Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

AMX0114 hos voksne deltakere med amyotrofisk lateral sklerose (LUMINA)

9. april 2026 oppdatert av: Amylyx Pharmaceuticals Inc.

Fase 1, randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert, multippel stigende dosestudie for å evaluere sikkerhet, tolerabilitet, PK og PD av antisense oligonukleotid AMX0114 administrert til voksne deltakere med amyotrofisk lateral sklerose

Denne studien er en placebokontrollert fase I-studie for å evaluere sikkerheten, tolerabiliteten, farmakokinetikken og farmakodynamikken til antisense oligonukleotidet (ASO) AMX0114 hos voksne deltakere med amyotrofisk lateral sklerose (ALS).

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Formålet med denne studien er å bestemme hvor trygt og tolerabelt undersøkelsesstoffet, AMX0114, er for behandling av amyotrofisk lateral sklerose (ALS).

AMX0114 gis ved intratekal injeksjon, en injeksjon i korsryggen i ryggmargskanalen, også kjent som lumbalpunksjon. Denne kliniske studien er utformet for å teste om behandlingen er trygg og tolerabel ved å overvåke forekomsten av uønskede hendelser, alvorlige bivirkninger, dosebegrensende toksisiteter (DLT) og forekomst av abnormiteter i kliniske laboratorievurderinger, vitale tegn, fysiske og nevrologiske undersøkelser, og elektrokardiogrammer (EKG). Denne studien vil også vurdere effekten av AMX0114 på biomarkører av ALS, inkludert markører for nevronal død og nevroinflammasjon.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

48

Fase

  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, T2N 4Z6
        • Rekruttering
        • University Of Calgary
        • Hovedetterforsker:
          • Collin Luk, MD, PhD
        • Ta kontakt med:
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Canada, L8N 3Z5
        • Rekruttering
        • McMaster University
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Marvin Chum, MD
      • London, Ontario, Canada, N6G 2M3
        • Rekruttering
        • London Health Sciences Centre
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Christen Shoesmith, MD
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H4A 3J1
        • Rekruttering
        • McGill University Health Centre - Centre for Innovative Medicine
        • Hovedetterforsker:
          • Angela Genge, MD
        • Ta kontakt med:
  • Forente stater
    • California
      • La Jolla, California, Forente stater, 92093
        • Rekruttering
        • University of California, San Diego
        • Hovedetterforsker:
          • John Ravits, MD
        • Ta kontakt med:
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Forente stater, 20007
        • Rekruttering
        • Georgetown University Hospital Pasquerilla Healthcare Center
        • Hovedetterforsker:
          • Shakti Nayar, MD
        • Ta kontakt med:
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forente stater, 32611
        • Rekruttering
        • University of Florida
        • Hovedetterforsker:
          • James Wymer, MD, FAAN
        • Ta kontakt med:
      • Jacksonville, Florida, Forente stater, 32224
        • Rekruttering
        • Mayo Clinic in Florida
        • Hovedetterforsker:
          • Bjorn Oskarsson, MD
        • Ta kontakt med:
      • Orlando, Florida, Forente stater, 32806
        • Rekruttering
        • Orlando Regional Medical Center, Orlando Health Neuroscience Institute
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Vahid Tohidi, MD, PhD
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02114
        • Rekruttering
        • Massachusetts General Hospital, Healey & AMG Center for ALS
        • Hovedetterforsker:
          • Sabrina Paganoni, MD, PhD
        • Ta kontakt med:
        • Ta kontakt med:
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Forente stater, 55905
        • Rekruttering
        • Mayo Clinic in Rochester
        • Hovedetterforsker:
          • Eric Sorenson, MD
        • Ta kontakt med:
        • Ta kontakt med:
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19140
        • Rekruttering
        • Temple University of The Commonwealth System of Higher Education
        • Ta kontakt med:
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Terry Heiman - Patterson, MD
    • Tennessee
      • Knoxville, Tennessee, Forente stater, 37909
    • Texas
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inkluderingskriterier:

  1. Evne til å forstå formålet med og risikoene ved denne studien, vilje til å følge studien og gi informert samtykke i samsvar med lokale lover og forskrifter.
  2. Mann eller kvinne, minst 18 år.
  3. Diagnose av klinisk sikker eller klinisk sannsynlig ALS, stilt av en lege som har erfaring med behandling av ALS.
  4. Tiden siden debut av første symptom på ALS bør være <24 måneder før studiestart. Dato for debut av ALS-symptomer er definert som utbruddet av svakhet (i lemmer, bulbar region eller trunk).
  5. Hvis deltakeren skal behandles med riluzol og/eller edaravon før eller under forsøket, må behandlingen startes på forhånd og opprettholdes ved et stabilt regime i minst 30 dager før studiestart og gjennom slutten av studien.
  6. Kvinner i fertil alder (f.eks. ikke postmenopausale på minst ett år eller kirurgisk sterile) må godta å bruke en akseptabel prevensjonsmetode i løpet av forsøket og 60 dager etter siste dose av studiemedikamentet eller være av ikke- fruktbar potensiale.
  7. Kvinnelige deltakere eller kvinnelige partnere til mannlige deltakere må ikke være gravide eller planlegge å bli gravide i løpet av forsøket og i opptil 90 dager etter siste dose av studiemedikamentet
  8. Mannlige deltakere må godta å avstå fra sæddonasjon i løpet av forsøket og praktisere prevensjon med en kvinnelig partner, i minst 90 dager etter siste dose av studiemedikamentet.

Ekskluderingskriterier:

  1. Tilstedeværelse av trakeostomi eller permanent assistert ventilasjon.
  2. SVC mindre enn 75 %.
  3. Unormal leverfunksjon definert som aspartataminotransferase og/eller alaninaminotransferase > 3 ganger øvre normalgrense (ULN) og/eller total bilirubin > 2 ganger ULN.
  4. Unormal nyrefunksjon definert som estimert glomerulær filtrasjonshastighet (eGFR) < 60 ml/min/1,73 m2.
  5. Andre laboratorieavvik, inkludert abnormiteter i antall blodplater, internasjonalt normalisert forhold, protrombintid og aktivert partiell tromboplastintid.
  6. Gravide kvinner (bekreftet av en graviditetstest innen 7 dager før første dose) eller kvinner som for tiden ammer.
  7. Nåværende eller tidligere klinisk signifikant, ustabil medisinsk tilstand (annet enn ALS), som etter etterforskerens mening kan påvirke en deltakers sikkerhet eller evne til å overholde studien.
  8. Betydelige avvik i fysisk/nevrologisk undersøkelse, vitale tegn eller elektrokardiogram (EKG), som etter etterforskerens oppfatning kan påvirke deltakerens sikkerhet.
  9. Tilstedeværelse av ustabil psykiatrisk sykdom, kognitiv svikt, demens eller rusmisbruk som kan påvirke deltakerens evne til å gi informert samtykke eller overholde studieprosedyrer.
  10. Nåværende eller tidligere registrering i en annen studie som involverer bruk av en undersøkelsesterapi, i de fleste tilfeller innen 30 dager etter siste dose av studiemedikamentet, før denne studien startet.
  11. Nåværende eller tidligere behandling med liten forstyrrende ribonukleinsyre, stamcelleterapi, enhver ASO eller genterapi.
  12. Eventuelle kontraindikasjoner for lumbalpunksjon eller gjentatt intratekal injeksjon og/eller underliggende lidelser som kan påvirkes av intratekale injeksjoner.
  13. Tidligere alvorlig reaksjon eller kjent overfølsomhet overfor noen del av studiemedikamentet.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Sekvensiell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Aktiv behandling: AMX0114
AMX0114 vil bli administrert en gang hver 4. uke ved intratekal bolusinjeksjon for totalt opptil 4 doser. Behandlingen vil bli administrert på dag 1, etterfulgt av gjentatt dosering hver 4. uke på ca. dag 29, dag 57 og dag 85.
Legemiddel: AMX0114
Antisense oligonukleotider (ASOs) er en type medisin som behandler sykdommer ved å fange opp mRNA-meldingene som sendes i cellen, noe som resulterer i at færre spesifikke proteiner lages. AMX0114 er en ASO som retter seg mot mRNA-budbringeren som instruerer kroppen til å lage et protein kalt calpain-2. Calpain-2 har vært knyttet til degenerasjon og død av nevroner i mange nevrologiske sykdommer, inkludert mennesker som lever med sporadisk ALS. AMX0114 er designet for å redusere nivåene av calpain-2, med mål om å bremse prosessen som fører til nevronskade og død.
Placebo komparator: Placebo
Placebo medikament vil bli administrert en gang hver 4. uke ved intratekal bolusinjeksjon for totalt opptil 4 doser. Behandlingen vil bli administrert på dag 1, etterfulgt av gjentatt dosering hver 4. uke på ca. dag 29, dag 57 og dag 85.
Annen: Placebo
Placebo

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Evaluer sikkerheten og toleransen til AMX0114 hos voksne deltakere som lever med ALS
Tidsramme: Dag 1 – Dag 145 (Slutt av studiet)

Forekomst av bivirkninger (AE), alvorlige bivirkninger (SAE) og dosebegrensende toksisiteter (DLT).

Forekomst av abnormiteter i kliniske laboratorievurderinger, vitale tegn, fysiske og nevrologiske undersøkelser og elektrokardiogrammer (EKG).
Dag 1 – Dag 145 (Slutt av studiet)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Evaluer PK av AMX0114
Tidsramme: Dag 1 – Dag 145 (Slutt av studiet)
Evaluer PK-konsentrasjoner, inkludert plasma- og CSF-nivåer av AMX0114
Dag 1 – Dag 145 (Slutt av studiet)

Andre resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring fra baseline ved doseringsdager og slutten av studien i CSF og plasma NfL.
Tidsramme: Dag 1 – Dag 145 (Slutt av studiet)
Dag 1 – Dag 145 (Slutt av studiet)
Endring fra baseline ved doseringsdager og slutten av studien i Slow Vital Capacity (SVC).
Tidsramme: Dag 1 – Dag 145 (Slutt av studiet)
Dag 1 – Dag 145 (Slutt av studiet)
Endring fra baseline ved doseringsdager og slutten av studien i Amyotrofisk Lateral Sklerose Funksjonell vurderingsskala - revidert (ALSFRS - R).
Tidsramme: Dag 1 – Dag 145 (Slutt av studiet)
ALSFRS-R består av 12 elementer på tvers av 4 underdomener av funksjon (bulbar, finmotorikk, grovmotorikk og pust) med hvert element scoret på en skala fra 0 (totalt funksjonstap) til 4 (ingen tap av funksjon). Totalscore varierer fra 0 til 48, med høyere poengsum indikerer bedre funksjon.
Dag 1 – Dag 145 (Slutt av studiet)
Endring fra baseline ved doseringsdager og slutten av studien i CSF Calpain-2-nivåer.
Tidsramme: Dag 1 - Dag 145 (slutten av studien)
Dag 1 - Dag 145 (slutten av studien)

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Amylyx Pharmaceuticals Inc.

Etterforskere

  • Studieleder: Medical Director, Amylyx, Medical Monitor

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

7. april 2025

Primær fullføring (Antatt)

1. februar 2027

Studiet fullført (Antatt)

1. oktober 2027

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

25. oktober 2024

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

28. oktober 2024

Først lagt ut (Faktiske)

30. oktober 2024

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

14. april 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

9. april 2026

Sist bekreftet

1. april 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • A114-001

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Forslag om tilgang til IPD av kvalifiserte etterforskere vil bli gjennomgått av en uavhengig gjennomgangskomité. Bare de de-identifiserte dataelementene som er nødvendige for å oppnå de spesifikke vitenskapelige målene for et forslag som skissert i en forhåndsbestemt analyseplan vil bli gitt. Studiedokumenter som protokoll, SAP, ICF og CSR, kan gis, hvis du blir bedt om og om nødvendig, for å utføre de spesifiserte analysene.

IPD-delingstidsramme

TBD: Forslag for tilgang til IPD vil bli gjennomgått etter at data er brukt i godkjenning av myndighetene i alle større land eller regioner der arkivering er planlagt eller etter publisering, avhengig av hva som er siste. Eksakt timing er foreløpig ikke kjent.

Tilgangskriterier for IPD-deling

Tilgang til IPD vil bli gitt til kvalifiserte etterforskere hvis foreslåtte bruk av dataene er godkjent av en uavhengig gjennomgangskomité for å oppnå målene i forslaget deres.

IPD-deling Støtteinformasjonstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SEVJE
  • ICF
  • ANALYTIC_CODE
  • CSR

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere