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China Post-Approval Commitment (PAC)-Studie zu Avalglucosidase Alfa bei Teilnehmern mit IOPD

19. März 2026 aktualisiert von: Genzyme, a Sanofi Company

Eine einarmige, offene Phase-4-Studie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von Avalglucosidase Alfa bei chinesischen Teilnehmern mit infantiler Pompe-Krankheit (IOPD)

Hierbei handelt es sich um eine 52-wöchige Einzelgruppenbehandlung, offene, einarmige Phase-4-Studie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit der Avalglucosidase alfa IV-Infusion bei männlichen und weiblichen chinesischen Teilnehmern mit IOPD, die therapienaiv sind oder zuvor behandelt wurden mit ERT.

Zu den Studiendetails gehören:

  • Die Studiendauer: Die gesamte Studiendauer beträgt ca. 64 Wochen.

    • Screening-Zeitraum von bis zu 8 Wochen
    • Behandlungsdauer von 52 Wochen
    • Nachbeobachtungszeit von 4 Wochen.
  • Die Anzahl der Besuche beträgt 30, darunter 29 Besuche vor Ort und 1 Nachuntersuchung per Telefon.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

13

Phase

  • Phase 4

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

  • Name: Trial Transparency email recommended (Toll free for US & Canada)
  • Telefonnummer: option 6 800-633-1610
  • E-Mail: contact-us@sanofi.com

Studienorte

  • China
      • Shanghai, China, 200127
        • Rekrutierung
        • Investigational Site Number: 1560001

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Der Teilnehmer muss zum Zeitpunkt der Unterzeichnung der Einverständniserklärung <18 Jahre alt sein.
  • Die Teilnehmer haben den Beginn der Pompe-Symptome vor dem 12. Lebensmonat dokumentiert (korrigiert um die Schwangerschaft, wenn die Geburt vor der 40. Woche erfolgt); und die Diagnose einer IOPD wird durch einen GAA-Enzymmangel aus beliebigen Gewebequellen und pathogene Mutationen des GAA-Gens bestätigt.
  • Die Teilnehmer müssen zum Zeitpunkt der Diagnose eine dokumentierte Kardiomyopathie haben.
  • Der Einsatz von Verhütungsmitteln sollte im Einklang mit den örtlichen Vorschriften stehen. Der Elternteil/gesetzlich bevollmächtigte Vertreter (LAR) des Teilnehmers muss in der Lage sein, eine unterzeichnete Einverständniserklärung abzugeben.

Ausschlusskriterien: Teilnehmer werden von der Studie ausgeschlossen, wenn eines der folgenden Kriterien zutrifft:

  • Teilnehmer mit schwerwiegenden angeborenen Anomalien, die nach Ansicht des Prüfers die Teilnahme an der Studie ausschließen oder möglicherweise die Überlebensrate verringern würden.
  • Teilnehmer mit klinisch signifikanter organischer Erkrankung (mit Ausnahme von Symptomen im Zusammenhang mit Morbus Pompe).
  • Teilnehmer, die vor der Einschreibung eine andere ERT als Alglucosidase alfa oder Avalglucosidase alfa oder eine andere Behandlung für Morbus Pompe, einschließlich Gentherapie, erhalten haben.
  • Teilnehmer, die Alglucosidase alfa oder Avalglucosidase alfa weniger als eine Woche vor der ersten als IMP verabreichten Dosis Avalglucosidase alfa erhalten haben. Teilnehmer, von denen erwartet wird, dass sie während dieser Studie eine verbotene Therapie (d. h. jede andere Behandlung von Morbus Pompe) einnehmen.
  • Teilnehmer, die innerhalb von 30 Tagen oder 5 Eliminationshalbwertszeiten dieses Arzneimittels im Blut vor der Einschreibung andere Prüfpräparate (nicht spezifisch für Morbus Pompe) eingenommen haben, je nachdem, welcher Zeitraum länger ist, oder die voraussichtlich gleichzeitig andere Prüfpräparate einnehmen werden.
  • Teilnehmer, die nach Einschätzung des Prüfarztes, aus welchen Gründen auch immer, nicht für eine Teilnahme geeignet sind, einschließlich medizinischer oder klinischer Erkrankungen, oder Teilnehmer, bei denen möglicherweise das Risiko einer Nichteinhaltung der Studienverfahren besteht.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Avalglucosidase alfa
Avalglucosidase alfa wird nach der Rekonstitution und Verdünnung mit einer Dosis von 20 mg/kg Körpergewicht einmal pro Woche als intravenöse Infusion verabreicht
Arzneimittel: Avalglucosidase alfa
Darreichungsform: Steriles lyophilisiertes Pulver. Verabreichungsweg: IV-Infusion
Andere Namen:
  • GZ402666
  • Nexviazyme

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Inzidenz von UEs, SAEs, AESIs einschließlich IARs während des TE-Zeitraums
Zeitfenster: Vom Ausgangswert bis Woche 56
Vom Ausgangswert bis Woche 56
Abnormalität im klinischen Labor, bei Vitalfunktionen und EKG-Parametern während der TE-Periode
Zeitfenster: Vom Ausgangswert bis Woche 56
Vom Ausgangswert bis Woche 56

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Anteil der Teilnehmer, die in Woche 52 noch am Leben sind und keine invasive Beatmung erhalten haben
Zeitfenster: In Woche 52
In Woche 52
Änderung des LVM-Z-Scores vom Ausgangswert bis Woche 52, bewertet durch Echokardiographie
Zeitfenster: Vom Ausgangswert bis Woche 52
Vom Ausgangswert bis Woche 52
Die absolute Veränderung des Körperwachstums-Z-Scores vom Ausgangswert bis Woche 52
Zeitfenster: Vom Ausgangswert bis Woche 52
Vom Ausgangswert bis Woche 52
Die Perzentile des Körperwachstums-Z-Scores ändern sich vom Ausgangswert bis zur 52. Woche
Zeitfenster: Vom Ausgangswert bis Woche 52
Vom Ausgangswert bis Woche 52
Änderung der während des Sechs-Minuten-Gehtests (6MWT) zurückgelegten Distanz vom Ausgangswert bis Woche 52 (bei entsprechenden Teilnehmern)
Zeitfenster: Vom Ausgangswert bis Woche 52
Vom Ausgangswert bis Woche 52
Änderung des QMFT-Ergebnisses (Quick Motor Function Test) vom Ausgangswert bis Woche 52 (bei entsprechenden Teilnehmern)
Zeitfenster: Vom Ausgangswert bis Woche 52
Vom Ausgangswert bis Woche 52
Anzahl der erreichten motorischen Entwicklungsmeilensteine, bewertet anhand der motorischen Meilenstein-Checkliste in Woche 52
Zeitfenster: In Woche 52
In Woche 52

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Genzyme, a Sanofi Company

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

7. Mai 2025

Primärer Abschluss (Geschätzt)

2. Mai 2028

Studienabschluss (Geschätzt)

2. Mai 2028

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

16. Oktober 2024

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

29. Oktober 2024

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

30. Oktober 2024

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

23. März 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

19. März 2026

Zuletzt verifiziert

1. März 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • LPS18086
  • U1111-1295-2947 (Registrierungskennung: ICTRP)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Qualifizierte Forscher können Zugriff auf Daten auf Patientenebene und zugehörige Studiendokumente anfordern, einschließlich des klinischen Studienberichts, des Studienprotokolls mit etwaigen Änderungen, eines leeren Fallberichtsformulars, eines statistischen Analyseplans und der Datensatzspezifikationen. Daten auf Patientenebene werden anonymisiert und Studiendokumente werden geschwärzt, um die Privatsphäre der Studienteilnehmer zu schützen. Weitere Einzelheiten zu den Datenfreigabekriterien von Sanofi, förderfähigen Studien und dem Verfahren zur Beantragung des Zugriffs finden Sie unter: https://vivli.org

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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