China Post-approval Commitment (PAC)-onderzoek naar avalglucosidase alfa bij deelnemers met IOPD

Inclusiecriteria:

• De deelnemer moet <18 jaar oud zijn op het moment van ondertekening van de geïnformeerde toestemming.
• Deelnemers hebben het begin van de symptomen van de ziekte van Pompe gedocumenteerd vóór de leeftijd van 12 maanden (gecorrigeerd voor zwangerschap indien geboren vóór 40 weken); en de diagnose van IOPD wordt bevestigd door GAA-enzymdeficiëntie uit elke weefselbron en pathogene mutaties in het GAA-gen.
• Deelnemers moeten gedocumenteerde cardiomyopathie hebben op het moment van diagnose.
• Het gebruik van anticonceptiva moet in overeenstemming zijn met de lokale regelgeving. De ouder/wettelijk gemachtigde vertegenwoordiger (LAR) van de deelnemer moet in staat zijn ondertekende geïnformeerde toestemming te geven.

Uitsluitingscriteria: Deelnemers worden uitgesloten van het onderzoek als een van de volgende criteria van toepassing is:

• Deelnemers met een ernstige aangeboren afwijking die, naar de mening van de onderzoeker, deelname aan het onderzoek zou uitsluiten of mogelijk de overleving zou verminderen.
• Deelnemers met een klinisch significante organische ziekte (met uitzondering van symptomen die verband houden met de ziekte van Pompe).
• Deelnemers die voorafgaand aan de inschrijving een andere ERT dan alglucosidase alfa of avalglucosidase alfa hebben gekregen, of een andere behandeling voor de ziekte van Pompe, inclusief gentherapie.
• Deelnemers die minder dan 1 week vóór de eerste dosis avalglucosidase alfa, toegediend als IMP, alglucosidase alfa of avalglucosidase alfa hebben gekregen. Deelnemers van wie wordt verwacht dat ze tijdens dit onderzoek een verboden therapie zullen gebruiken (dwz elke andere behandeling voor de ziekte van Pompe).
• Deelnemers die andere onderzoeksmedicijnen (niet specifiek voor de ziekte van Pompe) hebben gebruikt binnen 30 dagen of 5 eliminatiehalfwaardetijden in het bloed van dat medicijn vóór inschrijving, afhankelijk van wat het langst is, of die naar verwachting gelijktijdig andere onderzoeksbehandelingen zullen ondergaan.
• Deelnemers die niet geschikt zijn voor deelname, wat de reden ook is, zoals beoordeeld door de onderzoeker, inclusief medische of klinische aandoeningen, of deelnemers die mogelijk het risico lopen de onderzoeksprocedures niet na te leven.