Ensayo Ph I de terapia celular para la DMD

Criterios de inclusión:

• Distrofia muscular de Duchenne, diagnosticada por mutaciones en el gen DMD (distrofina) y/o ausencia de tinción inmunohistoquímica para distrofina en la biopsia muscular
• No ambulatorio
• Músculos extensores cortos de los dedos (EDB) intactos bilateralmente
• Fuera de terapias en investigación durante > 30 días
• Tener 18 años o más al momento del consentimiento.
• Tener una función orgánica adecuada confirmada mediante los siguientes valores de laboratorio obtenidos dentro de los 14 días anteriores a la inscripción (28 días para la función cardíaca y pulmonar):
• Los participantes con parejas en edad fértil deben estar dispuestos a utilizar al menos dos métodos anticonceptivos eficaces (un método debe ser un método de barrera) mientras reciben el producto del estudio y durante 3 meses después de suspender el tratamiento con tacrolimus.
• Capacidad para seguir órdenes lo suficiente como para realizar aspectos voluntarios de las medidas de resultado durante todo el período de estudio.
• Estar dispuesto a dar su consentimiento para el seguimiento durante 15 años, incluido un período de extensión, como se requiere para todos los estudios de intervención que impliquen el trasplante de células que hayan sido modificadas genéticamente.
• Consentimiento voluntario por escrito del sujeto o de los padres/tutores y consentimiento del participante antes de la realización de cualquier actividad relacionada con la investigación.

Criterios de exclusión:

• Presencia de anticuerpos HLA dirigidos contra antígenos HLA en MyoPAXon
• Tratamiento activo con otra terapia en investigación.
• Alergia conocida a los componentes de MyoPAXon