Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

AMX0114 у взрослых участников с боковым амиотрофическим склерозом (LUMINA)

9 апреля 2026 г. обновлено: Amylyx Pharmaceuticals Inc.

Фаза 1, рандомизированное, двойное слепое, плацебо-контролируемое исследование с множественными возрастающими дозами для оценки безопасности, переносимости, ФК и ФД антисмыслового олигонуклеотида AMX0114, назначаемого взрослым участникам с боковым амиотрофическим склерозом

Это исследование представляет собой плацебо-контролируемое исследование фазы I для оценки безопасности, переносимости, фармакокинетики и фармакодинамики антисмыслового олигонуклеотида (АСО) AMX0114 у взрослых участников с боковым амиотрофическим склерозом (БАС).

Обзор исследования

Статус

Рекрутинг

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Цель этого исследования — определить, насколько безопасен и переносим исследуемый препарат AMX0114 для лечения бокового амиотрофического склероза (БАС).

AMX0114 вводится путем интратекальной инъекции в поясницу, в позвоночный канал, также известной как люмбальная пункция. Это клиническое исследование предназначено для проверки безопасности и переносимости лечения путем мониторинга частоты нежелательных явлений, серьезных нежелательных явлений, дозолимитирующей токсичности (ДЛТ), а также частоты отклонений в клинических лабораторных исследованиях, показателях жизненно важных функций, физических и неврологических обследованиях, и электрокардиограммы (ЭКГ). В этом исследовании также будет оценено влияние AMX0114 на биомаркеры БАС, включая маркеры гибели нейронов и нейровоспаления.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Оцененный)

48

Фаза

  • Фаза 1

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

  • Имя: Medical Director, Amylyx
  • Номер телефона: 857-320-6200
  • Электронная почта: clinicaltrials@amylyx.com

Места учебы

  • Канада
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Канада, T2N 4Z6
        • Рекрутинг
        • University Of Calgary
        • Главный следователь:
          • Collin Luk, MD, PhD
        • Контакт:
          • Janet Petrillo Ballantyne
          • Номер телефона: 403-210-7006
          • Электронная почта: japetril@ucalgary.ca
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Канада, L8N 3Z5
        • Рекрутинг
        • McMaster University
        • Контакт:
          • Daniela Trapsa
          • Номер телефона: 76368 905-521-2100
          • Электронная почта: trapsd@mcmaster.ca
        • Главный следователь:
          • Marvin Chum, MD
      • London, Ontario, Канада, N6G 2M3
        • Рекрутинг
        • London Health Sciences Centre
        • Контакт:
          • Denise Hulley
          • Номер телефона: 34345 5196858500
          • Электронная почта: denise.hulley@lhsc.on.ca
        • Главный следователь:
          • Christen Shoesmith, MD
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Канада, H4A 3J1
        • Рекрутинг
        • McGill University Health Centre - Centre for Innovative Medicine
        • Главный следователь:
          • Angela Genge, MD
        • Контакт:
  • Соединенные Штаты
    • California
      • La Jolla, California, Соединенные Штаты, 92093
        • Рекрутинг
        • University of California, San Diego
        • Главный следователь:
          • John Ravits, MD
        • Контакт:
          • Rose Previte
          • Номер телефона: 858-246-1319
          • Электронная почта: rprevite@ucsd.edu
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Соединенные Штаты, 20007
        • Рекрутинг
        • Georgetown University Hospital Pasquerilla Healthcare Center
        • Главный следователь:
          • Shakti Nayar, MD
        • Контакт:
          • Cate Ledoux
          • Номер телефона: 240-681-9556
          • Электронная почта: csl83@georgetown.edu
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Соединенные Штаты, 32611
        • Рекрутинг
        • University of Florida
        • Главный следователь:
          • James Wymer, MD, FAAN
        • Контакт:
      • Jacksonville, Florida, Соединенные Штаты, 32224
        • Рекрутинг
        • Mayo Clinic in Florida
        • Главный следователь:
          • Bjorn Oskarsson, MD
        • Контакт:
      • Orlando, Florida, Соединенные Штаты, 32806
        • Рекрутинг
        • Orlando Regional Medical Center, Orlando Health Neuroscience Institute
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Vahid Tohidi, MD, PhD
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02114
        • Рекрутинг
        • Massachusetts General Hospital, Healey & AMG Center for ALS
        • Главный следователь:
          • Sabrina Paganoni, MD, PhD
        • Контакт:
          • Lucy Lee
          • Номер телефона: 617-643-7434
          • Электронная почта: amx0114healey@mgb.org
        • Контакт:
          • Anika Allen
          • Номер телефона: 617-724-9196
          • Электронная почта: amx0114healey@mgb.org
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Соединенные Штаты, 55905
        • Рекрутинг
        • Mayo Clinic in Rochester
        • Главный следователь:
          • Eric Sorenson, MD
        • Контакт:
          • Brenda Nelson
          • Номер телефона: 507-293-9237
          • Электронная почта: nelson.brenda6@mayo.edu
        • Контакт:
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19140
        • Рекрутинг
        • Temple University of The Commonwealth System of Higher Education
        • Контакт:
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Terry Heiman - Patterson, MD
    • Tennessee
      • Knoxville, Tennessee, Соединенные Штаты, 37909
        • Рекрутинг
        • Alliance for Multispecialty Research, LLC
        • Контакт:
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Randall Trudell, MD
    • Texas
      • Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
        • Рекрутинг
        • Houston Methodist Neurological Institute
        • Контакт:
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Sheetal Shroff, MD

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Взрослый
  • Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  1. Способность понимать цель и риски этого исследования, готовность соблюдать условия исследования и предоставить информированное согласие в соответствии с местными законами и правилами.
  2. Мужчина или женщина, не моложе 18 лет.
  3. Диагноз клинически определенного или клинически вероятного БАС ставится врачом, имеющим опыт лечения БАС.
  4. Время с момента появления первых симптомов БАС должно быть <24 месяцев до начала исследования. Датой появления симптомов БАС определяют появление слабости (в конечностях, бульбарной области или туловище).
  5. Если участник будет получать рилузол и/или эдаравон до или во время исследования, то лечение должно быть начато заранее и поддерживаться на стабильном режиме в течение как минимум 30 дней до начала исследования и до его окончания.
  6. Женщины детородного возраста (например, не находящиеся в постменопаузе в течение как минимум одного года или хирургически стерильные) должны согласиться использовать приемлемый метод контроля над рождаемостью на время исследования и в течение 60 дней после последней дозы исследуемого препарата или не иметь детородный потенциал.
  7. Участницы-женщины или партнерши участников-мужчин не должны быть беременны или планировать забеременеть на протяжении всего исследования и в течение 90 дней после приема последней дозы исследуемого препарата.
  8. Участники-мужчины должны согласиться воздерживаться от донорства спермы на время исследования и практиковать контрацепцию с партнершей-женщиной в течение как минимум 90 дней после последней дозы исследуемого препарата.

Критерии исключения:

  1. Наличие трахеостомы или постоянной вспомогательной вентиляции.
  2. SVC менее 75%.
  3. Нарушение функции печени определяется как превышение аспартатаминотрансферазы и/или аланинаминотрансферазы в > 3 раза выше верхней границы нормы (ВГН) и/или общего билирубина > 2 раз выше ВГН.
  4. Нарушение функции почек определяется как расчетная скорость клубочковой фильтрации (рСКФ) < 60 мл/мин/1,73 м2.
  5. Другие отклонения лабораторных показателей, включая отклонения количества тромбоцитов, международного нормализованного отношения, протромбинового времени и активированного частичного тромбопластинового времени.
  6. Беременные женщины (подтвержденные тестом на беременность в течение 7 дней до первой дозы) или женщины, кормящие грудью.
  7. Текущее или предыдущее клинически значимое нестабильное состояние здоровья (кроме БАС), которое, по мнению исследователя, может повлиять на безопасность участника или его способность участвовать в исследовании.
  8. Значительные отклонения при физикальном/неврологическом обследовании, показателях жизнедеятельности или электрокардиограмме (ЭКГ), которые, по мнению исследователя, могут повлиять на безопасность участника.
  9. Наличие нестабильного психического заболевания, когнитивных нарушений, деменции или злоупотребления психоактивными веществами, которые могут повлиять на способность участника дать информированное согласие или соблюдать процедуры исследования.
  10. Текущее или предыдущее участие в другом исследовании, включающем использование исследуемой терапии, в большинстве случаев в течение 30 дней после приема последней дозы исследуемого препарата, до начала этого исследования.
  11. Текущее или предыдущее лечение небольшими мешающими рибонуклеиновыми кислотами, терапия стволовыми клетками, любая АСО или генная терапия.
  12. Любые противопоказания для люмбальной пункции или повторной интратекальной инъекции и/или основные заболевания, на которые могут повлиять интратекальные инъекции.
  13. Предшествующая тяжелая реакция или известная гиперчувствительность к любой части исследуемого препарата.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Последовательное назначение
  • Маскировка: Четырехместный

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Активное лечение: AMX0114
AMX0114 будет вводиться один раз каждые 4 недели путем интратекальной болюсной инъекции, всего до 4 доз. Лечение будет проводиться в первый день, с последующим повторным введением дозы каждые 4 недели примерно на 29-й, 57-й и 85-й день.
Лекарство: AMX0114
Антисмысловые олигонуклеотиды (АСО) — это тип лекарств, которые лечат заболевания путем перехвата сообщений мРНК, отправляемых внутри клетки, в результате чего вырабатывается меньше специфических белков. AMX0114 — это ASO, нацеленный на мРНК-мессенджер, который инструктирует организм создавать белок под названием кальпаин-2. Кальпаин-2 связан с дегенерацией и гибелью нейронов при многих неврологических заболеваниях, в том числе у людей, живущих со спорадическим БАС. AMX0114 предназначен для снижения уровня кальпаина-2 с целью замедления процесса, который приводит к повреждению и гибели нейронов.
Плацебо Компаратор: Плацебо
Препарат плацебо будет вводиться один раз каждые 4 недели путем интратекальной болюсной инъекции, всего до 4 доз. Лечение будет проводиться в первый день, с последующим повторным введением дозы каждые 4 недели примерно на 29-й, 57-й и 85-й день.
Другой: Плацебо
Плацебо

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Оценить безопасность и переносимость AMX0114 у взрослых участников, живущих с БАС.
Временное ограничение: День 1 – День 145 (Окончание обучения)

Частота нежелательных явлений (НЯ), серьезных нежелательных явлений (СНЯ) и дозолимитирующей токсичности (ДЛТ).

Частота отклонений в клинических лабораторных исследованиях, показателях жизнедеятельности, физикальном и неврологическом обследовании и электрокардиограммах (ЭКГ).
День 1 – День 145 (Окончание обучения)

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Оцените ПК AMX0114
Временное ограничение: День 1 – День 145 (Окончание обучения)
Оценить концентрации фармакокинетики, включая уровни AMX0114 в плазме и спинномозговой жидкости.
День 1 – День 145 (Окончание обучения)

Другие показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение по сравнению с исходным уровнем в дни приема дозы и в конце исследования показателей CSF и NfL в плазме.
Временное ограничение: День 1 – День 145 (Окончание обучения)
День 1 – День 145 (Окончание обучения)
Изменение по сравнению с исходным уровнем в дни приема препарата и в конце исследования медленной жизненной емкости (SVC).
Временное ограничение: День 1 – День 145 (Окончание обучения)
День 1 – День 145 (Окончание обучения)
Изменение по сравнению с исходным уровнем в дни приема препарата и в конце исследования по функциональной рейтинговой шкале бокового амиотрофического склероза – пересмотренной (ALSFRS – R).
Временное ограничение: День 1 – День 145 (Окончание обучения)
ALSFRS-R состоит из 12 пунктов по 4 субдоменам функции (бульбарная, мелкая моторика, крупная моторика и дыхание), каждый из которых оценивается по шкале от 0 (полная потеря функции) до 4 (отсутствие потери функции). Суммарные баллы варьируются от 0 до 48, причем более высокие баллы указывают на лучшее функционирование.
День 1 – День 145 (Окончание обучения)
Изменение с базовой линии в дни дозирования и в конце исследования на уровнях CSF Calpain-2.
Временное ограничение: День 1 - день 145 (конец исследования)
День 1 - день 145 (конец исследования)

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Amylyx Pharmaceuticals Inc.

Следователи

  • Директор по исследованиям: Medical Director, Amylyx, Medical Monitor

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

7 апреля 2025 г.

Первичное завершение (Оцененный)

1 февраля 2027 г.

Завершение исследования (Оцененный)

1 октября 2027 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

25 октября 2024 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

28 октября 2024 г.

Первый опубликованный (Действительный)

30 октября 2024 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

14 апреля 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

9 апреля 2026 г.

Последняя проверка

1 апреля 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • A114-001

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

ДА

Описание плана IPD

Предложения о доступе к IPD квалифицированными следователями будут рассмотрены независимым комитетом по рассмотрению. Будут предоставлены только де-идентифицированные элементы данных, необходимые для достижения конкретных научных целей предложения, указанного в предварительно указанном плане анализа. Учебные документы, такие как протокол, SAP, ICF и CSR, могут быть предоставлены, если потребуются и, если необходимо, для проведения указанных анализов.

Сроки обмена IPD

TBD: Предложения по доступу к IPD будут рассмотрены после того, как данные будут использоваться при одобрении регулирующих органов во всех основных странах или регионах, где запланирована подача или после публикации, в зависимости от того, что является последним. Точное время в настоящее время не известно.

Критерии совместного доступа к IPD

Доступ к IPD будет предоставлен квалифицированным следователям, предложенное использование данных, независимый комитет по рассмотрению утвержден для достижения целей в их предложении.

Совместное использование IPD Поддерживающий тип информации

  • STUDY_PROTOCOL
  • САП
  • МКФ
  • АНАЛИТИЧЕСКИЙ_КОД
  • КСО

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться