Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie chińskiego zobowiązania po zatwierdzeniu (PAC) dotyczące awalglukozydazy alfa u uczestników z IOPD

19 marca 2026 zaktualizowane przez: Genzyme, a Sanofi Company

Jednoramienne, otwarte badanie fazy 4 mające na celu ocenę bezpieczeństwa i skuteczności awalglukozydazy alfa u chińskich uczestników chorych na chorobę Pompego o początku dziecięcym (IOPD)

Jest to trwające 52 tygodnie badanie fazy 4, otwarte, prowadzone w jednej grupie, mające na celu ocenę bezpieczeństwa i skuteczności wlewu awalglukozydazy alfa IV u chińskich mężczyzn i kobiet z IOPD, którzy nie byli wcześniej leczeni lub byli wcześniej leczeni. z ERTem.

Szczegóły badania obejmują:

  • Czas trwania badania: całkowity czas trwania badania wynosi około 64 tygodnie.

    • Okres przesiewowy do 8 tygodni
    • Okres leczenia 52 tygodnie
    • Okres obserwacji 4 tygodnie.
  • Liczba wizyt wyniesie 30, w tym 29 wizyt w terenie i 1 wizyta kontrolna w formie rozmowy telefonicznej.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

13

Faza

  • Faza 4

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

  • Nazwa: Trial Transparency email recommended (Toll free for US & Canada)
  • Numer telefonu: option 6 800-633-1610
  • E-mail: contact-us@sanofi.com

Lokalizacje studiów

  • Chiny
      • Shanghai, Chiny, 200127
        • Rekrutacyjny
        • Investigational Site Number: 1560001

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria włączenia:

  • Uczestnik musi mieć ukończone 18 lat w momencie podpisania świadomej zgody.
  • Uczestnicy udokumentowali początek objawów choroby Pompego przed 12. miesiącem życia (skorygowany ze względu na ciążę, jeśli urodził się przed 40. tygodniem życia); a rozpoznanie IOPD potwierdza niedobór enzymu GAA z dowolnego źródła tkankowego i patogenne mutacje genu GAA.
  • Uczestnicy muszą mieć udokumentowaną kardiomiopatię w momencie postawienia diagnozy.
  • Stosowanie środków antykoncepcyjnych powinno być zgodne z lokalnymi przepisami. Rodzic/upoważniony prawnie przedstawiciel uczestnika (LAR) musi być w stanie wyrazić podpisaną świadomą zgodę.

Kryteria wykluczenia: Uczestnicy są wykluczani z badania, jeśli ma zastosowanie którekolwiek z poniższych kryteriów:

  • Uczestnicy z poważną wadą wrodzoną, która w opinii Badacza wykluczyłaby udział w badaniu lub potencjalnie zmniejszyłaby przeżycie.
  • Uczestnicy z klinicznie istotną chorobą organiczną (z wyjątkiem objawów związanych z chorobą Pompego).
  • Uczestnicy, którzy przed włączeniem do badania otrzymali ERT inną niż alglukozydaza alfa lub awalglukozydaza alfa lub jakiekolwiek inne leczenie choroby Pompego, w tym terapię genową.
  • Uczestnicy, którzy otrzymywali alglukozydazę alfa lub awalglukozydazę alfa w okresie krótszym niż 1 tydzień przed pierwszą dawką awalglukozydazy alfa podaną jako IMP. Uczestnicy, u których przewiduje się przyjmowanie zabronionej terapii (tj. jakiegokolwiek innego leczenia choroby Pompego) podczas tego badania.
  • Uczestnicy, którzy przyjmowali inne badane leki (niespecyficzne dla choroby Pompego) w ciągu 30 dni lub 5 okresów półtrwania w fazie eliminacji tego leku we krwi przed włączeniem, w zależności od tego, który z tych okresów jest dłuższy, lub przewiduje się, że będą przyjmowali jednocześnie jakiekolwiek inne eksperymentalne metody leczenia.
  • Uczestnicy nieodpowiedni do udziału w badaniu, niezależnie od przyczyny, według oceny Badacza, w tym ze względów medycznych lub klinicznych, lub uczestnicy potencjalnie zagrożeni nieprzestrzeganiem procedur badania.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: awalglukozydaza alfa
Awalglukozydaza alfa będzie podawana w infuzji dożylnej po rozpuszczeniu i rozcieńczeniu w dawce 20 mg/kg masy ciała co drugi dzień
Lek: Awalglukozydaza alfa
Postać farmaceutyczna: Sterylny liofilizowany proszek. Droga podania: Wlew dożylny
Inne nazwy:
  • GZ402666
  • Nexwiazym

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Częstość występowania AE, SAE, AESI, w tym IAR, w okresie TE
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do 56. tygodnia
Od wartości początkowej do 56. tygodnia
Nieprawidłowości w badaniach laboratoryjnych, czynnościach życiowych i parametrach EKG w okresie TE
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do 56. tygodnia
Od wartości początkowej do 56. tygodnia

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
Odsetek uczestników, którzy przeżyli i nie byli poddani inwazyjnej wentylacji w 52. tygodniu
Ramy czasowe: W tygodniu 52
W tygodniu 52
Zmiana od wartości początkowej do 52. tygodnia w zakresie wyniku LVM Z ocenianego za pomocą echokardiografii
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do 52. tygodnia
Od wartości początkowej do 52. tygodnia
Bezwzględna zmiana w punktacji wzrostu ciała Z od wartości początkowej do 52. tygodnia
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do 52. tygodnia
Od wartości początkowej do 52. tygodnia
Percentyle wzrostu ciała w punktacji Z zmieniają się od wartości początkowej do 52. tygodnia
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do 52. tygodnia
Od wartości początkowej do 52. tygodnia
Zmiana od wartości wyjściowej do 52. tygodnia w zakresie dystansu przebytego podczas sześciominutowego testu marszu (6MWT) (u odpowiednich uczestników)
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do 52. tygodnia
Od wartości początkowej do 52. tygodnia
Zmiana wyniku w szybkim teście funkcji motorycznych (QMFT) od wartości początkowej do 52. tygodnia (u odpowiednich uczestników)
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do 52. tygodnia
Od wartości początkowej do 52. tygodnia
Liczba osiągniętych kamieni milowych w rozwoju motorycznym, jak oceniono na podstawie listy kontrolnej kamieni milowych w rozwoju motorycznym w 52. tygodniu
Ramy czasowe: W tygodniu 52
W tygodniu 52

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Genzyme, a Sanofi Company

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

7 maja 2025

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

2 maja 2028

Ukończenie studiów (Szacowany)

2 maja 2028

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

16 października 2024

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

29 października 2024

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

30 października 2024

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

23 marca 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

19 marca 2026

Ostatnia weryfikacja

1 marca 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • LPS18086
  • U1111-1295-2947 (Identyfikator rejestru: ICTRP)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Wykwalifikowani badacze mogą poprosić o dostęp do danych na poziomie pacjenta i powiązanych dokumentów badawczych, w tym raportu z badania klinicznego, protokołu badania ze wszystkimi poprawkami, pustego formularza raportu przypadku, planu analizy statystycznej i specyfikacji zbioru danych. Dane na poziomie pacjenta zostaną zanonimizowane, a dokumenty badania zostaną zredagowane w celu ochrony prywatności uczestników badania. Więcej szczegółów na temat kryteriów udostępniania danych przez firmę Sanofi, kwalifikujących się badań i procesu składania wniosku o dostęp można znaleźć na stronie: https://vivli.org

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj