網膜芽細胞腫第 II 相拡張アクセス臨床試験
2026年5月19日 更新者：Targeted Therapy Technologies, LLC
この研究では、研究者は進行性または再発性の網膜芽細胞腫の治療についてさらに詳しく知りたいと考えています。
網膜芽細胞腫の小児で、片方の目に進行期がみられる場合、または従来の治療がすべて無効だった場合には、眼の摘出が検討されます。
この研究では、網膜芽細胞腫に罹患した目を救済するためのケモプラークの有用性を調査します。
この研究の目標は、網膜芽細胞腫に対する安全性と有効性、および最適な化学療法の用量をさらに決定/評価することです。
調査の概要
詳細な説明
化学プラークは、麻酔下（EUA）での最初の検査中に配置されます。これには、化学療法薬を放出するリザーバーが結膜（目の表面の内層）の下に配置され、組織接着剤で結膜に適用される手術が含まれます。強膜（目のコーティング）。
ケモプラークは、ケモプラークが除去される56日目まで目に残ります。
麻酔下での眼の検査（ＥＵＡ）は、０日目、２８日目、５６日目（化学プラーク除去前）、および８４日目（最終来院）に行われる。
血液パラメータ（CBC）を検査し、薬剤の毒性を評価するために、定期的に血液が採取されます。
研究対象者は、プロトコール治療が完了する84日目まで追跡調査される。
研究の種類
介入
入学 (推定)
30
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前：Brian Marr, MD
- 電話番号：212-305-0011
- メール：bpm2133@cumc.columbia.edu
研究場所
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New York
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New York、New York、アメリカ、10032
- 募集
- NewYork Presbyterian Morgan Stanley Children's Hospital
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コンタクト：
- Lauren Yeager, MD
- 電話番号：847-840-1082
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コンタクト：
- Brian Marr, MD
- 電話番号：610-6594664
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Wisconsin
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Milwaukee、Wisconsin、アメリカ、53226
- 募集
- Children's Wisconsin
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主任研究者：
- Aparna Ramasubramanian, MD
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コンタクト：
- Aparna Ramasubramanian, MD
- 電話番号：414-266-2020
- メール：aramasubramanian@mcw.edu
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コンタクト：
- Kimberly Mayer, RN
- 電話番号：414-477-5336
- メール：kmayer@childrenswi.org
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 子
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- 年齢: 参加者は 8 歳未満である必要があります。
- 診断と治療。 参加者は以下の条件を満たしている必要があります: グループ D または核摘出が推奨される治療法である初期段階の眼内網膜芽細胞腫、または第一選択療法 (IIRC グループ A の眼に対する焦点療法、または全身療法) の完了後に少なくとも 1 つの眼に活動性の残存または再発性の眼内網膜芽細胞腫がある。または動脈内化学療法）。
両目の治療が必要な場合は、独立した個別の治療が受けられます。 研究対象外の眼は、必要に応じて研究期間中は焦点療法のみを行う標準治療によって治療されます。
- 標準的な網膜芽細胞腫診断の一部として、眼科超音波検査または神経画像検査により、腫瘍を含む眼の眼内カルシウムが証明されている必要があります。
- 研究対象の眼は、視力の可能性、瞳孔反応検査または罹患眼における光提示に対する回避行動の実証のいずれかを伴って腫瘍を有する眼において少なくとも光知覚視力を有し、眼球外伸展の高いリスクを示唆する臨床的特徴を有していなければならない。
- パフォーマンスレベル: Lansky ≥ 50 (<16 歳)。 Karnofsky パフォーマンス スケール ≥50 (≥16 歳)。
臓器機能の要件:
適切な骨髄機能は次のように定義されます。
- 末梢好中球絶対数 (ANC) ≥ 1000/mm3
- 血小板数 ≥ 100,000/mm3 (輸血非依存性、登録前少なくとも 7 日間血小板輸血を受けていないものと定義)
- ベースラインでヘモグロビン ≥ 8.0 g/dL (赤血球輸血を受ける可能性があります)
適切な腎機能は次のように定義されます。
- クレアチニンクリアランスまたは放射性同位体のGFR ≥70ml/分/1.73 m2または
- 年齢/性別に基づく血清クレアチニンは次のとおりです。
年齢 最大血清クレアチニン (mg/dL) 男性 女性
1 か月以上 6 か月未満 0.4 0.4 6 か月以上 1 年未満 0.5 0.5
- ～ 2 年未満 0.6 0.6
- ～ 6 歳未満 0.8 0.8
6歳以上7歳未満 1 1
この表のクレアチニン閾値は、CDC が発行した子供の身長と身長のデータを利用して GFR を推定するための Schwartz 式から導出されました。
適切な肝機能は次のように定義されます。
- ビリルビン (結合型 + 非結合型の合計) ≤ 1.5 x 年齢の正常値の上限 (ULN)。
