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Étude d'engagement post-approbation (PAC) en Chine sur l'avalglucosidase Alfa chez des participants atteints d'IOPD

19 mars 2026 mis à jour par: Genzyme, a Sanofi Company

Une étude ouverte de phase 4 à un seul bras pour évaluer l'innocuité et l'efficacité de l'Avalglucosidase Alfa chez des participants chinois atteints de la maladie de Pompe à début infantile (IOPD)

Il s'agit d'une étude de phase 4, ouverte à un seul groupe, d'une durée de 52 semaines, en groupe unique, visant à évaluer l'innocuité et l'efficacité de la perfusion d'avalglucosidase alfa IV chez des participants chinois, hommes et femmes, atteints de IOPD, naïfs de traitement ou ayant déjà été traités. avec l'ERT.

Les détails de l'étude comprennent :

  • La durée de l'étude : la durée totale de l'étude est d'environ 64 semaines.

    • Période de dépistage pouvant aller jusqu'à 8 semaines
    • Période de traitement de 52 semaines
    • Période de suivi de 4 semaines.
  • Le nombre de visites sera de 30, dont 29 visites sur site et 1 visite de suivi par appel téléphonique.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

13

Phase

  • Phase 4

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

  • Nom: Trial Transparency email recommended (Toll free for US & Canada)
  • Numéro de téléphone: option 6 800-633-1610
  • E-mail: contact-us@sanofi.com

Lieux d'étude

  • Chine
      • Shanghai, Chine, 200127
        • Recrutement
        • Investigational Site Number: 1560001

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critères d'intégration :

  • Le participant doit être âgé de <18 ans au moment de la signature du consentement éclairé.
  • Les participants ont documenté l'apparition des symptômes de la maladie de Pompe avant l'âge de 12 mois (corrigés pour la gestation en cas de naissance avant 40 semaines) ; et le diagnostic de l'IOPD est confirmé par un déficit enzymatique GAA provenant de toute source tissulaire et par des mutations pathogènes du gène GAA.
  • Les participants doivent avoir une cardiomyopathie documentée au moment du diagnostic.
  • L'utilisation des contraceptifs doit être conforme aux réglementations locales. Le parent/représentant légalement autorisé (LAR) du participant doit être capable de donner son consentement éclairé signé.

Critère d'exclusion : Les participants sont exclus de l'étude si l'un des critères suivants s'applique :

  • Participants présentant une anomalie congénitale majeure qui, de l'avis de l'enquêteur, empêcherait la participation à l'étude ou diminuerait potentiellement la survie.
  • Participants atteints d'une maladie organique cliniquement significative (à l'exception des symptômes liés à la maladie de Pompe).
  • Participants ayant reçu une ERT autre que l'alglucosidase alfa ou l'avalglucosidase alfa, ou tout autre traitement pour la maladie de Pompe, y compris la thérapie génique avant l'inscription.
  • Participants qui ont reçu de l'alglucosidase alfa ou de l'avalglucosidase alfa moins d'une semaine avant la première dose d'avalglucosidase alfa administrée en tant que participants IMP qui devraient suivre un traitement interdit (c'est-à-dire tout autre traitement pour la maladie de Pompe) au cours de cette étude.
  • Les participants qui ont pris d'autres médicaments expérimentaux (non spécifiques à la maladie de Pompe) dans les 30 jours ou 5 demi-vies d'élimination dans le sang de ce médicament avant l'inscription, selon la période la plus longue, ou qui devraient prendre tout autre traitement expérimental concomitant.
  • Les participants ne sont pas aptes à participer, quelle qu'en soit la raison, jugée par l'enquêteur, y compris les conditions médicales ou cliniques, ou les participants potentiellement à risque de non-conformité aux procédures de l'étude.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: avalglucosidase alpha
L'avalglucosidase alfa sera administrée par perfusion IV après reconstitution et dilution à une dose de 20 mg/kg de poids corporel qow.
Médicament: Avalglucosidase alpha
Forme pharmaceutique : Poudre lyophilisée stérile Voie d'administration : Perfusion IV
Autres noms:
  • GZ402666
  • Nexviazyme

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
Incidence des EI, EIG, AESI, y compris les IAR, pendant la période TE
Délai: De la ligne de base à la semaine 56
De la ligne de base à la semaine 56
Anomalie du laboratoire clinique, des signes vitaux et des paramètres ECG pendant la période TE
Délai: De la ligne de base à la semaine 56
De la ligne de base à la semaine 56

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Délai
Proportion de participants vivants et exempts de ventilation invasive à la semaine 52
Délai: À la semaine 52
À la semaine 52
Changement entre le départ et la semaine 52 du score LVM Z évalué par échocardiographie
Délai: De la ligne de base à la semaine 52
De la ligne de base à la semaine 52
Le changement absolu des scores Z de croissance corporelle entre le départ et la semaine 52
Délai: De la ligne de base à la semaine 52
De la ligne de base à la semaine 52
Les percentiles des scores Z de croissance corporelle changent entre le départ et la semaine 52.
Délai: De la ligne de base à la semaine 52
De la ligne de base à la semaine 52
Changement entre le départ et la semaine 52 de la distance parcourue lors du test de marche de six minutes (6MWT) (chez les participants concernés)
Délai: De la ligne de base à la semaine 52
De la ligne de base à la semaine 52
Changement entre le départ et la semaine 52 du score du test rapide de la fonction motrice (QMFT) (chez les participants concernés)
Délai: De la ligne de base à la semaine 52
De la ligne de base à la semaine 52
Nombre d'étapes de développement moteur atteintes, tel qu'évalué par la liste de contrôle des étapes moteur à la semaine 52
Délai: À la semaine 52
À la semaine 52

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Genzyme, a Sanofi Company

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Liens utiles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

7 mai 2025

Achèvement primaire (Estimé)

2 mai 2028

Achèvement de l'étude (Estimé)

2 mai 2028

Dates d'inscription aux études

Première soumission

16 octobre 2024

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

29 octobre 2024

Première publication (Réel)

30 octobre 2024

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

23 mars 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

19 mars 2026

Dernière vérification

1 mars 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • LPS18086
  • U1111-1295-2947 (Identificateur de registre: ICTRP)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

OUI

Description du régime IPD

Les chercheurs qualifiés peuvent demander l'accès aux données sur les patients et aux documents d'étude associés, notamment le rapport d'étude clinique, le protocole d'étude avec toutes modifications, le formulaire de rapport de cas vierge, le plan d'analyse statistique et les spécifications de l'ensemble de données. Les données au niveau des patients seront anonymisées et les documents de l'étude seront rédigés pour protéger la vie privée des participants à l'essai. De plus amples détails sur les critères de partage de données de Sanofi, les études éligibles et le processus de demande d'accès sont disponibles sur : https://vivli.org

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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