Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Ph I Próba terapii komórkowej w leczeniu DMD

2 marca 2026 zaktualizowane przez: Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Faza I badania klinicznego terapii komórkowej w dystrofii mięśniowej Duchenne’a

Jest to jednoośrodkowe, jednoramienne, interwencyjne badanie fazy 1, mające na celu ocenę bezpieczeństwa i tolerancji miejscowego wstrzyknięcia allogenicznych komórek progenitorowych mięśni CD54+ pochodzących z indukowanych pluripotencjalnych komórek macierzystych (iPSC) u osób z dystrofią mięśniową Duchenne’a (DMD).

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

University of Minnesota ma kapitał własny i ma prawa do potencjalnych opłat licencyjnych z Myogeliki, firmy, która licencjonowała terapię komórek macierzystych tego badania z uniwersytetu. Interesy te zostały przejrzane i zarządzane przez University of Minnesota zgodnie z polityką konfliktu interesów. Jeśli chcesz uzyskać dalsze informacje, skontaktuj się z Jonem Gudenem, zastępcą dyrektora Programu Konfliktów, pod adresem jguden@umn.edu.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

8

Faza

  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55455
        • Rekrutacyjny
        • Masonic Cancer Center
        • Kontakt:
          • Peter Kang, MD

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria włączenia:

  • Dystrofia mięśniowa Duchenne’a, diagnozowana na podstawie mutacji w genie DMD (dystrofiny) i/lub braku barwienia immunohistochemicznego na obecność dystrofiny w biopsji mięśnia
  • Nieambulatoryjne
  • Nienaruszone mięśnie prostowniki krótkie palców (EDB) obustronnie
  • Wyłącz eksperymentalne terapie przez > 30 dni
  • Wiek: 18 lat lub więcej w momencie wyrażenia zgody
  • Czy właściwa czynność narządów została potwierdzona następującymi wynikami badań laboratoryjnych uzyskanych w ciągu 14 dni przed włączeniem (28 dni w przypadku czynności serca i płuc):
  • Uczestniczki posiadające partnerów w wieku rozrodczym muszą wyrazić chęć stosowania co najmniej dwóch form skutecznej antykoncepcji (jedna z nich musi być metodą mechaniczną) w trakcie przyjmowania badanego produktu i przez 3 miesiące po zakończeniu leczenia takrolimusem.
  • Umiejętność wykonywania poleceń w stopniu wystarczającym do wykonywania dobrowolnych aspektów pomiarów wyników przez cały okres badania
  • Wyrażam zgodę na monitorowanie przez 15 lat, łącznie z okresem przedłużenia, wymaganym w przypadku wszystkich badań interwencyjnych obejmujących przeszczepianie komórek genetycznie zmodyfikowanych
  • Dobrowolna pisemna zgoda uczestnika lub rodzica(-ów)/opiekuna(-ów) oraz zgoda uczestnika przed wykonaniem jakichkolwiek działań związanych z badaniami.

Kryteria wykluczenia:

  • Obecność przeciwciał HLA skierowanych przeciwko antygenom HLA na MyoPAXon
  • Aktywne leczenie inną terapią eksperymentalną
  • Znana alergia na składniki MyoPAXon

