DMDに対する細胞ベースの治療のPh I試験
2026年3月2日 更新者：Masonic Cancer Center, University of Minnesota
デュシェンヌ型筋ジストロフィーに対する細胞ベースの治療の第I相臨床試験
これは、デュシェンヌ型筋ジストロフィー (DMD) 患者における人工多能性幹細胞 (iPSC) 由来の CD54+ 同種異系筋前駆細胞の局所注射の安全性と忍容性を評価する単施設、単群、介入第 1 相試験です。
調査の概要
詳細な説明
ミネソタ大学は、大学からこの試験の幹細胞療法を認可した会社であるMyogenicaの潜在的なロイヤルティに対する公平性を保持しており、潜在的なロイヤルティの権利を持っています。
これらの利益は、利益相反政策に従ってミネソタ大学によってレビューおよび管理されています。
詳細については、利益相反プログラムのアソシエイトディレクターであるJon Guden、jguden@umn.eduにお問い合わせください。
研究の種類
介入
入学 (推定)
8
段階
- フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前：Peter Kang, MD
- 電話番号：612-624-9452
- メール：mdstemcell@umn.edu
研究場所
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-
Minnesota
-
Minneapolis、Minnesota、アメリカ、55455
- 募集
- Masonic Cancer Center
-
コンタクト：
- Peter Kang, MD
-
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- デュシェンヌ型筋ジストロフィー。DMD（ジストロフィン）遺伝子の変異および/または筋生検でのジストロフィンの免疫組織化学的染色の欠如によって診断されます。
- 歩行不能
- 左右の無傷な短趾伸筋（EDB）筋
- 30日以上治験治療を中止している
- 同意時の年齢が18歳以上であること
- 登録前 14 日以内 (心臓および肺機能の場合は 28 日) 以内に得られた以下の臨床検査値によって適切な臓器機能が確認されている。
- 妊娠の可能性のあるパートナーがいる参加者は、治験薬投与中およびタクロリムス療法中止後の3か月間、少なくとも2つの効果的な避妊法（1つはバリア法である必要がある）を積極的に使用する必要があります。
- 研究期間を通じて結果測定の自発的な側面を実行するために十分な指示に従う能力
- 遺伝子組み換え細胞の移植を伴うすべての介入研究に必要な、延長期間を含む15年間のモニタリングに同意する意思がある
- 被験者または親/保護者からの自発的な書面による同意、および研究関連活動の実施前の参加者からの同意。
除外基準:
- MyoPAXon 上の HLA 抗原に対する HLA 抗体の存在
- 別の治験療法による積極的な治療
- MyoPAXon コンポーネントに対する既知のアレルギー
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：非ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：アーム A: MyoPAXon 25 x 10^6
MyoPAXon は、各参加者の単一の EDB 筋肉に開腹筋肉内 (IM) 注射によって 1 回投与として送達されます。
参加者は投与の1週間前にタクロリムスの投与を開始し、注射後3か月間はBIDスケジュールで維持用量を継続します。
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MyoPAXon は、iPSC 株 LiPSC-ER2.2 に由来する CD54+ 同種筋前駆細胞製品です。
タクロリムス (プログラフ) は、カルシニューリンと T 細胞の活性化を阻害する免疫抑制剤で、固形臓器移植拒絶反応 1 と移植片対宿主病 (GVHD)、および同種造血幹細胞移植の状況における同種移植片拒絶反応を予防するために一般的に使用されます。
他の名前：
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実験的：アーム B: MyoPAXon 50 x 10^6
MyoPAXon は、各参加者の単一の EDB 筋肉に開腹筋肉内 (IM) 注射によって 1 回投与として送達されます。
参加者は投与の1週間前にタクロリムスの投与を開始し、注射後3か月間はBIDスケジュールで維持用量を継続します。
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MyoPAXon は、iPSC 株 LiPSC-ER2.2 に由来する CD54+ 同種筋前駆細胞製品です。
タクロリムス (プログラフ) は、カルシニューリンと T 細胞の活性化を阻害する免疫抑制剤で、固形臓器移植拒絶反応 1 と移植片対宿主病 (GVHD)、および同種造血幹細胞移植の状況における同種移植片拒絶反応を予防するために一般的に使用されます。
他の名前：
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実験的：アーム C: MyoPAXon 100 x 10^6
MyoPAXon は、各参加者の単一の EDB 筋肉に開腹筋肉内 (IM) 注射によって 1 回投与として送達されます。
参加者は投与の1週間前にタクロリムスの投与を開始し、注射後3か月間はBIDスケジュールで維持用量を継続します。
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MyoPAXon は、iPSC 株 LiPSC-ER2.2 に由来する CD54+ 同種筋前駆細胞製品です。
タクロリムス (プログラフ) は、カルシニューリンと T 細胞の活性化を阻害する免疫抑制剤で、固形臓器移植拒絶反応 1 と移植片対宿主病 (GVHD)、および同種造血幹細胞移植の状況における同種移植片拒絶反応を予防するために一般的に使用されます。
他の名前：
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実験的：アーム D: MyoPAXon 200 x 10^6
MyoPAXon は、各参加者の単一の EDB 筋肉に開腹筋肉内 (IM) 注射によって 1 回投与として送達されます。
参加者は投与の1週間前にタクロリムスの投与を開始し、注射後3か月間はBIDスケジュールで維持用量を継続します。
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MyoPAXon は、iPSC 株 LiPSC-ER2.2 に由来する CD54+ 同種筋前駆細胞製品です。
タクロリムス (プログラフ) は、カルシニューリンと T 細胞の活性化を阻害する免疫抑制剤で、固形臓器移植拒絶反応 1 と移植片対宿主病 (GVHD)、および同種造血幹細胞移植の状況における同種移植片拒絶反応を予防するために一般的に使用されます。
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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MyoPAXon の最大耐容用量 (MTD)
時間枠：3ヶ月
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MyoPAXon の最大耐容用量 (MTD)
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3ヶ月
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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体液性および細胞性反応を発症している患者の割合
時間枠：3ヶ月
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3か月以内に体液性（ドナー特異的抗HLA抗体）および細胞性反応を発現した患者の割合
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3ヶ月
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2025年3月20日
一次修了 (推定)
2027年3月3日
研究の完了 (推定)
2027年3月3日
試験登録日
最初に提出
2024年11月14日
QC基準を満たした最初の提出物
2024年11月14日
最初の投稿 (実際)
2024年11月18日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年3月4日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年3月2日
最終確認日
2026年3月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- 2021LS140
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。