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筋萎縮性側索硬化症の成人参加者におけるAMX0114 (LUMINA)

2026年4月9日 更新者：Amylyx Pharmaceuticals Inc.

筋萎縮性側索硬化症の成人参加者に投与されるアンチセンスオリゴヌクレオチドAMX0114の安全性、忍容性、PKおよびPDを評価するための第1相、無作為化、二重盲検、プラセボ対照、複数漸増用量研究

この研究は、筋萎縮性側索硬化症（ALS）の成人参加者を対象に、アンチセンスオリゴヌクレオチド（ASO）AMX0114の安全性、忍容性、薬物動態、および薬力学を評価するプラセボ対照第I相研究です。

調査の概要

状態

募集

条件

介入・治療

詳細な説明

この研究の目的は、治験薬 AMX0114 が筋萎縮性側索硬化症 (ALS) の治療に対してどの程度安全で忍容性があるかを判断することです。

AMX0114 は、髄腔内注射、つまり腰部から脊柱管への注射、つまり腰椎穿刺によって投与されます。 この臨床試験は、有害事象、重篤な有害事象、用量制限毒性（DLT）の発生率、臨床検査評価、バイタルサイン、身体検査および神経学的検査における異常の発生率をモニタリングすることにより、治療が安全で忍容可能であるかどうかをテストするように設計されています。および心電図（ECG）。 この試験では、神経細胞死や神経炎症のマーカーを含む、ALS のバイオマーカーに対する AMX0114 の効果も評価されます。

研究の種類

介入

入学 (推定)

48

段階

  • フェーズ 1

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究場所

  • アメリカ
    • California
      • La Jolla、California、アメリカ、92093
        • 募集
        • University of California, San Diego
        • 主任研究者：
          • John Ravits, MD
        • コンタクト：
    • District of Columbia
      • Washington D.C.、District of Columbia、アメリカ、20007
        • 募集
        • Georgetown University Hospital Pasquerilla Healthcare Center
        • 主任研究者：
          • Shakti Nayar, MD
        • コンタクト：
    • Florida
      • Gainesville、Florida、アメリカ、32611
        • 募集
        • University of Florida
        • 主任研究者：
          • James Wymer, MD, FAAN
        • コンタクト：
      • Jacksonville、Florida、アメリカ、32224
        • 募集
        • Mayo Clinic in Florida
        • 主任研究者：
          • Bjorn Oskarsson, MD
        • コンタクト：
      • Orlando、Florida、アメリカ、32806
        • 募集
        • Orlando Regional Medical Center, Orlando Health Neuroscience Institute
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Vahid Tohidi, MD, PhD
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、アメリカ、02114
        • 募集
        • Massachusetts General Hospital, Healey & AMG Center for ALS
        • 主任研究者：
          • Sabrina Paganoni, MD, PhD
        • コンタクト：
        • コンタクト：
    • Minnesota
      • Rochester、Minnesota、アメリカ、55905
        • 募集
        • Mayo Clinic in Rochester
        • 主任研究者：
          • Eric Sorenson, MD
        • コンタクト：
        • コンタクト：
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19140
        • 募集
        • Temple University of The Commonwealth System of Higher Education
        • コンタクト：
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Terry Heiman - Patterson, MD
    • Tennessee
      • Knoxville、Tennessee、アメリカ、37909
    • Texas
      • Houston、Texas、アメリカ、77030
        • 募集
        • Houston Methodist Neurological Institute
        • コンタクト：
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Sheetal Shroff, MD
  • カナダ
    • Alberta
      • Calgary、Alberta、カナダ、T2N 4Z6
        • 募集
        • University Of Calgary
        • 主任研究者：
          • Collin Luk, MD, PhD
        • コンタクト：
    • Ontario
      • Hamilton、Ontario、カナダ、L8N 3Z5
        • 募集
        • McMaster University
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Marvin Chum, MD
      • London、Ontario、カナダ、N6G 2M3
        • 募集
        • London Health Sciences Centre
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Christen Shoesmith, MD
    • Quebec
      • Montreal、Quebec、カナダ、H4A 3J1
        • 募集
        • McGill University Health Centre - Centre for Innovative Medicine
        • 主任研究者：
          • Angela Genge, MD
        • コンタクト：

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

  • 大人
  • 高齢者

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  1. この研究の目的とリスクを理解する能力、研究を遵守し、現地の法律および規制に従ってインフォームドコンセントを提供する意欲。
  2. 18歳以上の男性または女性。
  3. ALSの管理に経験のある医師によって行われる、臨床的に確定的または臨床的に疑いのあるALSの診断。
  4. ALS の最初の症状が発現してからの期間は、研究開始前に 24 か月未満である必要があります。 ALS 症状の発症日は、(四肢、眼球領域、または体幹の) 衰弱の始まりとして定義されます。
  5. 参加者が治験前または治験中にリルゾールおよび/またはエダラボンで治療を受ける場合は、事前に治療を開始し、治験開始前の少なくとも30日間、治験終了まで安定したレジメンで維持する必要があります。
  6. 妊娠の可能性のある女性（例、閉経後少なくとも1年は経っていない、または外科的に不妊でない）は、治験期間中および治験薬の最後の投与後60日間、許容可能な避妊方法を使用することに同意しなければならない、または非避妊薬である必要がある。出産の可能性。
  7. 女性参加者または男性参加者の女性パートナーは、治験期間中および治験薬の最後の投与後90日間は妊娠していないか、妊娠する予定があってはなりません。
  8. 男性参加者は、治験期間中は精子提供を控え、治験薬の最後の投与後少なくとも90日間は女性パートナーと避妊を実践することに同意しなければならない。

除外基準:

  1. 気管切開または永続的な補助換気の存在。
  2. SVC は 75% 未満。
  3. 異常な肝機能は、アスパラギン酸アミノトランスフェラーゼおよび/またはアラニンアミノトランスフェラーゼが正常(ULN)の上限の3倍を超える、および/または総ビリルビンがULNの2倍を超えると定義されます。
  4. 異常な腎機能は、推定糸球体濾過量 (eGFR) < 60 mL/min/1.73m2 として定義されます。
  5. 血小板数、国際正規化比、プロトロンビン時間、活性化部分トロンボプラスチン時間の異常など、その他の臨床検査異常。
  6. 妊婦（初回投与前7日以内に妊娠検査薬で確認されている）または現在授乳中の女性。
  7. 現在または過去の臨床的に重大な不安定な病状（ALS を除く）。治験責任医師の意見では、参加者の安全性または研究遵守能力に影響を与える可能性があります。
  8. 参加者の安全に影響を与える可能性があると治験責任医師が判断した、身体的/神経学的検査、バイタルサイン、または心電図（ECG）における重大な異常。
  9. -インフォームドコンセントを提供する、または研究手順に従う参加者の能力に影響を与える可能性のある、不安定な精神疾患、認知障害、認知症、または薬物乱用の存在。
  10. -治験治療の使用を含む別の試験に現在または以前に登録されており、ほとんどの場合、この試験を開始する前に治験薬の最後の投与後30日以内に登録されている。
  11. -低分子干渉リボ核酸、幹細胞療法、ASOまたは遺伝子療法による現在または以前の治療。
  12. 腰椎穿刺または反復的なくも膜下腔内注射に対する禁忌、および/またはくも膜下腔内注射によって影響を受ける可能性のある基礎疾患。
  13. -治験薬のいずれかの部分に対する以前の重篤な反応または既知の過敏症。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：順次割り当て
  • マスキング：4倍

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：積極的な治療: AMX0114
AMX0114は、くも膜下腔内ボーラス注射により4週間に1回、合計最大4回投与されます。 治療は1日目に投与され、その後4週間ごとに約29日目、57日目、および85日目に反復投与されます。
薬：AMX0114
アンチセンス オリゴヌクレオチド (ASO) は、細胞内で送信される mRNA メッセージを傍受し、特定のタンパク質の生成を減少させることによって疾患を治療する医薬品の一種です。 AMX0114 は、カルパイン-2 と呼ばれるタンパク質を生成するよう身体に指示する mRNA メッセンジャーを標的とする ASO です。 カルパイン-2 は、散発性 ALS 患者を含む多くの神経疾患におけるニューロンの変性と死と関連していると考えられています。 AMX0114 は、ニューロンの損傷や死につながるプロセスを遅らせることを目的として、カルパイン 2 のレベルを下げるように設計されています。
プラセボコンパレーター：プラセボ
プラセボ薬は、くも膜下腔内ボーラス注射により 4 週間に 1 回、合計 4 回まで投与されます。 治療は1日目に投与され、その後4週間ごとに約29日目、57日目、および85日目に反復投与されます。
他の：プラセボ
プラセボ

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
ALS を患う成人参加者における AMX0114 の安全性と忍容性を評価する
時間枠：1日目～145日目（研究終了）

有害事象 (AE)、重篤な有害事象 (SAE)、および用量制限毒性 (DLT) の発生率。

臨床検査評価、バイタルサイン、身体検査および神経学的検査、心電図 (ECG) における異常の発生率。
1日目～145日目（研究終了）

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
AMX0114のPKを評価する
時間枠：1日目～145日目（研究終了）
AMX0114の血漿およびCSFレベルを含むPK濃度を評価する
1日目～145日目（研究終了）

その他の成果指標

結果測定
メジャーの説明
時間枠
ＣＳＦおよび血漿ＮｆＬにおける投与日および研究終了時のベースラインからの変化。
時間枠：1日目～145日目（研究終了）
1日目～145日目（研究終了）
緩徐肺活量（SVC）の投与日および研究終了時のベースラインからの変化。
時間枠：1日目～145日目（研究終了）
1日目～145日目（研究終了）
筋萎縮性側索硬化症機能評価スケール - 改訂版 (ALSFRS - R) における、投与日および研究終了時のベースラインからの変化。
時間枠：1日目～145日目（研究終了）
ALSFRS-R は、機能の 4 つのサブドメイン (延髄、微細運動、粗大運動、呼吸) にわたる 12 項目で構成され、各項目は 0 (完全な機能喪失) から 4 (機能喪失なし) のスケールで採点されます。 合計スコアの範囲は 0 ～ 48 で、スコアが高いほど機能が優れていることを示します。
1日目～145日目（研究終了）
CSF Calpain-2レベルでの投与日と研究終了時のベースラインからの変更。
時間枠：1日目 - 145日目（研究終了）
1日目 - 145日目（研究終了）

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Amylyx Pharmaceuticals Inc.

捜査官

  • スタディディレクター：Medical Director, Amylyx、Medical Monitor

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2025年4月7日

一次修了 (推定)

2027年2月1日

研究の完了 (推定)

2027年10月1日

試験登録日

最初に提出

2024年10月25日

QC基準を満たした最初の提出物

2024年10月28日

最初の投稿 (実際)

2024年10月30日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2026年4月14日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2026年4月9日

最終確認日

2026年4月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • A114-001

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

はい

IPD プランの説明

資格のある調査員によるIPDへのアクセスの提案は、独立審査委員会によってレビューされます。 事前に指定された分析計画で概説されているように、提案の特定の科学的目的を達成するために必要な識別されたデータ要素のみが提供されます。 プロトコル、SAP、ICF、CSRなどの研究文書は、指定された分析を実施するために、要求された場合、必要に応じて提供される場合があります。

IPD 共有時間枠

TBD：IPDへのアクセスの提案は、ファイリングが計画されている、または公開後のすべての主要国または地域で規制当局の承認でデータが使用された後にレビューされます。 正確なタイミングは現在知られていません。

IPD 共有アクセス基準

IPDへのアクセスは、データの使用提案が独立したレビュー委員会によって承認され、提案の目的を達成するために承認された資格のある調査員に付与されます。

IPD 共有サポート情報タイプ

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAP
  • ICF
  • ANALYTIC_CODE
  • CSR

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

米国で製造され、米国から輸出された製品。

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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