Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Čínská studie závazku po schválení (PAC) avalglukosidázy Alfa u účastníků s IOPD

19. března 2026 aktualizováno: Genzyme, a Sanofi Company

Jednoramenná, otevřená studie fáze 4 k vyhodnocení bezpečnosti a účinnosti avalglukosidázy Alfa u čínských účastníků s Pompeho nemocí s nástupem u kojenců (IOPD)

Toto je jedna skupina, 52týdenní léčba, fáze 4, otevřená studie s jedním ramenem k posouzení bezpečnosti a účinnosti infuze avalglukosidázy alfa IV u mužských a ženských čínských účastníků s IOPD, kteří dosud neléčili nebo byli dříve léčeni s ERT.

Podrobnosti ke studiu zahrnují:

  • Délka studie: celková délka studie je přibližně 64 týdnů.

    • Doba screeningu až 8 týdnů
    • Doba léčby 52 týdnů
    • Doba sledování 4 týdny.
  • Počet návštěv bude 30, včetně 29 návštěv na místě a 1 následné návštěvy po telefonu.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

13

Fáze

  • Fáze 4

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

  • Jméno: Trial Transparency email recommended (Toll free for US & Canada)
  • Telefonní číslo: option 6 800-633-1610
  • E-mail: contact-us@sanofi.com

Studijní místa

  • Čína
      • Shanghai, Čína, 200127
        • Nábor
        • Investigational Site Number: 1560001

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria zahrnutí:

  • Účastník musí být v době podpisu informovaného souhlasu mladší 18 let.
  • Účastníci zdokumentovali nástup příznaků Pompeho choroby před 12. měsícem věku (upraveno na gestaci, pokud se narodili před 40. týdnem); a diagnóza IOPD je potvrzena deficitem enzymu GAA z jakéhokoli tkáňového zdroje a patogenními mutacemi genu GAA.
  • Účastníci musí mít v době diagnózy zdokumentovanou kardiomyopatii.
  • Používání antikoncepce by mělo být v souladu s místními předpisy Rodič/zákonný zástupce účastníka (LAR) musí být schopen dát podepsaný informovaný souhlas.

Kritéria vyloučení: Účastníci jsou ze studie vyloučeni, pokud platí některé z následujících kritérií:

  • Účastníci s velkou vrozenou abnormalitou, která by podle názoru zkoušejícího znemožnila účast ve studii nebo potenciálně snížila přežití.
  • Účastníci s klinicky významným organickým onemocněním (s výjimkou symptomů souvisejících s Pompeho chorobou).
  • Účastníci, kteří před zařazením dostali jinou ERT než alglukosidázu alfa nebo avalglukosidázu alfa nebo jakoukoli jinou léčbu Pompeho choroby, včetně genové terapie.
  • Účastníci, kteří dostali alglukosidázu alfa nebo avalglukosidázu alfa méně než 1 týden před první dávkou avalglukosidázy alfa podanou jako IMP Účastníci, u nichž se předpokládá, že během této studie podstoupí zakázanou léčbu (tj. jakoukoli jinou léčbu Pompeho choroby).
  • Účastníci, kteří před zařazením do studie užívali jiné hodnocené léky (nespecifické pro Pompeho chorobu) během 30 dnů nebo 5 poločasů eliminace tohoto léku v krvi, podle toho, co je delší, nebo se očekává, že budou užívat jakékoli jiné souběžné testované léčby.
  • Účastníci, kteří nejsou vhodní pro účast, ať už je důvod jakýkoli, podle posouzení zkoušejícího, včetně zdravotních nebo klinických stavů, nebo účastníci potenciálně ohrožení nedodržením studijních postupů.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: avalglukosidáza alfa
Avalglukosidáza alfa bude podávána intravenózní infuzí po rekonstituci a naředění v dávce 20 mg/kg tělesné hmotnosti qow
Lék: Avalglukosidáza alfa
Léková forma: Sterilní lyofilizovaný prášek Způsob podání: IV infuze
Ostatní jména:
  • GZ402666
  • Nexviazyme

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Výskyt AE, SAE, AESI včetně IAR během období TE
Časové okno: Od výchozího stavu do týdne 56
Od výchozího stavu do týdne 56
Abnormality v klinické laboratoři, vitální funkce a parametry EKG během období TE
Časové okno: Od výchozího stavu do týdne 56
Od výchozího stavu do týdne 56

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Podíl účastníků, kteří jsou naživu a nemají invazivní ventilaci v 52. týdnu
Časové okno: V týdnu 52
V týdnu 52
Změna od výchozí hodnoty do 52. týdne ve skóre LVM Z hodnoceném echokardiografií
Časové okno: Od výchozího stavu do týdne 52
Od výchozího stavu do týdne 52
Absolutní změna skóre tělesného růstu Z od výchozího stavu do týdne 52
Časové okno: Od výchozího stavu do týdne 52
Od výchozího stavu do týdne 52
Percentily tělesného růstu Z skóre se mění od výchozí hodnoty do 52. týdne
Časové okno: Od výchozího stavu do týdne 52
Od výchozího stavu do týdne 52
Změna z výchozí hodnoty na 52. týden v ušlé vzdálenosti během šestiminutového testu chůze (6MWT) (u příslušných účastníků)
Časové okno: Od výchozího stavu do týdne 52
Od výchozího stavu do týdne 52
Změna skóre rychlého testu motorických funkcí (QMFT) ze základního stavu na týden 52 (u příslušných účastníků)
Časové okno: Od výchozího stavu do týdne 52
Od výchozího stavu do týdne 52
Počet dosažených milníků vývoje motoru podle hodnocení kontrolního seznamu motorických milníků v 52. týdnu
Časové okno: V týdnu 52
V týdnu 52

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Genzyme, a Sanofi Company

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

7. května 2025

Primární dokončení (Odhadovaný)

2. května 2028

Dokončení studie (Odhadovaný)

2. května 2028

Termíny zápisu do studia

První předloženo

16. října 2024

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

29. října 2024

První zveřejněno (Aktuální)

30. října 2024

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

23. března 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

19. března 2026

Naposledy ověřeno

1. března 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • LPS18086
  • U1111-1295-2947 (Identifikátor registru: ICTRP)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Kvalifikovaní výzkumní pracovníci mohou požádat o přístup k údajům na úrovni pacienta a souvisejícím dokumentům studie, včetně zprávy o klinické studii, protokolu studie s případnými dodatky, prázdného formuláře zprávy o případu, plánu statistické analýzy a specifikací datové sady. Údaje na úrovni pacientů budou anonymizovány a studijní dokumenty budou redigovány, aby bylo chráněno soukromí účastníků studie. Další podrobnosti o kritériích sdílení dat společnosti Sanofi, způsobilých studiích a procesu žádosti o přístup lze nalézt na: https://vivli.org

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit