Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Timolol Maleate Gel for behandling av infantilt hemangiom

5. november 2024 oppdatert av: Auson Pharmaceuticals Inc.

En multisenter, randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert fase II/III klinisk studie for å evaluere effektiviteten og sikkerheten til Timolol Maleate Gel i behandlingen av prolifererende overfladisk infantilt hemangiom

Målet med denne kliniske studien er å evaluere sikkerheten og effekten av timololmaleat (TM) gel hos personer med overfladisk infantil hemangiom (IH) i proliferativ fase. Hovedspørsmålet den tar sikte på å svare på er:

• Det primære endepunktsvurderingen (suksess eller fiasko) var en sentralisert og uavhengig kvalitativ vurdering basert på blindet sammenligning av B-ultrasonografi-resultater og fotografier av IH ved W24 fra baseline.

Forskere vil sammenligne TM-gel med en placebo (et stoff som ligner på hverandre som ikke inneholder noe stoff) for å se om TM-gel fungerer for å behandle IH.

Deltakerne vil:

  • Ta studiemedisinen 3 ganger daglig (henholdsvis én gang om morgenen, middag og kveld) i 24 uker.
  • Familiemedlemmer til pasienter instrueres om å bringe pasientene til klinikken for regelmessige oppfølgingsbesøk i uke 4 (W4), uke 12 (W12) og uke 24 (W24) av behandlingsperioden.
  • Før en dagbok over samtidige medisiner og bivirkninger.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

168

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Kina
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, Kina, 100045
        • Beijing Children's Hospital,Capital Medical University
      • Beijing, Beijing, Kina, 100056
        • Children's Hospital, Capital Institute of Pediatrics
    • Jiangsu
      • Suzhou, Jiangsu, Kina, 215025
        • Children's Hospital of Soochow University
    • Shanghai
      • Shanghai, Shanghai, Kina, 200011
        • Shanghai Ninth People's Hospital, Shanghai JiaoTong University School of Medicine
    • Shanxi
      • Taiyuan, Shanxi, Kina, 030013
        • Children's Hospital of Shanxi
    • Sichuan
      • Chengdu, Sichuan, Kina, 200080
        • Chengdu Women's and Children's Central Hospital
    • Yunan
      • Kunming, Yunan, Kina, 650228
        • Kunming Children's Hospital
    • Zhejiang
      • Hangzhou, Zhejiang, Kina, 310052
        • Children's Hospital, Zhejiang University School of Medicine

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inkluderingskriterier:

  1. Mannlige eller kvinnelige spedbarn i en alder av 35 ~ 150 dager;
  2. Spedbarnspersoner med definitiv diagnose av overfladisk hemangiom som krever behandling basert på sykehistorie, kliniske manifestasjoner og bildediagnostikk (B-ultrasonografi, CT eller MR) resultater;
  3. Spedbarn med enkelt hemangioma lesjon;
  4. Spedbarn med maksimal hemangiomdiameter på ≥ 1 cm men ≤ 10 cm;
  5. Spedbarnsfag med CEA ≥ Grad 2; Foresatte til spedbarnsfaget forsto studiens innhold og risiko ved studiebehandling, signerte skjemaet for informert samtykke (ICF), og var villige til å samarbeide med studiegjennomføringen.

Ekskluderingskriterier:

  1. Spedbarnsindivider som var kjent for å være allergiske mot eller hadde en historie med alvorlig allergi mot timololmaleat eller andre β-reseptorblokkere;
  2. Spedbarn som tidligere hadde blitt behandlet med systemiske, intralesjonelle eller topikale kortikosteroider, vinkristin, α-interferon, imiquimod, propranolol eller andre β-reseptorblokkere;
  3. Spedbarn som ble ammet av mor som ble behandlet med β-reseptorblokkere, systemiske (orale, intravenøse eller intramuskulære) kortikosteroider, vinkristin eller α-interferon under amming;
  4. Spedbarn som er født mer enn 2 måneder for tidlig og yngre enn 60 dager gamle;
  5. Spedbarn som tidligere hadde blitt behandlet for hemangiom (inkludert kirurgi, hormonelle legemidler, laserterapi, etc.);
  6. Spedbarn med mer enn én type hemangiom som krever behandling;
  7. Spedbarn med andre hudsykdommer på hemangiomoverflaten og omkringliggende hudområder, som eksem, infantil eksem, etc.
  8. Spedbarn som hadde atrioventrikulær blokk ≥ annengrads, bradykardi (hjertefrekvens < 100 bpm), sinoatrialt syndrom, kardiogent sjokk eller andre medfødte hjertesykdommer;
  9. Spedbarn som led av luftveislidelser som bronkial astma, bronkospasme og lungebetennelse;
  10. Spedbarn som led av forstyrrelser i sentralnervesystemet, eller hadde symptomer på økt intrakranielt trykk, eller hadde andre underliggende sykdommer som kan forårsake eller forverre infantil hemangiom;
  11. Spedbarn som hadde systolisk blodtrykk < 50 mmHg eller diastolisk blodtrykk < 30 mmHg;
  12. Spedbarnsindivider som mottok andre undersøkelsesmedisiner innen 4 uker før screening; Spedbarnsindivider med andre tilstander som ikke er egnet for registrering etter utrederens skjønn.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Group1-Timolol Maleate Gel + Placebo
56 pasienter vil bli randomisert til gruppe 1.
Legemiddel: Timolol Maleate Gel+Placebo
Forsøkspersonene ble påført 0,5 % timololmaleatgel på det berørte området to ganger daglig, og placebo én gang daglig i 24 uker.
Eksperimentell: Gruppe 2-Timolol Maleate Gel
56 pasienter vil bli randomisert til gruppe 2.
Legemiddel: Timolol Maleate Gel
Forsøkspersonene ble påført 0,5 % timololmaleatgel ved det berørte området 3 ganger daglig i 24 uker.
Placebo komparator: Gruppe 3-Placebo
56 pasienter vil bli randomisert til gruppe 3.
Legemiddel: Placebo
Forsøkspersonene ble påført placebo i det berørte området 3 ganger daglig i 24 uker.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Suksessrate for helbredelse av IH etter 24 ukers behandling.
Tidsramme: 24 uker

Behandlingssuksess er definert som fullstendig eller nesten fullstendig oppløsning av pasientens IH ved W24 sammenlignet med baseline.

På tidspunktet for sentralisert uavhengig vurdering.
24 uker

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endringer i hemangiomvolumet
Tidsramme: baseline, uke 4, 12 og 24
Endringer i hemangiomvolumet fra baseline etter behandling i 4, 12 og 24 uker, ved bruk av estimeringsformelen for IH-volum: V = 0,07×(gjennomsnittet av hemangiomets lengste lengde og bredde)^3.
baseline, uke 4, 12 og 24
Endringer i hemangioma farge
Tidsramme: baseline, uke 4, 12 og 24
Endring i fargen på hemangiom etter 4, 12 og 24 ukers behandling, som vurderes av CEA-kriteriene (Clinician Erythema Assessment). Fargeintensiteten (f.eks. ingen tegn på erytem;liten rødhet;definert rødhet;markert rødhet; brennende rødhet.) av IH vurderes på en 5-punkts skala.
baseline, uke 4, 12 og 24
Fullstendig/nesten fullstendig regresjonsrater av IH fra baseline etter 4 og 12 ukers behandling.
Tidsramme: baseline, uke 4 og 12
På tidspunktet for sentralisert uavhengig vurdering.
baseline, uke 4 og 12
Fullstendig/nesten fullstendig oppløsningshastighet av IH ved hvert besøk etter baseline (uke 4, 12 og 24) fra baseline.
Tidsramme: baseline, uke 4, 12 og 24
Kvalitativ vurdering på stedet av etterforskeren av effekt.
baseline, uke 4, 12 og 24
Evolusjon av IH ved hvert besøk etter baseline (uke 4, 12 og 24) fra baseline.
Tidsramme: baseline, uke 4, 12 og 24

Klassifisert i 5 kategorier: fullstendig/nesten fullstendig løst, forbedret, stabil, forverret og ikke kan vurderes.

Kvalitativ vurdering på stedet av etterforskeren av effekt.
baseline, uke 4, 12 og 24
Endringer i IH ved hvert besøk etter baseline (uke 4, 12 og 24) sammenlignet med forrige besøk.
Tidsramme: Baseline, uke 4, 12 og 24

Klassifisert i 5 kategorier: fullstendig/nesten fullstendig regresjon, lindring, stabilisering, forverring og ute av stand til å bestemme.

Kvalitativ vurdering på stedet av etterforskeren av effekt.
Baseline, uke 4, 12 og 24

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Auson Pharmaceuticals Inc.

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

28. oktober 2020

Primær fullføring (Faktiske)

21. juni 2022

Studiet fullført (Faktiske)

21. juni 2022

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

29. oktober 2024

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

5. november 2024

Først lagt ut (Antatt)

7. november 2024

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Antatt)

7. november 2024

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

5. november 2024

Sist bekreftet

1. november 2024

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • ASN001C002 (Registeridentifikator: China Drug Trials)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere