Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Timololmaleaatgel voor de behandeling van infantiel hemangioom

5 november 2024 bijgewerkt door: Auson Pharmaceuticals Inc.

Een multicenter, gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde fase II/III klinische studie om de werkzaamheid en veiligheid van timololmaleaatgel te evalueren bij de behandeling van prolifererend oppervlakkig infantiel hemangioom

Het doel van deze klinische studie is het evalueren van de veiligheid en werkzaamheid van timololmaleaat (TM) gel bij proefpersonen met oppervlakkig infantiel hemangioom (IH) in de proliferatieve fase. De belangrijkste vraag die het wil beantwoorden is:

• De beoordeling van het primaire eindpunt (succes of falen) was een gecentraliseerde en onafhankelijke kwalitatieve beoordeling, gebaseerd op een geblindeerde vergelijking van B-echografieresultaten en foto's van IH in W24 vanaf de basislijn.

Onderzoekers zullen TM-gel vergelijken met een placebo (een vergelijkbare stof die geen medicijn bevat) om te zien of TM-gel werkt om IH te behandelen.

Deelnemers zullen:

  • Neem het onderzoeksgeneesmiddel driemaal daags in (respectievelijk één keer in de ochtend, middag en avond) gedurende 24 weken.
  • De familieleden van patiënten krijgen de opdracht om de patiënten naar de kliniek te brengen voor regelmatige vervolgbezoeken in week 4 (W4), week 12 (W12) en week 24 (W24) van de behandelingsperiode.
  • Houd een dagboek bij van gelijktijdige medicatie en bijwerkingen.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

168

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • China
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, China, 100045
        • Beijing Children's Hospital,Capital Medical University
      • Beijing, Beijing, China, 100056
        • Children's Hospital, Capital Institute of Pediatrics
    • Jiangsu
      • Suzhou, Jiangsu, China, 215025
        • Children's Hospital of Soochow University
    • Shanghai
      • Shanghai, Shanghai, China, 200011
        • Shanghai Ninth People's Hospital, Shanghai JiaoTong University School of Medicine
    • Shanxi
      • Taiyuan, Shanxi, China, 030013
        • Children's Hospital of Shanxi
    • Sichuan
      • Chengdu, Sichuan, China, 200080
        • Chengdu Women's and Children's Central Hospital
    • Yunan
      • Kunming, Yunan, China, 650228
        • Kunming Children's Hospital
    • Zhejiang
      • Hangzhou, Zhejiang, China, 310052
        • Children's Hospital, Zhejiang University School of Medicine

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Mannelijke of vrouwelijke baby's op de leeftijd van 35 ~ 150 dagen;
  2. Zuigelingen met een definitieve diagnose van oppervlakkig hemangioom die behandeling vereist op basis van de medische voorgeschiedenis, klinische manifestaties en beeldvormend onderzoek (B-echografie, CT of MRI);
  3. Zuigelingen met een enkele hemangioomlaesie;
  4. Zuigelingen met een maximale hemangioomdiameter van ≥ 1 cm maar ≤ 10 cm;
  5. Zuigeling met CEA ≥ graad 2; De voogden van de zuigeling begrepen de inhoud van het onderzoek en de risico's van de onderzoeksbehandeling, ondertekenden het geïnformeerde toestemmingsformulier (ICF) en waren bereid mee te werken aan de uitvoering van het onderzoek.

Uitsluitingscriteria:

  1. Zuigelingen waarvan bekend was dat ze allergisch waren voor of een voorgeschiedenis hadden van ernstige allergie voor timololmaleaat of andere β-receptorblokkers;
  2. Zuigelingen die eerder waren behandeld met systemische, intralaesionale of topische corticosteroïden, vincristine, α-interferon, imiquimod, propranolol of andere β-receptorblokkers;
  3. Zuigelingen die borstvoeding kregen van een moeder die tijdens de borstvoeding werd behandeld met β-receptorblokkers, systemische (orale, intraveneuze of intramusculaire) corticosteroïden, vincristine of α-interferon;
  4. Zuigelingen die meer dan 2 maanden te vroeg en jonger dan 60 dagen oud zijn geboren;
  5. Zuigelingen die eerder waren behandeld voor hemangioom (inclusief chirurgie, hormonale medicijnen, lasertherapie, enz.);
  6. Zuigelingen met meer dan één type hemangioom dat behandeling vereist;
  7. Zuigelingen met andere huidziekten op het hemangioomoppervlak en de omliggende huidgebieden, zoals eczeem, kindereczeem, enz.
  8. Zuigelingen met een atrioventriculair blok ≥ tweedegraads, bradycardie (hartslag < 100 bpm), sinoatriaal syndroom, cardiogene shock of andere aangeboren hartaandoeningen;
  9. Zuigelingen die leden aan ademhalingsstoornissen zoals bronchiale astma, bronchospasme en longontsteking;
  10. Zuigelingen die leden aan stoornissen van het centrale zenuwstelsel, of symptomen hadden van verhoogde intracraniale druk, of andere onderliggende ziekten hadden die infantiel hemangioom zouden kunnen veroorzaken of verergeren;
  11. Zuigelingen met een systolische bloeddruk < 50 mmHg of een diastolische bloeddruk < 30 mmHg;
  12. Zuigelingen die binnen 4 weken voorafgaand aan de screening een ander onderzoeksgeneesmiddel hebben gekregen; Zuigelingen met andere aandoeningen die niet geschikt zijn voor deelname, zulks ter beoordeling van de onderzoeker.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Groep 1-Timololmaleaatgel + Placebo
56 patiënten zullen worden gerandomiseerd naar groep 1.
Geneesmiddel: Timololmaleaatgel+placebo
De proefpersonen kregen tweemaal daags de 0,5% timololmaleaatgel op het aangetaste gebied aangebracht, en de placebo eenmaal daags gedurende 24 weken.
Experimenteel: Groep 2-Timololmaleaatgel
56 patiënten zullen worden gerandomiseerd naar groep 2.
Geneesmiddel: Timololmaleaatgel
De proefpersonen werden gedurende 24 weken driemaal daags met de 0,5% timololmaleaatgel op het aangetaste gebied aangebracht.
Placebo-vergelijker: Groep 3-Placebo
56 patiënten zullen worden gerandomiseerd naar groep 3.
Geneesmiddel: Placebo
De proefpersonen kregen gedurende 24 weken driemaal daags een placebo op het getroffen gebied toegediend.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Succespercentage van genezing van IH na een behandeling van 24 weken.
Tijdsspanne: 24 weken

Succes van de behandeling wordt gedefinieerd als het volledig of bijna volledig verdwijnen van de IH van de patiënt in W24 vergeleken met de uitgangswaarde.

Op het moment van gecentraliseerde onafhankelijke beoordeling.
24 weken

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Veranderingen in het hemangioomvolume
Tijdsspanne: basislijn, week 4, 12 en 24
Veranderingen in het hemangioomvolume ten opzichte van de uitgangswaarde na behandeling gedurende 4, 12 en 24 weken, waarbij de schattingsformule van het IH-volume wordt gebruikt: V = 0,07×(het gemiddelde van de langste lengte en breedte van het hemangioom)^3.
basislijn, week 4, 12 en 24
Veranderingen in de kleur van het hemangioom
Tijdsspanne: basislijn, week 4, 12 en 24
Verandering in de kleur van het hemangioom na 4, 12 en 24 weken behandeling, wat wordt beoordeeld aan de hand van de CEA-criteria (Clinician Erythema Assessment). De kleurintensiteit (bijv. geen tekenen van erytheem; lichte roodheid; gedefinieerde roodheid; duidelijke roodheid; vurige roodheid.) van de IH wordt beoordeeld op een 5-puntsschaal.
basislijn, week 4, 12 en 24
Volledige/bijna volledige regressiepercentages van IH vanaf baseline na behandeling van 4 en 12 weken.
Tijdsspanne: basislijn, week 4 en 12
Op het moment van gecentraliseerde onafhankelijke beoordeling.
basislijn, week 4 en 12
Volledig/bijna volledig herstelpercentage van IH bij elk bezoek na baseline (week 4, 12 en 24) vanaf baseline.
Tijdsspanne: basislijn, week 4, 12 en 24
Kwalitatieve beoordeling ter plaatse door de onderzoeker van de werkzaamheid.
basislijn, week 4, 12 en 24
Evolutie van IH bij elk bezoek na baseline (week 4, 12 en 24) vanaf baseline.
Tijdsspanne: basislijn, week 4, 12 en 24

Ingedeeld in 5 categorieën: volledig/bijna volledig opgelost, verbeterd, stabiel, verergerd en niet beoordeelbaar.

Kwalitatieve beoordeling ter plaatse door de onderzoeker van de werkzaamheid.
basislijn, week 4, 12 en 24
Veranderingen in IH bij elk bezoek na de basislijn (week 4, 12 en 24) vergeleken met het vorige bezoek.
Tijdsspanne: Basislijn, week 4, 12 en 24

Ingedeeld in 5 categorieën: volledige/bijna volledige regressie, verlichting, stabilisatie, exacerbatie en niet in staat om te bepalen.

Kwalitatieve beoordeling ter plaatse door de onderzoeker van de werkzaamheid.
Basislijn, week 4, 12 en 24

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Auson Pharmaceuticals Inc.

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

28 oktober 2020

Primaire voltooiing (Werkelijk)

21 juni 2022

Studie voltooiing (Werkelijk)

21 juni 2022

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

29 oktober 2024

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

5 november 2024

Eerst geplaatst (Geschat)

7 november 2024

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Geschat)

7 november 2024

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

5 november 2024

Laatst geverifieerd

1 november 2024

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • ASN001C002 (Register-ID: China Drug Trials)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren