Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Timolol maleátový gel pro léčbu dětského hemangiomu

5. listopadu 2024 aktualizováno: Auson Pharmaceuticals Inc.

Multicentrická, randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná klinická studie fáze II/III k vyhodnocení účinnosti a bezpečnosti timolol maleátového gelu při léčbě proliferujícího povrchového infantilního hemangiomu

Cílem této klinické studie je zhodnotit bezpečnost a účinnost timolol maleátu (TM) gelu u subjektů s povrchovým infantilním hemangiomem (IH) v proliferativní fázi. Hlavní otázka, na kterou chce odpovědět, je:

• Hodnocení primárního cílového bodu (úspěch nebo neúspěch) bylo centralizované a nezávislé kvalitativní hodnocení založené na zaslepeném srovnání výsledků B-ultrasonografie a fotografií IH ve 24. týdnu od výchozího stavu.

Výzkumníci porovnají TM gel s placebem (podobou látky, která neobsahuje žádný lék), aby zjistili, zda TM gel funguje při léčbě IH.

Účastníci budou:

  • Užívejte studovaný lék 3krát denně (jednou ráno, v poledne a večer) po dobu 24 týdnů.
  • Rodinní příslušníci pacientů jsou instruováni, aby pacienty přiváděli na kliniku na pravidelné kontrolní návštěvy v týdnu 4 (W4), týdnu 12 (W12) a týdnu 24 (W24) období léčby.
  • Veďte si deník souběžně užívaných léků a nežádoucích účinků.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

168

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Čína
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, Čína, 100045
        • Beijing Children's Hospital，Capital Medical University
      • Beijing, Beijing, Čína, 100056
        • Children's Hospital, Capital Institute of Pediatrics
    • Jiangsu
      • Suzhou, Jiangsu, Čína, 215025
        • Children's Hospital of Soochow University
    • Shanghai
      • Shanghai, Shanghai, Čína, 200011
        • Shanghai Ninth People's hospital, Shanghai Jiaotong University School of Medicine
    • Shanxi
      • Taiyuan, Shanxi, Čína, 030013
        • Children's Hospital of Shanxi
    • Sichuan
      • Chengdu, Sichuan, Čína, 200080
        • Chengdu Women's and Children's Central Hospital
    • Yunan
      • Kunming, Yunan, Čína, 650228
        • Kunming Children's hospital
    • Zhejiang
      • Hangzhou, Zhejiang, Čína, 310052
        • Children's Hospital, Zhejiang University School of Medicine

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria zahrnutí:

  1. Kojenci mužského nebo ženského pohlaví ve věku 35 ~ 150 dní;
  2. Kojenecké subjekty s definitivní diagnózou povrchového hemangiomu vyžadující léčbu na základě anamnézy, klinických projevů a výsledků zobrazovacího vyšetření (B-ultrasonografie, CT nebo MRI);
  3. Kojenecké subjekty s jednou hemangiomovou lézí;
  4. Kojenecké subjekty s maximálním průměrem hemangiomu ≥ 1 cm, ale ≤ 10 cm;
  5. Kojenecký subjekt s CEA ≥ 2. stupně; Opatrovníci kojeneckého subjektu chápali obsah studie a rizika studijní léčby, podepsali formulář informovaného souhlasu (ICF) a byli ochotni spolupracovat při provádění studie.

Kritéria vyloučení:

  1. Kojencům, u kterých bylo známo, že jsou alergičtí nebo měli v anamnéze závažnou alergii na timolol maleát nebo jiné blokátory β-receptorů;
  2. Kojencům, kteří byli dříve léčeni systémovými, intralezionálními nebo topickými kortikosteroidy, vinkristinem, a-interferonem, imichimodem, propranololem nebo jinými blokátory β-receptorů;
  3. Kojenci kojení matkou, která byla během kojení léčena blokátory β-receptorů, systémovými (perorálními, intravenózními nebo intramuskulárními) kortikosteroidy, vinkristinem nebo α-interferonem;
  4. Kojenecké subjekty, které se narodily o více než 2 měsíce předčasně a mladší než 60 dnů;
  5. kojenecké subjekty, které byly dříve léčeny pro hemangiom (včetně chirurgického zákroku, hormonálních léků, laserové terapie atd.);
  6. Kojenecké subjekty s více než jedním typem hemangiomu vyžadující léčbu;
  7. Kojenecké subjekty s jinými kožními onemocněními na povrchu hemangiomu a okolních oblastech kůže, jako je ekzém, kojenecký ekzém atd.
  8. Kojenci, kteří měli atrioventrikulární blok ≥ druhého stupně, bradykardii (srdeční frekvence < 100 tepů/min), sinoatriální syndrom, kardiogenní šok nebo jiné vrozené srdeční poruchy;
  9. Kojenecké subjekty, které trpěly respiračními poruchami, jako je bronchiální astma, bronchospasmus a pneumonie;
  10. Kojenecké subjekty, které trpěly poruchami centrálního nervového systému nebo měly příznaky zvýšeného intrakraniálního tlaku nebo měly jiné základní onemocnění, které by mohlo způsobit nebo zhoršit dětský hemangiom;
  11. Kojenecké subjekty, které měly systolický krevní tlak < 50 mmHg nebo diastolický krevní tlak < 30 mmHg;
  12. kojenecké subjekty, které dostaly jakýkoli jiný hodnocený lék během 4 týdnů před screeningem; Kojenecké subjekty s jinými stavy, které nejsou vhodné pro zařazení podle uvážení zkoušejícího.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Skupina 1-timolol maleátový gel + placebo
56 pacientů bude randomizováno do skupiny 1.
Lék: Timolol maleátový gel + placebo
Subjektům byl aplikován 0,5% timolol maleátový gel na postiženou oblast dvakrát denně a placebo jednou denně po dobu 24 týdnů.
Experimentální: Skupina 2-timolol maleátový gel
56 pacientů bude randomizováno do skupiny 2.
Lék: Timolol maleátový gel
Subjektům byl aplikován 0,5% timolol maleátový gel na postiženou oblast 3krát denně po dobu 24 týdnů.
Komparátor placeba: Skupina 3 - Placebo
56 pacientů bude randomizováno do skupiny 3.
Lék: Placebo
Subjektům bylo aplikováno placebo na postiženou oblast 3krát denně po dobu 24 týdnů.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Úspěšnost vyléčení IH po 24týdenní léčbě.
Časové okno: 24 týdnů

Úspěch léčby je definován jako úplné nebo téměř úplné vymizení IH pacienta ve W24 ve srovnání s výchozí hodnotou.

V době centralizovaného nezávislého hodnocení.
24 týdnů

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změny objemu hemangiomu
Časové okno: základní stav, týden 4, 12 a 24
Změny v objemu hemangiomu od výchozí hodnoty po léčbě po dobu 4, 12 a 24 týdnů podle vzorce pro odhad objemu IH: V = 0,07× (průměr nejdelší délky a šířky hemangiomu)^3.
základní stav, týden 4, 12 a 24
Změny barvy hemangiomu
Časové okno: výchozí stav, týdny 4, 12 a 24
Změna barvy hemangiomu po 4, 12 a 24 týdnech léčby, která je hodnocena podle kritérií CEA (Clinician Erythema Assessment). Intenzita barvy (např. žádné známky erytému; mírné zarudnutí; výrazné zarudnutí; ohnivé zarudnutí.) IH se hodnotí na 5bodové škále.
výchozí stav, týdny 4, 12 a 24
Úplná/téměř úplná regrese IH od výchozí hodnoty po 4 a 12týdenní léčbě.
Časové okno: výchozí stav, týdny 4 a 12
V době centralizovaného nezávislého hodnocení.
výchozí stav, týdny 4 a 12
Míra úplného/téměř úplného rozlišení IH při každé návštěvě po základní linii (4., 12. a 24. týden) od výchozí hodnoty.
Časové okno: základní linie, týdny 4, 12 a 24
Kvalitativní posouzení účinnosti na místě zkoušejícím.
základní linie, týdny 4, 12 a 24
Vývoj IH při každé návštěvě po základní linii (4., 12. a 24. týden) od výchozí hodnoty.
Časové okno: základní linie, týdny 4, 12 a 24

Klasifikováno do 5 kategorií: zcela/téměř zcela vyřešeno, zlepšeno, stabilní, zhoršené a nehodnotitelné.

Kvalitativní posouzení účinnosti na místě zkoušejícím.
základní linie, týdny 4, 12 a 24
Změny v IH při každé návštěvě po základní linii (4., 12. a 24. týden) ve srovnání s předchozí návštěvou.
Časové okno: Výchozí stav, týdny 4, 12 a 24

Klasifikováno do 5 kategorií: úplná/téměř úplná regrese, úleva, stabilizace, exacerbace a nelze určit.

Kvalitativní posouzení účinnosti na místě zkoušejícím.
Výchozí stav, týdny 4, 12 a 24

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Auson Pharmaceuticals Inc.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

28. října 2020

Primární dokončení (Aktuální)

21. června 2022

Dokončení studie (Aktuální)

21. června 2022

Termíny zápisu do studia

První předloženo

29. října 2024

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

5. listopadu 2024

První zveřejněno (Odhadovaný)

7. listopadu 2024

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)

7. listopadu 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

5. listopadu 2024

Naposledy ověřeno

1. listopadu 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • ASN001C002 (Identifikátor registru: China Drug Trials)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Infantilní hemangiom

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Mauritania

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit