Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Timolol Maleate Gel til behandling af infantil hæmangiom

5. november 2024 opdateret af: Auson Pharmaceuticals Inc.

Et multicenter, randomiseret, dobbeltblindt, placebokontrolleret fase II/III klinisk studie for at evaluere effektiviteten og sikkerheden af ​​Timolol Maleate Gel i behandlingen af ​​prolifererende overfladisk infantil hæmangiom

Målet med dette kliniske forsøg er at evaluere sikkerheden og effektiviteten af ​​timololmaleat (TM) gel hos personer med overfladisk infantil hæmangiom (IH) i den proliferative fase. Hovedspørgsmålet det sigter mod at besvare er:

• Det primære endepunkt (succes eller fiasko) vurdering var en centraliseret og uafhængig kvalitativ vurdering baseret på blindet sammenligning af B-ultrasonografi resultater og fotografier af IH ved W24 fra baseline.

Forskere vil sammenligne TM gel med en placebo (et stof, der ligner hinanden, der ikke indeholder noget lægemiddel) for at se, om TM gel virker til at behandle IH.

Deltagerne vil:

  • Tag studielægemidlet 3 gange dagligt (henholdsvis én gang om morgenen, middag og aften) i 24 uger.
  • Patienternes familiemedlemmer instrueres i at bringe patienterne til klinikken til regelmæssige opfølgningsbesøg i uge 4 (W4), uge ​​12 (W12) og uge 24 (W24) af behandlingsperioden.
  • Før en dagbog over samtidig medicin og bivirkninger.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

168

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Kina
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, Kina, 100045
        • Beijing Children's Hospital,Capital Medical University
      • Beijing, Beijing, Kina, 100056
        • Children's Hospital, Capital Institute of Pediatrics
    • Jiangsu
      • Suzhou, Jiangsu, Kina, 215025
        • Children's Hospital of Soochow University
    • Shanghai
      • Shanghai, Shanghai, Kina, 200011
        • Shanghai Ninth People's Hospital, Shanghai JiaoTong University School of Medicine
    • Shanxi
      • Taiyuan, Shanxi, Kina, 030013
        • Children's Hospital of Shanxi
    • Sichuan
      • Chengdu, Sichuan, Kina, 200080
        • Chengdu Women's and Children's Central Hospital
    • Yunan
      • Kunming, Yunan, Kina, 650228
        • Kunming Children's Hospital
    • Zhejiang
      • Hangzhou, Zhejiang, Kina, 310052
        • Children's Hospital, Zhejiang University School of Medicine

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Mandlige eller kvindelige spædbørn i en alder af 35 ~ 150 dage;
  2. Spædbørn med endelig diagnose af overfladisk hæmangiom, der kræver behandling baseret på sygehistorie, kliniske manifestationer og billeddiagnostiske undersøgelser (B-ultrasonografi, CT eller MRI) resultater;
  3. Spædbørn med enkelt hæmangiomlæsion;
  4. Spædbørn med den maksimale hæmangiomdiameter på ≥ 1 cm, men ≤ 10 cm;
  5. Spædbørn med CEA ≥ Grade 2; Spædbarnets værger forstod undersøgelsens indhold og risici ved undersøgelsesbehandling, underskrev den informerede samtykkeformular (ICF) og var villige til at samarbejde med undersøgelsens gennemførelse.

Ekskluderingskriterier:

  1. Spædbørn, som var kendt for at være allergiske over for eller tidligere har haft alvorlig allergi over for timololmaleat eller andre β-receptorblokkere;
  2. Spædbørn, som tidligere var blevet behandlet med systemiske, intralæsionale eller topiske kortikosteroider, vincristin, α-interferon, imiquimod, propranolol eller andre β-receptorblokkere;
  3. Spædbørn, der blev ammet af en mor, der blev behandlet med β-receptorblokkere, systemiske (orale, intravenøse eller intramuskulære) kortikosteroider, vincristin eller α-interferon under amning;
  4. Spædbørn, der er født mere end 2 måneder for tidligt og yngre end 60 dage gamle;
  5. Spædbørn, der tidligere var blevet behandlet for hæmangiom (herunder kirurgi, hormonelle lægemidler, laserterapi osv.);
  6. Spædbørn med mere end én type hæmangiom, der kræver behandling;
  7. Spædbørn med andre hudsygdomme på hæmangiomas overflade og omkringliggende hudområder, såsom eksem, infantil eksem mv.
  8. Spædbørn, som havde atrioventrikulær blokering ≥ andengrad, bradykardi (puls < 100 slag/min), sinoatrialt syndrom, kardiogent shock eller andre medfødte hjertesygdomme;
  9. Spædbørn, som led af luftvejslidelser, såsom bronkial astma, bronkospasme og lungebetændelse;
  10. Spædbørn, som led af forstyrrelser i centralnervesystemet eller havde symptomer på øget intrakranielt tryk eller havde andre underliggende sygdomme, der kunne forårsage eller forværre infantil hæmangiom;
  11. Spædbørn, som havde systolisk blodtryk < 50 mmHg eller diastolisk blodtryk < 30 mmHg;
  12. Spædbørn, der modtog et hvilket som helst andet forsøgslægemiddel inden for 4 uger før screening; Spædbørn med andre tilstande, der ikke er egnede til indskrivning efter investigatorens skøn.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Group1-Timolol Maleate Gel + Placebo
56 patienter vil blive randomiseret til gruppe 1.
Medicin: Timolol Maleate Gel+Placebo
Forsøgspersonerne blev påført 0,5 % timololmaleatgel på det berørte område to gange dagligt og placebo én gang dagligt i 24 uger.
Eksperimentel: Gruppe 2-Timolol Maleate Gel
56 patienter vil blive randomiseret til gruppe 2.
Medicin: Timolol Maleate Gel
Forsøgspersonerne blev påført 0,5 % timololmaleatgelen på det berørte område 3 gange dagligt i 24 uger.
Placebo komparator: Gruppe 3-Placebo
56 patienter vil blive randomiseret til gruppe 3.
Medicin: Placebo
Forsøgspersonerne fik placebo på det berørte område 3 gange dagligt i 24 uger.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Succesrate for helbredelse af IH efter 24 ugers behandling.
Tidsramme: 24 uger

Behandlingssucces defineres som fuldstændig eller næsten fuldstændig opløsning af patientens IH ved W24 sammenlignet med baseline.

På tidspunktet for centraliseret uafhængig vurdering.
24 uger

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændringer i hæmangiomvolumen
Tidsramme: baseline, uge ​​4, 12 og 24
Ændringer i hæmangiomvolumen fra baseline efter behandling i 4, 12 og 24 uger, ved at anvende estimeringsformlen for IH-volumen: V = 0,07×(gennemsnittet af hæmangiomets længste længde og bredde)^3.
baseline, uge ​​4, 12 og 24
Ændringer i hæmangiomas farve
Tidsramme: baseline, uge ​​4, 12 og 24
Ændring i farven på hæmangiom efter 4, 12 og 24 ugers behandling, som vurderes af CEA-kriterierne (Clinician Erythema Assessment). Farveintensiteten (f.eks. ingen tegn på erytem; let rødme; defineret rødme; markant rødme; brændende rødme.) af IH vurderes på en 5-punkts skala.
baseline, uge ​​4, 12 og 24
Fuldstændig/næsten fuldstændig regressionsrater for IH fra baseline efter 4 og 12 ugers behandling.
Tidsramme: baseline, uge ​​4 og 12
På tidspunktet for centraliseret uafhængig vurdering.
baseline, uge ​​4 og 12
Fuldstændig/næsten fuldstændig opløsning af IH ved hvert post-baseline besøg (uge 4, 12 og 24) fra baseline.
Tidsramme: baseline, uge ​​4, 12 og 24
Kvalitativ vurdering på stedet foretaget af investigator af effektivitet.
baseline, uge ​​4, 12 og 24
Udvikling af IH ved hvert post-baseline besøg (uge 4, 12 og 24) fra baseline.
Tidsramme: baseline, uge ​​4, 12 og 24

Klassificeret i 5 kategorier: fuldstændig/næsten fuldstændig løst, forbedret, stabil, forværret og ikke vurderelig.

Kvalitativ vurdering på stedet foretaget af investigator af effektivitet.
baseline, uge ​​4, 12 og 24
Ændringer i IH ved hvert post-baseline besøg (uge 4, 12 og 24) sammenlignet med det foregående besøg.
Tidsramme: Baseline, uge ​​4, 12 og 24

Klassificeret i 5 kategorier: fuldstændig/næsten fuldstændig regression, lindring, stabilisering, eksacerbation og ude af stand til at bestemme.

Kvalitativ vurdering på stedet foretaget af investigator af effektivitet.
Baseline, uge ​​4, 12 og 24

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Auson Pharmaceuticals Inc.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

28. oktober 2020

Primær færdiggørelse (Faktiske)

21. juni 2022

Studieafslutning (Faktiske)

21. juni 2022

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

29. oktober 2024

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

5. november 2024

Først opslået (Anslået)

7. november 2024

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

7. november 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

5. november 2024

Sidst verificeret

1. november 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • ASN001C002 (Registry Identifier: China Drug Trials)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner