Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Тимолол малеат гель для лечения детской гемангиомы

5 ноября 2024 г. обновлено: Auson Pharmaceuticals Inc.

Многоцентровое рандомизированное двойное слепое плацебо-контролируемое клиническое исследование фазы II/III для оценки эффективности и безопасности геля малеата тимолола при лечении пролиферирующей поверхностной детской гемангиомы

Целью данного клинического исследования является оценка безопасности и эффективности геля малеата тимолола (ТМ) у пациентов с поверхностной инфантильной гемангиомой (ИГ) в пролиферативной фазе. Главный вопрос, на который он призван ответить:

• Оценка первичной конечной точки (успех или неудача) представляла собой централизованную и независимую качественную оценку, основанную на слепом сравнении результатов B-ультрасонографии и фотографий ИГ на 24-й неделе от исходного уровня.

Исследователи сравнит гель ТМ с плацебо (аналогичным веществом, не содержащим лекарственного средства), чтобы увидеть, работает ли гель ТМ для лечения ИГ.

Участники:

  • Принимайте исследуемый препарат 3 раза в день (один раз утром, в полдень и вечером соответственно) в течение 24 недель.
  • Членам семей пациентов дано указание приводить пациентов в клинику для регулярных контрольных посещений на 4-й неделе (Н4), 12-й неделе (Н12) и 24-й неделе (Н24) периода лечения.
  • Ведите дневник сопутствующих препаратов и нежелательных явлений.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

168

Фаза

  • Фаза 2
  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Китай
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, Китай, 100045
        • Beijing Children's Hospital,Capital Medical University
      • Beijing, Beijing, Китай, 100056
        • Children's Hospital, Capital Institute of Pediatrics
    • Jiangsu
      • Suzhou, Jiangsu, Китай, 215025
        • Children's Hospital of Soochow University
    • Shanghai
      • Shanghai, Shanghai, Китай, 200011
        • Shanghai Ninth People's Hospital, Shanghai JiaoTong University School of Medicine
    • Shanxi
      • Taiyuan, Shanxi, Китай, 030013
        • Children's Hospital of Shanxi
    • Sichuan
      • Chengdu, Sichuan, Китай, 200080
        • Chengdu Women's and Children's Central Hospital
    • Yunan
      • Kunming, Yunan, Китай, 650228
        • Kunming Children's Hospital
    • Zhejiang
      • Hangzhou, Zhejiang, Китай, 310052
        • Children's Hospital, Zhejiang University School of Medicine

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Ребенок

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  1. Младенцы мужского или женского пола в возрасте 35 ~ 150 дней;
  2. Младенцы с окончательным диагнозом поверхностной гемангиомы, требующим лечения на основании истории болезни, клинических проявлений и результатов визуализирующего обследования (В-ультрасонографии, КТ или МРТ);
  3. Младенцы с единичным поражением гемангиомы;
  4. Младенцы с максимальным диаметром гемангиомы ≥ 1 см, но ≤ 10 см;
  5. Младенец с РЭА ≥ степени 2; Опекуны младенца-участника поняли содержание исследования и риски исследуемого лечения, подписали форму информированного согласия (ICF) и были готовы сотрудничать в проведении исследования.

Критерии исключения:

  1. Младенцы, у которых была аллергия на тимолол малеат или другие блокаторы β-рецепторов или которые имели в анамнезе тяжелую аллергию на тимолол;
  2. Младенцы, которые ранее получали системные, внутриочаговые или местные кортикостероиды, винкристин, α-интерферон, имихимод, пропранолол или другие блокаторы β-рецепторов;
  3. Младенцы, вскармливаемые грудью матерью, которую лечили блокаторами β-рецепторов, системными (пероральными, внутривенными или внутримышечными) кортикостероидами, винкристином или α-интерфероном во время грудного вскармливания;
  4. Младенцы, родившиеся раньше срока более чем на 2 месяца и моложе 60 дней;
  5. Младенцы, ранее проходившие лечение по поводу гемангиомы (включая хирургическое вмешательство, гормональные препараты, лазерную терапию и т. д.);
  6. Младенцы с более чем одним типом гемангиомы, требующие лечения;
  7. Младенцы с другими кожными заболеваниями на поверхности гемангиомы и прилегающих участках кожи, такими как экзема, детская экзема и т. д.
  8. Младенцы с атриовентрикулярной блокадой ≥ второй степени, брадикардией (частота сердечных сокращений <100 ударов в минуту), синоатриальным синдромом, кардиогенным шоком или другими врожденными заболеваниями сердца;
  9. Младенцы, страдающие респираторными заболеваниями, такими как бронхиальная астма, бронхоспазм и пневмония;
  10. Младенцы, страдающие расстройствами центральной нервной системы, или имеющие симптомы повышенного внутричерепного давления, или имеющие другие основные заболевания, которые могут вызвать или усугубить инфантильную гемангиому;
  11. Младенцы, у которых систолическое артериальное давление < 50 мм рт. ст. или диастолическое кровяное давление < 30 мм рт. ст.;
  12. Младенцы, которые получали любой другой исследуемый препарат в течение 4 недель до скрининга; Младенцы с другими заболеваниями, не подходящими для включения в исследование, по усмотрению исследователя.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Четырехместный

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Группа 1-гель тимолола малеата + плацебо
56 пациентов будут рандомизированы в группу 1.
Лекарство: Тимолол малеат гель+плацебо
Субъектам наносили 0,5% гель тимолола малеата на пораженный участок два раза в день и плацебо один раз в день в течение 24 недель.
Экспериментальный: Группа 2-тимолол малеат гель
56 пациентов будут рандомизированы в группу 2.
Лекарство: Тимолол малеат гель
Субъектам наносили 0,5% гель тимолола малеата на пораженный участок 3 раза в день в течение 24 недель.
Плацебо Компаратор: Группа 3-Плацебо
56 пациентов будут рандомизированы в группу 3.
Лекарство: Плацебо
Субъектам наносили плацебо на пораженный участок 3 раза в день в течение 24 недель.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Уровень успеха излечения ИГ после 24-недельного лечения.
Временное ограничение: 24 недели

Успех лечения определяется как полное или почти полное разрешение ИГ у пациента на 24-й неделе по сравнению с исходным уровнем.

На момент централизованной независимой оценки.
24 недели

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменения объема гемангиомы
Временное ограничение: исходный уровень, 4-я, 12-я и 24-я недели
Изменения объема гемангиомы от исходного уровня после лечения в течение 4, 12 и 24 недель, используя формулу оценки объема ИГ: V = 0,07×(среднее значение наибольшей длины и ширины гемангиомы)^3.
исходный уровень, 4-я, 12-я и 24-я недели
Изменение цвета гемангиомы
Временное ограничение: исходный уровень, недели 4, 12 и 24
Изменение цвета гемангиомы через 4, 12 и 24 недели лечения, которое оценивается по критериям CEA (Clinician Erythema Assessment). Интенсивность цвета (например, отсутствие признаков эритемы; небольшое покраснение; выраженное покраснение; выраженное покраснение; огненное покраснение.) ИГ оценивается по 5-балльной шкале.
исходный уровень, недели 4, 12 и 24
Частота полной/почти полной регрессии ИГ по сравнению с исходным уровнем после 4 и 12 недель лечения.
Временное ограничение: исходный уровень, 4 и 12 недели
На момент централизованной независимой оценки.
исходный уровень, 4 и 12 недели
Частота полного/почти полного разрешения ИГ при каждом посещении после исходного уровня (4, 12 и 24 недели) по сравнению с исходным уровнем.
Временное ограничение: исходный уровень, недели 4, 12 и 24
Качественная оценка эффективности исследователем на месте.
исходный уровень, недели 4, 12 и 24
Эволюция ИГ при каждом визите после исходного уровня (4, 12 и 24 недели) от исходного уровня.
Временное ограничение: исходный уровень, недели 4, 12 и 24

Классифицировано на 5 категорий: полностью/почти полностью решенное, улучшенное, стабильное, усугубленное и не поддающееся оценке.

Качественная оценка эффективности исследователем на месте.
исходный уровень, недели 4, 12 и 24
Изменения ИГ при каждом визите после исходного уровня (4, 12 и 24 недели) по сравнению с предыдущим визитом.
Временное ограничение: Исходный уровень, недели 4, 12 и 24

Классифицируется на 5 категорий: полный/почти полный регресс, облегчение, стабилизация, обострение и невозможность определения.

Качественная оценка эффективности исследователем на месте.
Исходный уровень, недели 4, 12 и 24

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Auson Pharmaceuticals Inc.

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

28 октября 2020 г.

Первичное завершение (Действительный)

21 июня 2022 г.

Завершение исследования (Действительный)

21 июня 2022 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

29 октября 2024 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

5 ноября 2024 г.

Первый опубликованный (Оцененный)

7 ноября 2024 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Оцененный)

7 ноября 2024 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

5 ноября 2024 г.

Последняя проверка

1 ноября 2024 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • ASN001C002 (Идентификатор реестра: China Drug Trials)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться