乳児血管腫治療用マレイン酸チモロールゲル
2024年11月5日 更新者：Auson Pharmaceuticals Inc.
増殖性表在性乳児血管腫の治療におけるマレイン酸チモロールゲルの有効性と安全性を評価する多施設共同無作為二重盲検プラセボ対照第II/III相臨床研究
この臨床試験の目的は、増殖期の表在性乳児血管腫 (IH) 患者におけるマレイン酸チモロール (TM) ゲルの安全性と有効性を評価することです。 答えようとしている主な質問は次のとおりです。
・主要評価項目（成功または失敗）の評価は、Ｂ超音波検査の結果とベースラインからのＷ２４のＩＨの写真との盲検比較に基づく集中的かつ独立した定性評価であった。
研究者は、TM ジェルが IH の治療に効果があるかどうかを確認するために、TM ジェルをプラセボ (薬物を含まない類似物質) と比較します。
参加者は次のことを行います:
- 治験薬を1日3回（朝、昼、夕方にそれぞれ1回）24週間服用します。
- 患者の家族は、治療期間の 4 週目 (W4)、12 週目 (W12)、および 24 週目 (W24) に定期的な経過観察のために患者をクリニックに連れて行くように指示されます。
- 併用薬と有害事象の日記をつけてください。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
168
段階
- フェーズ2
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
-
-
Beijing
-
Beijing、Beijing、中国、100045
- Beijing Children's Hospital,Capital Medical University
-
Beijing、Beijing、中国、100056
- Children's Hospital, Capital Institute of Pediatrics
-
-
Jiangsu
-
Suzhou、Jiangsu、中国、215025
- Children's Hospital of Soochow University
-
-
Shanghai
-
Shanghai、Shanghai、中国、200011
- Shanghai Ninth People's Hospital, Shanghai JiaoTong University School of Medicine
-
-
Shanxi
-
Taiyuan、Shanxi、中国、030013
- Children's Hospital of Shanxi
-
-
Sichuan
-
Chengdu、Sichuan、中国、200080
- Chengdu Women's and Children's Central Hospital
-
-
Yunan
-
Kunming、Yunan、中国、650228
- Kunming Children's Hospital
-
-
Zhejiang
-
Hangzhou、Zhejiang、中国、310052
- Children's Hospital, Zhejiang University School of Medicine
-
-
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 子
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- 生後35日～150日の男女の乳児。
- 病歴、臨床症状、および画像検査（B-超音波検査、CTまたはMRI）の結果に基づいて、治療が必要な表在性血管腫の確定診断を受けた乳児対象。
- 単一血管腫病変を有する乳児対象。
- 血管腫の最大直径が1cm以上10cm以下の乳児。
- CEA ≥ Grade 2 の乳児対象。乳児対象者の保護者は、研究内容と研究治療のリスクを理解し、インフォームド・コンセントフォーム（ICF）に署名し、研究実施に積極的に協力した。
除外基準:
- マレイン酸チモロールまたは他のβ受容体遮断薬に対してアレルギーがあることが知られている、または重度のアレルギーの既往歴がある乳児対象。
- 以前に全身性、病巣内または局所性コルチコステロイド、ビンクリスチン、α-インターフェロン、イミキモド、プロプラノロール、または他のβ-受容体遮断薬で治療された乳児対象。
- 授乳中にβ受容体拮抗薬、全身性（経口、静脈内または筋肉内）コルチコステロイド、ビンクリスチンまたはα-インターフェロンによる治療を受けた母親から母乳を与えられている乳児対象。
- 2か月以上早産で生後60日未満で生まれた乳児。
- 以前に血管腫の治療（手術、ホルモン剤、レーザー治療などを含む）を受けた乳児対象。
- 治療が必要な複数の種類の血管腫を患っている乳児対象。
- 血管腫の表面および周囲の皮膚領域に湿疹、乳児湿疹などの他の皮膚疾患がある乳児対象。
- 第2度以上の房室ブロック、徐脈（心拍数<100bpm）、洞房症候群、心原性ショック、またはその他の先天性心臓疾患を患った乳児対象。
- 気管支喘息、気管支けいれん、肺炎などの呼吸器疾患を患っている幼児。
- 中枢神経系障害を患っている、または頭蓋内圧亢進の症状がある、または乳児血管腫を引き起こすまたは悪化させる可能性のある他の基礎疾患を患っている乳児対象。
- 収縮期血圧が50 mmHg未満、または拡張期血圧が30 mmHg未満の乳児対象。
- スクリーニング前の4週間以内に他の治験薬を投与された乳児被験者;研究者の裁量により、登録に適さないその他の症状を有する乳児対象。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：4倍
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
|
実験的：グループ1-マレイン酸チモロールゲル + プラセボ
56 人の患者がグループ 1 にランダムに割り当てられます。
|
被験者は、24週間にわたり、0.5%マレイン酸チモロールゲルを1日2回患部に塗布され、プラセボは1日1回塗布された。
|
|
実験的：グループ 2-マレイン酸チモロール ゲル
56 人の患者がグループ 2 にランダムに割り当てられます。
|
被験者は、24週間にわたり1日3回、0.5%マレイン酸チモロールゲルを患部に塗布された。
|
|
プラセボコンパレーター：グループ 3 - プラセボ
56 人の患者がグループ 3 にランダムに割り当てられます。
|
被験者は24週間にわたり1日3回、患部にプラセボを塗布された。
|
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
24週間の治療後のIHの治癒成功率。
時間枠：24週間
|
治療の成功は、ベースラインと比較して、W24 で患者の IH が完全またはほぼ完全に解消することと定義されます。 集中独立評価時。 |
24週間
|
二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
血管腫の体積の変化
時間枠：ベースライン、4、12、24週目
|
IH体積の推定式：V = 0.07×（血管腫の最長の長さと幅の平均）^3を採用した、4、12、および24週間の治療後のベースラインからの血管腫体積の変化。
|
ベースライン、4、12、24週目
|
|
血管腫の色の変化
時間枠：ベースライン、4、12、24週目
|
治療の4、12、および24週間後の血管腫の色の変化。CEA（臨床紅斑評価）基準によって評価されます。色の強度（例、紅斑の兆候なし、わずかな発赤、明確な発赤、顕著な発赤、および赤み）。 IH の燃えるような赤み）を 5 点スケールで評価します。
|
ベースライン、4、12、24週目
|
|
4週間および12週間の治療後のベースラインからのIHの完全/ほぼ完全な退縮率。
時間枠：ベースライン、4 週目と 12 週目
|
集中独立評価時。
|
ベースライン、4 週目と 12 週目
|
|
ベースライン後の各訪問時（4、12、および24週目）のベースラインからのIHの完全/ほぼ完全な解決率。
時間枠：ベースライン、4、12、24週目
|
研究者によるオンサイトでの有効性の定性評価。
|
ベースライン、4、12、24週目
|
|
ベースライン後の各訪問時（4、12、および24週目）のベースラインからのIHの変化。
時間枠：ベースライン、4、12、24週目
|
完全/ほぼ完全に解決、改善、安定、悪化、評価不能の 5 つのカテゴリに分類されます。 研究者によるオンサイトでの有効性の定性評価。 |
ベースライン、4、12、24週目
|
|
前回の訪問と比較した、ベースライン後の各訪問（4、12、および24週目）におけるIHの変化。
時間枠：ベースライン、4、12、24週目
|
完全/ほぼ完全退行、軽減、安定化、増悪、判断不能の5つに分類されます。 研究者によるオンサイトでの有効性の定性評価。 |
ベースライン、4、12、24週目
|
協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2020年10月28日
一次修了 (実際)
2022年6月21日
研究の完了 (実際)
2022年6月21日
試験登録日
最初に提出
2024年10月29日
QC基準を満たした最初の提出物
2024年11月5日
最初の投稿 (推定)
2024年11月7日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (推定)
2024年11月7日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2024年11月5日
最終確認日
2024年11月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- ASN001C002 (レジストリ識別子：China Drug Trials)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
いいえ
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
米国で製造され、米国から輸出された製品。
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。