中国承認後コミットメント (PAC) IOPD 参加者におけるアバルグルコシダーゼ アルファの研究

包含基準:

• 参加者は、インフォームドコンセントに署名した時点で 18 歳未満である必要があります。
• 参加者は、生後12ヵ月以前にポンペ病の症状が発症したことを記録している（40週以前に生まれた場合は妊娠として補正される）。 IOPD の診断は、あらゆる組織源からの GAA 酵素欠損および GAA 遺伝子の病原性変異によって確認されます。
• 参加者は診断時に心筋症を記録していなければなりません。
• 避妊薬の使用は地域の規制と一致している必要があります。 参加者の親/法定代理人 (LAR) は、署名されたインフォームドコンセントを与えることができなければなりません。

除外基準: 以下の基準のいずれかに該当する場合、参加者は研究から除外されます。

• 治験責任医師の判断により、研究への参加が妨げられる、または生存率が低下する可能性があると考えられる重大な先天性異常を有する参加者。
• 臨床的に重大な器質的疾患を有する参加者（ポンペ病に関連する症状を除く）。
• 登録前にアルグルコシダーゼ アルファまたはアバルグルコシダーゼ アルファ以外の ERT、または遺伝子治療を含むポンペ病のその他の治療を受けた参加者。
• IMPとして投与されるアバルグルコシダーゼ アルファの初回投与前1週間以内にアルグルコシダーゼ アルファまたはアバルグルコシダーゼ アルファの投与を受けた参加者 この研究中に禁止されている治療法（つまり、ポンペ病の他の治療法）を受けることが予想される参加者。
• 30日以内に他の治験薬（ポンペ病に特異的ではない）を服用した参加者、または登録前のその薬剤の血中5消失半減期のいずれか長い方、または他の治験薬を同時に服用すると予想される参加者。
• 医学的または臨床的状態を含む、治験責任医師が判断した理由を問わず、参加に適さない参加者、または研究手順を遵守しない可能性がある参加者。