다음 중 적어도 하나에 의해 정의되는 중증의 진행성 전신 경화증 질환:
- 진행성 전신 경화증 관련 간질성 폐질환
- 심각하고 진행성인 전신 경화증 피부 질환
- 스크리닝 시 임상적으로 유의미한 전신 경화증 관련 심장 침범
제외 기준:
- 프로토콜에 따라 요구되는 약물의 완전한 세척을 방지할 수 있거나 연구자가 판단한 대로 참가자를 항-CD19 CAR-T 치료 및 연구에 대한 추가 참여에 부적격하게 만들 수 있는 스크리닝 동안의 모든 상태.
- 라프캡타진 오토류셀의 부형제 또는 리툭시맙에 과민증 병력이 있는 참가자.
- 연구자의 의견에 따라 리툭시맙 치료가 임상적으로 부적절하다고 생각되는 모든 참가자.
- 조사자의 의견에 따르면, 림프구 고갈 및 항-CD19 CAR-T 세포 요법을 견딜 수 있는 참가자의 능력을 위태롭게 할 수 있는 SSc와 관련되지 않은 모든 의학적 상태.
- 스크리닝 시 dcSSc 이외의 류마티스 질환(2차 쇼그렌 증후군 또는 경피증 근병증 제외), 제한성 피부 전신 경화증(lcSSc) 또는 사인 경피증.
- 기존 폐고혈압 환자.
스크리닝 시 다음을 포함하는 중요한 신장 병리:
- 활성 SSc 신장 위기
- 사구체신염 진단 확정
- 스크리닝에서 조절되지 않는 2기 고혈압이 있는 참가자.
- 무작위화 전 6주 이내에 약독화 생백신을 접종합니다.
프로토콜에 정의된 다른 포함/제외 기준이 적용될 수 있습니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 하나의
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 라캅타진 오토류셀 팔
라프캡타진 오토류셀
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플루다라빈(신장 장애에 따라 조정됨) 및 사이클로포스파마이드로 3일간 일일 림프제거 요법 후 라프캅타겐 오토류셀의 단일 주입.
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활성 비교기: 리툭시맙군
리툭시맙
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프로토콜에 따라 리툭시맙 정맥 주입(i.v.)
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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52주차에 전신 경화증 50의 개정 복합 반응 지수(rCRISS50) 정의에 따른 치료 반응 달성.
기간: 52주차
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52주차에 rCRISS50(전신경화증 50 개정 복합 반응 지수) 반응을 달성한 참가자의 비율과 관련하여 리툭시맙에 비해 단일 주입으로서 라프캡타진 오토류셀의 우월성을 입증하기 위함입니다. 이 반응은 5가지 평가 영역에 걸쳐 평가됩니다: (1) 수정된 Rodnan 피부 점수(mRSS), (2) 건강 평가 설문지 장애 지수(HAQ-DI), (3) 환자 종합 평가(PGA), (4) 의사 종합 평가 (PhGA) 및 (5) 백분율 예측 강제 폐활량(FVC%). |
52주차
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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52주차에 예상되는 강제 폐활량(FVC)%의 기준선 대비 변화
기간: 기준선, 52주차
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FVC %의 기준선 대비 변화 예측
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기준선, 52주차
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52주차에 수정된 Rodnan 피부 점수(mRSS)의 기준선 대비 변화.
기간: 기준선, 52주차
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수정된 로드난 피부 점수(mRSS)는 전신 경화증(피부경화증) 환자의 피부 두께를 평가하는 데 사용되는 임상 도구입니다.
피부를 만져보고 신체의 17개 부위에 걸쳐 두께를 0에서 3까지 등급을 매기는 작업이 포함됩니다.
총점은 17개 부위 모두의 개별 점수를 합산한 것으로 0(정상)부터 51(심각)까지의 범위를 갖는다.
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기준선, 52주차
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52주차 건강 평가 설문지 장애 지수(HAQ-DI)의 기준선 대비 변화.
기간: 기준선, 52주차
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HAQ-DI(건강 평가 설문지 장애 지수)는 환자의 기능적 능력과 장애 수준을 측정하는 데 널리 사용되는 도구입니다.
일상 생활 활동의 8개 영역(옷 입기/손질하기, 일어나기, 먹기, 걷기, 위생, 손 뻗기, 잡기, 활동)을 다루는 20개의 질문으로 구성됩니다.
각 질문은 0(어려움 없음)부터 3(할 수 없음)까지의 등급으로 평가됩니다.
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기준선, 52주차
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부작용의 발병 및 심각성 (AES) 및 심각한 부작용 (SAE)
기간: 최대 5 년까지 평가 된 연구 끝까지
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이상 반응의 분포는 관련 임상 및 실험실 안전 매개 변수의 모니터링을 통해 부작용 (AES) 및 심각한 부작용 이벤트 (SAE)의 주파수 분석을 통해 수행됩니다.
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최대 5 년까지 평가 된 연구 끝까지
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 연구 책임자: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2024년 10월 29일
기본 완료 (추정된)
2028년 11월 30일
연구 완료 (추정된)
2032년 8월 30일
연구 등록 날짜
최초 제출
2024년 10월 22일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2024년 10월 22일
처음 게시됨 (실제)
2024년 10월 24일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 9월 2일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 9월 1일
마지막으로 확인됨
2026년 8월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
키워드
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- CYTB323K12201
- 2023 (미국 NIH 보조금/계약: GRAMMY Museum Foundation)
- 2023-510380-34-00 (기타 식별자: CTIS number)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
예
IPD 계획 설명
노바티스는 자격을 갖춘 외부 연구자와 공유하고 환자 수준 데이터에 접근하며 적격 연구의 임상 문서를 지원하기 위해 최선을 다하고 있습니다.
이러한 요청은 과학적 가치를 바탕으로 독립적인 검토 패널에 의해 검토되고 승인됩니다.
제공된 모든 데이터는 해당 법률 및 규정에 따라 임상시험에 참여한 환자의 개인정보를 존중하기 위해 익명으로 처리됩니다.
이 시험 데이터 가용성은 www.clinicalstudydatarequest.com에 설명된 기준 및 프로세스를 따릅니다.
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .