Kina Post-godkendelse Commitment (PAC) undersøgelse af Avalglucosidase Alfa hos deltagere med IOPD
19. marts 2026 opdateret af: Genzyme, a Sanofi Company
Et enkelt-arm, åbent, fase 4-studie til evaluering af sikkerheden og effektiviteten af Avalglucosidase Alfa hos kinesiske deltagere med infantil-debut Pompe Disease (IOPD)
Dette er en enkelt gruppe, 52-ugers behandling, fase 4, åben, enkeltarmsundersøgelse til vurdering af sikkerheden og effekten af avalglucosidase alfa IV-infusion hos mandlige og kvindelige kinesiske deltagere med IOPD, som er behandlingsnaive eller tidligere har været behandlet med ERT.
Undersøgelsesdetaljer omfatter:
Undersøgelsens varighed: den samlede undersøgelsesvarighed er ca. 64 uger.
- Screeningsperiode på op til 8 uger
- Behandlingsperiode på 52 uger
- Opfølgningsperiode på 4 uger.
- Antallet af besøg vil være 30, inklusive 29 besøg på stedet og 1 telefonopkaldsopfølgningsbesøg.
Studieoversigt
Status
Rekruttering
Betingelser
Intervention / Behandling
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Anslået)
13
Fase
- Fase 4
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiekontakt
- Navn: Trial Transparency email recommended (Toll free for US & Canada)
- Telefonnummer: option 6 800-633-1610
- E-mail: contact-us@sanofi.com
Studiesteder
-
-
-
Shanghai, Kina, 200127
- Rekruttering
- Investigational Site Number: 1560001
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
- Barn
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Deltageren skal være <18 år på tidspunktet for underskrivelsen af det informerede samtykke.
- Deltagerne har dokumenteret indtræden af Pompes sygdomssymptomer før 12 måneders alderen (korrigeret for graviditet, hvis de er født før 40 uger); og diagnose af IOPD bekræftes af GAA-enzymmangel fra enhver vævskilde og GAA-genpatogene mutationer.
- Deltagerne skal have dokumenteret kardiomyopati på diagnosetidspunktet.
- Præventionsbrug bør være i overensstemmelse med lokale regler. Deltagerens forælder/lovlig autoriserede repræsentant (LAR) skal være i stand til at give underskrevet informeret samtykke.
Eksklusionskriterier: Deltagerne udelukkes fra undersøgelsen, hvis et af følgende kriterier gælder:
- Deltagere med større medfødt abnormitet, der efter investigatorens mening ville udelukke deltagelse i undersøgelsen eller potentielt mindske overlevelsen.
- Deltagere med klinisk signifikant organisk sygdom (med undtagelse af symptomer relateret til Pompes sygdom).
- Deltagere, der har modtaget en anden ERT end alglucosidase alfa eller avalglucosidase alfa, eller enhver anden behandling for Pompes sygdom, inklusive genterapi før tilmeldingen.
- Deltagere, der har modtaget alglucosidase alfa eller avalglucosidase alfa mindre end 1 uge før den første dosis af avalglucosidase alfa givet som IMP. Deltagere, som forventes at tage forbudt behandling (dvs. enhver anden behandling for Pompes sygdom) under denne undersøgelse.
- Deltagere, der har taget andre forsøgslægemidler (ikke Pompes sygdomsspecifikke) inden for 30 dage eller 5 eliminationshalveringstider i blodet af det pågældende lægemiddel før tilmelding, alt efter hvad der er længst, eller som forventes at tage andre samtidige undersøgelsesbehandlinger.
- Deltagere, der ikke er egnede til deltagelse, uanset årsagen, som vurderet af investigator, herunder medicinske eller kliniske tilstande, eller deltagere, der potentielt risikerer at ikke overholde undersøgelsesprocedurerne.
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: avalglucosidase alfa
Avalglucosidase alfa vil blive administreret som IV-infusion efter rekonstitution og fortynding i en dosis på 20 mg/kg legemsvægt qow
|
Lægemiddelform: Sterilt frysetørret pulver Indgivelsesvej: IV infusion
Andre navne:
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Forekomst af AE'er, SAE'er, AESI'er inklusive IAR'er i TE-perioden
Tidsramme: Fra baseline til uge 56
|
Fra baseline til uge 56
|
|
Abnormitet i klinisk laboratorium, vitale tegn og EKG-parametre i TE-perioden
Tidsramme: Fra baseline til uge 56
|
Fra baseline til uge 56
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Andel af deltagere, der er i live og fri for invasiv ventilation i uge 52
Tidsramme: I uge 52
|
I uge 52
|
|
Ændring fra baseline til uge 52 i LVM Z-score evalueret ved ekkokardiografi
Tidsramme: Fra baseline til uge 52
|
Fra baseline til uge 52
|
|
Den absolutte ændring i kropsvækst Z-scorer fra baseline til uge 52
Tidsramme: Fra baseline til uge 52
|
Fra baseline til uge 52
|
|
Percentilerne for kropsvækst Z-scorerne ændres fra baseline til uge 52
Tidsramme: Fra baseline til uge 52
|
Fra baseline til uge 52
|
|
Skift fra baseline til uge 52 i distance gået under seks minutters gangtest (6MWT) (i relevante deltagere)
Tidsramme: Fra baseline til uge 52
|
Fra baseline til uge 52
|
|
Skift fra baseline til uge 52 i hurtig motorfunktionstest (QMFT) score (i relevante deltagere)
Tidsramme: Fra baseline til uge 52
|
Fra baseline til uge 52
|
|
Antal opnåede motoriske udviklingsmilepæle som evalueret af Motor Milestone Checklist i uge 52
Tidsramme: I uge 52
|
I uge 52
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Publikationer og nyttige links
Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.
Hjælpsomme links
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
7. maj 2025
Primær færdiggørelse (Anslået)
2. maj 2028
Studieafslutning (Anslået)
2. maj 2028
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
16. oktober 2024
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
29. oktober 2024
Først opslået (Faktiske)
30. oktober 2024
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
23. marts 2026
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
19. marts 2026
Sidst verificeret
1. marts 2026
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
- Hjernesygdomme
- Sygdomme i centralnervesystemet
- Sygdomme i nervesystemet
- Metabolisme, medfødte fejl
- Genetiske sygdomme, medfødte
- Metaboliske sygdomme
- Kulhydratmetabolisme, medfødte fejl
- Lysosomale opbevaringssygdomme
- Hjernesygdomme, metaboliske, medfødte
- Hjernesygdomme, metaboliske
- Lysosomale opbevaringssygdomme, nervesystemet
- Glykogenopbevaringssygdom
- Medfødte, arvelige og neonatale sygdomme og abnormiteter
- Ernæringsmæssige og metaboliske sygdomme
- Glykogenopbevaringssygdom type II
- GAA -protein, menneske
Andre undersøgelses-id-numre
- LPS18086
- U1111-1295-2947 (Registry Identifier: ICTRP)
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivelse
Kvalificerede forskere kan anmode om adgang til data på patientniveau og relaterede undersøgelsesdokumenter, herunder den kliniske undersøgelsesrapport, undersøgelsesprotokol med eventuelle ændringer, blank case-rapportformular, statistisk analyseplan og datasætspecifikationer.
Data på patientniveau vil blive anonymiseret, og undersøgelsesdokumenter vil blive redigeret for at beskytte forsøgsdeltagernes privatliv.
Yderligere detaljer om Sanofis kriterier for datadeling, kvalificerede undersøgelser og proces for at anmode om adgang kan findes på: https://vivli.org
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ingen
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .