Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

AMX0114 aikuisilla potilailla, joilla on amyotrofinen lateraaliskleroosi (LUMINA)

torstai 9. huhtikuuta 2026 päivittänyt: Amylyx Pharmaceuticals Inc.

Vaihe 1, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu, moninkertainen nouseva annostutkimus antisense-oligonukleotidin AMX0114 turvallisuuden, siedettävyyden, PK:n ja PD:n arvioimiseksi aikuisille osallistujille, joilla on amyotrofinen lateraaliskleroosi

Tämä tutkimus on lumekontrolloitu I vaiheen tutkimus, jossa arvioidaan antisense-oligonukleotidin (ASO) AMX0114 turvallisuutta, siedettävyyttä, farmakokinetiikkaa ja farmakodynamiikkaa aikuisilla osallistujilla, joilla on amyotrofinen lateraaliskleroosi (ALS).

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämän tutkimuksen tarkoituksena on selvittää, kuinka turvallinen ja siedettävä tutkimuslääke AMX0114 on amyotrofisen lateraaliskleroosin (ALS) hoidossa.

AMX0114 annetaan intratekaalisena injektiona, alaselän injektiona selkäydinkanavaan, joka tunnetaan myös lannepunktiona. Tämä kliininen tutkimus on suunniteltu testaamaan, onko hoito turvallista ja siedettävää seuraamalla haittatapahtumien, vakavien haittatapahtumien, annosta rajoittavien toksisuuksien (DLT) ilmaantuvuutta ja poikkeavuuksien ilmaantuvuutta kliinisissä laboratoriotutkimuksissa, elintoimintojen, fyysisten ja neurologisten tutkimusten, ja elektrokardiogrammit (EKG). Tässä tutkimuksessa arvioidaan myös AMX0114:n vaikutuksia ALS:n biomarkkereihin, mukaan lukien hermosolujen kuoleman ja hermotulehduksen merkkiaineet.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

48

Vaihe

  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Opiskelupaikat

  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T2N 4Z6
        • Rekrytointi
        • University Of Calgary
        • Päätutkija:
          • Collin Luk, MD, PhD
        • Ottaa yhteyttä:
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Kanada, L8N 3Z5
        • Rekrytointi
        • McMaster University
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Marvin Chum, MD
      • London, Ontario, Kanada, N6G 2M3
        • Rekrytointi
        • London Health Sciences Centre
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Christen Shoesmith, MD
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H4A 3J1
        • Rekrytointi
        • McGill University Health Centre - Centre for Innovative Medicine
        • Päätutkija:
          • Angela Genge, MD
        • Ottaa yhteyttä:
  • Yhdysvallat
    • California
      • La Jolla, California, Yhdysvallat, 92093
        • Rekrytointi
        • University of California, San Diego
        • Päätutkija:
          • John Ravits, MD
        • Ottaa yhteyttä:
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Yhdysvallat, 20007
        • Rekrytointi
        • Georgetown University Hospital Pasquerilla Healthcare Center
        • Päätutkija:
          • Shakti Nayar, MD
        • Ottaa yhteyttä:
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Yhdysvallat, 32611
        • Rekrytointi
        • University of Florida
        • Päätutkija:
          • James Wymer, MD, FAAN
        • Ottaa yhteyttä:
      • Jacksonville, Florida, Yhdysvallat, 32224
        • Rekrytointi
        • Mayo Clinic in Florida
        • Päätutkija:
          • Bjorn Oskarsson, MD
        • Ottaa yhteyttä:
      • Orlando, Florida, Yhdysvallat, 32806
        • Rekrytointi
        • Orlando Regional Medical Center, Orlando Health Neuroscience Institute
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Vahid Tohidi, MD, PhD
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02114
        • Rekrytointi
        • Massachusetts General Hospital, Healey & AMG Center for ALS
        • Päätutkija:
          • Sabrina Paganoni, MD, PhD
        • Ottaa yhteyttä:
        • Ottaa yhteyttä:
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Yhdysvallat, 55905
        • Rekrytointi
        • Mayo Clinic in Rochester
        • Päätutkija:
          • Eric Sorenson, MD
        • Ottaa yhteyttä:
        • Ottaa yhteyttä:
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19140
        • Rekrytointi
        • Temple University of The Commonwealth System of Higher Education
        • Ottaa yhteyttä:
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Terry Heiman - Patterson, MD
    • Tennessee
      • Knoxville, Tennessee, Yhdysvallat, 37909
    • Texas
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
        • Rekrytointi
        • Houston Methodist Neurological Institute
        • Ottaa yhteyttä:
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Sheetal Shroff, MD

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällön kriteerit:

  1. Kyky ymmärtää tämän tutkimuksen tarkoitus ja riskit, halu noudattaa tutkimusta ja antaa tietoinen suostumus paikallisten lakien ja määräysten mukaisesti.
  2. Mies tai nainen, vähintään 18-vuotias.
  3. Kliinisesti selvän tai kliinisesti todennäköisen ALS:n diagnoosi, jonka tekee ALS:n hoitoon perehtynyt lääkäri.
  4. Aika ALS:n ensimmäisten oireiden ilmaantumisesta tulee olla < 24 kuukautta ennen tutkimuksen aloittamista. ALS-oireiden alkamispäivä määritellään heikkouden alkamiseksi (raajoissa, sipulialueella tai vartalossa).
  5. Jos osallistujaa aiotaan hoitaa rilutsolilla ja/tai edaravonilla ennen tutkimusta tai sen aikana, hoito on aloitettava etukäteen ja sitä on jatkettava vakaana vähintään 30 päivää ennen tutkimuksen aloittamista ja tutkimuksen loppuun asti.
  6. Hedelmällisessä iässä olevien naisten (esim. jotka eivät ole postmenopausaalisilla vähintään vuoden ajan tai ovat kirurgisesti steriilejä) on suostuttava käyttämään hyväksyttävää ehkäisymenetelmää kokeen ajan ja 60 päivää viimeisen tutkimuslääkeannoksen jälkeen tai heillä ei ole hedelmällisessä iässä.
  7. Naispuoliset osallistujat tai miespuolisten osallistujien naispuoliset kumppanit eivät saa olla raskaana tai suunnittelevat raskautta tutkimuksen aikana ja enintään 90 päivään viimeisen tutkimuslääkkeen annoksen jälkeen
  8. Miesosallistujien on suostuttava pidättymään siittiöiden luovuttamisesta kokeen ajan ja käytettävä ehkäisyä naispuolisen kumppanin kanssa vähintään 90 päivän ajan viimeisen tutkimuslääkkeen annoksen jälkeen.

Poissulkemiskriteerit:

  1. Trakeostomia tai pysyvä avustettu ventilaatio.
  2. SVC alle 75 %.
  3. Epänormaali maksan toiminta, joka määritellään aspartaattiaminotransferaasiksi ja/tai alaniiniaminotransferaasiksi > 3 kertaa normaalin yläraja (ULN) ja/tai kokonaisbilirubiini > 2 kertaa ULN.
  4. Epänormaali munuaisten toiminta määritellään arvioiduksi glomerulusfiltraationopeudeksi (eGFR) < 60 ml/min/1,73 m2.
  5. Muut laboratorioarvojen poikkeavuudet, mukaan lukien poikkeavuudet verihiutaleiden määrässä, kansainvälisessä normalisoidussa suhteessa, protrombiiniajassa ja aktivoidussa osittaisessa tromboplastiiniajassa.
  6. Raskaana olevat naiset (varmistettu raskaustestillä 7 päivän sisällä ennen ensimmäistä annosta) tai naiset, jotka imettävät.
  7. Nykyinen tai aikaisempi kliinisesti merkittävä, epästabiili sairaus (muu kuin ALS), joka voi tutkijan mielestä vaikuttaa osallistujan turvallisuuteen tai kykyyn noudattaa tutkimusta.
  8. Merkittäviä poikkeavuuksia fyysisessä/neurologisessa tutkimuksessa, elintoiminnoissa tai EKG:ssä, jotka voivat tutkijan mielestä vaikuttaa osallistujan turvallisuuteen.
  9. Epästabiili psykiatrinen sairaus, kognitiivinen heikentyminen, dementia tai päihteiden väärinkäyttö, joka voi vaikuttaa osallistujan kykyyn antaa tietoon perustuva suostumus tai noudattaa tutkimusmenettelyjä.
  10. Nykyinen tai aikaisempi ilmoittautuminen toiseen tutkimukseen, jossa käytetään tutkimushoitoa, useimmissa tapauksissa 30 päivän sisällä viimeisestä tutkimuslääkkeen annoksesta ennen tämän tutkimuksen aloittamista.
  11. Nykyinen tai aiempi hoito pienellä häiritsevällä ribonukleiinihapolla, kantasoluhoito, mikä tahansa ASO tai geeniterapia.
  12. Kaikki vasta-aiheet lannepunktiolle tai toistuvalle intratekaaliselle injektiolle ja/tai taustalla olevat sairaudet, joihin intratekaaliset injektiot voivat vaikuttaa.
  13. Aiempi vakava reaktio tai tunnettu yliherkkyys jollekin tutkimuslääkkeen osalle.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Peräkkäinen tehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Aktiivinen hoito: AMX0114
AMX0114 annetaan kerran neljässä viikossa intratekaalisella bolusinjektiolla yhteensä enintään 4 annosta. Hoito annetaan päivänä 1, minkä jälkeen toistetaan 4 viikon välein noin päivänä 29, päivänä 57 ja päivänä 85.
Lääke: AMX0114
Antisense-oligonukleotidit (ASO:t) ovat eräänlainen lääke, joka hoitaa sairauksia sieppaamalla solun sisällä lähetetyt mRNA-viestit, mikä johtaa vähemmän spesifisten proteiinien tuotantoon. AMX0114 on ASO, joka kohdistaa mRNA-lähettinsä, joka ohjaa kehoa luomaan proteiinia nimeltä calpain-2. Calpain-2 on yhdistetty hermosolujen rappeutumiseen ja kuolemaan monissa neurologisissa sairauksissa, mukaan lukien ihmiset, joilla on satunnainen ALS. AMX0114 on suunniteltu alentamaan kalpaiini-2:n tasoja tavoitteena hidastaa prosessia, joka johtaa hermosolujen vaurioitumiseen ja kuolemaan.
Placebo Comparator: Plasebo
Lumelääkettä annetaan kerran neljässä viikossa intratekaalisella bolusinjektiolla yhteensä enintään 4 annosta. Hoito annetaan päivänä 1, minkä jälkeen toistetaan 4 viikon välein noin päivänä 29, päivänä 57 ja päivänä 85.
Muut: Plasebo
Plasebo

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Arvioi AMX0114:n turvallisuus ja siedettävyys aikuisilla ALS-potilailla
Aikaikkuna: Päivä 1 - Päivä 145 (tutkimuksen loppu)

Haittavaikutusten (AE), vakavien haittatapahtumien (SAE) ja annosta rajoittavien toksisuuksien (DLT:t) ilmaantuvuus.

Poikkeavuuksien ilmaantuvuus kliinisissä laboratoriotutkimuksissa, elintoiminnoissa, fysikaalisissa ja neurologisissa tutkimuksissa sekä EKG:ssä.
Päivä 1 - Päivä 145 (tutkimuksen loppu)

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Arvioi AMX0114:n PK
Aikaikkuna: Päivä 1 - Päivä 145 (tutkimuksen loppu)
Arvioi PK-pitoisuudet, mukaan lukien AMX0114:n plasma- ja CSF-tasot
Päivä 1 - Päivä 145 (tutkimuksen loppu)

Muut tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos lähtötasosta annospäivinä ja tutkimuksen lopussa CSF:ssä ja plasman NfL:ssä.
Aikaikkuna: Päivä 1 - Päivä 145 (tutkimuksen loppu)
Päivä 1 - Päivä 145 (tutkimuksen loppu)
Muutos lähtötilanteesta annospäivinä ja tutkimuksen lopussa hitaassa vitaalikapasiteetissa (SVC).
Aikaikkuna: Päivä 1 - Päivä 145 (tutkimuksen loppu)
Päivä 1 - Päivä 145 (tutkimuksen loppu)
Muutos lähtötasosta annospäivinä ja tutkimuksen lopussa amyotrofisen lateraaliskleroosin funktionaalisessa arviointiasteikossa - tarkistettu (ALSFRS - R).
Aikaikkuna: Päivä 1 - Päivä 145 (tutkimuksen loppu)
ALSFRS-R koostuu 12 kohteesta neljällä toiminnan alialueella (bulbar, hienomoottori, bruttomoottori ja hengitys), ja jokainen kohta on pisteytetty asteikolla 0 (täydellinen toiminnan menetys) 4 (ei toiminnan menetystä). Kokonaispisteet vaihtelevat 0–48, ja korkeammat pisteet osoittavat parempaa toimintaa.
Päivä 1 - Päivä 145 (tutkimuksen loppu)
Muutos lähtötasosta annostuspäivinä ja tutkimuksen lopussa CSF Calpain-2 -tasolla.
Aikaikkuna: Päivä 1 - päivä 145 (tutkimuksen loppu)
Päivä 1 - päivä 145 (tutkimuksen loppu)

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Amylyx Pharmaceuticals Inc.

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Medical Director, Amylyx, Medical Monitor

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Maanantai 7. huhtikuuta 2025

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Maanantai 1. helmikuuta 2027

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Perjantai 1. lokakuuta 2027

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 25. lokakuuta 2024

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 28. lokakuuta 2024

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Keskiviikko 30. lokakuuta 2024

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 14. huhtikuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 9. huhtikuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Keskiviikko 1. huhtikuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • A114-001

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

JOO

IPD-suunnitelman kuvaus

Riippumaton tarkastuskomitea tarkistaa pätevien tutkijoiden ehdotukset IPD: lle. Ainoastaan ​​tunnistamat dataelementit, joita tarvitaan ennalta määritellyssä analyysisuunnitelmassa esitetyn ehdotuksen erityisten tieteellisten tavoitteiden saavuttamiseksi. Tutkimusasiakirjoja, kuten protokolla, SAP, ICF ja CSR, voidaan toimittaa, jos sitä pyydetään ja tarvittaessa määritettyjen analyysien suorittamiseksi.

IPD-jaon aikakehys

TBD: IPD: n saatavuutta koskevia ehdotuksia tarkistetaan sen jälkeen, kun tietoja käytetään sääntelyn hyväksynnässä kaikilla suurilla mailla tai alueilla, joissa arkistointi on suunniteltu tai julkaisun jälkeen, sen mukaan, kumpi on viimeisin. Tarkkaa ajoitusta ei tällä hetkellä tunneta.

IPD-jaon käyttöoikeuskriteerit

IPD: lle pääsy myönnetään päteville tutkijoille, joiden ehdotettu tietojen käyttö on hyväksynyt riippumaton tarkastuskomitea ehdotuksen tavoitteiden saavuttamiseksi.

IPD-jakamista tukeva tietotyyppi

  • STUDY_PROTOCOL
  • MAHLA
  • ICF
  • ANALYTIC_CODE
  • CSR

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa