China Post-approval Commitment (PAC)-studie av Avalglucosidase Alfa hos deltakere med IOPD

Inkluderingskriterier:

• Deltakeren må være <18 år på tidspunktet for signering av informert samtykke.
• Deltakerne har dokumentert utbruddet av Pompes sykdomssymptomer før 12 måneders alder (korrigert for svangerskap hvis født før 40 uker); og diagnose av IOPD er bekreftet av GAA-enzymmangel fra enhver vevskilde og GAA-genpatogene mutasjoner.
• Deltakerne må ha dokumentert kardiomyopati ved diagnosetidspunktet.
• Prevensjonsbruk bør være i samsvar med lokale forskrifter Deltakerens forelder/lovlig autoriserte representant (LAR) må være i stand til å gi signert informert samtykke.

Eksklusjonskriterier: Deltakere ekskluderes fra studien hvis noen av følgende kriterier gjelder:

• Deltakere med alvorlig medfødt abnormitet som, etter etterforskerens oppfatning, ville utelukke deltakelse i studien eller potensielt redusere overlevelse.
• Deltakere med klinisk signifikant organisk sykdom (med unntak av symptomer knyttet til Pompes sykdom).
• Deltakere som har mottatt en annen ERT enn alglukosidase alfa eller avalglucosidase alfa, eller annen behandling for Pompes sykdom, inkludert genterapi før registreringen.
• Deltakere som har fått alglukosidase alfa eller avalglucosidase alfa mindre enn 1 uke før den første dosen av avalglucosidase alfa gitt som IMP Deltakere som forventes å ta forbudt behandling (dvs. enhver annen behandling for Pompes sykdom) under denne studien.
• Deltakere som har tatt andre undersøkelsesmedisiner (ikke Pompes sykdomsspesifikke) innen 30 dager eller 5 eliminasjonshalveringstider i blodet av det stoffet før registrering, avhengig av hva som er lengst, eller som forventes å ta andre samtidige undersøkelsesbehandlinger.
• Deltakere som ikke er egnet for deltakelse, uansett årsak, som vurderes av etterforskeren, inkludert medisinske eller kliniske tilstander, eller deltakere som potensielt står i fare for manglende overholdelse av studieprosedyrene.