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Gel de maleato de timolol para el tratamiento del hemangioma infantil

5 de noviembre de 2024 actualizado por: Auson Pharmaceuticals Inc.

Un estudio clínico de fase II/III multicéntrico, aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo para evaluar la eficacia y seguridad del gel de maleato de timolol en el tratamiento del hemangioma infantil superficial proliferante

El objetivo de este ensayo clínico es evaluar la seguridad y eficacia del gel de maleato de timolol (TM) en sujetos con hemangioma infantil (HI) superficial en fase proliferativa. La principal pregunta que pretende responder es:

• La evaluación del criterio de valoración principal (éxito o fracaso) fue una evaluación cualitativa centralizada e independiente basada en una comparación ciega de los resultados de la ecografía B y fotografías de HI en la semana 24 desde el inicio.

Los investigadores compararán el gel TM con un placebo (una sustancia similar que no contiene fármaco) para ver si el gel TM funciona para tratar la HI.

Los participantes:

  • Tome el fármaco del estudio 3 veces al día (una vez por la mañana, al mediodía y por la noche, respectivamente) durante 24 semanas.
  • Se indica a los familiares de los pacientes que los lleven a la clínica para visitas de seguimiento regulares en la Semana 4 (S4), la Semana 12 (S12) y la Semana 24 (S24) del período de tratamiento.
  • Lleve un diario de medicamentos concomitantes y eventos adversos.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

168

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Porcelana
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, Porcelana, 100045
        • Beijing Children's Hospital,Capital Medical University
      • Beijing, Beijing, Porcelana, 100056
        • Children's Hospital, Capital Institute of Pediatrics
    • Jiangsu
      • Suzhou, Jiangsu, Porcelana, 215025
        • Children's Hospital of Soochow University
    • Shanghai
      • Shanghai, Shanghai, Porcelana, 200011
        • Shanghai Ninth People's Hospital, Shanghai JiaoTong University School of Medicine
    • Shanxi
      • Taiyuan, Shanxi, Porcelana, 030013
        • Children's Hospital of Shanxi
    • Sichuan
      • Chengdu, Sichuan, Porcelana, 200080
        • Chengdu Women's and Children's Central Hospital
    • Yunan
      • Kunming, Yunan, Porcelana, 650228
        • Kunming Children's Hospital
    • Zhejiang
      • Hangzhou, Zhejiang, Porcelana, 310052
        • Children's Hospital, Zhejiang University School of Medicine

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Niño

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. Bebés masculinos o femeninos de entre 35 y 150 días de edad;
  2. Lactantes con diagnóstico definitivo de hemangioma superficial que requieren tratamiento según el historial médico, las manifestaciones clínicas y los resultados del examen de imágenes (ultrasonografía B, tomografía computarizada o resonancia magnética);
  3. Lactantes con lesión única de hemangioma;
  4. Lactantes con un diámetro máximo de hemangioma ≥ 1 cm pero ≤ 10 cm;
  5. Sujeto infantil con CEA ≥ Grado 2; Los tutores del bebé entendieron el contenido del estudio y los riesgos del tratamiento del estudio, firmaron el formulario de consentimiento informado (ICF) y estuvieron dispuestos a cooperar con la realización del estudio.

Criterios de exclusión:

  1. Lactantes que se sabía que eran alérgicos o tenían antecedentes de alergia grave al maleato de timolol u otros bloqueadores de los receptores β;
  2. Lactantes que habían sido tratados previamente con corticosteroides sistémicos, intralesionales o tópicos, vincristina, interferón α, imiquimod, propranolol u otros bloqueadores de los receptores β;
  3. Lactantes amamantados por una madre que fue tratada con bloqueadores de los receptores β, corticosteroides sistémicos (orales, intravenosos o intramusculares), vincristina o interferón α durante la lactancia;
  4. Lactantes que nacieron prematuros con más de 2 meses de edad y menores de 60 días;
  5. Lactantes que habían sido tratados previamente por hemangioma (incluida cirugía, medicamentos hormonales, terapia con láser, etc.);
  6. Lactantes con más de un tipo de hemangioma que requieran tratamiento;
  7. Sujetos infantiles con otras enfermedades de la piel en la superficie del hemangioma y áreas de la piel circundantes, como eczema, eccema infantil, etc.
  8. Lactantes que tenían bloqueo auriculoventricular ≥ de segundo grado, bradicardia (frecuencia cardíaca <100 lpm), síndrome sinoauricular, shock cardiogénico u otros trastornos cardíacos congénitos;
  9. Infantes que padecían trastornos respiratorios tales como asma bronquial, broncoespasmo y neumonía;
  10. Infantes que sufrían trastornos del sistema nervioso central, o tenían síntomas de aumento de la presión intracraneal, o tenían otras enfermedades subyacentes que podrían causar o agravar el hemangioma infantil;
  11. Lactantes que tenían presión arterial sistólica <50 mmHg o presión arterial diastólica <30 mmHg;
  12. Lactantes que recibieron cualquier otro fármaco en investigación dentro de las 4 semanas anteriores a la selección; Sujetos infantiles con otras condiciones no aptas para la inscripción a discreción del investigador.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Cuadruplicar

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Grupo 1-Gel de maleato de timolol + placebo
56 pacientes serán asignados al azar al grupo 1.
Droga: Gel de maleato de timolol+placebo
A los sujetos se les aplicó gel de maleato de timolol al 0,5% en el área afectada dos veces al día y placebo una vez al día durante 24 semanas.
Experimental: Gel de maleato de timolol del grupo 2
56 pacientes serán asignados al azar al grupo 2.
Droga: Gel de maleato de timolol
A los sujetos se les aplicó gel de maleato de timolol al 0,5% en el área afectada 3 veces al día durante 24 semanas.
Comparador de placebos: Grupo 3-Placebo
56 pacientes serán asignados al azar al grupo 3.
Droga: Placebo
A los sujetos se les aplicó placebo en el área afectada 3 veces al día durante 24 semanas.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Tasa de éxito de curación del HI después de 24 semanas de tratamiento.
Periodo de tiempo: 24 semanas

El éxito del tratamiento se define como la resolución completa o casi completa del HI del paciente en la semana 24 en comparación con el valor inicial.

En el momento de la evaluación independiente centralizada.
24 semanas

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambios en el volumen del hemangioma.
Periodo de tiempo: línea de base, semana 4, 12 y 24
Cambios en el volumen del hemangioma desde el inicio después del tratamiento durante 4, 12 y 24 semanas, adoptando la fórmula de estimación del volumen IH: V = 0,07 × (el promedio de la longitud y el ancho más largo del hemangioma) ^ 3.
línea de base, semana 4, 12 y 24
Cambios en el color del hemangioma.
Periodo de tiempo: línea de base, semanas 4, 12 y 24
Cambio en el color del hemangioma después de 4, 12 y 24 semanas de tratamiento, que se evalúa mediante los criterios CEA (Evaluación clínica del eritema). La intensidad del color (p. ej., sin signos de eritema; enrojecimiento leve; enrojecimiento definido; enrojecimiento marcado; enrojecimiento ardiente.) del HI se evalúa en una escala de 5 puntos.
línea de base, semanas 4, 12 y 24
Tasas de regresión completa/casi completa de HI desde el inicio después de 4 y 12 semanas de tratamiento.
Periodo de tiempo: línea de base, semanas 4 y 12
En el momento de la evaluación independiente centralizada.
línea de base, semanas 4 y 12
Tasa de resolución completa/casi completa de HI en cada visita posterior al inicio (semanas 4, 12 y 24) desde el inicio.
Periodo de tiempo: línea de base, semanas 4, 12 y 24
Evaluación cualitativa in situ por parte del investigador de la eficacia.
línea de base, semanas 4, 12 y 24
Evolución de HI en cada visita posterior al inicio (semanas 4, 12 y 24) desde el inicio.
Periodo de tiempo: línea de base, semanas 4, 12 y 24

Clasificado en 5 categorías: completamente/casi completamente resuelto, mejorado, estable, agravado y no evaluable.

Evaluación cualitativa in situ por parte del investigador de la eficacia.
línea de base, semanas 4, 12 y 24
Cambios en HI en cada visita posterior al inicio (semanas 4, 12 y 24) en comparación con la visita anterior.
Periodo de tiempo: Línea de base, semanas 4, 12 y 24

Clasificado en 5 categorías: regresión completa/casi completa, alivio, estabilización, exacerbación e incapaz de determinar.

Evaluación cualitativa in situ por parte del investigador de la eficacia.
Línea de base, semanas 4, 12 y 24

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Auson Pharmaceuticals Inc.

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

28 de octubre de 2020

Finalización primaria (Actual)

21 de junio de 2022

Finalización del estudio (Actual)

21 de junio de 2022

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

29 de octubre de 2024

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

5 de noviembre de 2024

Publicado por primera vez (Estimado)

7 de noviembre de 2024

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Estimado)

7 de noviembre de 2024

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

5 de noviembre de 2024

Última verificación

1 de noviembre de 2024

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • ASN001C002 (Identificador de registro: China Drug Trials)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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