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Studio di fase 2 che valuta Rapcabtagene Autoleucel in partecipanti con sclerosi sistemica cutanea diffusa

1 settembre 2026 aggiornato da: Novartis Pharmaceuticals

Uno studio di fase 2, in più parti, randomizzato, in aperto, in cieco per il valutatore, con controllo attivo per valutare l'efficacia e la sicurezza del trattamento con Rapcabtagene Autoleucel rispetto a Rituximab in partecipanti con sclerosi sistemica cutanea diffusa refrattaria grave

Lo scopo di questo studio è valutare l'efficacia, la sicurezza e la tollerabilità del rapcabtagene autoleucel (somministrato una volta dopo la linfodeplezione) nei partecipanti con sclerosi sistemica cutanea diffusa refrattaria grave rispetto a rituximab.

Panoramica dello studio

Stato

Attivo, non reclutante

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Si tratta di uno studio multicentrico di fase 2, in più parti, di tre anni, randomizzato, in aperto, in cieco per il valutatore, volto a valutare l'efficacia e la sicurezza di rapcabtagene autoleucel rispetto a rituximab in partecipanti con sclerosi sistemica cutanea diffusa refrattaria grave (dcSSc). Questo studio comprende due gruppi:

  • Una coorte lead-in che iscrive i partecipanti per ricevere rapcabtagene autoleucel.
  • Una coorte randomizzata che ha arruolato partecipanti per ricevere rapcabtagene autoleucel o rituximab.

Dopo la fine dello studio, i partecipanti che hanno ricevuto l'infusione di rapcabtagene autoleucel entreranno in un periodo di follow-up a lungo termine (LTFU) che durerà fino a 15 anni dopo l'infusione di rapcabtagene autoleucel. Questa LTFU sarà descritta in un protocollo di studio separato.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

96

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Argentina
      • CABA, Argentina, C1181ACH
        • Novartis Investigative Site
    • Córdoba Province
      • Córdoba, Córdoba Province, Argentina, X5016KEH
        • Novartis Investigative Site
  • Australia
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, Australia, 2050
        • Novartis Investigative Site
      • Darlinghurst, New South Wales, Australia, 2010
        • Novartis Investigative Site
  • Austria
      • Graz, Austria, 8036
        • Novartis Investigative Site
      • Vienna, Austria, 1090
        • Novartis Investigative Site
      • Vienna, Austria, 1140
        • Novartis Investigative Site
  • Belgio
      • Ghent, Belgio, 9000
        • Novartis Investigative Site
  • Brasile
    • Estado de Bahia
      • Salvador, Estado de Bahia, Brasile, 41253-190
        • Novartis Investigative Site
    • Paraná
      • Curitiba, Paraná, Brasile, 80030-110
        • Novartis Investigative Site
    • São Paulo
      • Barretos, São Paulo, Brasile, 14784-400
        • Novartis Investigative Site
      • São Paulo, São Paulo, Brasile, 01232-010
        • Novartis Investigative Site
      • São Paulo, São Paulo, Brasile, 01308-050
        • Novartis Investigative Site
  • Cechia
      • Olomouc, Cechia, 779 00
        • Novartis Investigative Site
      • Prague, Cechia, 128 00
        • Novartis Investigative Site
  • Corea del Sud
      • Seoul, Corea del Sud, 04763
        • Novartis Investigative Site
      • Seoul, Corea del Sud, 06591
        • Novartis Investigative Site
    • Seoul
      • Seoul, Seoul, Corea del Sud, 06351
        • Novartis Investigative Site
  • Danimarca
      • Aarhus N, Danimarca, 8200
        • Novartis Investigative Site
  • Francia
      • Bordeaux, Francia, 33076
        • Novartis Investigative Site
      • Dijon, Francia, 21000
        • Novartis Investigative Site
      • Lille, Francia, 59037
        • Novartis Investigative Site
      • Lyon, Francia, 69003
        • Novartis Investigative Site
      • Montpellier, Francia, 34295
        • Novartis Investigative Site
      • Paris, Francia, 75014
        • Novartis Investigative Site
      • Rennes, Francia, 35033
        • Novartis Investigative Site
      • Strasbourg, Francia, 67091
        • Novartis Investigative Site
  • Germania
      • Berlin, Germania, 13353
        • Novartis Investigative Site
      • Lübeck, Germania, 23538
        • Novartis Investigative Site
      • Mainz, Germania, 55131
        • Novartis Investigative Site
      • Nuremberg, Germania, 90419
        • Novartis Investigative Site
      • Ulm, Germania, 89081
        • Novartis Investigative Site
    • Baden-Wurttemberg
      • Freiburg im Breisgau, Baden-Wurttemberg, Germania, 79106
        • Novartis Investigative Site
    • Lower Saxony
      • Göttingen, Lower Saxony, Germania, 37075
        • Novartis Investigative Site
    • Saxony
      • Leipzig, Saxony, Germania, 04103
        • Novartis Investigative Site
    • Saxony-Anhalt
      • Halle, Saxony-Anhalt, Germania, 06120
        • Novartis Investigative Site
    • Thuringia
      • Jena, Thuringia, Germania, 07740
        • Novartis Investigative Site
  • Giappone
      • Fukuoka, Giappone, 8128582
        • Novartis Investigative Site
      • Ishikawa, Giappone, 9208641
        • Novartis Investigative Site
      • Kyoto, Giappone, 6068507
        • Novartis Investigative Site
    • Hokkaido
      • Sapporo, Hokkaido, Giappone, 0608648
        • Novartis Investigative Site
    • Miyagi
      • Sendai, Miyagi, Giappone, 9808574
        • Novartis Investigative Site
    • Osaka
      • Suita, Osaka, Giappone, 5650871
        • Novartis Investigative Site
    • Tokyo
      • Bunkyo-ku, Tokyo, Giappone, 1138603
        • Novartis Investigative Site
  • Israele
      • Haifa, Israele, 3109601
        • Novartis Investigative Site
      • Ramat Gan, Israele, 5265601
        • Novartis Investigative Site
      • Tel Aviv, Israele, 6423906
        • Novartis Investigative Site
  • Italia
    • AN
      • Ancona, AN, Italia, 60020
        • Novartis Investigative Site
    • BG
      • Bergamo, BG, Italia, 24127
        • Novartis Investigative Site
    • BS
      • Brescia, BS, Italia, 25123
        • Novartis Investigative Site
    • GE
      • Genova, GE, Italia, 16132
        • Novartis Investigative Site
    • MI
      • Milan, MI, Italia, 20132
        • Novartis Investigative Site
      • Milan, MI, Italia, 20122
        • Novartis Investigative Site
    • PE
      • Pescara, PE, Italia, 65124
        • Novartis Investigative Site
    • PG
      • Perugia, PG, Italia, 06129
        • Novartis Investigative Site
    • PI
      • Pisa, PI, Italia, 56126
        • Novartis Investigative Site
    • PV
      • Pavia, PV, Italia, 27100
        • Novartis Investigative Site
    • RM
      • Roma, RM, Italia, 00168
        • Novartis Investigative Site
    • UD
      • Udine, UD, Italia, 33100
        • Novartis Investigative Site
  • Messico
    • Nuevo León
      • Monterrey, Nuevo León, Messico, 64460
        • Novartis Investigative Site
  • Olanda
      • Utrecht, Olanda, 3584 CX
        • Novartis Investigative Site
  • Regno Unito
    • South Yorkshire
      • Sheffield, South Yorkshire, Regno Unito, S10 2JF
        • Novartis Investigative Site
  • Singapore
      • Singapore, Singapore, 169608
        • Novartis Investigative Site
  • Spagna
      • Barcelona, Spagna, 08035
        • Novartis Investigative Site
      • Barcelona, Spagna, 08041
        • Novartis Investigative Site
      • Córdoba, Spagna, 14004
        • Novartis Investigative Site
      • Madrid, Spagna, 28041
        • Novartis Investigative Site
      • Madrid, Spagna, 28009
        • Novartis Investigative Site
      • Málaga, Spagna, 29010
        • Novartis Investigative Site
      • Salamanca, Spagna, 37007
        • Novartis Investigative Site
      • Valencia, Spagna, 46026
        • Novartis Investigative Site
    • A Coruna
      • Santiago Compostela, A Coruna, Spagna, 15706
        • Novartis Investigative Site
    • Cantabria
      • Santander, Cantabria, Spagna, 39008
        • Novartis Investigative Site
    • Navarre
      • Pamplona, Navarre, Spagna, 31008
        • Novartis Investigative Site
  • Stati Uniti
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90095
        • UCLA
      • San Francisco, California, Stati Uniti, 94115
        • UCSF
      • San Pablo, California, Stati Uniti, 94806
        • Sutter Health Network
    • Florida
      • Zephyrhills, Florida, Stati Uniti, 33542
        • FL Medical Clinic Orlando Health
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
        • Northwestern University
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stati Uniti, 52242
        • University of Iowa
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02118
        • Boston Medical Center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stati Uniti, 48109-5271
        • Michigan Med University of Michigan
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55455
        • University of Minnesota
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43210
        • James Cancer Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stati Uniti, 97239
        • Oregon Health Sciences University
    • South Dakota
      • Sioux Falls, South Dakota, Stati Uniti, 57105
        • Avera Cancer
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84143
        • LDS Hospital
  • Svizzera
      • Geneva, Svizzera, 1211
        • Novartis Investigative Site
      • Lausanne, Svizzera, 1011
        • Novartis Investigative Site
      • Zurich, Svizzera, 8091
        • Novartis Investigative Site
  • Taiwan
      • Taichung, Taiwan, 407219
        • Novartis Investigative Site
  • Ungheria
      • Budapest, Ungheria, 1083
        • Novartis Investigative Site
    • Hajdu Bihar Megye
      • Debrecen, Hajdu Bihar Megye, Ungheria, 4032
        • Novartis Investigative Site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri di inclusione:

  1. Il partecipante deve soddisfare i criteri di classificazione dell'American College of Rheumatology/European League Against Rheumatism del 2013 per la sclerosi sistemica e soddisfare la classificazione del sottoinsieme di SSc cutanea diffusa (dcSSc) secondo LeRoy.
  2. Esordio della malattia dai primi sintomi non Raynaud attribuibili alla SSc (ad esempio mani gonfie, sclerodermia, ulcere digitali, artralgia, dispnea) entro 7 anni prima della visita di screening.

  3. Sclerosi sistemica grave e progressiva, definita da almeno uno dei seguenti:

    • Malattia polmonare interstiziale associata alla sclerosi sistemica progressiva
    • Malattia cutanea grave e progressiva, sclerosi sistemica
    • Coinvolgimento cardiaco associato alla sclerosi sistemica clinicamente significativo allo screening

Criteri di esclusione:

  1. Qualsiasi condizione durante lo screening che potrebbe impedire la completa eliminazione dei farmaci come richiesto dal protocollo o potrebbe altrimenti rendere il partecipante non idoneo alla terapia CAR-T anti-CD19 e all'ulteriore partecipazione allo studio, a giudizio dello sperimentatore.
  2. Partecipanti con storia di ipersensibilità agli eccipienti di rapcabtagene autoleucel o al rituximab.
  3. Qualsiasi partecipante per il quale il trattamento con rituximab è clinicamente inappropriato a giudizio dello sperimentatore.
  4. Qualsiasi condizione medica non correlata alla SSc che, a giudizio dello sperimentatore, metterebbe a repentaglio la capacità del partecipante di tollerare la linfodeplezione e la terapia con cellule CAR-T anti-CD19.
  5. Malattia reumatica diversa da dcSSc (ad eccezione della sindrome di Sjogren secondaria o della miopatia sclerodermica), sclerosi sistemica cutanea limitata (lcSSc) o sclerodermia sinusale allo screening.
  6. Partecipanti con ipertensione polmonare preesistente.

  7. Patologia renale significativa allo screening, tra cui:

    • Crisi renale SSc attiva
    • Diagnosi confermata di glomerulonefrite
  8. Partecipanti con ipertensione di stadio II non controllata allo screening.
  9. Vaccinazione con vaccini vivi attenuati entro 6 settimane prima della randomizzazione.

Potrebbero applicarsi altri criteri di inclusione/esclusione definiti dal protocollo.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Separare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Braccio rapcabtagene autoleucel
rapcabtagene autoleucel
Biologico: rapcabtagene autoleucel
singola infusione di rapcabtagene autoleucel dopo terapia di linfodeplezione con fludarabina (aggiustata in base all'insufficienza renale) e ciclofosfamide giornalmente per 3 giorni.
Comparatore attivo: braccio di rituximab
rituximab
Biologico: rituximab
infusione endovenosa di rituximab (e.v.) come da protocollo

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Ottenimento di una risposta al trattamento secondo la definizione del Revised Composite Response Index in Systemic Sclerosis 50 (rCRISS50) alla settimana 52.
Lasso di tempo: Settimana 52

Dimostrare la superiorità di rapcabtagene autoleucel come infusione singola rispetto a rituximab, rispetto alla percentuale di partecipanti che hanno ottenuto una risposta Revised Composite Response Index in Systemic Sclerosis 50 (rCRISS50) alla settimana 52.

Questa risposta viene valutata in 5 domini di valutazione: (1) Rodnan Skin Score modificato (mRSS), (2) Health Assessment Questionnaire Disability Index (HAQ-DI), (3) valutazione globale del paziente (PGA), (4) valutazione globale del medico (PhGA) e (5) percentuale della capacità vitale forzata prevista (FVC%).
Settimana 52

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale della capacità vitale forzata (FVC)% prevista alla settimana 52
Lasso di tempo: Riferimento, settimana 52
Variazione rispetto al basale della percentuale di FVC prevista
Riferimento, settimana 52
Variazione rispetto al basale del Rodnan Skin Score modificato (mRSS) alla settimana 52.
Lasso di tempo: Riferimento, settimana 52
Il Rodnan Skin Score modificato (mRSS) è uno strumento clinico utilizzato per valutare lo spessore della pelle nei pazienti con sclerosi sistemica (sclerodermia). Si tratta di palpare la pelle e valutarne lo spessore su una scala da 0 a 3 in 17 diversi siti del corpo. Il punteggio totale è la somma dei punteggi individuali di tutti i 17 siti, che vanno da 0 (normale) a 51 (grave).
Riferimento, settimana 52
Variazione rispetto al basale nell'indice di disabilità del questionario di valutazione sanitaria (HAQ-DI) alla settimana 52.
Lasso di tempo: Riferimento, settimana 52
L'Health Assessment Questionnaire Disability Index (HAQ-DI) è uno strumento ampiamente utilizzato per misurare il livello di capacità funzionale e disabilità di un paziente. Si compone di 20 domande che coprono otto ambiti delle attività della vita quotidiana: vestirsi/toelettarsi, alzarsi, mangiare, camminare, igiene, raggiungere, afferrare e attività. Ogni domanda viene valutata su una scala da 0 (senza difficoltà) a 3 (impossibile).
Riferimento, settimana 52
Incidenza e gravità degli eventi avversi (eventi avversi) ed eventi avversi gravi (SAE)
Lasso di tempo: Fino alla fine dello studio, valutato fino a circa 5 anni
La distribuzione di eventi avversi verrà effettuata tramite l'analisi delle frequenze per eventi avversi (AES) e un evento avverso grave (SAES) attraverso il monitoraggio dei parametri di sicurezza clinici e di laboratorio pertinenti.
Fino alla fine dello studio, valutato fino a circa 5 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Investigatori

  • Direttore dello studio: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

29 ottobre 2024

Completamento primario (Stimato)

30 novembre 2028

Completamento dello studio (Stimato)

30 agosto 2032

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

22 ottobre 2024

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

22 ottobre 2024

Primo Inserito (Effettivo)

24 ottobre 2024

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

2 settembre 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

1 settembre 2026

Ultimo verificato

1 agosto 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • CYTB323K12201
  • 2023 (Sovvenzione/contratto NIH degli Stati Uniti: GRAMMY Museum Foundation)
  • 2023-510380-34-00 (Altro identificatore: CTIS number)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

Novartis si impegna a condividere con ricercatori esterni qualificati l'accesso ai dati a livello di paziente e a supportare i documenti clinici degli studi ammissibili. Queste richieste vengono esaminate e approvate da un comitato di revisione indipendente sulla base del merito scientifico. Tutti i dati forniti sono resi anonimi per rispettare la privacy dei pazienti che hanno partecipato allo studio in linea con le leggi e i regolamenti applicabili. La disponibilità dei dati dello studio è conforme ai criteri e al processo descritti su www.clinicalstudydatarequest.com.

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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