영아 혈관종 치료용 티몰롤 말레산염 젤
2024년 11월 5일 업데이트: Auson Pharmaceuticals Inc.
증식하는 표재성 영아 혈관종 치료에서 티몰롤 말레산염 겔의 효능과 안전성을 평가하기 위한 다기관, 무작위 배정, 이중 맹검, 위약 대조 2상/3상 임상 연구
이 임상 시험의 목표는 증식기의 표재성 영아 혈관종(IH) 환자를 대상으로 티몰롤 말레산염(TM) 겔의 안전성과 효능을 평가하는 것입니다. 대답하려는 주요 질문은 다음과 같습니다.
• 1차 평가변수(성공 또는 실패) 평가는 기준선으로부터 24주차의 IH 사진과 B-초음파 결과에 대한 맹검 비교를 기반으로 한 중앙 집중식 및 독립적인 정성적 평가였습니다.
연구자들은 TM 젤이 IH 치료에 효과가 있는지 알아보기 위해 TM 젤을 위약(약물이 포함되지 않은 유사한 물질)과 비교할 것입니다.
참가자는 다음을 수행합니다.
- 24주 동안 연구 약물을 1일 3회(아침, 점심, 저녁 각각 1회) 복용하십시오.
- 환자의 가족은 치료 기간 중 4주차(4주차), 12주차(12주차), 24주차(24주차)에 정기적인 추적관찰 방문을 위해 환자를 병원에 데려오도록 지시받습니다.
- 병용 약물 및 부작용에 대한 일기를 작성하십시오.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
168
단계
- 2 단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Beijing
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Beijing, Beijing, 중국, 100045
- Beijing Children's Hospital,Capital Medical University
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Beijing, Beijing, 중국, 100056
- Children's Hospital, Capital Institute of Pediatrics
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Jiangsu
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Suzhou, Jiangsu, 중국, 215025
- Children's Hospital of Soochow University
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Shanghai
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Shanghai, Shanghai, 중국, 200011
- Shanghai Ninth People's Hospital, Shanghai JiaoTong University School of Medicine
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Shanxi
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Taiyuan, Shanxi, 중국, 030013
- Children's Hospital of Shanxi
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Sichuan
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Chengdu, Sichuan, 중국, 200080
- Chengdu Women's and Children's Central Hospital
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Yunan
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Kunming, Yunan, 중국, 650228
- Kunming Children's Hospital
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Zhejiang
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Hangzhou, Zhejiang, 중국, 310052
- Children's Hospital, Zhejiang University School of Medicine
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 생후 35~150일의 남아 또는 여아;
- 병력, 임상 증상 및 영상 검사(B-초음파 촬영, CT 또는 MRI) 결과에 기초하여 치료가 필요한 표재성 혈관종의 확정 진단을 받은 영아 피험자;
- 단일 혈관종 병변이 있는 유아 대상체;
- 최대 혈관종 직경이 1 cm 이상 10 cm 이하인 영아 피험자;
- CEA ≥ 2등급인 유아 피험자; 영아 피험자의 보호자는 연구 내용과 연구 치료의 위험성을 이해하고 사전 동의서(ICF)에 서명했으며 연구 수행에 기꺼이 협조했습니다.
제외 기준:
- 티몰롤 말레에이트 또는 기타 β-수용체 차단제에 알레르기가 있거나 심각한 알레르기 병력이 있는 것으로 알려진 유아 피험자
- 이전에 전신, 병변내 또는 국소 코르티코스테로이드, 빈크리스틴, α-인터페론, 이미퀴모드, 프로프라놀롤 또는 기타 β-수용체 차단제로 치료받은 영아 피험자;
- 모유수유 중 β-수용체 차단제, 전신(경구, 정맥내 또는 근육내) 코르티코스테로이드, 빈크리스틴 또는 α-인터페론으로 치료받은 산모로부터 모유수유를 받은 영아 피험자;
- 2개월 이상 조산되고 60일 미만으로 태어난 영아 피험자;
- 이전에 혈관종 치료(수술, 호르몬 약물, 레이저 요법 등 포함)를 받은 적이 있는 영아 피험자
- 치료가 필요한 두 가지 유형 이상의 혈관종을 앓고 있는 영아 피험자
- 혈관종 표면 및 주변 피부 부위에 습진, 영아 습진 등 기타 피부 질환이 있는 영아 피험자
- 방실 차단 ≥ 2도, 서맥(심박수 < 100bpm), 동방증후군, 심인성 쇼크 또는 기타 선천성 심장 장애가 있는 영아 피험자
- 기관지 천식, 기관지 경련 및 폐렴과 같은 호흡기 질환을 앓고 있는 영아 피험자;
- 중추신경계 장애를 앓고 있거나 두개내압 증가 증상이 있거나 영아 혈관종을 유발하거나 악화시킬 수 있는 기타 기저 질환이 있는 영아 피험자
- 수축기 혈압이 50mmHg 미만이거나 확장기 혈압이 30mmHg 미만인 영아 피험자;
- 스크리닝 전 4주 이내에 다른 연구용 약물을 투여받은 영아 피험자; 조사자의 재량에 따라 등록에 적합하지 않은 기타 조건을 가진 유아 피험자.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: Group1-티몰롤 말레산염 젤 + 위약
56명의 환자가 그룹 1로 무작위 배정됩니다.
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대상자들은 24주 동안 0.5% 티몰롤 말레에이트 겔을 환부에 하루 2회, 위약을 하루 1회 도포했습니다.
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실험적: 그룹 2-티몰롤 말레산염 젤
56명의 환자가 그룹 2로 무작위 배정됩니다.
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피험자들은 24주 동안 하루 3회 환부에 0.5% 티몰롤 말레에이트 젤을 도포했습니다.
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위약 비교기: 그룹 3 - 위약
56명의 환자가 그룹 3으로 무작위 배정됩니다.
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피험자들은 24주 동안 하루 3회 환부에 위약을 도포했습니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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24주 치료 후 IH 완치 성공률.
기간: 24주
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치료 성공은 기준선과 비교하여 24주차에 환자의 IH가 완전히 또는 거의 완전히 해결된 것으로 정의됩니다. 중앙 집중식 독립 평가 당시. |
24주
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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혈관종 부피의 변화
기간: 기준선, 4주차, 12주차, 24주차
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IH 부피 추정 공식을 채택하여 4주, 12주, 24주 치료 후 기준선 대비 혈관종 부피의 변화: V = 0.07×(혈관종의 가장 긴 길이와 너비의 평균)^3.
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기준선, 4주차, 12주차, 24주차
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혈관종 색의 변화
기간: 기준선, 4주차, 12주차, 24주차
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치료 4주, 12주, 24주 후 혈관종의 색 변화는 CEA(Clinician Erythema Assessment) 기준에 따라 평가됩니다. 색 강도(예: 홍반 징후 없음, 약간의 발적, 뚜렷한 발적, 현저한 발적, 뚜렷한 발적; 불 같은 홍조.)의 IH는 5점 척도로 평가됩니다.
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기준선, 4주차, 12주차, 24주차
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4주 및 12주 치료 후 기준선에서 IH의 완전/거의 완전한 회귀율.
기간: 기준선, 4주차 및 12주차
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중앙 집중식 독립 평가 당시.
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기준선, 4주차 및 12주차
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기준선으로부터 각 기준선 이후 방문(4주차, 12주차, 24주차)에서 IH의 완전/거의 완전한 해결률.
기간: 기준선, 4주차, 12주차, 24주차
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효능 연구자에 의한 현장 정성 평가.
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기준선, 4주차, 12주차, 24주차
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기준선으로부터 각 기준선 이후 방문(4주차, 12주차 및 24주차)에서 IH의 진화.
기간: 기준선, 4주차, 12주차, 24주차
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완전히/거의 완전히 해결됨, 개선됨, 안정적임, 악화됨, 평가 불가능함의 5가지 범주로 분류됩니다. 효능 연구자에 의한 현장 정성 평가. |
기준선, 4주차, 12주차, 24주차
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이전 방문과 비교한 각 기준선 이후 방문(4주차, 12주차, 24주차)에서 IH의 변화.
기간: 기준선, 4주차, 12주차, 24주차
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완전/거의 완전 퇴화, 완화, 안정화, 악화, 판단 불능의 5가지 범주로 분류됩니다. 효능 연구자에 의한 현장 정성 평가. |
기준선, 4주차, 12주차, 24주차
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2020년 10월 28일
기본 완료 (실제)
2022년 6월 21일
연구 완료 (실제)
2022년 6월 21일
연구 등록 날짜
최초 제출
2024년 10월 29일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2024년 11월 5일
처음 게시됨 (추정된)
2024년 11월 7일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정된)
2024년 11월 7일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2024년 11월 5일
마지막으로 확인됨
2024년 11월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- ASN001C002 (레지스트리 식별자: China Drug Trials)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
아니
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
아니
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