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근위축성 측삭 경화증이 있는 성인 참가자의 AMX0114 (LUMINA)

2026년 4월 9일 업데이트: Amylyx Pharmaceuticals Inc.

근위축성 측삭 경화증이 있는 성인 참가자에게 투여되는 안티센스 올리고뉴클레오티드 AMX0114의 안전성, 내약성, PK 및 PD를 평가하기 위한 1상, 무작위, 이중 맹검, 위약 대조, 다중 증량 연구

이 연구는 근위축성 측삭 경화증(ALS)이 있는 성인 참가자를 대상으로 안티센스 올리고뉴클레오티드(ASO) AMX0114의 안전성, 내약성, 약동학 및 약력학을 평가하기 위한 위약 대조 1상 연구입니다.

연구 개요

상태

모병

정황

개입 / 치료

상세 설명

본 연구의 목적은 근위축성측삭경화증(ALS) 치료를 위한 시험약 AMX0114가 얼마나 안전하고 내약성이 있는지 확인하는 것입니다.

AMX0114는 척추관 내로 허리에 주사하는 척추강내 주사(요추 천자라고도 함)로 투여됩니다. 본 임상시험은 이상사례, 심각한 이상사례, 용량 제한 독성(DLT)의 발생률, 임상 실험실 평가, 활력 징후, 신체 및 신경학적 검사에서 이상 발생률을 모니터링하여 치료가 안전하고 내약성이 있는지 테스트하도록 설계되었습니다. 및 심전도(ECG). 이 시험에서는 또한 신경세포 사멸 및 신경염증 지표를 포함하여 ALS의 바이오마커에 대한 AMX0114의 효과도 평가할 예정입니다.

연구 유형

중재적

등록 (추정된)

48

단계

  • 1단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

연구 장소

  • 미국
    • California
      • La Jolla, California, 미국, 92093
        • 모병
        • University of California, San Diego
        • 수석 연구원:
          • John Ravits, MD
        • 연락하다:
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, 미국, 20007
        • 모병
        • Georgetown University Hospital Pasquerilla Healthcare Center
        • 수석 연구원:
          • Shakti Nayar, MD
        • 연락하다:
    • Florida
      • Gainesville, Florida, 미국, 32611
        • 모병
        • University of Florida
        • 수석 연구원:
          • James Wymer, MD, FAAN
        • 연락하다:
      • Jacksonville, Florida, 미국, 32224
        • 모병
        • Mayo Clinic in Florida
        • 수석 연구원:
          • Bjorn Oskarsson, MD
        • 연락하다:
      • Orlando, Florida, 미국, 32806
        • 모병
        • Orlando Regional Medical Center, Orlando Health Neuroscience Institute
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Vahid Tohidi, MD, PhD
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, 미국, 02114
        • 모병
        • Massachusetts General Hospital, Healey & AMG Center for ALS
        • 수석 연구원:
          • Sabrina Paganoni, MD, PhD
        • 연락하다:
        • 연락하다:
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, 미국, 55905
        • 모병
        • Mayo Clinic in Rochester
        • 수석 연구원:
          • Eric Sorenson, MD
        • 연락하다:
        • 연락하다:
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19140
        • 모병
        • Temple University of The Commonwealth System of Higher Education
        • 연락하다:
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Terry Heiman - Patterson, MD
    • Tennessee
    • Texas
      • Houston, Texas, 미국, 77030
  • 캐나다
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, 캐나다, T2N 4Z6
        • 모병
        • University Of Calgary
        • 수석 연구원:
          • Collin Luk, MD, PhD
        • 연락하다:
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, 캐나다, L8N 3Z5
        • 모병
        • McMaster University
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Marvin Chum, MD
      • London, Ontario, 캐나다, N6G 2M3
        • 모병
        • London Health Sciences Centre
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Christen Shoesmith, MD
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, 캐나다, H4A 3J1
        • 모병
        • McGill University Health Centre - Centre for Innovative Medicine
        • 수석 연구원:
          • Angela Genge, MD
        • 연락하다:

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

  • 성인
  • 고령자

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  1. 본 연구의 목적과 위험을 이해할 수 있는 능력, 연구를 준수하려는 의지, 현지 법률 및 규정에 따라 사전 동의를 제공할 수 있는 능력.
  2. 남성 또는 여성, 최소 18세 이상.
  3. ALS 관리 경험이 있는 의사가 임상적으로 확실하거나 임상적으로 가능성이 있는 ALS를 진단합니다.
  4. ALS의 첫 증상이 나타난 이후의 시간은 연구 시작 전 24개월 미만이어야 합니다. ALS 증상 발병 날짜는 쇠약(사지, 연수 부위 또는 몸통)의 발병으로 정의됩니다.
  5. 참가자가 시험 전이나 도중에 리루졸 및/또는 에다라본으로 치료를 받아야 하는 경우, 치료를 미리 시작하고 연구 시작 전 최소 30일 동안 그리고 연구가 끝날 때까지 안정적인 요법으로 유지해야 합니다.
  6. 가임기 여성(예: 최소 1년 동안 폐경 상태가 아니거나 수술적으로 불임인 여성)은 시험 기간 및 연구 약물의 마지막 투여 후 60일 동안 허용되는 산아제한 방법을 사용하는 데 동의해야 합니다. 출산 가능성.
  7. 여성 참가자 또는 남성 참가자의 여성 파트너는 시험 기간 동안 및 연구 약물의 마지막 투여 후 최대 90일 동안 임신하지 않았거나 임신할 계획이 없어야 합니다.
  8. 남성 참가자는 시험 기간 동안 정자 기증을 금하고 연구 약물의 마지막 투여 후 최소 90일 동안 여성 파트너와 피임을 실천하는 데 동의해야 합니다.

제외 기준:

  1. 기관 절개술 또는 영구 보조 환기가 존재합니다.
  2. SVC가 75% 미만입니다.
  3. 아스파르테이트 아미노트랜스퍼라제 및/또는 알라닌 아미노트랜스퍼라제 > 정상 상한치(ULN)의 3배 및/또는 총 빌리루빈 > ULN의 2배로 정의되는 비정상적인 간 기능.
  4. 추정 사구체 여과율(eGFR) < 60 mL/min/1.73m2로 정의되는 비정상적인 신장 기능.
  5. 혈소판 수, 국제 표준화 비율, 프로트롬빈 시간 및 활성화된 부분 트롬보플라스틴 시간의 이상을 포함한 기타 실험실 이상.
  6. 임산부(첫 투여 전 7일 이내에 임신 테스트로 확인된 경우) 또는 현재 수유 중인 여성.
  7. 연구자의 의견으로 참가자의 안전이나 연구 준수 능력에 영향을 미칠 수 있는 현재 또는 이전의 임상적으로 중요하고 불안정한 의학적 상태(ALS 제외).
  8. 조사자의 의견으로는 참가자의 안전에 영향을 미칠 수 있는 신체/신경학적 검사, 활력 징후 또는 심전도(ECG)의 심각한 이상.
  9. 참가자의 사전 동의 제공 또는 연구 절차 준수 능력에 영향을 미칠 수 있는 불안정한 정신 질환, 인지 장애, 치매 또는 약물 남용의 존재.
  10. 대부분의 경우 이 연구를 시작하기 전 연구 약물의 마지막 투여 후 30일 이내에 연구 요법의 사용과 관련된 다른 임상시험에 현재 또는 이전에 등록했습니다.
  11. 작은 간섭 리보핵산, 줄기 세포 치료, ASO 또는 유전자 치료를 이용한 현재 또는 이전 치료.
  12. 요추 천자 또는 반복적인 척수강내 주사 및/또는 척수강내 주사에 의해 영향을 받을 수 있는 기저 질환에 대한 금기사항.
  13. 연구 약물의 일부에 대해 이전에 심각한 반응이 있었거나 알려진 과민증이 있는 경우.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 순차적 할당
  • 마스킹: 네 배로

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 활성 치료: AMX0114
AMX0114는 4주에 1회 척수강내 볼루스 주사로 총 4회 투여된다. 치료는 1일차에 투여되며 이후 약 4주마다 약 29일차, 57일차, 85일차에 반복 투여됩니다.
의약품: AMX0114
안티센스 올리고뉴클레오티드(ASO)는 세포 내에서 전송되는 mRNA 메시지를 가로채서 특정 단백질의 생성을 줄여 질병을 치료하는 약의 일종입니다. AMX0114는 신체에 calpain-2라는 단백질을 생성하도록 지시하는 mRNA 메신저를 표적으로 삼는 ASO입니다. Calpain-2는 산발성 ALS 환자를 포함한 많은 신경 질환의 뉴런 퇴화 및 사망과 관련이 있습니다. AMX0114는 신경 손상 및 사망으로 이어지는 과정을 늦추는 것을 목표로 칼페인-2의 수준을 낮추도록 설계되었습니다.
위약 비교기: 위약
위약 약물은 4주마다 1회 척추강내 볼루스 주사로 총 4회 투여됩니다. 치료는 1일차에 투여되며 이후 약 4주마다 약 29일차, 57일차, 85일차에 반복 투여됩니다.
다른: 위약
위약

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
ALS를 앓고 있는 성인 참가자에서 AMX0114의 안전성과 내약성을 평가합니다.
기간: 1일 - 145일(연구 종료)

부작용(AE), 심각한 부작용(SAE) 및 용량 제한 독성(DLT)의 발생률.

임상 실험실 평가, 활력 징후, 신체 및 신경학적 검사, 심전도(ECG)에서 이상 발생률.
1일 - 145일(연구 종료)

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
AMX0114의 PK 평가
기간: 1일 - 145일(연구 종료)
AMX0114의 혈장 및 CSF 수준을 포함한 PK 농도 평가
1일 - 145일(연구 종료)

기타 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
CSF 및 혈장 NfL의 투여일 및 연구 종료 시 기준선으로부터의 변화.
기간: 1일 - 145일(연구 종료)
1일 - 145일(연구 종료)
느린 활력 용량(SVC)의 투여일 및 연구 종료 시 기준선으로부터의 변화.
기간: 1일 - 145일(연구 종료)
1일 - 145일(연구 종료)
근위축성 측삭 경화증 기능 평가 척도 - 개정판(ALSFRS - R)에서 투여일 및 연구 종료 시 기준선으로부터의 변화.
기간: 1일 - 145일(연구 종료)
ALSFRS-R은 기능의 4개 하위 영역(연수, 미세 운동, 대운동 및 호흡)에 걸쳐 12개 항목으로 구성되어 있으며 각 항목은 0(완전한 기능 상실)부터 4(기능 상실 없음)까지의 척도로 점수가 매겨집니다. 총점의 범위는 0~48점이며, 점수가 높을수록 기능이 더 좋음을 의미합니다.
1일 - 145일(연구 종료)
CSF Calpain-2 수준에서 복용 일과 연구 종료시 기준선에서 변화.
기간: 1 일 -145 일 (연구 종료)
1 일 -145 일 (연구 종료)

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Amylyx Pharmaceuticals Inc.

수사관

  • 연구 책임자: Medical Director, Amylyx, Medical Monitor

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2025년 4월 7일

기본 완료 (추정된)

2027년 2월 1일

연구 완료 (추정된)

2027년 10월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2024년 10월 25일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2024년 10월 28일

처음 게시됨 (실제)

2024년 10월 30일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2026년 4월 14일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2026년 4월 9일

마지막으로 확인됨

2026년 4월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • A114-001

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

예

IPD 계획 설명

자격을 갖춘 조사관이 IPD에 대한 액세스 권한은 독립 검토위원회에서 검토됩니다. 사전 지정된 분석 계획에 요약 된 제안의 특정 과학적 목표를 달성하는 데 필요한 비 식별 데이터 요소 만 제공됩니다. 프로토콜, SAP, ICF 및 CSR과 같은 연구 문서는 요청 된 경우 지정된 분석을 수행하기 위해 제공 될 수 있습니다.

IPD 공유 기간

TBD : IPD에 대한 액세스 권한은 데이터를 사용한 후 모든 주요 국가 또는 출판 후 출판 후 최신 지역의 규제 승인에 사용 된 후 검토됩니다. 정확한 타이밍은 현재 알려져 있지 않습니다.

IPD 공유 액세스 기준

IPD에 대한 액세스는 자격을 갖춘 조사관에게 부여 될 것입니다. 자격을 갖춘 조사관에게 데이터의 사용이 제안 된 독립 검토위원회의 승인을 받아 제안의 목표를 달성했습니다.

IPD 공유 지원 정보 유형

  • 연구_프로토콜
  • 수액
  • ICF
  • ANALYTIC_CODE
  • CSR

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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