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AMX0114 in partecipanti adulti affetti da sclerosi laterale amiotrofica (LUMINA)

9 aprile 2026 aggiornato da: Amylyx Pharmaceuticals Inc.

Studio di fase 1, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, a dosi multiple ascendenti per valutare la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica e la farmacocinetica dell'oligonucleotide antisenso AMX0114 somministrato a partecipanti adulti con sclerosi laterale amiotrofica

Questo studio è uno studio di Fase I controllato con placebo per valutare la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica e la farmacodinamica dell'oligonucleotide antisenso (ASO) AMX0114 in partecipanti adulti affetti da sclerosi laterale amiotrofica (SLA).

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Lo scopo di questo studio è determinare quanto sia sicuro e tollerabile il farmaco sperimentale, AMX0114, per il trattamento della sclerosi laterale amiotrofica (SLA).

AMX0114 viene somministrato mediante iniezione intratecale, un'iniezione nella parte bassa della schiena nel canale spinale, nota anche come puntura lombare. Questo studio clinico è progettato per verificare se il trattamento è sicuro e tollerabile monitorando l'incidenza di eventi avversi, eventi avversi gravi, tossicità dose limitanti (DLT) e incidenza di anomalie nelle valutazioni cliniche di laboratorio, segni vitali, esami fisici e neurologici, ed elettrocardiogrammi (ECG). Questo studio valuterà anche gli effetti di AMX0114 sui biomarcatori della SLA, compresi i marcatori di morte neuronale e neuroinfiammazione.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

48

Fase

  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, T2N 4Z6
        • Reclutamento
        • University Of Calgary
        • Investigatore principale:
          • Collin Luk, MD, PhD
        • Contatto:
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Canada, L8N 3Z5
        • Reclutamento
        • McMaster University
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Marvin Chum, MD
      • London, Ontario, Canada, N6G 2M3
        • Reclutamento
        • London Health Sciences Centre
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Christen Shoesmith, MD
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H4A 3J1
        • Reclutamento
        • McGill University Health Centre - Centre for Innovative Medicine
        • Investigatore principale:
          • Angela Genge, MD
        • Contatto:
  • Stati Uniti
    • California
      • La Jolla, California, Stati Uniti, 92093
        • Reclutamento
        • University of California, San Diego
        • Investigatore principale:
          • John Ravits, MD
        • Contatto:
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Stati Uniti, 20007
        • Reclutamento
        • Georgetown University Hospital Pasquerilla Healthcare Center
        • Investigatore principale:
          • Shakti Nayar, MD
        • Contatto:
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stati Uniti, 32611
        • Reclutamento
        • University of Florida
        • Investigatore principale:
          • James Wymer, MD, FAAN
        • Contatto:
      • Jacksonville, Florida, Stati Uniti, 32224
        • Reclutamento
        • Mayo Clinic in Florida
        • Investigatore principale:
          • Bjorn Oskarsson, MD
        • Contatto:
      • Orlando, Florida, Stati Uniti, 32806
        • Reclutamento
        • Orlando Regional Medical Center, Orlando Health Neuroscience Institute
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Vahid Tohidi, MD, PhD
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02114
        • Reclutamento
        • Massachusetts General Hospital, Healey & AMG Center for ALS
        • Investigatore principale:
          • Sabrina Paganoni, MD, PhD
        • Contatto:
        • Contatto:
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Stati Uniti, 55905
        • Reclutamento
        • Mayo Clinic in Rochester
        • Investigatore principale:
          • Eric Sorenson, MD
        • Contatto:
        • Contatto:
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19140
        • Reclutamento
        • Temple University of The Commonwealth System of Higher Education
        • Contatto:
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Terry Heiman - Patterson, MD
    • Tennessee
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri di inclusione:

  1. Capacità di comprendere lo scopo e i rischi di questo studio, volontà di aderire allo studio e di fornire il consenso informato in conformità con le leggi e i regolamenti locali.
  2. Maschio o femmina, almeno 18 anni.
  3. Diagnosi di SLA clinicamente definita o clinicamente probabile, fatta da un medico esperto nella gestione della SLA.
  4. Il tempo trascorso dall'insorgenza del primo sintomo della SLA deve essere <24 mesi prima dell'inizio dello studio. La data di insorgenza dei sintomi della SLA è definita come la comparsa della debolezza (agli arti, nella regione bulbare o nel tronco).
  5. Se il partecipante deve essere trattato con riluzolo e/o edaravone prima o durante lo studio, il trattamento deve essere precedentemente iniziato e mantenuto a un regime stabile per almeno 30 giorni prima dell'inizio dello studio e fino alla fine dello studio.
  6. Le donne in età fertile (ad esempio, non in post-menopausa da almeno un anno o chirurgicamente sterili) devono accettare di utilizzare un metodo contraccettivo accettabile per la durata dello studio e 60 giorni dopo l'ultima dose del farmaco in studio o essere di età non potenziale fertile.
  7. Le partecipanti di sesso femminile o le partner di partecipanti di sesso maschile non devono essere incinte o pianificare una gravidanza per la durata dello studio e fino a 90 giorni dopo l'ultima dose del farmaco in studio
  8. I partecipanti di sesso maschile devono accettare di astenersi dalla donazione di sperma per tutta la durata dello studio e di praticare la contraccezione con una partner femminile, per almeno 90 giorni dopo l'ultima dose del farmaco in studio.

Criteri di esclusione:

  1. Presenza di tracheotomia o ventilazione assistita permanente.
  2. SVC inferiore al 75%.
  3. Funzionalità epatica anormale definita come aspartato aminotransferasi e/o alanina aminotransferasi > 3 volte il limite superiore della norma (ULN) e/o bilirubina totale > 2 volte l'ULN.
  4. Funzione renale anormale definita come velocità di filtrazione glomerulare stimata (eGFR) < 60 ml/min/1,73 m2.
  5. Altre anomalie di laboratorio, comprese anomalie nella conta piastrinica, nel rapporto internazionale normalizzato, nel tempo di protrombina e nel tempo di tromboplastina parziale attivata.
  6. Donne in gravidanza (confermate da un test di gravidanza entro 7 giorni prima della prima dose) o donne che allattano al seno.
  7. Condizione medica attuale o precedente clinicamente significativa e instabile (diversa dalla SLA), che secondo l'opinione dello sperimentatore potrebbe influire sulla sicurezza o sulla capacità di un partecipante di aderire allo studio.
  8. Anomalie significative nell'esame fisico/neurologico, nei segni vitali o nell'elettrocardiogramma (ECG), che secondo l'opinione dello sperimentatore potrebbero influire sulla sicurezza del partecipante.
  9. Presenza di malattia psichiatrica instabile, deterioramento cognitivo, demenza o abuso di sostanze che potrebbero influenzare la capacità del partecipante di fornire il consenso informato o rispettare le procedure dello studio.
  10. Arruolamento attuale o precedente in un altro studio che prevede l'uso di una terapia sperimentale, nella maggior parte dei casi entro 30 giorni dall'ultima dose del farmaco in studio, prima di iniziare questo studio.
  11. Trattamento attuale o precedente con acido ribonucleico a piccola interferenza, terapia con cellule staminali, qualsiasi ASO o terapia genica.
  12. Eventuali controindicazioni alla puntura lombare o alle iniezioni intratecali ripetute e/o disturbi sottostanti che potrebbero essere influenzati dalle iniezioni intratecali.
  13. Precedente reazione grave o ipersensibilità nota a qualsiasi parte del farmaco in studio.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Trattamento attivo: AMX0114
AMX0114 verrà somministrato una volta ogni 4 settimane mediante iniezione intratecale in bolo per un totale di un massimo di 4 dosi. Il trattamento sarà somministrato il Giorno 1, seguito da una dose ripetuta ogni 4 settimane approssimativamente al Giorno 29, al Giorno 57 e al Giorno 85.
Droga: AMX0114
Gli oligonucleotidi antisenso (ASO) sono un tipo di medicinale che cura le malattie intercettando i messaggi di mRNA inviati all'interno della cellula, con conseguente produzione di meno proteine ​​specifiche. AMX0114 è un ASO che prende di mira il messaggero dell'mRNA che ordina al corpo di creare una proteina chiamata calpaina-2. Calpaina-2 è stata collegata alla degenerazione e alla morte dei neuroni in molte malattie neurologiche, comprese le persone che vivono con la SLA sporadica. AMX0114 è progettato per ridurre i livelli di calpaina-2, con l'obiettivo di rallentare il processo che porta alla lesione e alla morte dei neuroni.
Comparatore placebo: Placebo
Il farmaco placebo verrà somministrato una volta ogni 4 settimane mediante iniezione intratecale in bolo per un totale di un massimo di 4 dosi. Il trattamento sarà somministrato il Giorno 1, seguito da una dose ripetuta ogni 4 settimane approssimativamente al Giorno 29, al Giorno 57 e al Giorno 85.
Altro: Placebo
Placebo

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Valutare la sicurezza e la tollerabilità di AMX0114 nei partecipanti adulti che vivono con la SLA
Lasso di tempo: Giorno 1 - Giorno 145 (Fine dello studio)

Incidenza di eventi avversi (AE), eventi avversi gravi (SAE) e tossicità dose-limitanti (DLT).

Incidenza di anomalie nelle valutazioni cliniche di laboratorio, nei segni vitali, negli esami fisici e neurologici e negli elettrocardiogrammi (ECG).
Giorno 1 - Giorno 145 (Fine dello studio)

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Valutare la PK di AMX0114
Lasso di tempo: Giorno 1 - Giorno 145 (Fine dello studio)
Valutare le concentrazioni PK, inclusi i livelli plasmatici e liquorali di AMX0114
Giorno 1 - Giorno 145 (Fine dello studio)

Altre misure di risultato

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale ai giorni di somministrazione e alla fine dello studio nel liquido cerebrospinale e nel plasma NfL.
Lasso di tempo: Giorno 1 - Giorno 145 (Fine dello studio)
Giorno 1 - Giorno 145 (Fine dello studio)
Variazione rispetto al basale ai giorni di somministrazione e alla fine dello studio nella capacità vitale lenta (SVC).
Lasso di tempo: Giorno 1 - Giorno 145 (Fine dello studio)
Giorno 1 - Giorno 145 (Fine dello studio)
Variazione rispetto al basale ai giorni di somministrazione e alla fine dello studio nella scala di valutazione funzionale della sclerosi laterale amiotrofica - rivista (ALSFRS - R).
Lasso di tempo: Giorno 1 - Giorno 145 (Fine dello studio)
L'ALSFRS-R è composto da 12 elementi in 4 sottodomini di funzione (bulbare, motricità fine, motricità grossolana e respirazione) con ciascun elemento valutato su una scala da 0 (perdita totale di funzione) a 4 (nessuna perdita di funzione). I punteggi totali vanno da 0 a 48, con punteggi più alti che indicano una migliore funzionalità.
Giorno 1 - Giorno 145 (Fine dello studio)
Modifica dal basale ai giorni di dosaggio e alla fine dello studio nei livelli di CSF Calpain-2.
Lasso di tempo: Giorno 1 - Giorno 145 (fine dello studio)
Giorno 1 - Giorno 145 (fine dello studio)

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Amylyx Pharmaceuticals Inc.

Investigatori

  • Direttore dello studio: Medical Director, Amylyx, Medical Monitor

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

7 aprile 2025

Completamento primario (Stimato)

1 febbraio 2027

Completamento dello studio (Stimato)

1 ottobre 2027

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

25 ottobre 2024

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

28 ottobre 2024

Primo Inserito (Effettivo)

30 ottobre 2024

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

14 aprile 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

9 aprile 2026

Ultimo verificato

1 aprile 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • A114-001

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

Le proposte per l'accesso all'IPD da parte di investigatori qualificati saranno esaminate da un comitato di revisione indipendente. Saranno forniti solo gli elementi di dati de-identificati necessari per raggiungere gli obiettivi scientifici specifici di una proposta come indicato in un piano di analisi pre-specificato. Documenti di studio come protocollo, SAP, ICF e CSR possono essere forniti, se richiesti e se necessario, per condurre le analisi specificate.

Periodo di condivisione IPD

TBD: le proposte per l'accesso all'IPD saranno riviste dopo che i dati vengono utilizzati nell'approvazione normativa in tutti i principali paesi o regioni in cui è prevista la presentazione o dopo la pubblicazione, a seconda di quale sia l'ultima. Il tempismo esatto non è attualmente noto.

Criteri di accesso alla condivisione IPD

L'accesso all'IPD sarà concesso a investigatori qualificati il ​​cui uso proposto dei dati è stato approvato da un comitato di revisione indipendente per raggiungere gli obiettivi nella loro proposta.

Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD

  • STUDIO_PROTOCOLLO
  • LINFA
  • ICF
  • CODICE_ANALITICO
  • RSI

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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