- SGPT (ALT) ≤ 110 U/L。 この研究の目的では、SGPT の ULN は 45 U/L です。
- 血清アルブミン ≥ 2 g/dL。
- 妊娠予防。 生殖能力のある女性は、研究参加中および上強膜トポテカン投与終了後さらに 40 日間、非常に効果的な避妊薬を使用することに同意する必要があります。
- インフォームドコンセント。 すべての参加者および/またはその両親、または法的に権限を与えられた代理人は、理解する能力があり、書面によるインフォームドコンセントに署名する意欲がなければなりません。 必要に応じて同意も得られます。
除外基準:
病気の状態。 以下のいずれかに該当することがわかっている参加者は除外されます。
- 視神経縁を含む腫瘍
- 眼外伸展の臨床的証拠または EUA 証拠
- 転移性網膜芽細胞腫の証拠
- 視神経浸潤、三側性網膜芽細胞腫、または眼球外伸展の疑い、または決定的なものを示す既存の神経画像。
- アレルギー。 トポテカン、カンプトテシン、またはそれらの誘導体に対するアレルギーが報告されている参加者は除外されます。
- 併用治療。 強膜上トポテカン留置後 3 週間以内に化学療法、他の限局性網膜芽細胞腫療法、またはその他の治験薬を受けた参加者は対象外です。
- 制御不能な併発疾患。 参加者を不当なリスクにさらす、または研究要件の遵守を制限する可能性があると研究者の意見で認められる、制御されていない併発疾患を患っている参加者は対象外です。
- 熱性疾患。 プロトコール治療開始前 1 週間以内に臨床的に重大な発熱性疾患（研究者が判断）を患った参加者は除外されます。
- 妊娠と授乳。 生殖能力のある女性は、プロトコール療法の開始前72時間以内に血清妊娠検査が陰性でなければなりません。 治験薬による母親の治療に続発する授乳中の乳児における有害事象（AE）の潜在的なリスクは不明ですが、母親が治験中に治療を受ける場合は母乳育児を中止する必要があります。
- コンプライアンス。 研究主任者または代表者の意見として、参加者の研究指示に従う能力を妨げる可能性のある診断状態は、研究結果の解釈を混乱させたり、参加者を危険にさらしたりする可能性があります。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：ケモプラーク
ケモプラーク（強膜上トポテカンとも呼ばれる）の治療には、強膜上トポテカン 1.2 mg を 1 回塗布することで、8 週間の持続送達が行われます。
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徐放性強膜上トポテカン
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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CTCAEバージョン5.0基準によって評価された研究参加者における治療関連の有害事象の割合と重症度を測定することにより、網膜芽細胞腫の参加者における強膜上トポテカンの安全性と忍容性を判定する。
時間枠：12週間とフォローアップ
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12週間とフォローアップ
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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CTCAEバージョン5.0基準によって評価された研究参加者における治療関連の眼有害事象の割合と重症度を測定することにより、網膜芽細胞腫の参加者における強膜上トポテカンの安全性と忍容性を判定する。
時間枠：12週間とフォローアップ
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12週間とフォローアップ
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CTCAEバージョン5.0基準によって評価された研究参加者における治療関連の全身性有害事象の割合と重症度を測定することにより、網膜芽細胞腫の参加者における強膜上トポテカンの安全性と忍容性を判定する。
時間枠：12週間
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12週間
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強膜上トポテカンの抗腫瘍効果を説明するため
時間枠：12週間とフォローアップ
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腫瘍反応は、以下の基準による画像解析によって評価されます: 完全反応 (CR): 腫瘍活性がベースラインから 100% 減少。
非常に良好な部分応答 (VGPR): ベースラインから 80% 以上 100% 未満の腫瘍活性の減少。
部分奏効 (PR): ベースラインから 20% 以上、80% 未満の腫瘍活性の低下。
安定した疾患 (SD): ベースラインからの腫瘍活性の減少が 20% 未満。
進行性疾患 (PD): ベースラインから 20% 以上の腫瘍活性の増加、または最小限以上の局所治療を必要とする新しい腫瘍の発生。
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12週間とフォローアップ
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2025年2月21日
一次修了 (推定)
2029年11月1日
研究の完了 (推定)
2029年12月1日
試験登録日
最初に提出
2024年11月5日
QC基準を満たした最初の提出物
2024年11月6日
最初の投稿 (実際)
2024年11月7日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年5月22日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年5月19日
最終確認日
2026年5月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- 3TRB01-2
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
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