Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

DMD:n solupohjaisen hoidon Ph I -koe

maanantai 2. maaliskuuta 2026 päivittänyt: Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Vaiheen I kliininen tutkimus Duchennen lihasdystrofian solupohjaisesta terapiasta

Tämä on yhden keskuksen, yksihaarainen, interventiovaiheen 1 koe, jolla arvioidaan indusoitujen pluripotenttien kantasolujen (iPSC) -peräisten CD54+ allogeenisten lihasten esisolujen paikallisen injektion turvallisuutta ja siedettävyyttä henkilöillä, joilla on Duchennen lihasdystrofia (DMD)

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Minnesotan yliopistossa on tasa -arvo ja hänellä on oikeudet potentiaalisiin rojalteihin Myogenica, yrityksestä, joka on lisensoitu tämän tutkimuksen kantasoluterapiasta yliopistosta. Minnesotan yliopisto on tarkistanut nämä edut ja hallinnoivat sen eturistiriitapolitiikan mukaisesti. Jos haluat lisätietoja, ota yhteyttä eturistiriitaohjelman apulaisjohtaja Jon Gudeniin osoitteeseen jguden@umn.edu.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

8

Vaihe

  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Yhdysvallat, 55455
        • Rekrytointi
        • Masonic Cancer Center
        • Ottaa yhteyttä:
          • Peter Kang, MD

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällön kriteerit:

  • Duchennen lihasdystrofia, joka on diagnosoitu mutaatioista DMD (dystrofiini) -geenissä ja/tai dystrofiinin immunohistokemiallisen värjäyksen puuttuessa lihasbiopsiassa
  • Ei-ambulatorinen
  • Intakti extensor digitorum brevis (EDB) -lihakset molemmin puolin
  • Tutkimushoitojen ulkopuolella > 30 päivää
  • Ikä 18 vuotta tai vanhempi suostumushetkellä
  • Riittävä elinten toiminta on vahvistettu seuraavilla laboratorioarvoilla, jotka on saatu 14 päivää ennen ilmoittautumista (28 päivää sydämen ja keuhkojen toiminnalle):
  • Osallistujien, joiden puoliso on hedelmällisessä iässä, on oltava valmis käyttämään vähintään kahta tehokasta ehkäisymenetelmää (toisen muodon on oltava estemenetelmä) tutkimustuotteen saamisen aikana ja 3 kuukauden ajan takrolimuusihoidon lopettamisen jälkeen.
  • Kyky noudattaa komentoja riittävästi suorittaakseen tulosmittausten vapaaehtoisia näkökohtia koko opiskelujakson ajan
  • halukas suostumaan 15 vuoden seurantaan, mukaan lukien pidennysjakso, kuten vaaditaan kaikkiin interventiotutkimuksiin, joihin liittyy geneettisesti muunnettujen solujen siirtoa
  • Vapaaehtoinen kirjallinen suostumus tutkittavalta tai vanhemmalta/huoltajilta ja osallistujan suostumus ennen minkään tutkimukseen liittyvän toiminnan suorittamista.

Poissulkemiskriteerit:

  • HLA-antigeenejä vastaan ​​suunnattujen HLA-vasta-aineiden läsnäolo MyoPAXonissa
  • Aktiivinen hoito toisella tutkimushoidolla
  • Tunnettu allergia MyoPAXonin komponenteille

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Varsi A: MyoPAXon 25 x 10^6
MyoPAXon annetaan avoimella lihaksensisäisellä (IM) injektiolla yhteen EDB-lihakseen kullekin osallistujalle kerta-annoksena. Osallistujat aloittavat takrolimuusihoidon 1 viikko ennen annostelua ja jatkavat ylläpitoannostusta kahdesti kahdesti päivässä 3 kuukauden ajan injektion jälkeen.
Lääke: MyoPAXon
MyoPAXon on CD54+ allogeeninen lihasten esisolutuote, joka on johdettu iPSC-linjasta LiPSC-ER2.2
Lääke: Takrolimuusi
Takrolimuusi (Prograf) on immunosuppressantti, joka estää kalsineuriinin ja T-solujen aktivaatiota, ja sitä käytetään yleisesti estämään kiinteän elinsiirron hylkimisreaktiota1 ja siirrännäisen hylkimistä (GVHD) sekä allograftin hylkimistä allogeenisen hematopoieettisen kantasolusiirron yhteydessä.
Muut nimet:
  • Prograf
Kokeellinen: Varsi B: MyoPAXon 50 x 10^6
MyoPAXon annetaan avoimella lihaksensisäisellä (IM) injektiolla yhteen EDB-lihakseen kullekin osallistujalle kerta-annoksena. Osallistujat aloittavat takrolimuusihoidon 1 viikko ennen annostelua ja jatkavat ylläpitoannostusta kahdesti kahdesti päivässä 3 kuukauden ajan injektion jälkeen.
Lääke: MyoPAXon
MyoPAXon on CD54+ allogeeninen lihasten esisolutuote, joka on johdettu iPSC-linjasta LiPSC-ER2.2
Lääke: Takrolimuusi
Takrolimuusi (Prograf) on immunosuppressantti, joka estää kalsineuriinin ja T-solujen aktivaatiota, ja sitä käytetään yleisesti estämään kiinteän elinsiirron hylkimisreaktiota1 ja siirrännäisen hylkimistä (GVHD) sekä allograftin hylkimistä allogeenisen hematopoieettisen kantasolusiirron yhteydessä.
Muut nimet:
  • Prograf
Kokeellinen: Varsi C: MyoPAXon 100 x 10^6
MyoPAXon annetaan avoimella lihaksensisäisellä (IM) injektiolla yhteen EDB-lihakseen kullekin osallistujalle kerta-annoksena. Osallistujat aloittavat takrolimuusihoidon 1 viikko ennen annostelua ja jatkavat ylläpitoannostusta kahdesti kahdesti päivässä 3 kuukauden ajan injektion jälkeen.
Lääke: MyoPAXon
MyoPAXon on CD54+ allogeeninen lihasten esisolutuote, joka on johdettu iPSC-linjasta LiPSC-ER2.2
Lääke: Takrolimuusi
Takrolimuusi (Prograf) on immunosuppressantti, joka estää kalsineuriinin ja T-solujen aktivaatiota, ja sitä käytetään yleisesti estämään kiinteän elinsiirron hylkimisreaktiota1 ja siirrännäisen hylkimistä (GVHD) sekä allograftin hylkimistä allogeenisen hematopoieettisen kantasolusiirron yhteydessä.
Muut nimet:
  • Prograf
Kokeellinen: Varsi D: MyoPAXon 200 x 10^6
MyoPAXon annetaan avoimella lihaksensisäisellä (IM) injektiolla yhteen EDB-lihakseen kullekin osallistujalle kerta-annoksena. Osallistujat aloittavat takrolimuusihoidon 1 viikko ennen annostelua ja jatkavat ylläpitoannostusta kahdesti kahdesti päivässä 3 kuukauden ajan injektion jälkeen.
Lääke: MyoPAXon
MyoPAXon on CD54+ allogeeninen lihasten esisolutuote, joka on johdettu iPSC-linjasta LiPSC-ER2.2
Lääke: Takrolimuusi
Takrolimuusi (Prograf) on immunosuppressantti, joka estää kalsineuriinin ja T-solujen aktivaatiota, ja sitä käytetään yleisesti estämään kiinteän elinsiirron hylkimisreaktiota1 ja siirrännäisen hylkimistä (GVHD) sekä allograftin hylkimistä allogeenisen hematopoieettisen kantasolusiirron yhteydessä.
Muut nimet:
  • Prograf

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
MyoPAXonin suurin siedettävä annos (MTD).
Aikaikkuna: 3 kuukautta
MyoPAXonin suurin siedettävä annos (MTD).
3 kuukautta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Niiden potilaiden osuus, joilla on humoraalinen ja soluvaste
Aikaikkuna: 3 kuukautta
Niiden potilaiden osuus, joille kehittyy humoraalinen (luovuttajaspesifiset anti-HLA-vasta-aineet) ja soluvasteet 3 kuukauden sisällä
3 kuukautta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Yhteistyökumppanit

Parent Project Muscular Dystrophy
Duchenne UK

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Torstai 20. maaliskuuta 2025

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Keskiviikko 3. maaliskuuta 2027

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Keskiviikko 3. maaliskuuta 2027

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 14. marraskuuta 2024

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 14. marraskuuta 2024

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Maanantai 18. marraskuuta 2024

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Keskiviikko 4. maaliskuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 2. maaliskuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Sunnuntai 1. maaliskuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 2021LS140

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa