Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

AMX0114 u dorosłych uczestników ze stwardnieniem zanikowym bocznym (LUMINA)

9 kwietnia 2026 zaktualizowane przez: Amylyx Pharmaceuticals Inc.

Faza 1, randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo badanie z wielokrotnym wzrostem dawki w celu oceny bezpieczeństwa, tolerancji, PK i PD antysensownego oligonukleotydu AMX0114 podawanego dorosłym uczestnikom ze stwardnieniem zanikowym bocznym

Niniejsze badanie jest badaniem fazy I kontrolowanym placebo, mającym na celu ocenę bezpieczeństwa, tolerancji, farmakokinetyki i farmakodynamiki oligonukleotydu antysensownego (ASO) AMX0114 u dorosłych uczestników ze stwardnieniem zanikowym bocznym (ALS).

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Celem tego badania jest określenie, jak bezpieczny i tolerowany jest badany lek AMX0114 w leczeniu stwardnienia zanikowego bocznego (ALS).

AMX0114 podaje się we wstrzyknięciu dooponowym, czyli wstrzyknięciu w dolną część pleców do kanału kręgowego, znanym również jako nakłucie lędźwiowe. Celem tego badania klinicznego jest sprawdzenie, czy leczenie jest bezpieczne i tolerowane, poprzez monitorowanie częstości występowania zdarzeń niepożądanych, poważnych zdarzeń niepożądanych, toksyczności ograniczającej dawkę (DLT) oraz częstości występowania nieprawidłowości w klinicznych ocenach laboratoryjnych, parametrach życiowych, badaniach fizykalnych i neurologicznych, i elektrokardiogramy (EKG). W badaniu tym oceniony zostanie także wpływ AMX0114 na biomarkery ALS, w tym markery śmierci neuronów i zapalenia układu nerwowego.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

48

Faza

  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Lokalizacje studiów

  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T2N 4Z6
        • Rekrutacyjny
        • University Of Calgary
        • Główny śledczy:
          • Collin Luk, MD, PhD
        • Kontakt:
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Kanada, L8N 3Z5
        • Rekrutacyjny
        • McMaster University
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Marvin Chum, MD
      • London, Ontario, Kanada, N6G 2M3
        • Rekrutacyjny
        • London Health Sciences Centre
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Christen Shoesmith, MD
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H4A 3J1
        • Rekrutacyjny
        • McGill University Health Centre - Centre for Innovative Medicine
        • Główny śledczy:
          • Angela Genge, MD
        • Kontakt:
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • La Jolla, California, Stany Zjednoczone, 92093
        • Rekrutacyjny
        • University of California, San Diego
        • Główny śledczy:
          • John Ravits, MD
        • Kontakt:
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Stany Zjednoczone, 20007
        • Rekrutacyjny
        • Georgetown University Hospital Pasquerilla Healthcare Center
        • Główny śledczy:
          • Shakti Nayar, MD
        • Kontakt:
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stany Zjednoczone, 32611
        • Rekrutacyjny
        • University of Florida
        • Główny śledczy:
          • James Wymer, MD, FAAN
        • Kontakt:
      • Jacksonville, Florida, Stany Zjednoczone, 32224
        • Rekrutacyjny
        • Mayo Clinic in Florida
        • Główny śledczy:
          • Bjorn Oskarsson, MD
        • Kontakt:
      • Orlando, Florida, Stany Zjednoczone, 32806
        • Rekrutacyjny
        • Orlando Regional Medical Center, Orlando Health Neuroscience Institute
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Vahid Tohidi, MD, PhD
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02114
        • Rekrutacyjny
        • Massachusetts General Hospital, Healey & AMG Center for ALS
        • Główny śledczy:
          • Sabrina Paganoni, MD, PhD
        • Kontakt:
        • Kontakt:
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55905
        • Rekrutacyjny
        • Mayo Clinic in Rochester
        • Główny śledczy:
          • Eric Sorenson, MD
        • Kontakt:
        • Kontakt:
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19140
    • Tennessee
    • Texas
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria włączenia:

  1. Umiejętność zrozumienia celu i ryzyka tego badania, chęć podporządkowania się badaniu i wyrażenia świadomej zgody zgodnie z lokalnymi przepisami i regulacjami.
  2. Mężczyzna lub kobieta, co najmniej 18 lat.
  3. Rozpoznanie klinicznie określonego lub klinicznie prawdopodobnego ALS postawione przez lekarza mającego doświadczenie w leczeniu ALS.
  4. Czas od wystąpienia pierwszych objawów ALS powinien wynosić < 24 miesiące przed rozpoczęciem badania. Datę wystąpienia objawów ALS definiuje się jako początek osłabienia (w kończynach, okolicy opuszkowej lub tułowiu).
  5. Jeśli uczestnik ma być leczony riluzolem i/lub edarawonem przed badaniem lub w jego trakcie, leczenie należy rozpocząć wcześniej i kontynuować według stałego schematu przez co najmniej 30 dni przed rozpoczęciem badania i do jego zakończenia.
  6. Kobiety w wieku rozrodczym (np. niebędące w okresie menopauzy przez co najmniej rok lub nie posiadające sterylności chirurgicznej) muszą wyrazić zgodę na stosowanie akceptowalnej metody antykoncepcji przez czas trwania badania i 60 dni po przyjęciu ostatniej dawki badanego leku, w przeciwnym razie nie mogą potencjał rozrodczy.
  7. Uczestniczki lub partnerki uczestników płci męskiej nie mogą być w ciąży ani planować zajścia w ciążę przez cały czas trwania badania i przez okres do 90 dni po przyjęciu ostatniej dawki badanego leku
  8. Uczestnicy płci męskiej muszą zgodzić się na powstrzymanie się od dawstwa nasienia na czas trwania badania i stosować antykoncepcję z partnerką przez co najmniej 90 dni od ostatniej dawki badanego leku.

Kryteria wykluczenia:

  1. Obecność tracheostomii lub stałej wentylacji wspomaganej.
  2. SVC poniżej 75%.
  3. Nieprawidłowa czynność wątroby definiowana jako stężenie aminotransferazy asparaginianowej i/lub aminotransferazy alaninowej > 3-krotność górnej granicy normy (GGN) i/lub stężenie bilirubiny całkowitej > 2-krotność GGN.
  4. Nieprawidłowa czynność nerek definiowana jako szacowany współczynnik filtracji kłębuszkowej (eGFR) < 60 ml/min/1,73 m2.
  5. Inne nieprawidłowości w badaniach laboratoryjnych, w tym nieprawidłowości w liczbie płytek krwi, międzynarodowym współczynniku znormalizowanym, czasie protrombinowym i czasie częściowej tromboplastyny ​​po aktywacji.
  6. Kobiety w ciąży (potwierdzone testem ciążowym w ciągu 7 dni przed podaniem pierwszej dawki) lub kobiety karmiące piersią.
  7. Obecny lub poprzedni, istotny klinicznie, niestabilny stan chorobowy (inny niż ALS), który w opinii Badacza może mieć wpływ na bezpieczeństwo uczestnika lub jego zdolność do wzięcia udziału w badaniu.
  8. Znaczące nieprawidłowości w badaniu fizykalnym/neurologicznym, parametrach życiowych lub elektrokardiogramie (EKG), które w opinii Badacza mogą mieć wpływ na bezpieczeństwo uczestnika.
  9. Obecność niestabilnej choroby psychicznej, zaburzeń poznawczych, demencji lub nadużywania substancji, które mogą mieć wpływ na zdolność uczestnika do wyrażenia świadomej zgody lub przestrzegania procedur badania.
  10. Obecny lub poprzedni włączenie do innego badania obejmującego zastosowanie terapii eksperymentalnej, w większości przypadków w ciągu 30 dni od ostatniej dawki badanego leku, przed rozpoczęciem tego badania.
  11. Obecne lub wcześniejsze leczenie małym interferującym kwasem rybonukleinowym, terapia komórkami macierzystymi, dowolna ASO lub terapia genowa.
  12. Wszelkie przeciwwskazania do nakłucia lędźwiowego lub wielokrotnego wstrzyknięcia dooponowego i/lub choroby podstawowe, na które mogą mieć wpływ wstrzyknięcia dooponowe.
  13. Wcześniejsza ciężka reakcja lub znana nadwrażliwość na jakąkolwiek część badanego leku.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Zadanie sekwencyjne
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Aktywne leczenie: AMX0114
AMX0114 będzie podawany raz na 4 tygodnie w postaci dooponowego wstrzyknięcia bolusa, łącznie do 4 dawek. Leczenie będzie podawane pierwszego dnia, a następnie powtarzane dawkowanie co 4 tygodnie mniej więcej w dniu 29, 57 i 85.
Lek: AMX0114
Oligonukleotydy antysensowne (ASO) to rodzaj leku, który leczy choroby poprzez przechwytywanie komunikatów mRNA wysyłanych do komórki, co skutkuje wytwarzaniem mniejszej liczby specyficznych białek. AMX0114 to ASO, którego celem jest przekaźnik mRNA, który instruuje organizm, aby wytworzył białko zwane kalpainą-2. Kalpainę-2 powiązano z degeneracją i śmiercią neuronów w wielu chorobach neurologicznych, w tym u osób cierpiących na sporadyczne ALS. AMX0114 ma na celu zmniejszenie poziomu kalpainy-2 w celu spowolnienia procesu prowadzącego do uszkodzenia i śmierci neuronów.
Komparator placebo: Placebo
Lek placebo będzie podawany raz na 4 tygodnie w postaci bolusu dokanałowego, łącznie do 4 dawek. Leczenie będzie podawane pierwszego dnia, a następnie powtarzane dawkowanie co 4 tygodnie mniej więcej w dniu 29, 57 i 85.
Inny: Placebo
Placebo

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Ocenić bezpieczeństwo i tolerancję preparatu AMX0114 u dorosłych uczestników cierpiących na ALS
Ramy czasowe: Dzień 1 – Dzień 145 (koniec badania)

Częstość występowania zdarzeń niepożądanych (AE), poważnych zdarzeń niepożądanych (SAE) i toksyczności ograniczających dawkę (DLT).

Częstość występowania nieprawidłowości w klinicznych ocenach laboratoryjnych, parametrach życiowych, badaniach fizykalnych i neurologicznych oraz elektrokardiogramach (EKG).
Dzień 1 – Dzień 145 (koniec badania)

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Oceń PK AMX0114
Ramy czasowe: Dzień 1 – Dzień 145 (koniec badania)
Ocenić stężenia PK, w tym poziomy AMX0114 w osoczu i płynie mózgowo-rdzeniowym
Dzień 1 – Dzień 145 (koniec badania)

Inne miary wyników

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w dniach dawkowania i na końcu badania w CSF i NfL w osoczu.
Ramy czasowe: Dzień 1 – Dzień 145 (koniec badania)
Dzień 1 – Dzień 145 (koniec badania)
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w dniach dawkowania i na końcu badania w zakresie wolnej pojemności życiowej (SVC).
Ramy czasowe: Dzień 1 – Dzień 145 (koniec badania)
Dzień 1 – Dzień 145 (koniec badania)
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w dniach dawkowania i na końcu badania w skali oceny funkcjonalnej stwardnienia zanikowego bocznego – poprawiona (ALSFRS – R).
Ramy czasowe: Dzień 1 – Dzień 145 (koniec badania)
ALSFRS-R składa się z 12 pozycji w 4 poddomenach funkcji (opuszkowa, mała motoryka, duża motoryka i oddychanie), przy czym każdy element jest oceniany w skali od 0 (całkowita utrata funkcji) do 4 (brak utraty funkcji). Całkowite wyniki wahają się od 0 do 48, przy czym wyższe wyniki wskazują na lepsze funkcjonowanie.
Dzień 1 – Dzień 145 (koniec badania)
Zmiana od wartości wyjściowej w dniach dawkowania i końca badania poziomów Calpain-2 CSF.
Ramy czasowe: Dzień 1 - Dzień 145 (koniec badania)
Dzień 1 - Dzień 145 (koniec badania)

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Amylyx Pharmaceuticals Inc.

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Medical Director, Amylyx, Medical Monitor

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

7 kwietnia 2025

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 lutego 2027

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 października 2027

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

25 października 2024

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

28 października 2024

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

30 października 2024

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

14 kwietnia 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

9 kwietnia 2026

Ostatnia weryfikacja

1 kwietnia 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • A114-001

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Propozycje dostępu do IPD przez wykwalifikowanych śledczych zostaną sprawdzone przez niezależny komitet przeglądowy. Przedstawione zostaną tylko zidentyfikowane elementy danych potrzebne do osiągnięcia konkretnych celów naukowych propozycji określonej w wstępnie określonym planie analizy. W razie potrzeby można podać dokumenty badawcze, takie jak protokół, SAP, ICF i CSR, w razie potrzeby i w razie potrzeby.

Ramy czasowe udostępniania IPD

TBD: Propozycje dostępu do IPD zostaną przeglądane po wykorzystaniu danych w zatwierdzeniu regulacyjnym we wszystkich głównych krajach lub regionach, w których zaplanowane jest zgłoszenie lub po publikacji, w zależności od tego, co jest najnowsze. Dokładny czas nie jest obecnie znany.

Kryteria dostępu do udostępniania IPD

Dostęp do IPD zostanie przyznany wykwalifikowanym śledczym, których proponowane wykorzystanie danych zostało zatwierdzone przez niezależny komitet przeglądowy w celu osiągnięcia celów w ich propozycji.

Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD

  • PROTOKÓŁ BADANIA
  • SOK ROŚLINNY
  • ICF
  • ANALITYCZNY_KOD
  • CSR

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj