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Sperimentazione Ph I di terapia cellulare per la DMD

2 marzo 2026 aggiornato da: Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Sperimentazione clinica di fase I sulla terapia cellulare per la distrofia muscolare di Duchenne

Si tratta di uno studio interventistico di fase 1, monocentrico, a braccio singolo, volto a valutare la sicurezza e la tollerabilità dell'iniezione locale di cellule progenitrici muscolari allogeniche CD54+ derivate da cellule staminali pluripotenti indotte (iPSC) in soggetti affetti da distrofia muscolare di Duchenne (DMD).

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

L'Università del Minnesota ha l'equità e ha il diritto di potenziali royalties da Myogenica, la società che ha concesso in licenza la terapia con cellule staminali di questo processo dall'università. Questi interessi sono stati rivisti e gestiti dall'Università del Minnesota in conformità con le politiche di conflitto di interessi. Se desideri ulteriori informazioni, contatta Jon Guden, direttore associato, Programma di conflitto di interesse, all'indirizzo jguden@umn.edu.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

8

Fase

  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55455
        • Reclutamento
        • Masonic Cancer Center
        • Contatto:
          • Peter Kang, MD

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri di inclusione:

  • Distrofia muscolare di Duchenne, diagnosticata da mutazioni nel gene DMD (distrofina) e/o assenza di colorazione immunoistochimica per la distrofina sulla biopsia muscolare
  • Non deambulante
  • Muscoli estensori brevi delle dita (EDB) intatti bilateralmente
  • Interruzione delle terapie sperimentali per > 30 giorni
  • Età 18 anni o più al momento del consenso
  • Avere un'adeguata funzione d'organo confermata dai seguenti valori di laboratorio ottenuti entro 14 giorni prima dell'arruolamento (28 giorni per la funzione cardiaca e polmonare):
  • I partecipanti con partner in età fertile devono essere disposti a utilizzare almeno due forme di controllo delle nascite efficaci (una forma deve essere un metodo di barriera) durante il ricevimento del prodotto in studio e per 3 mesi dopo l'interruzione della terapia con tacrolimus.
  • Capacità di seguire i comandi in modo sufficiente per eseguire aspetti volontari delle misure di risultato durante tutto il periodo di studio
  • Disposto ad acconsentire al monitoraggio per 15 anni, compreso un periodo di estensione, come richiesto per tutti gli studi interventistici che comportano il trapianto di cellule geneticamente modificate
  • Consenso scritto volontario del soggetto o dei genitori/tutori e consenso del partecipante prima dello svolgimento di qualsiasi attività correlata alla ricerca.

Criteri di esclusione:

  • Presenza di anticorpi HLA diretti verso gli antigeni HLA su MyoPAXon
  • Trattamento attivo con un'altra terapia sperimentale
  • Allergia nota ai componenti MyoPAXon

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Braccio A: MyoPAXon 25 x 10^6
MyoPAXon verrà somministrato tramite iniezione intramuscolare (IM) aperta in un singolo muscolo EDB per ciascun partecipante come dose una tantum. I partecipanti inizieranno il trattamento con tacrolimus 1 settimana prima della somministrazione e manterranno la dose di mantenimento secondo un programma BID per 3 mesi dopo l'iniezione
Droga: MyoPAXon
MyoPAXon è un prodotto cellulare progenitore muscolare allogenico CD54+ derivato dalla linea iPSC LiPSC-ER2.2
Droga: Tacrolimo
Il tacrolimus (Prograf) è un immunosoppressore che inibisce la calcineurina e l'attivazione delle cellule T ed è comunemente usato per prevenire il rigetto del trapianto di organi solidi1 e la malattia del trapianto contro l'ospite (GVHD), nonché il rigetto dell'allotrapianto nel contesto del trapianto allogenico di cellule staminali ematopoietiche.
Altri nomi:
  • Prograf
Sperimentale: Braccio B: MyoPAXon 50 x 10^6
MyoPAXon verrà somministrato tramite iniezione intramuscolare (IM) aperta in un singolo muscolo EDB per ciascun partecipante come dose una tantum. I partecipanti inizieranno il trattamento con tacrolimus 1 settimana prima della somministrazione e manterranno la dose di mantenimento secondo un programma BID per 3 mesi dopo l'iniezione
Droga: MyoPAXon
MyoPAXon è un prodotto cellulare progenitore muscolare allogenico CD54+ derivato dalla linea iPSC LiPSC-ER2.2
Droga: Tacrolimo
Il tacrolimus (Prograf) è un immunosoppressore che inibisce la calcineurina e l'attivazione delle cellule T ed è comunemente usato per prevenire il rigetto del trapianto di organi solidi1 e la malattia del trapianto contro l'ospite (GVHD), nonché il rigetto dell'allotrapianto nel contesto del trapianto allogenico di cellule staminali ematopoietiche.
Altri nomi:
  • Prograf
Sperimentale: Braccio C: MyoPAXon 100 x 10^6
MyoPAXon verrà somministrato tramite iniezione intramuscolare (IM) aperta in un singolo muscolo EDB per ciascun partecipante come dose una tantum. I partecipanti inizieranno il trattamento con tacrolimus 1 settimana prima della somministrazione e manterranno la dose di mantenimento secondo un programma BID per 3 mesi dopo l'iniezione
Droga: MyoPAXon
MyoPAXon è un prodotto cellulare progenitore muscolare allogenico CD54+ derivato dalla linea iPSC LiPSC-ER2.2
Droga: Tacrolimo
Il tacrolimus (Prograf) è un immunosoppressore che inibisce la calcineurina e l'attivazione delle cellule T ed è comunemente usato per prevenire il rigetto del trapianto di organi solidi1 e la malattia del trapianto contro l'ospite (GVHD), nonché il rigetto dell'allotrapianto nel contesto del trapianto allogenico di cellule staminali ematopoietiche.
Altri nomi:
  • Prograf
Sperimentale: Braccio D: MyoPAXon 200 x 10^6
MyoPAXon verrà somministrato tramite iniezione intramuscolare (IM) aperta in un singolo muscolo EDB per ciascun partecipante come dose una tantum. I partecipanti inizieranno il trattamento con tacrolimus 1 settimana prima della somministrazione e manterranno la dose di mantenimento secondo un programma BID per 3 mesi dopo l'iniezione
Droga: MyoPAXon
MyoPAXon è un prodotto cellulare progenitore muscolare allogenico CD54+ derivato dalla linea iPSC LiPSC-ER2.2
Droga: Tacrolimo
Il tacrolimus (Prograf) è un immunosoppressore che inibisce la calcineurina e l'attivazione delle cellule T ed è comunemente usato per prevenire il rigetto del trapianto di organi solidi1 e la malattia del trapianto contro l'ospite (GVHD), nonché il rigetto dell'allotrapianto nel contesto del trapianto allogenico di cellule staminali ematopoietiche.
Altri nomi:
  • Prograf

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Dose massima tollerabile (MTD) di MyoPAXon
Lasso di tempo: 3 mesi
Dose massima tollerabile (MTD) di MyoPAXon
3 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Proporzione di pazienti che sviluppano risposte umorali e cellulari
Lasso di tempo: 3 mesi
Proporzione di pazienti che hanno sviluppato risposte umorali (anticorpi anti-HLA specifici del donatore) e cellulari entro 3 mesi
3 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Collaboratori

Parent Project Muscular Dystrophy
Duchenne UK

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

20 marzo 2025

Completamento primario (Stimato)

3 marzo 2027

Completamento dello studio (Stimato)

3 marzo 2027

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

14 novembre 2024

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

14 novembre 2024

Primo Inserito (Effettivo)

18 novembre 2024

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

4 marzo 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

2 marzo 2026

Ultimo verificato

1 marzo 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 2021LS140

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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