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Gel di timololo maleato per il trattamento dell'emangioma infantile

5 novembre 2024 aggiornato da: Auson Pharmaceuticals Inc.

Uno studio clinico di fase II/III multicentrico, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo per valutare l'efficacia e la sicurezza del gel di timololo maleato nel trattamento dell'emangioma infantile superficiale proliferante

L'obiettivo di questo studio clinico è valutare la sicurezza e l'efficacia del gel di timololo maleato (TM) in soggetti con emangioma infantile superficiale (IH) in fase proliferativa. La domanda principale a cui si intende rispondere è:

• La valutazione dell'endpoint primario (successo o fallimento) era una valutazione qualitativa centralizzata e indipendente basata sul confronto in cieco dei risultati dell'ecografia B e delle fotografie dell'IH a W24 dal basale.

I ricercatori confronteranno il gel TM con un placebo (una sostanza simile che non contiene alcun farmaco) per vedere se il gel TM funziona nel trattamento dell'IH.

I partecipanti:

  • Assumere il farmaco in studio 3 volte al giorno (rispettivamente una volta al mattino, a mezzogiorno e alla sera) per 24 settimane.
  • Ai familiari dei pazienti viene chiesto di portare i pazienti in clinica per visite di follow-up regolari alla settimana 4 (W4), settimana 12 (W12) e settimana 24 (W24) del periodo di trattamento.
  • Tenere un diario dei farmaci concomitanti e degli eventi avversi.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

168

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Cina
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, Cina, 100045
        • Beijing Children's Hospital,Capital Medical University
      • Beijing, Beijing, Cina, 100056
        • Children's Hospital, Capital Institute of Pediatrics
    • Jiangsu
      • Suzhou, Jiangsu, Cina, 215025
        • Children's Hospital of Soochow University
    • Shanghai
      • Shanghai, Shanghai, Cina, 200011
        • Shanghai Ninth People's Hospital, Shanghai JiaoTong University School of Medicine
    • Shanxi
      • Taiyuan, Shanxi, Cina, 030013
        • Children's Hospital of Shanxi
    • Sichuan
      • Chengdu, Sichuan, Cina, 200080
        • Chengdu Women's and Children's Central Hospital
    • Yunan
      • Kunming, Yunan, Cina, 650228
        • Kunming Children's Hospital
    • Zhejiang
      • Hangzhou, Zhejiang, Cina, 310052
        • Children's Hospital, Zhejiang University School of Medicine

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri di inclusione:

  1. Neonati maschi o femmine di età compresa tra 35 e 150 giorni;
  2. Soggetti neonati con diagnosi definitiva di emangioma superficiale che richiedono un trattamento basato sull'anamnesi, sulle manifestazioni cliniche e sui risultati dell'esame per immagini (ecografia B, TC o MRI);
  3. Soggetti neonati con lesione singola di emangioma;
  4. Soggetti neonati con diametro massimo dell'emangioma ≥ 1 cm ma ≤ 10 cm;
  5. Soggetto neonato con CEA ≥ Grado 2; I tutori del soggetto infantile hanno compreso i contenuti dello studio e i rischi del trattamento in studio, hanno firmato il modulo di consenso informato (ICF) e sono stati disposti a collaborare alla conduzione dello studio.

Criteri di esclusione:

  1. Soggetti neonati noti per essere allergici o con storia di grave allergia al timololo maleato o ad altri bloccanti dei recettori β;
  2. Soggetti neonati che erano stati precedentemente trattati con corticosteroidi sistemici, intralesionali o topici, vincristina, α-interferone, imiquimod, propranololo o altri bloccanti dei recettori β;
  3. Soggetti neonati allattati al seno da madre che è stata trattata con bloccanti dei recettori β, corticosteroidi sistemici (orali, endovenosi o intramuscolari), vincristina o α-interferone durante l'allattamento al seno;
  4. Soggetti neonati nati prematuri di oltre 2 mesi e di età inferiore a 60 giorni;
  5. Soggetti neonati che erano stati precedentemente trattati per emangioma (inclusi interventi chirurgici, farmaci ormonali, terapia laser, ecc.);
  6. Soggetti neonati con più di un tipo di emangioma che necessitano di trattamento;
  7. Soggetti neonati con altre malattie della pelle sulla superficie dell'emangioma e sulle aree cutanee circostanti, come eczema, eczema infantile, ecc.
  8. Soggetti neonati con blocco atrioventricolare ≥ secondo grado, bradicardia (frequenza cardiaca < 100 bpm), sindrome senoatriale, shock cardiogeno o altri disturbi cardiaci congeniti;
  9. Soggetti neonati affetti da disturbi respiratori quali asma bronchiale, broncospasmo e polmonite;
  10. Soggetti neonati che soffrivano di disturbi del sistema nervoso centrale, o presentavano sintomi di aumento della pressione intracranica, o avevano altre malattie di base che potrebbero causare o aggravare l'emangioma infantile;
  11. Soggetti neonati che avevano pressione arteriosa sistolica < 50 mmHg o pressione arteriosa diastolica < 30 mmHg;
  12. Soggetti neonati che hanno ricevuto qualsiasi altro farmaco sperimentale nelle 4 settimane precedenti lo screening; Soggetti infantili con altre condizioni non idonei all'arruolamento a discrezione dello sperimentatore.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Gruppo1-Timololo Maleato Gel + Placebo
56 pazienti saranno randomizzati al gruppo 1.
Droga: Timololo Maleato Gel + Placebo
Ai soggetti è stato applicato il gel di timololo maleato allo 0,5% sulla zona interessata due volte al giorno e il placebo una volta al giorno per 24 settimane.
Sperimentale: Gruppo 2-Timololo Maleato Gel
56 pazienti saranno randomizzati al gruppo 2.
Droga: Gel di timololo maleato
Ai soggetti è stato applicato il gel di timololo maleato allo 0,5% sull'area interessata 3 volte al giorno per 24 settimane.
Comparatore placebo: Gruppo 3-placebo
56 pazienti saranno randomizzati al gruppo 3.
Droga: Placebo
Ai soggetti è stato applicato il placebo sull'area interessata 3 volte al giorno per 24 settimane.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tasso di successo della cura dell'IH dopo un trattamento di 24 settimane.
Lasso di tempo: 24 settimane

Il successo del trattamento è definito come la risoluzione completa o quasi completa dell'IH del paziente a W24 rispetto al basale.

Al momento della valutazione indipendente centralizzata.
24 settimane

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Cambiamenti nel volume dell'emangioma
Lasso di tempo: basale, settimana 4, 12 e 24
Variazioni del volume dell'emangioma rispetto al basale dopo il trattamento per 4, 12 e 24 settimane, adottando la formula di stima del volume IH: V = 0,07×(la media della lunghezza e larghezza più lunghe dell'emangioma)^3.
basale, settimana 4, 12 e 24
Cambiamenti nel colore dell'emangioma
Lasso di tempo: basale, settimane 4, 12 e 24
Cambiamento del colore dell'emangioma dopo 4, 12 e 24 settimane di trattamento, valutato secondo i criteri CEA (Clinician Erythema Assessment). L'intensità del colore (ad es. nessun segno di eritema; leggero rossore; rossore definito; rossore marcato; rossore infuocato.) dell'IH è valutato su una scala a 5 punti.
basale, settimane 4, 12 e 24
Tassi di regressione completa/quasi completa dell'IH rispetto al basale dopo 4 e 12 settimane di trattamento.
Lasso di tempo: basale, settimane 4 e 12
Al momento della valutazione indipendente centralizzata.
basale, settimane 4 e 12
Tasso di risoluzione completa/quasi completa dell'IH ad ogni visita post-basale (settimane 4, 12 e 24) dal basale.
Lasso di tempo: basale, settimane 4, 12 e 24
Valutazione qualitativa in loco dell’efficacia da parte dello sperimentatore.
basale, settimane 4, 12 e 24
Evoluzione dell'IH a ciascuna visita post-basale (settimane 4, 12 e 24) rispetto al basale.
Lasso di tempo: basale, settimane 4, 12 e 24

Classificato in 5 categorie: completamente/quasi completamente risolto, migliorato, stabile, aggravato e non valutabile.

Valutazione qualitativa in loco dell’efficacia da parte dello sperimentatore.
basale, settimane 4, 12 e 24
Variazioni dell'IH a ciascuna visita post-basale (settimane 4, 12 e 24) rispetto alla visita precedente.
Lasso di tempo: Riferimento, settimane 4, 12 e 24

Classificato in 5 categorie: regressione completa/quasi completa, sollievo, stabilizzazione, esacerbazione e incapacità di determinare.

Valutazione qualitativa in loco dell’efficacia da parte dello sperimentatore.
Riferimento, settimane 4, 12 e 24

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Auson Pharmaceuticals Inc.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

28 ottobre 2020

Completamento primario (Effettivo)

21 giugno 2022

Completamento dello studio (Effettivo)

21 giugno 2022

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

29 ottobre 2024

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

5 novembre 2024

Primo Inserito (Stimato)

7 novembre 2024

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)

7 novembre 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

5 novembre 2024

Ultimo verificato

1 novembre 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • ASN001C002 (Identificatore di registro: China Drug Trials)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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