Ph I исследование клеточной терапии МДД
2 марта 2026 г. обновлено: Masonic Cancer Center, University of Minnesota
Фаза I клинических испытаний клеточной терапии мышечной дистрофии Дюшенна
Это одноцентровое одногрупповое интервенционное исследование фазы 1 для оценки безопасности и переносимости местного введения индуцированных плюрипотентных стволовых клеток (ИПСК), полученных из CD54+ аллогенных мышечных клеток-предшественников, у лиц с мышечной дистрофией Дюшенна (МДД).
Обзор исследования
Статус
Рекрутинг
Условия
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Университет Миннесоты владеет капиталом и имеет права на потенциальные гонорары от Myogenica, компании, которая лицензировала терапию стволовыми клетками этого исследования в университете.
Эти интересы были рассмотрены и управляются Университетом Миннесоты в соответствии с его политикой конфликта интересов.
Если вы хотите получить дополнительную информацию, пожалуйста, свяжитесь с Джоном Гуденом, заместителем директора по программе конфликта интересов, по адресу jguden@umn.edu.
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Оцененный)
8
Фаза
- Фаза 1
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Контакты исследования
- Имя: Peter Kang, MD
- Номер телефона: 612-624-9452
- Электронная почта: mdstemcell@umn.edu
Места учебы
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Соединенные Штаты, 55455
- Рекрутинг
- Masonic Cancer Center
-
Контакт:
- Peter Kang, MD
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
- Взрослый
- Пожилой взрослый
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения:
- Мышечная дистрофия Дюшенна, диагностированная по мутациям гена МДД (дистрофин) и/или отсутствию иммуногистохимического окрашивания на дистрофин в мышечной биопсии.
- Неамбулаторный
- Интактные мышцы короткого разгибателя пальцев (EDB) с обеих сторон
- Отсутствие исследуемой терапии в течение > 30 дней
- Возраст 18 лет или старше на момент согласия
- Иметь адекватную функцию органов, подтвержденную следующими лабораторными показателями, полученными в течение 14 дней до включения в исследование (28 дней для функции сердца и легких):
- Участники, имеющие партнеров детородного возраста, должны быть готовы использовать как минимум две формы эффективного контроля над рождаемостью (одна форма должна быть барьерным методом) во время приема исследуемого продукта и в течение 3 месяцев после прекращения терапии такролимусом.
- Способность следовать командам в достаточной степени, чтобы выполнять произвольные аспекты измерения результатов на протяжении всего периода исследования.
- Готов дать согласие на мониторинг в течение 15 лет, включая период продления, как это требуется для всех интервенционных исследований, включающих трансплантацию генетически модифицированных клеток.
- Добровольное письменное согласие субъекта или родителя(ей)/опекуна(ов) и согласие участника до выполнения какой-либо деятельности, связанной с исследованием.
Критерии исключения:
- Наличие антител HLA, направленных к антигенам HLA, на MyoPAXon
- Активное лечение другой исследуемой терапией
- Известная аллергия на компоненты MyoPAXon.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Нерандомизированный
- Интервенционная модель: Параллельное назначение
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Группа А: МиоПАКСон 25 x 10^6
MyoPAXon будет вводиться посредством открытой внутримышечной (ВМ) инъекции в одну мышцу EDB каждому участнику в виде однократной дозы.
Участники начнут прием такролимуса за 1 неделю до введения дозы и продолжат прием поддерживающей дозы по графику два раза в день в течение 3 месяцев после инъекции.
|
MyoPAXon представляет собой продукт CD54+ аллогенных мышечных клеток-предшественников, полученный из линии ИПСК LiPSC-ER2.2.
Такролимус (Програф) представляет собой иммунодепрессант, который ингибирует активацию кальциневрина и Т-клеток и обычно используется для предотвращения отторжения трансплантата твердых органов1 и реакции «трансплантат против хозяина» (РТПХ), а также отторжения аллотрансплантата в условиях аллогенной трансплантации гемопоэтических стволовых клеток.
Другие имена:
|
|
Экспериментальный: Рука Б: MyoPAXon 50 x 10^6
MyoPAXon будет вводиться посредством открытой внутримышечной (ВМ) инъекции в одну мышцу EDB каждому участнику в виде однократной дозы.
Участники начнут прием такролимуса за 1 неделю до введения дозы и продолжат прием поддерживающей дозы по графику два раза в день в течение 3 месяцев после инъекции.
|
MyoPAXon представляет собой продукт CD54+ аллогенных мышечных клеток-предшественников, полученный из линии ИПСК LiPSC-ER2.2.
Такролимус (Програф) представляет собой иммунодепрессант, который ингибирует активацию кальциневрина и Т-клеток и обычно используется для предотвращения отторжения трансплантата твердых органов1 и реакции «трансплантат против хозяина» (РТПХ), а также отторжения аллотрансплантата в условиях аллогенной трансплантации гемопоэтических стволовых клеток.
Другие имена:
|
|
Экспериментальный: Группа C: MyoPAXon 100 x 10^6
MyoPAXon будет вводиться посредством открытой внутримышечной (ВМ) инъекции в одну мышцу EDB каждому участнику в виде однократной дозы.
Участники начнут прием такролимуса за 1 неделю до введения дозы и продолжат прием поддерживающей дозы по графику два раза в день в течение 3 месяцев после инъекции.
|
MyoPAXon представляет собой продукт CD54+ аллогенных мышечных клеток-предшественников, полученный из линии ИПСК LiPSC-ER2.2.
Такролимус (Програф) представляет собой иммунодепрессант, который ингибирует активацию кальциневрина и Т-клеток и обычно используется для предотвращения отторжения трансплантата твердых органов1 и реакции «трансплантат против хозяина» (РТПХ), а также отторжения аллотрансплантата в условиях аллогенной трансплантации гемопоэтических стволовых клеток.
Другие имена:
|
|
Экспериментальный: Рука D: MyoPAXon 200 x 10^6
MyoPAXon будет вводиться посредством открытой внутримышечной (ВМ) инъекции в одну мышцу EDB каждому участнику в виде однократной дозы.
Участники начнут прием такролимуса за 1 неделю до введения дозы и продолжат прием поддерживающей дозы по графику два раза в день в течение 3 месяцев после инъекции.
|
MyoPAXon представляет собой продукт CD54+ аллогенных мышечных клеток-предшественников, полученный из линии ИПСК LiPSC-ER2.2.
Такролимус (Програф) представляет собой иммунодепрессант, который ингибирует активацию кальциневрина и Т-клеток и обычно используется для предотвращения отторжения трансплантата твердых органов1 и реакции «трансплантат против хозяина» (РТПХ), а также отторжения аллотрансплантата в условиях аллогенной трансплантации гемопоэтических стволовых клеток.
Другие имена:
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Максимально переносимая доза (МПД) МиоПАКСона
Временное ограничение: 3 месяца
|
Максимально переносимая доза (МПД) МиоПАКСона
|
3 месяца
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Доля пациентов, у которых развиваются гуморальные и клеточные реакции
Временное ограничение: 3 месяца
|
Доля пациентов, у которых в течение 3 месяцев развиваются гуморальные (донорские анти-HLA-антитела) и клеточные реакции.
|
3 месяца
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
20 марта 2025 г.
Первичное завершение (Оцененный)
3 марта 2027 г.
Завершение исследования (Оцененный)
3 марта 2027 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
14 ноября 2024 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
14 ноября 2024 г.
Первый опубликованный (Действительный)
18 ноября 2024 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
4 марта 2026 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
2 марта 2026 г.
Последняя проверка
1 марта 2026 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Заболевания опорно-двигательного аппарата
- Заболевания нервной системы
- Мышечные заболевания
- Нервно-мышечные заболевания
- Генетические заболевания, врожденные
- Генетические заболевания, сцепленные с Х-хромосомой
- Мышечные расстройства, атрофические
- Мышечные дистрофии
- Врожденные, наследственные и неонатальные заболевания и аномалии
- Мышечная дистрофия, Дюшенна
- Органические химические вещества
- Макролиды
- Лактоны
- Такролимус
Другие идентификационные номера исследования
- 2021LS140
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .