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AMX0114 en participantes adultos con esclerosis lateral amiotrófica (LUMINA)

9 de abril de 2026 actualizado por: Amylyx Pharmaceuticals Inc.

Fase 1, estudio aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo y de dosis ascendentes múltiples para evaluar la seguridad, tolerabilidad, farmacocinética y PD del oligonucleótido antisentido AMX0114 administrado a participantes adultos con esclerosis lateral amiotrófica

Este estudio es un estudio de fase I controlado con placebo para evaluar la seguridad, tolerabilidad, farmacocinética y farmacodinamia del oligonucleótido antisentido (ASO) AMX0114 en participantes adultos con esclerosis lateral amiotrófica (ELA).

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

El propósito de este estudio es determinar qué tan seguro y tolerable es el fármaco en investigación, AMX0114, para el tratamiento de la esclerosis lateral amiotrófica (ELA).

AMX0114 se administra mediante inyección intratecal, una inyección en la parte baja de la espalda hacia el canal espinal, también conocida como punción lumbar. Este ensayo clínico está diseñado para probar si el tratamiento es seguro y tolerable mediante el seguimiento de la incidencia de eventos adversos, eventos adversos graves, toxicidades limitantes de dosis (DLT) y la incidencia de anomalías en las evaluaciones de laboratorio clínico, signos vitales, exámenes físicos y neurológicos. y electrocardiogramas (ECG). Este ensayo también evaluará los efectos de AMX0114 sobre los biomarcadores de ELA, incluidos marcadores de muerte neuronal y neuroinflamación.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

48

Fase

  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Ubicaciones de estudio

  • Canadá
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canadá, T2N 4Z6
        • Reclutamiento
        • University Of Calgary
        • Investigador principal:
          • Collin Luk, MD, PhD
        • Contacto:
          • Janet Petrillo Ballantyne
          • Número de teléfono: 403-210-7006
          • Correo electrónico: japetril@ucalgary.ca
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Canadá, L8N 3Z5
        • Reclutamiento
        • McMaster University
        • Contacto:
          • Daniela Trapsa
          • Número de teléfono: 76368 905-521-2100
          • Correo electrónico: trapsd@mcmaster.ca
        • Investigador principal:
          • Marvin Chum, MD
      • London, Ontario, Canadá, N6G 2M3
        • Reclutamiento
        • London Health Sciences Centre
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Christen Shoesmith, MD
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canadá, H4A 3J1
        • Reclutamiento
        • McGill University Health Centre - Centre for Innovative Medicine
        • Investigador principal:
          • Angela Genge, MD
        • Contacto:
  • Estados Unidos
    • California
      • La Jolla, California, Estados Unidos, 92093
        • Reclutamiento
        • University of California, San Diego
        • Investigador principal:
          • John Ravits, MD
        • Contacto:
          • Rose Previte
          • Número de teléfono: 858-246-1319
          • Correo electrónico: rprevite@ucsd.edu
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Estados Unidos, 20007
        • Reclutamiento
        • Georgetown University Hospital Pasquerilla Healthcare Center
        • Investigador principal:
          • Shakti Nayar, MD
        • Contacto:
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32611
        • Reclutamiento
        • University of Florida
        • Investigador principal:
          • James Wymer, MD, FAAN
        • Contacto:
      • Jacksonville, Florida, Estados Unidos, 32224
        • Reclutamiento
        • Mayo Clinic in Florida
        • Investigador principal:
          • Bjorn Oskarsson, MD
        • Contacto:
      • Orlando, Florida, Estados Unidos, 32806
        • Reclutamiento
        • Orlando Regional Medical Center, Orlando Health Neuroscience Institute
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Vahid Tohidi, MD, PhD
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
        • Reclutamiento
        • Massachusetts General Hospital, Healey & AMG Center for ALS
        • Investigador principal:
          • Sabrina Paganoni, MD, PhD
        • Contacto:
        • Contacto:
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
        • Reclutamiento
        • Mayo Clinic in Rochester
        • Investigador principal:
          • Eric Sorenson, MD
        • Contacto:
        • Contacto:
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19140
        • Reclutamiento
        • Temple University of The Commonwealth System of Higher Education
        • Contacto:
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Terry Heiman - Patterson, MD
    • Tennessee
      • Knoxville, Tennessee, Estados Unidos, 37909
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Reclutamiento
        • Houston Methodist Neurological Institute
        • Contacto:
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Sheetal Shroff, MD

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. Capacidad para comprender el propósito y los riesgos de este estudio, voluntad de cumplir con el estudio y brindar consentimiento informado de acuerdo con las leyes y regulaciones locales.
  2. Hombre o mujer, mayor de 18 años.
  3. Diagnóstico de ELA clínicamente definitiva o clínicamente probable, realizado por un médico con experiencia en el manejo de ELA.
  4. El tiempo desde la aparición del primer síntoma de ELA debe ser <24 meses antes de comenzar el estudio. La fecha de aparición de los síntomas de ELA se define como el inicio de la debilidad (en las extremidades, la región bulbar o el tronco).
  5. Si el participante va a ser tratado con riluzol y/o edaravona antes o durante el ensayo, entonces el tratamiento debe iniciarse previamente y mantenerse en un régimen estable durante al menos 30 días antes de comenzar el estudio y hasta el final del estudio.
  6. Las mujeres en edad fértil (p. ej., no posmenopáusicas durante al menos un año o quirúrgicamente estériles) deben aceptar utilizar un método anticonceptivo aceptable durante la duración del ensayo y 60 días después de la última dosis del fármaco del estudio o no ser de edad fértil. potencial fértil.
  7. Las participantes femeninas o las parejas femeninas de participantes masculinos no deben estar embarazadas ni planear quedar embarazadas durante la duración del ensayo y hasta 90 días después de la última dosis del fármaco del estudio.
  8. Los participantes masculinos deben aceptar abstenerse de donar esperma durante la duración del ensayo y practicar la anticoncepción con una pareja femenina, durante al menos 90 días después de la última dosis del fármaco del estudio.

Criterios de exclusión:

  1. Presencia de traqueotomía o ventilación asistida permanente.
  2. CVS inferior al 75%.
  3. Función hepática anormal definida como aspartato aminotransferasa y/o alanina aminotransferasa > 3 veces el límite superior normal (LSN) y/o bilirrubina total > 2 veces el LSN.
  4. Función renal anormal definida como tasa de filtración glomerular estimada (TFGe) <60 ml/min/1,73 m2.
  5. Otras anomalías de laboratorio, incluidas anomalías en el recuento de plaquetas, el índice normalizado internacional, el tiempo de protrombina y el tiempo de tromboplastina parcial activada.
  6. Mujeres embarazadas (confirmadas mediante una prueba de embarazo dentro de los 7 días anteriores a la primera dosis) o mujeres que actualmente están amamantando.
  7. Condición médica inestable, clínicamente significativa, actual o previa (que no sea ELA), que en opinión del Investigador podría afectar la seguridad o la capacidad de un participante para cumplir con el estudio.
  8. Anomalías significativas en el examen físico/neurológico, signos vitales o electrocardiograma (ECG), que a juicio del Investigador podrían afectar la seguridad del participante.
  9. Presencia de enfermedad psiquiátrica inestable, deterioro cognitivo, demencia o abuso de sustancias que podrían afectar la capacidad del participante para dar su consentimiento informado o cumplir con los procedimientos del estudio.
  10. Inscripción actual o anterior en otro ensayo que implique el uso de una terapia en investigación, en la mayoría de los casos dentro de los 30 días posteriores a la última dosis del fármaco del estudio, antes de comenzar este estudio.
  11. Tratamiento actual o previo con pequeñas interferencias de ácido ribonucleico, terapia con células madre, cualquier ASO o terapia génica.
  12. Cualquier contraindicación para la punción lumbar o inyección intratecal repetida y/o trastornos subyacentes que podrían verse afectados por las inyecciones intratecales.
  13. Reacción grave previa o hipersensibilidad conocida a cualquier parte del fármaco del estudio.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación Secuencial
  • Enmascaramiento: Cuadruplicar

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Tratamiento Activo: AMX0114
AMX0114 se administrará una vez cada 4 semanas mediante inyección en bolo intratecal hasta un total de hasta 4 dosis. El tratamiento se administrará el día 1, seguido de una dosis repetida cada 4 semanas aproximadamente el día 29, el día 57 y el día 85.
Droga: AMX0114
Los oligonucleótidos antisentido (ASO) son un tipo de medicamento que trata enfermedades interceptando los mensajes de ARNm enviados dentro de la célula, lo que da como resultado que se produzcan menos proteínas específicas. AMX0114 es un ASO que se dirige al ARNm mensajero que indica al cuerpo que cree una proteína llamada calpaína-2. La calpaína-2 se ha relacionado con la degeneración y muerte de las neuronas en muchas enfermedades neurológicas, incluidas las personas que viven con ELA esporádica. AMX0114 está diseñado para reducir los niveles de calpaína-2, con el objetivo de ralentizar el proceso que conduce a la lesión y muerte de las neuronas.
Comparador de placebos: Placebo
El fármaco placebo se administrará una vez cada 4 semanas mediante inyección en bolo intratecal hasta un total de hasta 4 dosis. El tratamiento se administrará el día 1, seguido de una dosis repetida cada 4 semanas aproximadamente el día 29, el día 57 y el día 85.
Otro: Placebo
Placebo

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Evaluar la seguridad y tolerabilidad de AMX0114 en participantes adultos que viven con ELA
Periodo de tiempo: Día 1 - Día 145 (Fin del estudio)

Incidencia de eventos adversos (EA), eventos adversos graves (AAG) y toxicidades limitantes de dosis (DLT).

Incidencia de anomalías en evaluaciones de laboratorio clínico, signos vitales, exámenes físicos y neurológicos y electrocardiogramas (ECG).
Día 1 - Día 145 (Fin del estudio)

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Evaluar la PK de AMX0114
Periodo de tiempo: Día 1 - Día 145 (Fin del estudio)
Evaluar las concentraciones farmacocinéticas, incluidos los niveles plasmáticos y en LCR de AMX0114.
Día 1 - Día 145 (Fin del estudio)

Otras medidas de resultado

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio desde el valor inicial en los días de dosificación y al final del estudio en LCR y NfL plasmático.
Periodo de tiempo: Día 1 - Día 145 (Fin del estudio)
Día 1 - Día 145 (Fin del estudio)
Cambio desde el valor inicial en los días de dosificación y al final del estudio en capacidad vital lenta (SVC).
Periodo de tiempo: Día 1 - Día 145 (Fin del estudio)
Día 1 - Día 145 (Fin del estudio)
Cambio desde el valor inicial en los días de dosificación y al final del estudio en la Escala de calificación funcional de la esclerosis lateral amiotrófica - Revisada (ALSFRS - R).
Periodo de tiempo: Día 1 - Día 145 (Fin del estudio)
El ALSFRS-R consta de 12 ítems en 4 subdominios de función (bulbar, motora fina, motora gruesa y respiración) y cada ítem se califica en una escala de 0 (pérdida total de función) a 4 (sin pérdida de función). Las puntuaciones totales varían de 0 a 48, y las puntuaciones más altas indican una mejor función.
Día 1 - Día 145 (Fin del estudio)
Cambio desde el inicio en los días de dosificación y el final del estudio en los niveles de CSF Calpain-2.
Periodo de tiempo: Día 1 - Día 145 (fin de estudio)
Día 1 - Día 145 (fin de estudio)

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Amylyx Pharmaceuticals Inc.

Investigadores

  • Director de estudio: Medical Director, Amylyx, Medical Monitor

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

7 de abril de 2025

Finalización primaria (Estimado)

1 de febrero de 2027

Finalización del estudio (Estimado)

1 de octubre de 2027

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

25 de octubre de 2024

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

28 de octubre de 2024

Publicado por primera vez (Actual)

30 de octubre de 2024

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

14 de abril de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

9 de abril de 2026

Última verificación

1 de abril de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • A114-001

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

SÍ

Descripción del plan IPD

Las propuestas para el acceso a la IPD por parte de investigadores calificados serán revisadas por un comité de revisión independiente. Solo se proporcionarán los elementos de datos no identificados necesarios para lograr los objetivos científicos específicos de una propuesta como se describe en un plan de análisis previamente especificado. Se pueden proporcionar documentos de estudio como Protocolo, SAP, ICF y RSE, si es necesario y si es necesario, para realizar los análisis especificados.

Marco de tiempo para compartir IPD

TBD: Las propuestas para el acceso a la IPD se revisarán después de que los datos se utilicen en la aprobación regulatoria en todos los países o regiones principales donde se planifica la presentación o después de la publicación, lo que sea lo último. El tiempo exacto no se conoce actualmente.

Criterios de acceso compartido de IPD

Se otorgará acceso a IPD a investigadores calificados cuyo uso propuesto de los datos ha sido aprobado por un comité de revisión independiente para lograr los objetivos en su propuesta.

Tipo de información de apoyo para compartir IPD

  • PROTOCOLO DE ESTUDIO
  • SAVIA
  • CIF
  • CÓDIGO_ANALÍTICO
  • RSC

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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