Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Żel z maleinianem tymololu do leczenia naczyniaka dziecięcego

5 listopada 2024 zaktualizowane przez: Auson Pharmaceuticals Inc.

Wieloośrodkowe, randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo badanie kliniczne fazy II/III oceniające skuteczność i bezpieczeństwo stosowania żelu zawierającego maleinian tymololu w leczeniu proliferującego powierzchownego naczyniaka dziecięcego

Celem tego badania klinicznego jest ocena bezpieczeństwa i skuteczności żelu maleinianu tymololu (TM) u pacjentów z powierzchownym naczyniakiem dziecięcym (IH) w fazie proliferacyjnej. Główne pytanie, na które ma odpowiedzieć, brzmi:

• Ocena pierwszorzędowego punktu końcowego (sukcesu lub niepowodzenia) była scentralizowaną i niezależną oceną jakościową opartą na ślepym porównaniu wyników B-ultrasonografii i zdjęć IH w T24. tygodniu od wartości wyjściowych.

Naukowcy porównają żel TM z placebo (podobną substancją niezawierającą leku), aby sprawdzić, czy żel TM działa w leczeniu IH.

Uczestnicy będą:

  • Przyjmuj badany lek 3 razy dziennie (odpowiednio raz rano, w południe i wieczorem) przez 24 tygodnie.
  • Członkowie rodziny pacjentów są poinstruowani, aby przyprowadzać pacjentów do kliniki na regularne wizyty kontrolne w tygodniu 4. (W4), tygodniu 12. (T12) i tygodniu 24. (T24) okresu leczenia.
  • Prowadź dziennik dotyczący jednocześnie przyjmowanych leków i zdarzeń niepożądanych.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

168

Faza

  • Faza 2
  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Chiny
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, Chiny, 100045
        • Beijing Children's Hospital,Capital Medical University
      • Beijing, Beijing, Chiny, 100056
        • Children's Hospital, Capital Institute of Pediatrics
    • Jiangsu
      • Suzhou, Jiangsu, Chiny, 215025
        • Children's Hospital of Soochow University
    • Shanghai
      • Shanghai, Shanghai, Chiny, 200011
        • Shanghai Ninth People's Hospital, Shanghai JiaoTong University School of Medicine
    • Shanxi
      • Taiyuan, Shanxi, Chiny, 030013
        • Children's Hospital of Shanxi
    • Sichuan
      • Chengdu, Sichuan, Chiny, 200080
        • Chengdu Women's and Children's Central Hospital
    • Yunan
      • Kunming, Yunan, Chiny, 650228
        • Kunming Children's Hospital
    • Zhejiang
      • Hangzhou, Zhejiang, Chiny, 310052
        • Children's Hospital, Zhejiang University School of Medicine

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria włączenia:

  1. Niemowlęta płci męskiej lub żeńskiej w wieku 35 ~ 150 dni;
  2. Niemowlęta z ostatecznym rozpoznaniem naczyniaka powierzchownego wymagającego leczenia na podstawie wywiadu, objawów klinicznych i wyników badań obrazowych (B-ultrasonografia, CT lub MRI);
  3. Niemowlęta z pojedynczą zmianą naczyniaka;
  4. Niemowlęta, u których maksymalna średnica naczyniaka krwionośnego wynosiła ≥ 1 cm, ale ≤ 10 cm;
  5. Niemowlę z CEA ≥ stopnia 2; Opiekunowie niemowlęcia zrozumieli treść badania i ryzyko związane z badanym leczeniem, podpisali formularz świadomej zgody (ICF) i byli gotowi współpracować przy prowadzeniu badania.

Kryteria wykluczenia:

  1. Niemowlęta, u których stwierdzono alergię lub występowała w wywiadzie ciężka alergia na maleinian tymololu lub inne leki blokujące receptory β;
  2. Niemowlęta, które były wcześniej leczone kortykosteroidami o działaniu ogólnoustrojowym, do zmiany chorobowej lub miejscowo, winkrystyną, interferonem α, imikwimodem, propranololem lub innymi blokerami receptora β;
  3. Niemowlęta karmione piersią przez matkę, która podczas karmienia piersią otrzymywała leki blokujące receptory β, ogólnoustrojowe (doustne, dożylne lub domięśniowe) kortykosteroidy, winkrystynę lub α-interferon;
  4. Niemowlęta urodzone o ponad 2 miesiące przedwcześnie i w wieku poniżej 60 dni;
  5. Niemowlęta, które były wcześniej leczone z powodu naczyniaka krwionośnego (w tym operacja, leki hormonalne, laseroterapia itp.);
  6. Niemowlęta z więcej niż jednym rodzajem naczyniaka krwionośnego wymagającym leczenia;
  7. Niemowlęta z innymi chorobami skóry na powierzchni naczyniaka i otaczających go obszarach skóry, takimi jak wyprysk, wyprysk dziecięcy itp.
  8. Niemowlęta z blokiem przedsionkowo-komorowym ≥ drugiego stopnia, bradykardią (częstość akcji serca < 100 uderzeń na minutę), zespołem zatokowo-przedsionkowym, wstrząsem kardiogennym lub innymi wrodzonymi wadami serca;
  9. Niemowlęta cierpiące na zaburzenia układu oddechowego, takie jak astma oskrzelowa, skurcz oskrzeli i zapalenie płuc;
  10. Niemowlęta, które cierpiały na zaburzenia ośrodkowego układu nerwowego lub miały objawy zwiększonego ciśnienia wewnątrzczaszkowego, lub miały inne choroby podstawowe, które mogą powodować lub zaostrzać naczyniaka dziecięcego;
  11. Niemowlęta, u których skurczowe ciśnienie krwi < 50 mmHg lub rozkurczowe ciśnienie krwi < 30 mmHg;
  12. Niemowlęta, które otrzymały jakikolwiek inny badany lek w ciągu 4 tygodni przed badaniem przesiewowym; Niemowlęta z innymi schorzeniami, które według uznania badacza nie kwalifikują się do włączenia do badania.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Grupa 1 – maleinian tymololu w żelu + placebo
Do grupy 1 zostanie losowo przydzielonych 56 pacjentów.
Lek: Żel maleinianu tymololu + placebo
Pacjentom aplikowano 0,5% żel maleinianu tymololu na dotknięty obszar dwa razy dziennie i placebo raz dziennie przez 24 tygodnie.
Eksperymentalny: Grupa 2-Maleinian Tymololu Żel
Do grupy 2 zostanie losowo przydzielonych 56 pacjentów.
Lek: Żel maleinianu tymololu
Pacjentom aplikowano 0,5% żel maleinianu tymololu na dotknięty obszar 3 razy dziennie przez 24 tygodnie.
Komparator placebo: Grupa 3 – Placebo
Do grupy 3 zostanie losowo przydzielonych 56 pacjentów.
Lek: Placebo
Uczestnikom podawano placebo na dotknięty obszar 3 razy dziennie przez 24 tygodnie.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Wskaźnik powodzenia wyleczenia IH po 24-tygodniowym leczeniu.
Ramy czasowe: 24 tygodnie

Sukces leczenia definiuje się jako całkowite lub prawie całkowite ustąpienie IH pacjenta w 24. tygodniu leczenia w porównaniu ze stanem wyjściowym.

W momencie scentralizowanej niezależnej oceny.
24 tygodnie

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiany objętości naczyniaka krwionośnego
Ramy czasowe: wartość wyjściowa, tydzień 4, 12 i 24
Zmiany objętości naczyniaka w porównaniu z wartością wyjściową po leczeniu przez 4, 12 i 24 tygodnie, przyjmując wzór na oszacowanie objętości IH: V = 0,07×(średnia z najdłuższej długości i szerokości naczyniaka)^3.
wartość wyjściowa, tydzień 4, 12 i 24
Zmiany w kolorze naczyniaka krwionośnego
Ramy czasowe: wartość wyjściowa, tygodnie 4, 12 i 24
Zmiana zabarwienia naczyniaka po 4, 12 i 24 tygodniach leczenia, oceniana na podstawie kryteriów CEA (Clinician Erythema Assessment). Intensywność zabarwienia (np. brak oznak rumienia; lekkie zaczerwienienie; wyraźne zaczerwienienie; wyraźne zaczerwienienie; ogniste zaczerwienienie) IH ocenia się w 5-punktowej skali.
wartość wyjściowa, tygodnie 4, 12 i 24
Wskaźnik całkowitej/prawie całkowitej regresji IH w stosunku do wartości wyjściowych po 4 i 12 tygodniach leczenia.
Ramy czasowe: wartość wyjściowa, tygodnie 4 i 12
W momencie scentralizowanej niezależnej oceny.
wartość wyjściowa, tygodnie 4 i 12
Wskaźnik całkowitego/prawie całkowitego ustąpienia IH podczas każdej wizyty po punkcie wyjściowym (tygodnie 4, 12 i 24) w stosunku do stanu wyjściowego.
Ramy czasowe: wartość wyjściowa, tygodnie 4, 12 i 24
Jakościowa ocena skuteczności na miejscu przez badacza.
wartość wyjściowa, tygodnie 4, 12 i 24
Ewolucja IH podczas każdej wizyty po badaniu wyjściowym (tygodnie 4, 12 i 24) w stosunku do stanu wyjściowego.
Ramy czasowe: wartość wyjściowa, tygodnie 4, 12 i 24

Podzielone na 5 kategorii: całkowicie/prawie całkowicie ustąpione, poprawione, stabilne, zaostrzone i niemożliwe do oceny.

Jakościowa ocena skuteczności na miejscu przez badacza.
wartość wyjściowa, tygodnie 4, 12 i 24
Zmiany IH podczas każdej wizyty po rozpoczęciu badania (tygodnie 4, 12 i 24) w porównaniu z poprzednią wizytą.
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tygodnie 4, 12 i 24

Podzielone na 5 kategorii: całkowita/prawie całkowita regresja, ulga, stabilizacja, zaostrzenie i brak możliwości określenia.

Jakościowa ocena skuteczności na miejscu przez badacza.
Wartość wyjściowa, tygodnie 4, 12 i 24

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Auson Pharmaceuticals Inc.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

28 października 2020

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

21 czerwca 2022

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

21 czerwca 2022

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

29 października 2024

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

5 listopada 2024

Pierwszy wysłany (Szacowany)

7 listopada 2024

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)

7 listopada 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

5 listopada 2024

Ostatnia weryfikacja

1 listopada 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • ASN001C002 (Identyfikator rejestru: China Drug Trials)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj