Kiinan hyväksynnän jälkeinen sitoumus (PAC) Avalglucosidase Alfa -tutkimus IOPD-potilailla
torstai 19. maaliskuuta 2026 päivittänyt: Genzyme, a Sanofi Company
Yksihaarainen, avoin, vaiheen 4 tutkimus Avalglucosidase Alfan turvallisuuden ja tehokkuuden arvioimiseksi kiinalaisilla osallistujilla, joilla on lapsella alkava Pompe-tauti (IOPD)
Tämä on yksi ryhmä, 52 viikon hoito, vaihe 4, avoin, yksihaarainen tutkimus, jolla arvioidaan avalglukosidaasi alfa IV -infuusion turvallisuutta ja tehoa kiinalaisille miehille ja naisille, joilla on IOPD ja jotka eivät ole saaneet hoitoa tai joita on aiemmin hoidettu. ERT:n kanssa.
Tutkimuksen yksityiskohtia ovat:
Opintojen kesto: Opintojen kokonaiskesto on noin 64 viikkoa.
- Seulontajakso jopa 8 viikkoa
- Hoitojakso 52 viikkoa
- Seurantajakso 4 viikkoa.
- Käyntien määrä on 30, joista 29 on käyntiä ja 1 puhelinsoiton seurantakäynti.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Rekrytointi
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
13
Vaihe
- Vaihe 4
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskeluyhteys
- Nimi: Trial Transparency email recommended (Toll free for US & Canada)
- Puhelinnumero: option 6 800-633-1610
- Sähköposti: contact-us@sanofi.com
Opiskelupaikat
-
-
-
Shanghai, Kiina, 200127
- Rekrytointi
- Investigational Site Number: 1560001
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällön kriteerit:
- Osallistujan tulee olla alle 18-vuotias tietoisen suostumuksen allekirjoitushetkellä.
- Osallistujat ovat dokumentoineet Pompen taudin oireiden alkamisen ennen 12 kuukauden ikää (korjattu raskauden mukaan, jos syntyivät ennen 40 viikkoa); ja IOPD:n diagnoosi vahvistetaan GAA-entsyymin puutteella mistä tahansa kudoslähteestä ja GAA-geenin patogeenisistä mutaatioista.
- Osallistujilla on oltava dokumentoitu kardiomyopatia diagnoosihetkellä.
- Ehkäisyvälineiden käytön tulee olla paikallisten määräysten mukaista. Osallistujan vanhemman/laillisesti valtuutetun edustajan (LAR) on kyettävä antamaan allekirjoitettu tietoinen suostumus.
Poissulkemiskriteerit: Osallistujat suljetaan pois tutkimuksesta, jos jokin seuraavista kriteereistä täyttyy:
- Osallistujat, joilla on merkittävä synnynnäinen poikkeavuus, joka tutkijan mielestä estäisi osallistumisen tutkimukseen tai mahdollisesti vähentäisi eloonjäämistä.
- Osallistujat, joilla on kliinisesti merkittävä orgaaninen sairaus (lukuun ottamatta Pompen tautiin liittyviä oireita).
- Osallistujat, jotka ovat saaneet muuta ERT-hoitoa kuin alglukosidaasi alfaa tai avalglukosidaasi alfaa tai mitä tahansa muuta Pompen taudin hoitoa, mukaan lukien geeniterapia ennen ilmoittautumista.
- Osallistujat, jotka ovat saaneet alglukosidaasi alfaa tai avalglukosidaasi alfaa alle 1 viikko ennen ensimmäistä avalglukosidaasi alfaannosta, joka annettiin IMP:nä. Osallistujat, joiden odotetaan saavan kiellettyä hoitoa (eli mitä tahansa muuta Pompen taudin hoitoa) tämän tutkimuksen aikana.
- Osallistujat, jotka ovat ottaneet muita tutkimuslääkkeitä (ei Pompen taudille spesifisiä) 30 päivän tai 5 eliminaation puoliintumisajan kuluessa kyseisen lääkkeen verestä ennen ilmoittautumista sen mukaan, kumpi on pidempi, tai joiden odotetaan ottavan muita samanaikaisia tutkimushoitoja.
- Osallistujat, jotka eivät ole tutkijan arvioiden syistä sopivia osallistumiseen, mukaan lukien lääketieteelliset tai kliiniset tilat, tai osallistujat, jotka voivat mahdollisesti noudattaa tutkimusmenettelyjä.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: avalglukosidaasi alfa
Avalglukosidaasi alfaa annetaan IV-infuusiona käyttövalmiiksi saattamisen ja laimentamisen jälkeen annoksella 20 mg/kg
|
Lääkemuoto: Steriili lyofilisoitu jauhe Antoreitti: IV-infuusio
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
AE, SAE, AESI, mukaan lukien IAR:t ilmaantuvuus TE-jakson aikana
Aikaikkuna: Perustasosta viikkoon 56
|
Perustasosta viikkoon 56
|
|
Kliinisen laboratorion, elintoimintojen ja EKG-parametrien poikkeavuudet TE-jakson aikana
Aikaikkuna: Perustasosta viikkoon 56
|
Perustasosta viikkoon 56
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Niiden osallistujien osuus, jotka ovat elossa ja joilla ei ole invasiivista ventilaatiota viikolla 52
Aikaikkuna: Viikolla 52
|
Viikolla 52
|
|
Muutos lähtötilanteesta viikkoon 52 LVM Z -pisteissä arvioituna kaikukardiografialla
Aikaikkuna: Perustasosta viikkoon 52
|
Perustasosta viikkoon 52
|
|
Kehon kasvun Z-pisteiden absoluuttinen muutos lähtötilanteesta viikkoon 52
Aikaikkuna: Perustasosta viikkoon 52
|
Perustasosta viikkoon 52
|
|
Kehon kasvun Z-pisteiden prosenttipisteet muuttuvat lähtötasosta viikkoon 52
Aikaikkuna: Perustasosta viikkoon 52
|
Perustasosta viikkoon 52
|
|
Muutos lähtötilanteesta viikkoon 52 kävellyssä matkassa kuuden minuutin kävelytestin aikana (6MWT) (soveltuvilla osallistujilla)
Aikaikkuna: Perustasosta viikkoon 52
|
Perustasosta viikkoon 52
|
|
Muutos lähtötilanteesta viikkoon 52 nopean motorisen toiminnan testin (QMFT) pisteissä (soveltuvilla osallistujilla)
Aikaikkuna: Perustasosta viikkoon 52
|
Perustasosta viikkoon 52
|
|
Motorisen kehityksen virstanpylväiden määrä arvioituna moottorin virstanpylväiden tarkistuslistalla viikolla 52
Aikaikkuna: Viikolla 52
|
Viikolla 52
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Keskiviikko 7. toukokuuta 2025
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Tiistai 2. toukokuuta 2028
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Tiistai 2. toukokuuta 2028
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Keskiviikko 16. lokakuuta 2024
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 29. lokakuuta 2024
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Keskiviikko 30. lokakuuta 2024
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Maanantai 23. maaliskuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 19. maaliskuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Sunnuntai 1. maaliskuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Aivojen sairaudet
- Keskushermoston sairaudet
- Hermoston sairaudet
- Aineenvaihdunta, synnynnäiset virheet
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Metaboliset sairaudet
- Hiilihydraattiaineenvaihdunta, synnynnäiset virheet
- Lysosomaaliset varastointitaudit
- Aivosairaudet, Metaboliset, Synnynnäiset
- Aivosairaudet, aineenvaihdunta
- Lysosomaaliset varastoinnin sairaudet, hermosto
- Glykogeenin varastointisairaus
- Synnynnäiset, perinnölliset ja vastasyntyneiden sairaudet ja poikkeavuudet
- Ravitsemukselliset ja aineenvaihduntataudit
- Glykogeenin varastointisairaus, tyyppi II
- GAA -proteiini, ihminen
Muut tutkimustunnusnumerot
- LPS18086
- U1111-1295-2947 (Rekisterin tunniste: ICTRP)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
JOO
IPD-suunnitelman kuvaus
Pätevät tutkijat voivat pyytää pääsyä potilastason tietoihin ja niihin liittyviin tutkimusasiakirjoihin, mukaan lukien kliinisen tutkimuksen raportti, tutkimuspöytäkirja mahdollisine muutoksineen, tyhjä tapausraporttilomake, tilastollinen analyysisuunnitelma ja tietojoukon spesifikaatiot.
Potilastason tiedot anonymisoidaan ja tutkimusasiakirjat poistetaan kokeen osallistujien yksityisyyden suojaamiseksi.
Lisätietoja Sanofin tiedonjakokriteereistä, tukikelpoisista tutkimuksista ja käyttöoikeuden hakemisprosessista löytyy osoitteesta: https://vivli.org
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .