Китайское исследование пост-утверждения обязательств (PAC) авальглюкозидазы альфа у участников с ИОБЛ
19 марта 2026 г. обновлено: Genzyme, a Sanofi Company
Единоличное открытое исследование фазы 4 для оценки безопасности и эффективности авальглюкозидазы альфа у китайских участников с болезнью Помпе с детским началом (IOPD)
Это одногрупповое, 52-недельное лечение, Фаза 4, открытое, одиночное исследование для оценки безопасности и эффективности инфузии авальглюкозидазы альфа IV у китайских участников мужского и женского пола с ИОБЛ, которые ранее не получали лечение или получали лечение. с ЭРТ.
Детали исследования включают в себя:
Продолжительность исследования: общая продолжительность исследования составляет примерно 64 недели.
- Срок скрининга до 8 недель
- Срок лечения 52 недели.
- Срок наблюдения 4 недели.
- Количество посещений составит 30, включая 29 посещений объектов и 1 контрольный визит по телефону.
Обзор исследования
Статус
Рекрутинг
Вмешательство/лечение
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Оцененный)
13
Фаза
- Фаза 4
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Контакты исследования
- Имя: Trial Transparency email recommended (Toll free for US & Canada)
- Номер телефона: option 6 800-633-1610
- Электронная почта: contact-us@sanofi.com
Места учебы
-
-
-
Shanghai, Китай, 200127
- Рекрутинг
- Investigational Site Number: 1560001
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
- Ребенок
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения:
- На момент подписания информированного согласия участнику должно быть <18 лет.
- У участников было зарегистрировано появление симптомов болезни Помпе в возрасте до 12 месяцев (с поправкой на срок беременности, если родились до 40 недель); диагноз ИОБЛ подтверждается дефицитом фермента GAA из любого тканевого источника и патогенными мутациями гена GAA.
- На момент постановки диагноза у участников должна быть документально подтвержденная кардиомиопатия.
- Использование противозачаточных средств должно соответствовать местным правилам. Родитель/законный представитель участника (LAR) должен быть способен дать подписанное информированное согласие.
Критерии исключения: Участники исключаются из исследования, если применим какой-либо из следующих критериев:
- Участники с серьезными врожденными аномалиями, которые, по мнению исследователя, исключают участие в исследовании или потенциально снижают выживаемость.
- Участники с клинически значимым органическим заболеванием (за исключением симптомов, относящихся к болезни Помпе).
- Участники, которые до включения в программу получали ФЗТ, отличную от алглюкозидазы альфа или авальглюкозидазы альфа, или любое другое лечение болезни Помпе, включая генную терапию.
- Участники, получившие алглюкозидазу альфа или авальглюкозидазу альфа менее чем за 1 неделю до первой дозы авальглюкозидазы альфа, введенной в виде ИМФ. Участники, которые, как ожидается, будут принимать запрещенную терапию (т. е. любое другое лечение болезни Помпе) во время этого исследования.
- Участники, которые принимали другие исследуемые препараты (не специфичные для болезни Помпе) в течение 30 дней или 5 периодов полувыведения этого препарата из крови до включения в исследование, в зависимости от того, какой из них дольше, или предполагается, что они будут принимать какие-либо другие параллельные исследуемые методы лечения.
- Участники, не подходящие для участия по какой бы то ни было причине, по мнению исследователя, включая медицинские или клинические состояния, или участники, потенциально подвергающиеся риску несоблюдения процедур исследования.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: авальглюкозидаза альфа
Авальглюкозидазу альфа будут вводить внутривенно после восстановления и разведения в дозе 20 мг/кг массы тела четыре раза в месяц.
|
Лекарственная форма: Стерильный лиофилизированный порошок. Способ применения: внутривенная инфузия.
Другие имена:
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Частота возникновения НЯ, СНЯ, АЭСИ, включая ИАР, в период TE
Временное ограничение: От исходного уровня до 56-й недели
|
От исходного уровня до 56-й недели
|
|
Отклонения в клинико-лабораторных показателях, жизненно важных показателях и параметрах ЭКГ в период TE.
Временное ограничение: От исходного уровня до 56-й недели
|
От исходного уровня до 56-й недели
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Доля участников, которые живы и не подвергались инвазивной вентиляции легких на 52-й неделе
Временное ограничение: На 52 неделе
|
На 52 неделе
|
|
Изменение показателя Z LVM по сравнению с исходным уровнем к 52 неделе, оцененное с помощью эхокардиографии
Временное ограничение: От исходного уровня до 52-й недели
|
От исходного уровня до 52-й недели
|
|
Абсолютное изменение показателей Z роста тела от исходного уровня до 52-й недели.
Временное ограничение: От исходного уровня до 52-й недели
|
От исходного уровня до 52-й недели
|
|
Процентили показателей роста тела Z меняются от исходного уровня до 52-й недели.
Временное ограничение: От исходного уровня до 52-й недели
|
От исходного уровня до 52-й недели
|
|
Изменение дистанции, пройденной во время теста шестиминутной ходьбы (6MWT) по сравнению с исходным уровнем к 52-й неделе (у соответствующих участников)
Временное ограничение: От исходного уровня до 52-й недели
|
От исходного уровня до 52-й недели
|
|
Изменение показателей теста быстрой двигательной функции (QMFT) по сравнению с исходным уровнем на 52-й неделе (у соответствующих участников)
Временное ограничение: От исходного уровня до 52-й недели
|
От исходного уровня до 52-й недели
|
|
Количество достигнутых этапов моторного развития согласно оценке Контрольного списка двигательных этапов на 52-й неделе.
Временное ограничение: На 52 неделе
|
На 52 неделе
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Публикации и полезные ссылки
Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.
Полезные ссылки
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
7 мая 2025 г.
Первичное завершение (Оцененный)
2 мая 2028 г.
Завершение исследования (Оцененный)
2 мая 2028 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
16 октября 2024 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
29 октября 2024 г.
Первый опубликованный (Действительный)
30 октября 2024 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
23 марта 2026 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
19 марта 2026 г.
Последняя проверка
1 марта 2026 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Заболевания головного мозга
- Заболевания центральной нервной системы
- Заболевания нервной системы
- Метаболизм, врожденные ошибки
- Генетические заболевания, врожденные
- Метаболические заболевания
- Углеводный обмен, врожденные ошибки
- Лизосомальные болезни накопления
- Заболевания головного мозга, Метаболические, Врожденные
- Заболевания головного мозга, Метаболические
- Лизосомальные болезни накопления, нервная система
- Болезнь накопления гликогена
- Врожденные, наследственные и неонатальные заболевания и аномалии
- Пищевые и метаболические заболевания
- Болезнь накопления гликогена II типа
- GAA белок, человек
Другие идентификационные номера исследования
- LPS18086
- U1111-1295-2947 (Идентификатор реестра: ICTRP)
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
ДА
Описание плана IPD
Квалифицированные исследователи могут запросить доступ к данным на уровне пациентов и соответствующим документам исследования, включая отчет о клиническом исследовании, протокол исследования с любыми поправками, пустую форму отчета о случае, план статистического анализа и спецификации набора данных.
Данные на уровне пациентов будут анонимизированы, а документы исследования будут отредактированы для защиты конфиденциальности участников исследования.
Дополнительную информацию о критериях обмена данными Санофи, соответствующих исследованиях и процессе запроса доступа можно найти по адресу: https://vivli.org.
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Нет
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .