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Gel de maléate de timolol pour le traitement de l'hémangiome infantile

5 novembre 2024 mis à jour par: Auson Pharmaceuticals Inc.

Une étude clinique de phase II/III multicentrique, randomisée, en double aveugle et contrôlée par placebo pour évaluer l'efficacité et l'innocuité du gel de maléate de timolol dans le traitement de l'hémangiome infantile superficiel proliférant

Le but de cet essai clinique est d'évaluer l'innocuité et l'efficacité du gel de maléate de timolol (TM) chez les sujets atteints d'hémangiome infantile superficiel (IH) en phase de prolifération. La principale question à laquelle elle vise à répondre est la suivante :

• L'évaluation du critère d'évaluation principal (succès ou échec) était une évaluation qualitative centralisée et indépendante basée sur une comparaison en aveugle des résultats de l'échographie B et des photographies de l'IH à S24 par rapport au départ.

Les chercheurs compareront le gel TM à un placebo (une substance similaire qui ne contient aucun médicament) pour voir si le gel TM fonctionne pour traiter l'IH.

Les participants :

  • Prenez le médicament à l'étude 3 fois par jour (une fois le matin, midi et soir, respectivement) pendant 24 semaines.
  • Les membres de la famille des patients doivent amener les patients à la clinique pour des visites de suivi régulières à la semaine 4 (S4), à la semaine 12 (S12) et à la semaine 24 (S24) de la période de traitement.
  • Tenez un journal des médicaments concomitants et des événements indésirables.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

168

Phase

  • Phase 2
  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Chine
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, Chine, 100045
        • Beijing Children's Hospital,Capital Medical University
      • Beijing, Beijing, Chine, 100056
        • Children's Hospital, Capital Institute of Pediatrics
    • Jiangsu
      • Suzhou, Jiangsu, Chine, 215025
        • Children's Hospital of Soochow University
    • Shanghai
      • Shanghai, Shanghai, Chine, 200011
        • Shanghai Ninth People's Hospital, Shanghai JiaoTong University School of Medicine
    • Shanxi
      • Taiyuan, Shanxi, Chine, 030013
        • Children's Hospital of Shanxi
    • Sichuan
      • Chengdu, Sichuan, Chine, 200080
        • Chengdu Women's and Children's Central Hospital
    • Yunan
      • Kunming, Yunan, Chine, 650228
        • Kunming Children's Hospital
    • Zhejiang
      • Hangzhou, Zhejiang, Chine, 310052
        • Children's Hospital, Zhejiang University School of Medicine

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critères d'intégration :

  1. Nourrissons de sexe masculin ou féminin âgés de 35 à 150 jours ;
  2. Sujets nourrissons avec un diagnostic définitif d'hémangiome superficiel nécessitant un traitement basé sur les antécédents médicaux, les manifestations cliniques et les résultats de l'examen d'imagerie (échographie B, tomodensitométrie ou IRM) ;
  3. Sujets nourrissons présentant une lésion d'hémangiome unique ;
  4. Sujets nourrissons dont le diamètre maximum de l'hémangiome est ≥ 1 cm mais ≤ 10 cm ;
  5. Sujet nourrisson avec CEA ≥ Grade 2 ; Les tuteurs du sujet infantile ont compris le contenu de l'étude et les risques du traitement de l'étude, ont signé le formulaire de consentement éclairé (ICF) et étaient prêts à coopérer avec la conduite de l'étude.

Critères d'exclusion :

  1. Sujets nourrissons connus pour être allergiques ou ayant des antécédents d'allergie sévère au maléate de timolol ou à d'autres bloqueurs des récepteurs β ;
  2. Sujets nourrissons ayant déjà été traités par des corticostéroïdes systémiques, intralésionnels ou topiques, de la vincristine, de l'interféron α, de l'imiquimod, du propranolol ou d'autres bloqueurs des récepteurs β ;
  3. Sujets nourrissons allaités par une mère traitée par des bloqueurs des récepteurs β, des corticostéroïdes systémiques (oraux, intraveineux ou intramusculaires), de la vincristine ou de l'interféron α pendant l'allaitement ;
  4. Sujets nourrissons nés plus de 2 mois prématurément et âgés de moins de 60 jours ;
  5. Sujets nourrissons ayant déjà été traités pour un hémangiome (y compris chirurgie, médicaments hormonaux, thérapie au laser, etc.) ;
  6. Sujets nourrissons présentant plus d'un type d'hémangiome nécessitant un traitement ;
  7. Sujets nourrissons présentant d'autres maladies cutanées à la surface de l'hémangiome et sur les zones cutanées environnantes, telles que l'eczéma, l'eczéma infantile, etc.
  8. Sujets nourrissons présentant un bloc auriculo-ventriculaire ≥ deuxième degré, une bradycardie (fréquence cardiaque < 100 bpm), un syndrome sino-auriculaire, un choc cardiogénique ou d'autres troubles cardiaques congénitaux ;
  9. Sujets nourrissons souffrant de troubles respiratoires tels que l'asthme bronchique, le bronchospasme et la pneumonie ;
  10. Sujets nourrissons qui souffraient de troubles du système nerveux central, ou présentaient des symptômes d'augmentation de la pression intracrânienne, ou souffraient d'autres maladies sous-jacentes susceptibles de provoquer ou d'aggraver un hémangiome infantile ;
  11. Sujets nourrissons ayant une tension artérielle systolique < 50 mmHg ou une tension artérielle diastolique < 30 mmHg ;
  12. Sujets nourrissons ayant reçu tout autre médicament expérimental dans les 4 semaines précédant le dépistage ; Sujets nourrissons présentant d'autres conditions ne se prêtant pas à l'inscription à la discrétion de l'enquêteur.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Quadruple

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Gel de maléate de timolol du groupe 1 + placebo
56 patients seront randomisés dans le groupe 1.
Médicament: Gel de maléate de timolol + placebo
Les sujets ont reçu le gel de maléate de timolol à 0,5 % sur la zone affectée deux fois par jour et le placebo une fois par jour pendant 24 semaines.
Expérimental: Gel de maléate de timolol du groupe 2
56 patients seront randomisés dans le groupe 2.
Médicament: Gel de maléate de timolol
Les sujets ont reçu le gel de maléate de timolol à 0,5 % sur la zone affectée 3 fois par jour pendant 24 semaines.
Comparateur placebo: Groupe 3-Placebo
56 patients seront randomisés dans le groupe 3.
Médicament: Placebo
Les sujets ont reçu un placebo sur la zone affectée 3 fois par jour pendant 24 semaines.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Taux de réussite de guérison de l'IH après 24 semaines de traitement.
Délai: 24 semaines

Le succès du traitement est défini comme une résolution complète ou presque complète de l'IH du patient à S24 par rapport à la ligne de base.

A l’heure de l’évaluation indépendante centralisée.
24 semaines

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Modifications du volume de l'hémangiome
Délai: référence, semaines 4, 12 et 24
Modifications du volume de l'hémangiome par rapport à la valeur initiale après un traitement de 4, 12 et 24 semaines, en adoptant la formule d'estimation du volume IH : V = 0,07 × (la moyenne de la longueur et de la largeur les plus longues de l'hémangiome) ^ 3.
référence, semaines 4, 12 et 24
Modifications de la couleur de l'hémangiome
Délai: référence, semaines 4, 12 et 24
Modification de la couleur de l'hémangiome après 4, 12 et 24 semaines de traitement, qui est évaluée selon les critères du CEA (Clinician Erythema Assessment). L'intensité de la couleur (par exemple, aucun signe d'érythème ; légère rougeur ; rougeur définie ; rougeur marquée ; rougeur ardente.) de l'IH est évalué sur une échelle de 5 points.
référence, semaines 4, 12 et 24
Taux de régression complète/presque complète de l'IH par rapport au départ après 4 et 12 semaines de traitement.
Délai: référence, semaines 4 et 12
A l’heure de l’évaluation indépendante centralisée.
référence, semaines 4 et 12
Taux de résolution complète/presque complète de l'IH à chaque visite post-base (semaines 4, 12 et 24) par rapport à la ligne de base.
Délai: référence, semaines 4, 12 et 24
Évaluation qualitative sur place par l'investigateur de l'efficacité.
référence, semaines 4, 12 et 24
Evolution de l'IH à chaque visite post-référence (semaines 4, 12 et 24) par rapport au départ.
Délai: référence, semaines 4, 12 et 24

Classé en 5 catégories : complètement/presque complètement résolu, amélioré, stable, aggravé et non évaluable.

Évaluation qualitative sur place par l'investigateur de l'efficacité.
référence, semaines 4, 12 et 24
Modifications de l'IH à chaque visite post-référence (semaines 4, 12 et 24) par rapport à la visite précédente.
Délai: Base de référence, semaines 4, 12 et 24

Classé en 5 catégories : régression complète/presque complète, soulagement, stabilisation, exacerbation et impossibilité de déterminer.

Évaluation qualitative sur place par l'investigateur de l'efficacité.
Base de référence, semaines 4, 12 et 24

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Auson Pharmaceuticals Inc.

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

28 octobre 2020

Achèvement primaire (Réel)

21 juin 2022

Achèvement de l'étude (Réel)

21 juin 2022

Dates d'inscription aux études

Première soumission

29 octobre 2024

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

5 novembre 2024

Première publication (Estimé)

7 novembre 2024

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Estimé)

7 novembre 2024

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

5 novembre 2024

Dernière vérification

1 novembre 2024

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • ASN001C002 (Identificateur de registre: China Drug Trials)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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