IOPD 참가자의 아발글루코시다제 알파에 대한 중국 PAC(승인 후 약속) 연구
2026년 3월 19일 업데이트: Genzyme, a Sanofi Company
중국 영아 발병 폼페병(IOPD) 참가자를 대상으로 아발글루코시다제 알파의 안전성과 효능을 평가하기 위한 단일군, 공개 라벨, 4상 연구
이는 치료 경험이 없거나 이전에 치료를 받은 적이 있는 중국 IOPD 남성 및 여성 참가자를 대상으로 아발글루코시다제 알파 IV 주입의 안전성과 효능을 평가하기 위한 단일 그룹, 52주 치료, 4상, 공개, 단일군 연구입니다. ERT와 함께.
연구 세부 사항은 다음과 같습니다:
연구 기간: 총 연구 기간은 약 64주입니다.
- 심사기간은 최대 8주
- 치료기간 52주
- 추적 기간은 4주입니다.
- 방문 횟수는 현장 방문 29회, 전화 후속 방문 1회 등 총 30회다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (추정된)
13
단계
- 4단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
- 이름: Trial Transparency email recommended (Toll free for US & Canada)
- 전화번호: option 6 800-633-1610
- 이메일: contact-us@sanofi.com
연구 장소
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Shanghai, 중국, 200127
- 모병
- Investigational Site Number: 1560001
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 참가자는 사전 동의서에 서명할 당시 18세 미만이어야 합니다.
- 참가자들은 12개월 이전에 폼페병 증상이 시작된 것으로 기록되어 있습니다(40주 이전에 태어난 경우 임신으로 교정됨). IOPD의 진단은 조직 소스로부터의 GAA 효소 결핍 및 GAA 유전자 병원성 돌연변이에 의해 확인됩니다.
- 참가자는 진단 당시 심근병증을 기록해야 합니다.
- 피임법 사용은 현지 규정을 준수해야 합니다. 참가자의 부모/법적으로 승인된 대리인(LAR)은 서명된 사전 동의를 제공할 수 있어야 합니다.
제외 기준: 다음 기준 중 하나라도 해당되면 참가자는 연구에서 제외됩니다.
- 연구자의 의견으로 연구 참여를 불가능하게 하거나 잠재적으로 생존율을 감소시킬 수 있는 주요 선천적 기형을 가진 참가자.
- 임상적으로 심각한 기질 질환이 있는 참가자(폼페병과 관련된 증상 제외)
- 등록 전에 알글루코시다제 알파 또는 아발글루코시다제 알파 이외의 ERT를 받았거나 유전자 치료를 포함한 폼페병에 대한 기타 치료를 받은 참가자.
- IMP로 제공된 아발글루코시다제 알파의 첫 번째 투여 전 1주 이내에 알글루코시다제 알파 또는 아발글루코시다제 알파를 투여받은 참가자. 본 연구 기간 동안 금지된 요법(즉, 폼페병에 대한 기타 치료법)을 받을 것으로 예상되는 참가자.
- 30일 또는 등록 전 해당 약물의 혈중 제거 반감기 5일 중 더 긴 기간 이내에 다른 시험용 약물(폼페병에 국한되지 않음)을 복용했거나 다른 동시 시험용 치료를 받을 것으로 예상되는 참가자.
- 의학적 또는 임상적 상태를 포함하여 연구자가 판단한 이유가 무엇이든 참여에 적합하지 않은 참가자 또는 잠재적으로 연구 절차를 준수하지 않을 위험이 있는 참가자.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 아발글루코시다아제 알파
아발글루코시다제 알파는 20 mg/kg 체중 qow의 용량으로 재구성 및 희석한 후 IV 주입으로 투여됩니다.
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약제 형태: 멸균 동결건조 분말 투여 경로: IV 주입
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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TE 기간 동안 IAR을 포함한 AE, SAE, AESI 발생률
기간: 기준선부터 56주차까지
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기준선부터 56주차까지
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TE 기간 동안 임상 실험실, 활력 징후 및 ECG 매개변수의 이상
기간: 기준선부터 56주차까지
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기준선부터 56주차까지
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2차 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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52주차에 생존하고 침습적 환기를 경험하지 않은 참가자의 비율
기간: 52주차에
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52주차에
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심장초음파검사로 평가한 LVM Z 점수의 기준선에서 52주차까지의 변화
기간: 기준선부터 52주차까지
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기준선부터 52주차까지
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기준선부터 52주차까지 신체 성장 Z 점수의 절대 변화
기간: 기준선부터 52주차까지
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기준선부터 52주차까지
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신체 성장 Z 점수의 백분위수는 기준선에서 52주차까지 변경됩니다.
기간: 기준선부터 52주차까지
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기준선부터 52주차까지
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6분 걷기 테스트(6MWT) 중 기준선에서 52주차까지의 걷기 거리 변화(해당 참가자의 경우)
기간: 기준선부터 52주차까지
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기준선부터 52주차까지
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빠른 운동 기능 검사(QMFT) 점수의 기준선에서 52주차까지의 변화(해당 참가자의 경우)
기간: 기준선부터 52주차까지
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기준선부터 52주차까지
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52주차 모터 마일스톤 체크리스트에 의해 평가된 모터 개발 마일스톤 수
기간: 52주차에
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52주차에
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2025년 5월 7일
기본 완료 (추정된)
2028년 5월 2일
연구 완료 (추정된)
2028년 5월 2일
연구 등록 날짜
최초 제출
2024년 10월 16일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2024년 10월 29일
처음 게시됨 (실제)
2024년 10월 30일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 3월 23일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 3월 19일
마지막으로 확인됨
2026년 3월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- LPS18086
- U1111-1295-2947 (레지스트리 식별자: ICTRP)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
예
IPD 계획 설명
자격을 갖춘 연구자는 임상 연구 보고서, 수정 사항이 포함된 연구 프로토콜, 백지 사례 보고서 양식, 통계 분석 계획 및 데이터 세트 사양을 포함하여 환자 수준 데이터 및 관련 연구 문서에 대한 액세스를 요청할 수 있습니다.
환자 수준 데이터는 익명화되며 연구 문서는 임상시험 참가자의 개인정보를 보호하기 위해 수정됩니다.
Sanofi의 데이터 공유 기준, 적격 연구 및 액세스 요청 프로세스에 대한 자세한 내용은 https://vivli.org에서 확인할 수 있습니다.
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
아니
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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