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Ramię A: MyoPAXon 25 x 10^6
MyoPAXon będzie podawany każdemu uczestnikowi w formie otwartego wstrzyknięcia domięśniowego (IM) do pojedynczego mięśnia EDB w dawce jednorazowej. Uczestnikom rozpocznie się podawanie takrolimusu na 1 tydzień przed podaniem dawki i będą kontynuować przyjmowanie dawki podtrzymującej według schematu BID przez 3 miesiące po wstrzyknięciu
Lek: MyoPAXon
MyoPAXon to allogeniczny produkt komórek progenitorowych mięśni CD54+ pochodzący z linii iPSC LiPSC-ER2.2
Lek: Takrolimus
Takrolimus (Prograf) jest lekiem immunosupresyjnym hamującym aktywację kalcyneuryny i limfocytów T i jest powszechnie stosowany w zapobieganiu odrzuceniu przeszczepu narządu litego1 i chorobie przeszczep przeciwko gospodarzowi (GVHD), a także odrzuceniu przeszczepu allogenicznego w przypadku allogenicznego przeszczepienia krwiotwórczych komórek macierzystych.
Inne nazwy:
  • Prograf
Eksperymentalny: Ramię B: MyoPAXon 50 x 10^6
MyoPAXon będzie podawany każdemu uczestnikowi w formie otwartego wstrzyknięcia domięśniowego (IM) do pojedynczego mięśnia EDB w dawce jednorazowej. Uczestnikom rozpocznie się podawanie takrolimusu na 1 tydzień przed podaniem dawki i będą kontynuować przyjmowanie dawki podtrzymującej według schematu BID przez 3 miesiące po wstrzyknięciu
Lek: MyoPAXon
MyoPAXon to allogeniczny produkt komórek progenitorowych mięśni CD54+ pochodzący z linii iPSC LiPSC-ER2.2
Lek: Takrolimus
Takrolimus (Prograf) jest lekiem immunosupresyjnym hamującym aktywację kalcyneuryny i limfocytów T i jest powszechnie stosowany w zapobieganiu odrzuceniu przeszczepu narządu litego1 i chorobie przeszczep przeciwko gospodarzowi (GVHD), a także odrzuceniu przeszczepu allogenicznego w przypadku allogenicznego przeszczepienia krwiotwórczych komórek macierzystych.
Inne nazwy:
  • Prograf
Eksperymentalny: Ramię C: MyoPAXon 100 x 10^6
MyoPAXon będzie podawany każdemu uczestnikowi w formie otwartego wstrzyknięcia domięśniowego (IM) do pojedynczego mięśnia EDB w dawce jednorazowej. Uczestnikom rozpocznie się podawanie takrolimusu na 1 tydzień przed podaniem dawki i będą kontynuować przyjmowanie dawki podtrzymującej według schematu BID przez 3 miesiące po wstrzyknięciu
Lek: MyoPAXon
MyoPAXon to allogeniczny produkt komórek progenitorowych mięśni CD54+ pochodzący z linii iPSC LiPSC-ER2.2
Lek: Takrolimus
Takrolimus (Prograf) jest lekiem immunosupresyjnym hamującym aktywację kalcyneuryny i limfocytów T i jest powszechnie stosowany w zapobieganiu odrzuceniu przeszczepu narządu litego1 i chorobie przeszczep przeciwko gospodarzowi (GVHD), a także odrzuceniu przeszczepu allogenicznego w przypadku allogenicznego przeszczepienia krwiotwórczych komórek macierzystych.
Inne nazwy:
  • Prograf
Eksperymentalny: Ramię D: MyoPAXon 200 x 10^6
MyoPAXon będzie podawany każdemu uczestnikowi w formie otwartego wstrzyknięcia domięśniowego (IM) do pojedynczego mięśnia EDB w dawce jednorazowej. Uczestnikom rozpocznie się podawanie takrolimusu na 1 tydzień przed podaniem dawki i będą kontynuować przyjmowanie dawki podtrzymującej według schematu BID przez 3 miesiące po wstrzyknięciu
Lek: MyoPAXon
MyoPAXon to allogeniczny produkt komórek progenitorowych mięśni CD54+ pochodzący z linii iPSC LiPSC-ER2.2
Lek: Takrolimus
Takrolimus (Prograf) jest lekiem immunosupresyjnym hamującym aktywację kalcyneuryny i limfocytów T i jest powszechnie stosowany w zapobieganiu odrzuceniu przeszczepu narządu litego1 i chorobie przeszczep przeciwko gospodarzowi (GVHD), a także odrzuceniu przeszczepu allogenicznego w przypadku allogenicznego przeszczepienia krwiotwórczych komórek macierzystych.
Inne nazwy:
  • Prograf

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Maksymalna tolerowana dawka (MTD) MyoPAXon
Ramy czasowe: 3 miesiące
Maksymalna tolerowana dawka (MTD) MyoPAXon
3 miesiące

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Odsetek pacjentów, u których wystąpiły odpowiedzi humoralne i komórkowe
Ramy czasowe: 3 miesiące
Odsetek pacjentów, u których w ciągu 3 miesięcy wystąpiła odpowiedź humoralna (przeciwciała anty-HLA swoiste dla dawcy) i komórkowa
3 miesiące

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Współpracownicy

Parent Project Muscular Dystrophy
Duchenne UK

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

20 marca 2025

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

3 marca 2027

Ukończenie studiów (Szacowany)

3 marca 2027

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

14 listopada 2024

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

14 listopada 2024

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

18 listopada 2024

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

4 marca 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

2 marca 2026

Ostatnia weryfikacja

1 marca 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 2021LS140

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj