Estudo de Compromisso Pós-aprovação (PAC) da China de Avalglucosidase Alfa em Participantes com IOPD

Critérios de inclusão:

• O participante deve ter <18 anos de idade no momento da assinatura do consentimento informado.
• Os participantes documentaram o início dos sintomas da doença de Pompe antes dos 12 meses de idade (corrigidos para gestação se nasceram antes das 40 semanas); e o diagnóstico de IOPD é confirmado pela deficiência da enzima GAA de qualquer fonte tecidual e mutações patogênicas do gene GAA.
• Os participantes devem ter cardiomiopatia documentada no momento do diagnóstico.
• O uso de anticoncepcionais deve ser consistente com os regulamentos locais. Os pais/representante legal autorizado (LAR) do participante devem ser capazes de dar consentimento informado assinado.

Critério de exclusão: Os participantes são excluídos do estudo se algum dos seguintes critérios se aplicar:

• Participantes com anomalia congênita importante que, na opinião do Investigador, impediria a participação no estudo ou potencialmente diminuiria a sobrevida.
• Participantes com doença orgânica clinicamente significativa (com exceção dos sintomas relacionados à doença de Pompe).
• Participantes que receberam uma TRE diferente de alglucosidase alfa ou avalglucosidase alfa, ou qualquer outro tratamento para a doença de Pompe, incluindo terapia genética antes da inscrição.
• Participantes que receberam alglucosidase alfa ou avalglucosidase alfa menos de 1 semana antes da primeira dose de avalglucosidase alfa administrada como ME Participantes que deverão tomar terapia proibida (ou seja, qualquer outro tratamento para a doença de Pompe) durante este estudo.
• Participantes que tomaram outros medicamentos em investigação (não específicos da doença de Pompe) dentro de 30 dias ou 5 meias-vidas de eliminação no sangue desse medicamento antes da inscrição, o que for mais longo, ou deverão tomar quaisquer outros tratamentos em investigação concomitantes.
• Participantes não adequados para participação, seja qual for o motivo, conforme julgado pelo Investigador, incluindo condições médicas ou clínicas, ou participantes potencialmente em risco de descumprimento dos procedimentos do estudo.