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Phase-2-Studie zur Bewertung von Rapcabtagene Autoleucel bei Teilnehmern mit diffuser kutaner systemischer Sklerose

1. September 2026 aktualisiert von: Novartis Pharmaceuticals

Eine mehrteilige, randomisierte, offene, Assessor-verblindete, aktiv kontrollierte Phase-2-Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von Rapcabtagene Autoleucel im Vergleich zur Rituximab-Behandlung bei Teilnehmern mit schwerer refraktärer diffuser kutaner systemischer Sklerose

Der Zweck dieser Studie besteht darin, die Wirksamkeit, Sicherheit und Verträglichkeit von Rapcabtagene Autoleucel (einmalig nach Lymphodepletion verabreicht) bei Teilnehmern mit schwerer refraktärer diffuser kutaner systemischer Sklerose im Vergleich zu Rituximab zu bewerten.

Studienübersicht

Status

Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Dies ist eine mehrteilige, dreijährige, randomisierte, offene, vom Gutachter verblindete, multizentrische Phase-2-Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von Rapcabtagene-Autoleucel im Vergleich zu Rituximab bei Teilnehmern mit schwerer refraktärer diffuser kutaner systemischer Sklerose (dcSSc). Diese Studie umfasst zwei Kohorten:

  • Eine Lead-in-Kohorte, die Teilnehmer für die Behandlung mit Rapcabtagene-Autoleucel einschreibt.
  • Eine randomisierte Kohorte, die Teilnehmer für die Behandlung mit Rapcabtagene-Autoleucel oder Rituximab einschreibt.

Nach Abschluss der Studie werden Teilnehmer, die eine Rapcabtagen-Autoleucel-Infusion erhalten haben, in eine Langzeit-Nachbeobachtungsphase (LTFU) eintreten, die bis zu 15 Jahre nach der Rapcabtagen-Autoleucel-Infusion dauert. Diese LTFU wird in einem separaten Studienprotokoll beschrieben.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

96

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Argentinien
      • CABA, Argentinien, C1181ACH
        • Novartis Investigative Site
    • Córdoba Province
      • Córdoba, Córdoba Province, Argentinien, X5016KEH
        • Novartis Investigative Site
  • Australien
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, Australien, 2050
        • Novartis Investigative Site
      • Darlinghurst, New South Wales, Australien, 2010
        • Novartis Investigative Site
  • Belgien
      • Ghent, Belgien, 9000
        • Novartis Investigative Site
  • Brasilien
    • Estado de Bahia
      • Salvador, Estado de Bahia, Brasilien, 41253-190
        • Novartis Investigative Site
    • Paraná
      • Curitiba, Paraná, Brasilien, 80030-110
        • Novartis Investigative Site
    • São Paulo
      • Barretos, São Paulo, Brasilien, 14784-400
        • Novartis Investigative Site
      • São Paulo, São Paulo, Brasilien, 01232-010
        • Novartis Investigative Site
      • São Paulo, São Paulo, Brasilien, 01308-050
        • Novartis Investigative Site
  • Deutschland
      • Berlin, Deutschland, 13353
        • Novartis Investigative Site
      • Lübeck, Deutschland, 23538
        • Novartis Investigative Site
      • Mainz, Deutschland, 55131
        • Novartis Investigative Site
      • Nuremberg, Deutschland, 90419
        • Novartis Investigative Site
      • Ulm, Deutschland, 89081
        • Novartis Investigative Site
    • Baden-Wurttemberg
      • Freiburg im Breisgau, Baden-Wurttemberg, Deutschland, 79106
        • Novartis Investigative Site
    • Lower Saxony
      • Göttingen, Lower Saxony, Deutschland, 37075
        • Novartis Investigative Site
    • Saxony
      • Leipzig, Saxony, Deutschland, 04103
        • Novartis Investigative Site
    • Saxony-Anhalt
      • Halle, Saxony-Anhalt, Deutschland, 06120
        • Novartis Investigative Site
    • Thuringia
      • Jena, Thuringia, Deutschland, 07740
        • Novartis Investigative Site
  • Dänemark
      • Aarhus N, Dänemark, 8200
        • Novartis Investigative Site
  • Frankreich
      • Bordeaux, Frankreich, 33076
        • Novartis Investigative Site
      • Dijon, Frankreich, 21000
        • Novartis Investigative Site
      • Lille, Frankreich, 59037
        • Novartis Investigative Site
      • Lyon, Frankreich, 69003
        • Novartis Investigative Site
      • Montpellier, Frankreich, 34295
        • Novartis Investigative Site
      • Paris, Frankreich, 75014
        • Novartis Investigative Site
      • Rennes, Frankreich, 35033
        • Novartis Investigative Site
      • Strasbourg, Frankreich, 67091
        • Novartis Investigative Site
  • Israel
      • Haifa, Israel, 3109601
        • Novartis Investigative Site
      • Ramat Gan, Israel, 5265601
        • Novartis Investigative Site
      • Tel Aviv, Israel, 6423906
        • Novartis Investigative Site
  • Italien
    • AN
      • Ancona, AN, Italien, 60020
        • Novartis Investigative Site
    • BG
      • Bergamo, BG, Italien, 24127
        • Novartis Investigative Site
    • BS
      • Brescia, BS, Italien, 25123
        • Novartis Investigative Site
    • GE
      • Genova, GE, Italien, 16132
        • Novartis Investigative Site
    • MI
      • Milan, MI, Italien, 20132
        • Novartis Investigative Site
      • Milan, MI, Italien, 20122
        • Novartis Investigative Site
    • PE
      • Pescara, PE, Italien, 65124
        • Novartis Investigative Site
    • PG
      • Perugia, PG, Italien, 06129
        • Novartis Investigative Site
    • PI
      • Pisa, PI, Italien, 56126
        • Novartis Investigative Site
    • PV
      • Pavia, PV, Italien, 27100
        • Novartis Investigative Site
    • RM
      • Roma, RM, Italien, 00168
        • Novartis Investigative Site
    • UD
      • Udine, UD, Italien, 33100
        • Novartis Investigative Site
  • Japan
      • Fukuoka, Japan, 8128582
        • Novartis Investigative Site
      • Ishikawa, Japan, 9208641
        • Novartis Investigative Site
      • Kyoto, Japan, 6068507
        • Novartis Investigative Site
    • Hokkaido
      • Sapporo, Hokkaido, Japan, 0608648
        • Novartis Investigative Site
    • Miyagi
      • Sendai, Miyagi, Japan, 9808574
        • Novartis Investigative Site
    • Osaka
      • Suita, Osaka, Japan, 5650871
        • Novartis Investigative Site
    • Tokyo
      • Bunkyo-ku, Tokyo, Japan, 1138603
        • Novartis Investigative Site
  • Mexiko
    • Nuevo León
      • Monterrey, Nuevo León, Mexiko, 64460
        • Novartis Investigative Site
  • Niederlande
      • Utrecht, Niederlande, 3584 CX
        • Novartis Investigative Site
  • Schweiz
      • Geneva, Schweiz, 1211
        • Novartis Investigative Site
      • Lausanne, Schweiz, 1011
        • Novartis Investigative Site
      • Zurich, Schweiz, 8091
        • Novartis Investigative Site
  • Singapur
      • Singapore, Singapur, 169608
        • Novartis Investigative Site
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08035
        • Novartis Investigative Site
      • Barcelona, Spanien, 08041
        • Novartis Investigative Site
      • Córdoba, Spanien, 14004
        • Novartis Investigative Site
      • Madrid, Spanien, 28041
        • Novartis Investigative Site
      • Madrid, Spanien, 28009
        • Novartis Investigative Site
      • Málaga, Spanien, 29010
        • Novartis Investigative Site
      • Salamanca, Spanien, 37007
        • Novartis Investigative Site
      • Valencia, Spanien, 46026
        • Novartis Investigative Site
    • A Coruna
      • Santiago Compostela, A Coruna, Spanien, 15706
        • Novartis Investigative Site
    • Cantabria
      • Santander, Cantabria, Spanien, 39008
        • Novartis Investigative Site
    • Navarre
      • Pamplona, Navarre, Spanien, 31008
        • Novartis Investigative Site
  • Südkorea
      • Seoul, Südkorea, 04763
        • Novartis Investigative Site
      • Seoul, Südkorea, 06591
        • Novartis Investigative Site
    • Seoul
      • Seoul, Seoul, Südkorea, 06351
        • Novartis Investigative Site
  • Taiwan
      • Taichung, Taiwan, 407219
        • Novartis Investigative Site
  • Tschechien
      • Olomouc, Tschechien, 779 00
        • Novartis Investigative Site
      • Prague, Tschechien, 128 00
        • Novartis Investigative Site
  • Ungarn
      • Budapest, Ungarn, 1083
        • Novartis Investigative Site
    • Hajdu Bihar Megye
      • Debrecen, Hajdu Bihar Megye, Ungarn, 4032
        • Novartis Investigative Site
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90095
        • UCLA
      • San Francisco, California, Vereinigte Staaten, 94115
        • UCSF
      • San Pablo, California, Vereinigte Staaten, 94806
        • Sutter Health Network
    • Florida
      • Zephyrhills, Florida, Vereinigte Staaten, 33542
        • FL Medical Clinic Orlando Health
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60611
        • Northwestern University
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Vereinigte Staaten, 52242
        • University of Iowa
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02118
        • Boston Medical Center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Vereinigte Staaten, 48109-5271
        • Michigan Med University of Michigan
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55455
        • University of Minnesota
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Vereinigte Staaten, 43210
        • James Cancer Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Vereinigte Staaten, 97239
        • Oregon Health Sciences University
    • South Dakota
      • Sioux Falls, South Dakota, Vereinigte Staaten, 57105
        • Avera Cancer
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Vereinigte Staaten, 84143
        • LDS Hospital
  • Vereinigtes Königreich
    • South Yorkshire
      • Sheffield, South Yorkshire, Vereinigtes Königreich, S10 2JF
        • Novartis Investigative Site
  • Österreich
      • Graz, Österreich, 8036
        • Novartis Investigative Site
      • Vienna, Österreich, 1090
        • Novartis Investigative Site
      • Vienna, Österreich, 1140
        • Novartis Investigative Site

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Der Teilnehmer muss die Klassifizierungskriterien des American College of Rheumatology/European League Against Rheumatism 2013 für systemische Sklerose erfüllen und die Untergruppe der diffusen kutanen SSc (dcSSc) nach LeRoy erfüllen.
  2. Krankheitsbeginn ab den ersten Nicht-Raynaud-Symptomen, die auf SSc zurückzuführen sind (z. B. geschwollene Hände, Sklerodermie, digitale Geschwüre, Arthralgie, Atemnot) innerhalb von 7 Jahren vor dem Screening-Besuch.

  3. Schwere, fortschreitende systemische Sklerose-Erkrankung, definiert durch mindestens einen der folgenden Punkte:

    • Progressive systemische Sklerose-assoziierte interstitielle Lungenerkrankung
    • Schwere, fortschreitende systemische Sklerose-Hauterkrankung
    • Klinisch signifikante systemische Sklerose-assoziierte Herzbeteiligung beim Screening

Ausschlusskriterien:

  1. Jeder Zustand während des Screenings, der ein vollständiges Auswaschen von Medikamenten gemäß Protokoll verhindern oder auf andere Weise dazu führen könnte, dass der Teilnehmer nach Einschätzung des Prüfarztes nicht für eine Anti-CD19-CAR-T-Therapie und eine weitere Teilnahme an der Studie in Frage kommt.
  2. Teilnehmer mit einer Überempfindlichkeit gegen die Hilfsstoffe von Rapcabtagene Autoleucel oder Rituximab in der Vorgeschichte.
  3. Jeder Teilnehmer, für den eine Behandlung mit Rituximab nach Ansicht des Prüfarztes klinisch ungeeignet ist.
  4. Alle Erkrankungen, die nicht mit SSc zusammenhängen und nach Ansicht des Prüfarztes die Fähigkeit des Teilnehmers gefährden würden, Lymphodepletion und Anti-CD19-CAR-T-Zelltherapie zu tolerieren.
  5. Andere rheumatische Erkrankungen als dcSSc (außer sekundäres Sjögren-Syndrom oder Sklerodermie-Myopathie), begrenzte kutane systemische Sklerose (lcSSc) oder Sinus-Sklerodermie beim Screening.
  6. Teilnehmer mit vorbestehender pulmonaler Hypertonie.

  7. Signifikante Nierenpathologie beim Screening, einschließlich:

    • Aktive SSc-Nierenkrise
    • Bestätigte Diagnose einer Glomerulonephritis
  8. Teilnehmer mit unkontrolliertem Bluthochdruck im Stadium II beim Screening.
  9. Impfung mit abgeschwächten Lebendimpfstoffen innerhalb von 6 Wochen vor der Randomisierung.

Es können andere protokolldefinierte Einschluss-/Ausschlusskriterien gelten.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Single

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Rapcabtagen-Autoleucel-Arm
Rapcabtagen-Autoleucel
Biologisch: rapcabtagene autoleucel
eine einmalige Infusion von Rapcabtagene Autoleucel nach lymphodepletiver Therapie mit Fludarabin (angepasst basierend auf Nierenfunktionsstörungen) und Cyclophosphamid täglich für 3 Tage.
Aktiver Komparator: Rituximab-Arm
Rituximab
Biologisch: Rituximab
Rituximab intravenöse Infusion (i.v.) gemäß Protokoll

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Erreichen eines Behandlungsansprechens gemäß der Definition des Revised Composite Response Index in Systemic Sclerosis 50 (rCRISS50) in Woche 52.
Zeitfenster: Woche 52

Um die Überlegenheit von Rapcabtagene Autoleucel als Einzelinfusion im Vergleich zu Rituximab im Hinblick auf den Anteil der Teilnehmer zu demonstrieren, die in Woche 52 ein Ansprechen auf den Revised Composite Response Index in Systemic Sclerosis 50 (rCRISS50) erreichten.

Diese Reaktion wird in fünf Bewertungsbereichen bewertet: (1) modifizierter Rodnan Skin Score (mRSS), (2) Health Assessment Questionnaire Disability Index (HAQ-DI), (3) globale Patientenbewertung (PGA), (4) globale Ärztebewertung (PhGA) und (5) Prozent-vorhergesagte forcierte Vitalkapazität (FVC%).
Woche 52

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung der forcierten Vitalkapazität (FVC) % gegenüber dem Ausgangswert, voraussichtlich in Woche 52
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 52
Änderung des vorhergesagten FVC-Prozentsatzes gegenüber dem Ausgangswert
Ausgangswert, Woche 52
Änderung des modifizierten Rodnan Skin Score (mRSS) gegenüber dem Ausgangswert in Woche 52.
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 52
Der modifizierte Rodnan Skin Score (mRSS) ist ein klinisches Instrument zur Beurteilung der Hautdicke bei Patienten mit systemischer Sklerose (Sklerodermie). Dabei wird die Haut an 17 verschiedenen Körperstellen abgetastet und ihre Dicke auf einer Skala von 0 bis 3 bewertet. Der Gesamtscore ist die Summe der Einzelscores aller 17 Standorte und reicht von 0 (normal) bis 51 (schwer).
Ausgangswert, Woche 52
Änderung des Health Assessment Questionnaire Disability Index (HAQ-DI) gegenüber dem Ausgangswert in Woche 52.
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 52
Der Health Assessment Questionnaire Disability Index (HAQ-DI) ist ein weit verbreitetes Instrument zur Messung der funktionellen Fähigkeiten und Behinderungen eines Patienten. Es besteht aus 20 Fragen, die acht Bereiche alltäglicher Aktivitäten abdecken: Anziehen/Pflege, Aufstehen, Essen, Gehen, Hygiene, Reichweite, Griff und Aktivitäten. Jede Frage wird auf einer Skala von 0 (keine Schwierigkeit) bis 3 (unmöglich) bewertet.
Ausgangswert, Woche 52
Inzidenz und Schwere von unerwünschten Ereignissen (AES) und schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen (SAES)
Zeitfenster: Bis zum Ende des Studiums, bewertet bis zu ungefähr 5 Jahre
Die Verteilung von unerwünschten Ereignissen erfolgt durch die Analyse von Frequenzen für das unerwünschte Ereignis (AES) und ernsthafte unerwünschte Ereignisse (SAEs) durch die Überwachung relevanter klinischer und laborischer Sicherheitsparameter.
Bis zum Ende des Studiums, bewertet bis zu ungefähr 5 Jahre

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Ermittler

  • Studienleiter: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

29. Oktober 2024

Primärer Abschluss (Geschätzt)

30. November 2028

Studienabschluss (Geschätzt)

30. August 2032

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

22. Oktober 2024

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

22. Oktober 2024

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

24. Oktober 2024

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

2. September 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

1. September 2026

Zuletzt verifiziert

1. August 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • CYTB323K12201
  • 2023 (US NIH Stipendium/Vertrag: GRAMMY Museum Foundation)
  • 2023-510380-34-00 (Andere Kennung: CTIS number)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Novartis engagiert sich für den Austausch mit qualifizierten externen Forschern, den Zugriff auf Daten auf Patientenebene und unterstützende klinische Dokumente aus geeigneten Studien. Diese Anträge werden von einem unabhängigen Prüfgremium auf der Grundlage ihrer wissenschaftlichen Qualität geprüft und genehmigt. Alle bereitgestellten Daten werden anonymisiert, um die Privatsphäre der Patienten, die an der Studie teilgenommen haben, im Einklang mit den geltenden Gesetzen und Vorschriften zu wahren. Die Verfügbarkeit dieser Studiendaten erfolgt gemäß den auf www.clinicalstudydatarequest.com beschriebenen Kriterien und Verfahren.

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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