Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

Studio China Post-approval Commitment (PAC) sull'avalglucosidasi Alfa nei partecipanti con IOPD

19 marzo 2026 aggiornato da: Genzyme, a Sanofi Company

Uno studio di Fase 4 a braccio singolo, in aperto, per valutare la sicurezza e l’efficacia di avalglucosidasi Alfa in partecipanti cinesi affetti da malattia di Pompe a esordio infantile (IOPD)

Si tratta di uno studio a gruppo singolo, di trattamento di 52 settimane, di Fase 4, in aperto, a braccio singolo, volto a valutare la sicurezza e l'efficacia dell'infusione di avalglucosidasi alfa IV in partecipanti cinesi maschi e femmine con IOPD che sono naïve al trattamento o sono stati precedentemente trattati con ERT.

I dettagli dello studio includono:

  • La durata dello studio: la durata totale dello studio è di circa 64 settimane.

    • Periodo di screening fino a 8 settimane
    • Periodo di trattamento di 52 settimane
    • Periodo di follow-up di 4 settimane.
  • Il numero di visite sarà 30, comprese 29 visite in loco e 1 visita di follow-up telefonica.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

13

Fase

  • Fase 4

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

  • Nome: Trial Transparency email recommended (Toll free for US & Canada)
  • Numero di telefono: option 6 800-633-1610
  • Email: Contact-US@sanofi.com

Luoghi di studio

  • Cina
      • Shanghai, Cina, 200127
        • Reclutamento
        • Investigational Site Number: 1560001

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri di inclusione:

  • Il partecipante deve avere meno di 18 anni al momento della firma del consenso informato.
  • I partecipanti hanno documentato l'insorgenza dei sintomi della malattia di Pompe prima dei 12 mesi di età (corretti per la gestazione se nati prima delle 40 settimane); e la diagnosi di IOPD è confermata dal deficit dell'enzima GAA da qualsiasi fonte tissutale e dalle mutazioni patogene del gene GAA.
  • I partecipanti devono avere una cardiomiopatia documentata al momento della diagnosi.
  • L'uso di contraccettivi deve essere coerente con le normative locali. Il genitore/rappresentante legalmente autorizzato (LAR) del partecipante deve essere in grado di fornire il consenso informato firmato.

Criteri di esclusione: i partecipanti sono esclusi dallo studio se si applica uno dei seguenti criteri:

  • Partecipanti con anomalie congenite gravi che, a giudizio dello sperimentatore, precluderebbero la partecipazione allo studio o potrebbero potenzialmente ridurre la sopravvivenza.
  • Partecipanti con malattia organica clinicamente significativa (ad eccezione dei sintomi relativi alla malattia di Pompe).
  • Partecipanti che hanno ricevuto una ERT diversa da alglucosidasi alfa o avalglucosidasi alfa, o qualsiasi altro trattamento per la malattia di Pompe, inclusa la terapia genica prima dell'arruolamento.
  • Partecipanti che hanno ricevuto alglucosidasi alfa o avalglucosidasi alfa meno di 1 settimana prima della prima dose di avalglucosidasi alfa somministrata come IMP Partecipanti che si prevede assumeranno terapie vietate (ovvero qualsiasi altro trattamento per la malattia di Pompe) durante questo studio.
  • Partecipanti che hanno assunto altri farmaci sperimentali (non specifici per la malattia di Pompe) entro 30 giorni o 5 emivite di eliminazione nel sangue di quel farmaco prima dell'arruolamento, a seconda di quale periodo è più lungo, o che si prevede che assumeranno altri trattamenti sperimentali concomitanti.
  • Partecipanti non idonei alla partecipazione, qualunque sia il motivo, a giudizio dello sperimentatore, comprese condizioni mediche o cliniche, o partecipanti potenzialmente a rischio di non conformità alle procedure dello studio.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: avalglucosidasi alfa
Avalglucosidasi alfa verrà somministrato mediante infusione endovenosa dopo ricostituzione e diluizione alla dose di 20 mg/kg di peso corporeo qow
Droga: Avalglucosidasi alfa
Forma farmaceutica: polvere liofilizzata sterile. Via di somministrazione: infusione ev
Altri nomi:
  • GZ402666
  • Nexviazyme

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Incidenza di EA, SAE, AESI comprese le IAR durante il periodo TE
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 56
Dal basale alla settimana 56
Anomalia nel laboratorio clinico, nei segni vitali e nei parametri ECG durante il periodo TE
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 56
Dal basale alla settimana 56

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Proporzione di partecipanti vivi e privi di ventilazione invasiva alla settimana 52
Lasso di tempo: Alla settimana 52
Alla settimana 52
Variazione dal basale alla settimana 52 del punteggio LVM Z valutato mediante ecocardiografia
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 52
Dal basale alla settimana 52
La variazione assoluta dei punteggi Z di crescita corporea dal basale alla settimana 52
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 52
Dal basale alla settimana 52
I percentili dei punteggi Z di crescita corporea cambiano dal basale alla settimana 52
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 52
Dal basale alla settimana 52
Variazione dal basale alla settimana 52 della distanza percorsa durante il test del cammino in sei minuti (6MWT) (nei partecipanti applicabili)
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 52
Dal basale alla settimana 52
Variazione dal basale alla settimana 52 nel punteggio del test rapido della funzione motoria (QMFT) (nei partecipanti applicabili)
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 52
Dal basale alla settimana 52
Numero di traguardi di sviluppo motorio raggiunti secondo la valutazione della lista di controllo delle tappe motorie alla settimana 52
Lasso di tempo: Alla settimana 52
Alla settimana 52

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Genzyme, a Sanofi Company

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

7 maggio 2025

Completamento primario (Stimato)

2 maggio 2028

Completamento dello studio (Stimato)

2 maggio 2028

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

16 ottobre 2024

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

29 ottobre 2024

Primo Inserito (Effettivo)

30 ottobre 2024

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

23 marzo 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

19 marzo 2026

Ultimo verificato

1 marzo 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • LPS18086
  • U1111-1295-2947 (Identificatore di registro: ICTRP)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

I ricercatori qualificati possono richiedere l'accesso ai dati a livello del paziente e ai relativi documenti di studio, tra cui il rapporto dello studio clinico, il protocollo dello studio con eventuali modifiche, il modulo vuoto del rapporto del caso, il piano di analisi statistica e le specifiche del set di dati. I dati a livello del paziente verranno resi anonimi e i documenti dello studio verranno oscurati per proteggere la privacy dei partecipanti allo studio. Ulteriori dettagli sui criteri di condivisione dei dati di Sanofi, sugli studi ammissibili e sulla procedura per richiedere l'accesso sono disponibili all'indirizzo: https://vivli.org

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Avalglucosidasi alfa

Cerca prove simili

Sponsor e collaboratori

Condizioni mediche

Interventi farmacologici

CROs by country

CROs in Malta

Condizioni

Malattie rare

Interventi farmacologici

Supplementi dietetici

Sponsor / Collaboratori

Sedi

Sottoscrivi