Estudio de compromiso posterior a la aprobación (PAC) de China de avalglucosidasa alfa en participantes con OIOP

Criterios de inclusión:

• El participante debe tener <18 años de edad, al momento de firmar el consentimiento informado.
• Los participantes han documentado la aparición de los síntomas de la enfermedad de Pompe antes de los 12 meses de edad (corregido según la gestación si nacieron antes de las 40 semanas); y el diagnóstico de IOPD se confirma mediante la deficiencia de la enzima GAA de cualquier origen tisular y las mutaciones patogénicas del gen GAA.
• Los participantes deben tener miocardiopatía documentada en el momento del diagnóstico.
• El uso de anticonceptivos debe ser consistente con las regulaciones locales. El padre/representante legalmente autorizado (LAR) del participante debe ser capaz de dar un consentimiento informado firmado.

Criterio de exclusión: Los participantes quedan excluidos del estudio si se aplica alguno de los siguientes criterios:

• Participantes con anomalía congénita importante que, en opinión del Investigador, impediría la participación en el estudio o potencialmente disminuiría la supervivencia.
• Participantes con enfermedad orgánica clínicamente significativa (con excepción de síntomas relacionados con la enfermedad de Pompe).
• Participantes que hayan recibido una ERT distinta de alglucosidasa alfa o avalglucosidasa alfa, o cualquier otro tratamiento para la enfermedad de Pompe, incluida la terapia génica, antes de la inscripción.
• Participantes que hayan recibido alglucosidasa alfa o avalglucosidasa alfa menos de 1 semana antes de la primera dosis de avalglucosidasa alfa administrada como IMP Participantes que se prevé que tomen una terapia prohibida (es decir, cualquier otro tratamiento para la enfermedad de Pompe) durante este estudio.
• Participantes que hayan tomado otros medicamentos en investigación (no específicos de la enfermedad de Pompe) dentro de los 30 días o 5 vidas medias de eliminación en sangre de ese medicamento antes de la inscripción, lo que sea más largo, o que se prevé que tomen otros tratamientos en investigación concurrentes.
• Participantes que no sean aptos para participar, cualquiera que sea el motivo, a juicio del investigador, incluidas condiciones médicas o clínicas, o participantes potencialmente en riesgo de incumplimiento de los procedimientos del estudio.