Diese Seite wurde automatisch übersetzt und die Genauigkeit der Übersetzung wird nicht garantiert. Bitte wende dich an die englische Version für einen Quelltext.

AMX0114 bei erwachsenen Teilnehmern mit Amyotropher Lateralsklerose (LUMINA)

9. April 2026 aktualisiert von: Amylyx Pharmaceuticals Inc.

Phase 1, randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte, mehrfach aufsteigende Dosisstudie zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit, PK und PD des Antisense-Oligonukleotids AMX0114, das erwachsenen Teilnehmern mit Amyotropher Lateralsklerose verabreicht wird

Bei dieser Studie handelt es sich um eine placebokontrollierte Phase-I-Studie zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakokinetik und Pharmakodynamik des Antisense-Oligonukleotids (ASO) AMX0114 bei erwachsenen Teilnehmern mit Amyotropher Lateralsklerose (ALS).

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Der Zweck dieser Studie besteht darin, festzustellen, wie sicher und verträglich das Prüfpräparat AMX0114 für die Behandlung von Amyotropher Lateralsklerose (ALS) ist.

AMX0114 wird durch intrathekale Injektion verabreicht, eine Injektion in den unteren Rücken in den Wirbelkanal, auch Lumbalpunktion genannt. Diese klinische Studie soll testen, ob die Behandlung sicher und verträglich ist, indem das Auftreten unerwünschter Ereignisse, schwerwiegender unerwünschter Ereignisse, dosislimitierender Toxizitäten (DLTs) und das Auftreten von Anomalien bei klinischen Laboruntersuchungen, Vitalfunktionen, körperlichen und neurologischen Untersuchungen überwacht wird. und Elektrokardiogramme (EKGs). In dieser Studie werden auch die Auswirkungen von AMX0114 auf Biomarker von ALS untersucht, darunter Marker für neuronalen Tod und Neuroinflammation.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

48

Phase

  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienorte

  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T2N 4Z6
        • Rekrutierung
        • University of Calgary
        • Hauptermittler:
          • Collin Luk, MD, PhD
        • Kontakt:
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Kanada, L8N 3Z5
        • Rekrutierung
        • McMaster University
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Marvin Chum, MD
      • London, Ontario, Kanada, N6G 2M3
        • Rekrutierung
        • London Health Sciences Centre
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Christen Shoesmith, MD
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H4A 3J1
        • Rekrutierung
        • McGill University Health Centre - Centre for Innovative Medicine
        • Hauptermittler:
          • Angela Genge, MD
        • Kontakt:
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • La Jolla, California, Vereinigte Staaten, 92093
        • Rekrutierung
        • University of California, San Diego
        • Hauptermittler:
          • John Ravits, MD
        • Kontakt:
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Vereinigte Staaten, 20007
        • Rekrutierung
        • Georgetown University Hospital Pasquerilla Healthcare Center
        • Hauptermittler:
          • Shakti Nayar, MD
        • Kontakt:
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Vereinigte Staaten, 32611
        • Rekrutierung
        • University of Florida
        • Hauptermittler:
          • James Wymer, MD, FAAN
        • Kontakt:
      • Jacksonville, Florida, Vereinigte Staaten, 32224
        • Rekrutierung
        • Mayo Clinic in Florida
        • Hauptermittler:
          • Bjorn Oskarsson, MD
        • Kontakt:
      • Orlando, Florida, Vereinigte Staaten, 32806
        • Rekrutierung
        • Orlando Regional Medical Center, Orlando Health Neuroscience Institute
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Vahid Tohidi, MD, PhD
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02114
        • Rekrutierung
        • Massachusetts General Hospital, Healey & AMG Center for ALS
        • Hauptermittler:
          • Sabrina Paganoni, MD, PhD
        • Kontakt:
        • Kontakt:
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55905
        • Rekrutierung
        • Mayo Clinic in Rochester
        • Hauptermittler:
          • Eric Sorenson, MD
        • Kontakt:
        • Kontakt:
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19140
    • Tennessee
    • Texas
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Fähigkeit, den Zweck und die Risiken dieser Studie zu verstehen, Bereitschaft zur Einhaltung der Studie und zur Einwilligung nach Aufklärung in Übereinstimmung mit den örtlichen Gesetzen und Vorschriften.
  2. Männlich oder weiblich, mindestens 18 Jahre alt.
  3. Diagnose einer klinisch eindeutigen oder klinisch wahrscheinlichen ALS durch einen Arzt, der Erfahrung mit der Behandlung von ALS hat.
  4. Die Zeit seit dem Auftreten des ersten ALS-Symptoms sollte <24 Monate vor Beginn der Studie liegen. Als Zeitpunkt des Auftretens der ALS-Symptome gilt der Beginn der Schwäche (in den Gliedmaßen, der Bulbusregion oder dem Rumpf).
  5. Wenn der Teilnehmer vor oder während der Studie mit Riluzol und/oder Edaravon behandelt werden soll, muss die Behandlung zuvor begonnen und vor Beginn der Studie und bis zum Ende der Studie mindestens 30 Tage lang stabil gehalten werden.
  6. Frauen im gebärfähigen Alter (z. B. seit mindestens einem Jahr nicht postmenopausal oder chirurgisch unfruchtbar) müssen der Anwendung einer akzeptablen Verhütungsmethode für die Dauer der Studie und 60 Tage nach der letzten Dosis des Studienmedikaments zustimmen oder nicht schwanger sein. gebärfähiges Potenzial.
  7. Weibliche Teilnehmer oder weibliche Partner männlicher Teilnehmer dürfen während der Dauer der Studie und bis zu 90 Tage nach der letzten Dosis des Studienmedikaments nicht schwanger sein oder eine Schwangerschaft planen
  8. Männliche Teilnehmer müssen zustimmen, für die Dauer der Studie auf eine Samenspende zu verzichten und mindestens 90 Tage nach der letzten Dosis des Studienmedikaments mit einer Partnerin Verhütungsmittel zu praktizieren.

Ausschlusskriterien:

  1. Vorliegen einer Tracheotomie oder einer permanenten assistierten Beatmung.
  2. SVC weniger als 75 %.
  3. Abnorme Leberfunktion, definiert als Aspartat-Aminotransferase und/oder Alanin-Aminotransferase > 3-fach der Obergrenze des Normalwerts (ULN) und/oder Gesamtbilirubin > 2-fach der ULN.
  4. Abnormale Nierenfunktion, definiert als geschätzte glomeruläre Filtrationsrate (eGFR) < 60 ml/min/1,73 m2.
  5. Andere Laboranomalien, einschließlich Anomalien der Thrombozytenzahl, des International Normalised Ratio, der Prothrombinzeit und der aktivierten partiellen Thromboplastinzeit.
  6. Schwangere Frauen (bestätigt durch einen Schwangerschaftstest innerhalb von 7 Tagen vor der ersten Dosis) oder Frauen, die derzeit stillen.
  7. Aktueller oder früherer klinisch bedeutsamer, instabiler medizinischer Zustand (außer ALS), der nach Ansicht des Prüfers die Sicherheit oder Fähigkeit eines Teilnehmers, die Studie einzuhalten, beeinträchtigen könnte.
  8. Signifikante Anomalien bei der körperlichen/neurologischen Untersuchung, den Vitalfunktionen oder dem Elektrokardiogramm (EKG), die nach Ansicht des Prüfarztes die Sicherheit des Teilnehmers beeinträchtigen könnten.
  9. Vorliegen einer instabilen psychiatrischen Erkrankung, einer kognitiven Beeinträchtigung, einer Demenz oder eines Drogenmissbrauchs, die die Fähigkeit des Teilnehmers zur Einwilligung nach Aufklärung oder zur Einhaltung der Studienabläufe beeinträchtigen könnten.
  10. Aktuelle oder frühere Einschreibung in eine andere Studie, die den Einsatz einer Prüftherapie beinhaltet, in den meisten Fällen innerhalb von 30 Tagen nach der letzten Dosis des Studienmedikaments vor Beginn dieser Studie.
  11. Aktuelle oder frühere Behandlung mit Small Interfering Ribonukleinsäure, Stammzelltherapie, ASO oder Gentherapie.
  12. Jegliche Kontraindikationen für eine Lumbalpunktion oder wiederholte intrathekale Injektion und/oder zugrunde liegende Erkrankungen, die durch intrathekale Injektionen beeinträchtigt werden könnten.
  13. Frühere schwere Reaktion oder bekannte Überempfindlichkeit gegen einen Teil des Studienmedikaments.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Sequenzielle Zuweisung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Aktive Behandlung: AMX0114
AMX0114 wird einmal alle 4 Wochen durch intrathekale Bolusinjektion für insgesamt bis zu 4 Dosen verabreicht. Die Behandlung erfolgt am ersten Tag, gefolgt von einer Wiederholung der Dosierung alle 4 Wochen etwa am 29., 57. und 85. Tag.
Arzneimittel: AMX0114
Antisense-Oligonukleotide (ASOs) sind eine Art Arzneimittel, das Krankheiten behandelt, indem es die innerhalb der Zelle gesendeten mRNA-Nachrichten abfängt, was dazu führt, dass weniger spezifische Proteine ​​hergestellt werden. AMX0114 ist ein ASO, das auf den mRNA-Botenstoff abzielt, der den Körper anweist, ein Protein namens Calpain-2 zu bilden. Calpain-2 wurde mit der Degeneration und dem Absterben von Neuronen bei vielen neurologischen Erkrankungen in Verbindung gebracht, darunter auch bei Menschen mit sporadischer ALS. AMX0114 soll den Calpain-2-Spiegel senken, mit dem Ziel, den Prozess zu verlangsamen, der zur Schädigung und zum Tod von Neuronen führt.
Placebo-Komparator: Placebo
Das Placebo-Medikament wird einmal alle 4 Wochen durch intrathekale Bolusinjektion für insgesamt bis zu 4 Dosen verabreicht. Die Behandlung erfolgt am ersten Tag, gefolgt von einer Wiederholung der Dosierung alle 4 Wochen etwa am 29., 57. und 85. Tag.
Sonstiges: Placebo
Placebo

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Bewerten Sie die Sicherheit und Verträglichkeit von AMX0114 bei erwachsenen Teilnehmern mit ALS
Zeitfenster: Tag 1 – Tag 145 (Ende des Studiums)

Inzidenz von unerwünschten Ereignissen (UE), schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen (SAE) und dosislimitierenden Toxizitäten (DLT).

Auftreten von Anomalien bei klinischen Laboruntersuchungen, Vitalfunktionen, körperlichen und neurologischen Untersuchungen und Elektrokardiogrammen (EKGs).
Tag 1 – Tag 145 (Ende des Studiums)

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Bewerten Sie den PK von AMX0114
Zeitfenster: Tag 1 – Tag 145 (Ende des Studiums)
Bewerten Sie die PK-Konzentrationen, einschließlich der Plasma- und Liquorspiegel von AMX0114
Tag 1 – Tag 145 (Ende des Studiums)

Andere Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert an den Dosierungstagen und am Ende der Studie in CSF und Plasma-NFL.
Zeitfenster: Tag 1 – Tag 145 (Ende des Studiums)
Tag 1 – Tag 145 (Ende des Studiums)
Änderung der langsamen Vitalkapazität (SVC) gegenüber dem Ausgangswert an den Dosierungstagen und am Ende der Studie.
Zeitfenster: Tag 1 – Tag 145 (Ende des Studiums)
Tag 1 – Tag 145 (Ende des Studiums)
Änderung gegenüber dem Ausgangswert an den Dosierungstagen und am Ende der Studie in der funktionellen Bewertungsskala für Amyotrophe Lateralsklerose – überarbeitet (ALSFRS – R).
Zeitfenster: Tag 1 – Tag 145 (Ende des Studiums)
Das ALSFRS-R besteht aus 12 Items in 4 Unterbereichen der Funktion (Bulbar, Feinmotorik, Grobmotorik und Atmung), wobei jedes Item auf einer Skala von 0 (vollständiger Funktionsverlust) bis 4 (kein Funktionsverlust) bewertet wird. Die Gesamtpunktzahl reicht von 0 bis 48, wobei höhere Werte auf eine bessere Funktion hinweisen.
Tag 1 – Tag 145 (Ende des Studiums)
Änderung von der Ausgangszeit bei Dosiertagen und am Ende der Studie in CSF Calpain-2-Werten.
Zeitfenster: Tag 1 - Tag 145 (Ende des Studiums)
Tag 1 - Tag 145 (Ende des Studiums)

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Amylyx Pharmaceuticals Inc.

Ermittler

  • Studienleiter: Medical Director, Amylyx, Medical Monitor

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

7. April 2025

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. Februar 2027

Studienabschluss (Geschätzt)

1. Oktober 2027

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

25. Oktober 2024

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

28. Oktober 2024

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

30. Oktober 2024

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

14. April 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

9. April 2026

Zuletzt verifiziert

1. April 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • A114-001

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Vorschläge für den Zugang zu IPD durch qualifizierte Ermittler werden von einem unabhängigen Überprüfungsausschuss überprüft. Es werden nur die nicht identifizierten Datenelemente erforderlich, die zur Erreichung der spezifischen wissenschaftlichen Ziele eines in einem vorgegebenen Analyseplan beschriebenen Vorschlags erforderlich sind. Untersuchungsdokumente wie Protokoll, SAP, ICF und CSR können bei Anforderung und bei Bedarf zur Durchführung der angegebenen Analysen bereitgestellt werden.

IPD-Sharing-Zeitrahmen

TBD: Die Vorschläge für den Zugriff auf IPD werden überprüft, nachdem Daten zur regulatorischen Zulassung in allen wichtigen Ländern oder Regionen verwendet werden, in denen die Anmeldung geplant ist oder nach der Veröffentlichung, je nachdem, was zuletzt ist. Das genaue Timing ist derzeit nicht bekannt.

IPD-Sharing-Zugriffskriterien

Der Zugang zu IPD wird qualifizierten Ermittlern gewährt, deren vorgeschlagene Verwendung der Daten von einem unabhängigen Überprüfungsausschuss genehmigt wurde, um die Ziele in ihrem Vorschlag zu erreichen.

Art der unterstützenden IPD-Freigabeinformationen

  • STUDIENPROTOKOLL
  • SAFT
  • ICF
  • ANALYTIC_CODE
  • CSR

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Abonnieren